Eficacia y seguridad de HyQvia (inmunoglobulina al 10 % con hialuronidasa recombinante) en la neuropatía motora multifocal (NMM)
14 de mayo de 2018 actualizado por: Johannes Jakobsen
Estudio aleatorizado, simple ciego, cruzado que investiga la no inferioridad de la eficacia y la seguridad de HyQvia en comparación con la terapia convencional con Ig subcutánea en la neuropatía motora multifocal
El propósito de este estudio es evaluar la eficacia y seguridad de HyQvia (inmunoglobulina al 10 % con hialuronidasa recombinante) con el tratamiento convencional con inmunoglobulina subcutánea en pacientes con neuropatía motora multifocal (NMM).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La terapia con inmunoglobulina subcutánea (SCIG) para MMN es igualmente eficaz que la inmunoglobulina intravenosa (IGIV), puede autoinducirse y puede inducir menos reacciones adversas sistémicas.
Sin embargo, los volúmenes de infusión SC limitados y la biodisponibilidad reducida requieren múltiples sitios de infusión, un tratamiento más frecuente y un ajuste de dosis para lograr la equivalencia farmacocinética.
Este es un problema en particular en MMN, donde se necesitan dosis relativamente altas y frecuentes para mantener la mejora a largo plazo de la fuerza muscular.
La hialuronidasa humana recombinante (rHuPH20) aumenta la permeabilidad del tejido subcutáneo y facilita la dispersión y absorción, lo que permite la administración subcutánea de dosis más altas (mensuales) de Ig.
Si el tratamiento con HyQvia es al menos igualmente eficaz y seguro en comparación con el tratamiento convencional con Ig, HyQvia podría convertirse en la opción de tratamiento preferida para los pacientes con NMM, ya que puede tener beneficios atractivos para los pacientes por su modo de administración.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
18
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
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Aarhus C, Dinamarca, 8000
- Department of Neurology, Aarhus University Hospital
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Copenhagen, Dinamarca, 2100
- Department of Neurology, Rigshospitalet
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
16 años a 88 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad de inicio 18 - 65 años.
- La presencia de debilidad asimétrica de las extremidades al inicio o afectación motora con distribución nerviosa motora en al menos dos distribuciones nerviosas periféricas, afectación predominante de las extremidades superiores, debilidad incapacitante MRC grado 4 o menor en al menos un músculo.
- Reflejos tendinosos disminuidos o ausentes en las extremidades afectadas.
- Evidencia electrofisiológica de un sitio con bloqueo de conducción motora definido o un sitio con bloqueo de conducción probable según criterios previamente definidos.
- Respuesta a SCIG según criterios descritos en estudios previos
- En tratamiento de mantenimiento SCIG durante más de 3 meses antes del estudio.
- Los pacientes han dado su consentimiento informado por escrito, antes del estudio, en el entendimiento de que el consentimiento puede retirarse en cualquier momento sin perjuicio.
Criterio de exclusión:
- Signos o síntomas bulbares.
- Signos de neurona motora superior (espasticidad, hiperreflexia, respuesta plantar extensora).
- Síntomas y signos sensoriales con déficits sensoriales en el examen (excepto el sentido de vibración) y resultados anormales de los estudios de conducción nerviosa sensorial
- Otras neuropatías (p. neuropatía diabética, por plomo, porfírica o vasculítica, polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica, neuroborreliosis de Lyme, neuropatía posterior a la radiación, neuropatía hereditaria con tendencia a parálisis por presión, neuropatías de Charcot-Marie-Tooth, carcinomatosis meníngea).
- Tratamiento con otros fármacos inmunosupresores (ciclofosfamida, azatioprina, ciclosporina) en los 6 meses anteriores al estudio.
- Paciente mujer que está embarazada o amamantando o en edad fértil.
- La confirmación de que la paciente no está embarazada se establecerá mediante una prueba negativa de b-HCG dentro de un período de 7 días antes de la inclusión en el estudio. La falta de capacidad fértil se cubre con a) ser posmenopáusica, b) ser estéril quirúrgicamente, c) practicar la anticoncepción con un anticonceptivo oral, dispositivo intrauterino, diafragma o condón con espermicida o d) ser sexualmente inactiva.
- Edad < 18 años
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Único
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Grupo A
24 semanas de tratamiento con inmunoglobulina subcutánea convencional (Subcuvia) seguidas de 24 semanas de tratamiento con HyQvia
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Inmunoglobulina humana al 10% con hialuronidasa recombinante para inyección subcutánea
Otros nombres:
Inmunoglobulina humana al 16% para inyección subcutánea
Otros nombres:
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Experimental: Grupo B
24 semanas de tratamiento con HyQvia seguido de 24 semanas de tratamiento con inmunoglobulina subcutánea convencional (Subcuvia)
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Inmunoglobulina humana al 10% con hialuronidasa recombinante para inyección subcutánea
Otros nombres:
Inmunoglobulina humana al 16% para inyección subcutánea
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambios en la fuerza muscular isométrica
Periodo de tiempo: Evaluación en la semana 0, 12, 24, 36, 48
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Medición de la fuerza muscular isométrica de cuatro grupos musculares involucrados
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Evaluación en la semana 0, 12, 24, 36, 48
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambios en la puntuación de discapacidad
Periodo de tiempo: Evaluación en la semana 0, 12, 24, 36, 48
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Las discapacidades se evalúan mediante el uso de la Escala de discapacidad neurológica de Guy.
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Evaluación en la semana 0, 12, 24, 36, 48
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Cambios en la evaluación clínica de la fuerza muscular
Periodo de tiempo: Evaluación en la semana 0, 12, 24, 36, 48
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Puntuación total del Consejo de Investigación Médica (MRC) de 9 grupos musculares bilaterales (abducción del hombro, flexión/extensión del codo, flexión/extensión de la muñeca, flexión de la cadera, flexión/extensión de la rodilla, flexión dorsal del tobillo)
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Evaluación en la semana 0, 12, 24, 36, 48
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Desarrollo de dolor de cabeza y náuseas
Periodo de tiempo: Durante todo el periodo de estudio
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Se pide a los participantes que registren la gravedad del dolor de cabeza y las náuseas en una escala VAS de 0 a 100 mm todos los días de infusión y el día siguiente.
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Durante todo el periodo de estudio
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Desarrollo de anemia hemolítica.
Periodo de tiempo: Evaluación en la semana 0, 12, 24, 36, 48
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Se extraen muestras de sangre en cada visita y se analizan para determinar la hemoglobina y los parámetros relacionados.
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Evaluación en la semana 0, 12, 24, 36, 48
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Desarrollo de anticuerpos contra la hialuronidasa
Periodo de tiempo: Evaluación en la semana 0, 12, 24, 36, 48
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Sangre analizada en busca de anticuerpos específicos contra la hialuronidasa
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Evaluación en la semana 0, 12, 24, 36, 48
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Satisfacción del paciente
Periodo de tiempo: Evaluación a la semana: 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48
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A los pacientes se les hace una pregunta predefinida sobre la satisfacción con los dos regímenes de tratamiento y los califican en una escala analógica visual de 0 a 100 mm.
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Evaluación a la semana: 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48
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Cambios en la fuerza de agarre
Periodo de tiempo: Evaluación en la semana 0, 12, 24, 36, 48
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Fuerza de agarre medida por el dinamómetro de mano Jamar®
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Evaluación en la semana 0, 12, 24, 36, 48
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Cambios en la función de la mano/dedo
Periodo de tiempo: Evaluación en la semana 0, 12, 24, 36, 48
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Prueba de clavija de 9 agujeros.
Prueba estandarizada de función mano/dedo.
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Evaluación en la semana 0, 12, 24, 36, 48
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Cambios en el rendimiento de la marcha
Periodo de tiempo: Evaluación en la semana 0, 12, 24, 36, 48
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Prueba de marcha de 40 metros.
Test estandarizado de rendimiento de la marcha.
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Evaluación en la semana 0, 12, 24, 36, 48
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Johannes Jakobsen, DMSc, Neuroscience Center, Rigshospitalet
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de junio de 2016
Finalización primaria (Actual)
1 de mayo de 2018
Finalización del estudio (Actual)
1 de mayo de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
18 de septiembre de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de septiembre de 2015
Publicado por primera vez (Estimar)
22 de septiembre de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
17 de mayo de 2018
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de mayo de 2018
Última verificación
1 de mayo de 2018
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- RH-2015-200
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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