Efficacité et innocuité de HyQvia (immunoglobuline à 10 % avec hyaluronidase recombinante) dans la neuropathie motrice multifocale (MMN)
14 mai 2018 mis à jour par: Johannes Jakobsen
Étude randomisée, à simple insu et croisée portant sur la non-infériorité de l'efficacité et de l'innocuité d'HyQvia par rapport à la thérapie Ig sous-cutanée conventionnelle dans la neuropathie motrice multifocale
Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité de HyQvia (immunoglobuline 10 % avec hyaluronidase recombinante) avec un traitement conventionnel par immunoglobuline sous-cutanée chez des patients atteints de neuropathie motrice multifocale (MMN).
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Le traitement par immunoglobuline sous-cutanée (SCIG) pour le NMM est aussi efficace que l'immunoglobuline intraveineuse (IGIV), peut être auto-induit et peut induire moins d'effets indésirables systémiques.
Cependant, des volumes de perfusion SC limités et une biodisponibilité réduite nécessitent plusieurs sites de perfusion, un traitement plus fréquent et un ajustement de la dose pour atteindre l'équivalence pharmacocinétique.
C'est un problème en particulier dans la NMM où des doses relativement élevées et fréquentes sont nécessaires pour maintenir l'amélioration à long terme de la force musculaire.
La hyaluronidase humaine recombinante (rHuPH20) augmente la perméabilité des tissus sous-cutanés et facilite la dispersion et l'absorption, permettant l'administration sous-cutanée de doses plus élevées (mensuelles) d'Ig.
Si le traitement par HyQvia est au moins aussi efficace et sûr que le traitement conventionnel par Ig, HyQvia pourrait devenir l'option de traitement préférée pour les patients atteints de NMM, car il peut présenter des avantages intéressants pour les patients par son mode d'administration.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
18
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
-
Aarhus C, Danemark, 8000
- Department of Neurology, Aarhus University Hospital
-
Copenhagen, Danemark, 2100
- Department of Neurology, Rigshospitalet
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
14 ans à 86 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Âge au début 18 - 65 ans.
- La présence d'une faiblesse asymétrique des membres au début ou d'une atteinte motrice ayant une distribution nerveuse motrice dans au moins deux distributions nerveuses périphériques, une atteinte prédominante des membres supérieurs, une faiblesse invalidante MRC de grade 4 ou moins dans au moins un muscle.
- Réflexes tendineux diminués ou absents dans les membres affectés.
- Preuve électrophysiologique d'un site avec bloc de conduction moteur certain ou d'un site avec bloc de conduction probable selon des critères préalablement définis.
- Réponse au SCIG selon les critères décrits dans les études précédentes
- Sous traitement d'entretien SCIG pendant plus de 3 mois précédant l'étude.
- Les patients ont donné leur consentement éclairé écrit, avant l'étude, étant entendu que le consentement peut être retiré à tout moment sans préjudice.
Critère d'exclusion:
- Signes ou symptômes bulbaires.
- Signes du motoneurone supérieur (spasticité, hyperréflexie, réponse plantaire extenseur).
- Symptômes et signes sensoriels avec déficits sensoriels à l'examen (sauf pour le sens des vibrations) et résultats anormaux des études de conduction nerveuse sensorielle
- Autres neuropathies (par ex. diabétique, plomb, neuropathie porphyrique ou vascularite, polyneuropathie démyélinisante inflammatoire chronique, neuroborréliose de Lyme, neuropathie post-radique, neuropathie héréditaire avec risque de paralysie de pression, neuropathies de Charcot-Marie-Tooth, carcinose méningée).
- Traitement par d'autres médicaments immunosuppresseurs (cyclophosphamide, azathioprine, ciclosporine) dans les 6 mois précédant l'étude.
- Patiente enceinte ou allaitante ou en âge de procréer.
- La confirmation que la patiente n'est pas enceinte sera établie par un test b-HCG négatif dans un délai de 7 jours avant l'inclusion dans l'étude. L'absence de potentiel de procréation est satisfaite par a) être post-ménopausique, b) être chirurgicalement stérile, c) pratiquer la contraception avec un contraceptif oral, un dispositif intra-utérin, un diaphragme ou un préservatif avec spermicide ou d) être sexuellement inactif.
- Âge < 18 ans
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation croisée
- Masquage: Seul
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Groupe A
24 semaines de traitement avec des immunoglobulines sous-cutanées conventionnelles (Subcuvia) suivies de 24 semaines de traitement avec HyQvia
|
Immunoglobuline humaine 10% avec hyaluronidase recombinante pour injection sous-cutanée
Autres noms:
Immunoglobuline humaine 16% pour injection sous-cutanée
Autres noms:
|
|
Expérimental: Groupe B
24 semaines de traitement par HyQvia suivies de 24 semaines de traitement par immunoglobuline sous-cutanée conventionnelle (Subcuvia)
|
Immunoglobuline humaine 10% avec hyaluronidase recombinante pour injection sous-cutanée
Autres noms:
Immunoglobuline humaine 16% pour injection sous-cutanée
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Changements dans la force musculaire isométrique
Délai: Évaluation aux semaines 0, 12, 24, 36, 48
|
Mesure de la force musculaire isométrique de quatre groupes musculaires impliqués
|
Évaluation aux semaines 0, 12, 24, 36, 48
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Changements dans le score d'invalidité
Délai: Évaluation aux semaines 0, 12, 24, 36, 48
|
Le handicap est évalué à l'aide de l'échelle de handicap neurologique de Guy
|
Évaluation aux semaines 0, 12, 24, 36, 48
|
|
Changements dans l'évaluation clinique de la force musculaire
Délai: Évaluation aux semaines 0, 12, 24, 36, 48
|
Score total du Medical Research Council (MRC) de 9 groupes musculaires bilatéraux (abduction de l'épaule, flexion/extension du coude, flexion/extension du poignet, flexion de la hanche, flexion/extension du genou, flexion dorsale de la cheville)
|
Évaluation aux semaines 0, 12, 24, 36, 48
|
|
Développement de maux de tête et de nausées
Délai: Pendant toute la durée des études
|
Les participants sont invités à enregistrer la gravité des maux de tête et des nausées sur une échelle VAS de 0 à 100 mm chaque jour de perfusion et le lendemain.
|
Pendant toute la durée des études
|
|
Développement de l'anémie hémolytique
Délai: Évaluation aux semaines 0, 12, 24, 36, 48
|
Des échantillons de sang sont prélevés à chaque visite et sont analysés pour l'hémoglobine et les paramètres associés
|
Évaluation aux semaines 0, 12, 24, 36, 48
|
|
Développement d'anticorps contre la hyaluronidase
Délai: Évaluation aux semaines 0, 12, 24, 36, 48
|
Sang analysé pour des anticorps spécifiques contre la hyaluronidase
|
Évaluation aux semaines 0, 12, 24, 36, 48
|
|
Satisfaction des patients
Délai: Évaluation à la semaine : 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48
|
Le patient doit répondre à une question prédéfinie sur sa satisfaction à l'égard des deux schémas thérapeutiques et les noter sur une échelle visuelle analogique de 0 à 100 mm
|
Évaluation à la semaine : 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48
|
|
Changements dans la force de préhension
Délai: Évaluation aux semaines 0, 12, 24, 36, 48
|
Force de préhension mesurée par le dynamomètre à main Jamar®
|
Évaluation aux semaines 0, 12, 24, 36, 48
|
|
Modifications de la fonction main/doigt
Délai: Évaluation aux semaines 0, 12, 24, 36, 48
|
Test de cheville à 9 trous.
Test standardisé de la fonction main/doigt.
|
Évaluation aux semaines 0, 12, 24, 36, 48
|
|
Changements dans les performances de marche
Délai: Évaluation aux semaines 0, 12, 24, 36, 48
|
Test de marche de 40 mètres.
Test standardisé de performance de marche.
|
Évaluation aux semaines 0, 12, 24, 36, 48
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Johannes Jakobsen, DMSc, Neuroscience Center, Rigshospitalet
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 juin 2016
Achèvement primaire (Réel)
1 mai 2018
Achèvement de l'étude (Réel)
1 mai 2018
Dates d'inscription aux études
Première soumission
18 septembre 2015
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
21 septembre 2015
Première publication (Estimation)
22 septembre 2015
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
17 mai 2018
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
14 mai 2018
Dernière vérification
1 mai 2018
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- RH-2015-200
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .