Werkzaamheid en veiligheid van HyQvia (immunoglobuline 10% met recombinant hyaluronidase) bij multifocale motorische neuropathie (MMN)
14 mei 2018 bijgewerkt door: Johannes Jakobsen
Gerandomiseerde, enkelblinde, cross-over studie waarin de non-inferioriteit van werkzaamheid en veiligheid van HyQvia wordt onderzocht in vergelijking met conventionele subcutane Ig-therapie bij multifocale motorische neuropathie
Het doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van HyQvia (immunoglobuline 10% met recombinant hyaluronidase) met conventionele subcutane immunoglobulinebehandeling bij patiënten met multifocale motorische neuropathie (MMN).
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Subcutane immunoglobulinetherapie (SCIG) voor MMN is even doeltreffend als intraveneuze immunoglobulinetherapie (IGIV), kan door de patiënt zelf worden geïnduceerd en kan minder systemische bijwerkingen veroorzaken.
Beperkte SC-infusievolumes en verminderde biologische beschikbaarheid vereisen echter meerdere infusieplaatsen, frequentere behandeling en dosisaanpassing om farmacokinetische equivalentie te bereiken.
Dit is met name een probleem in MMN, waar relatief hoge en frequente doses nodig zijn om de verbetering van de spierkracht op de lange termijn te behouden.
Recombinant humaan hyaluronidase (rHuPH20) verhoogt de permeabiliteit van het onderhuidse weefsel en vergemakkelijkt de verspreiding en absorptie, waardoor subcutane toediening van hogere (maandelijkse) doses Ig mogelijk wordt.
Als behandeling met HyQvia minstens even effectief en veilig is in vergelijking met conventionele Ig-behandeling, zou HyQvia de voorkeursbehandeling kunnen worden voor patiënten met MMN, aangezien het door de wijze van toediening aantrekkelijke voordelen voor patiënten kan hebben.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
18
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Aarhus C, Denemarken, 8000
- Department of Neurology, Aarhus University Hospital
-
Copenhagen, Denemarken, 2100
- Department of Neurology, Rigshospitalet
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
14 jaar tot 86 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd bij aanvang 18 - 65 jaar.
- De aanwezigheid van asymmetrische zwakte van de ledematen bij aanvang of motorische betrokkenheid met een motorische zenuwdistributie in ten minste twee perifere zenuwdistributies, overheersende betrokkenheid van de bovenste ledematen, invaliderende zwakte MRC graad 4 of lager in ten minste één spier.
- Verminderde of afwezige peesreflexen in de aangedane ledematen.
- Elektrofysiologisch bewijs van één locatie met een duidelijke motorische geleidingsblokkade of één locatie met waarschijnlijke geleidingsblokkade volgens eerder gedefinieerde criteria.
- Respons op SCIG volgens criteria die in eerdere onderzoeken zijn beschreven
- Op SCIG-onderhoudsbehandeling gedurende meer dan 3 maanden voorafgaand aan het onderzoek.
- Patiënten hebben voorafgaand aan het onderzoek schriftelijke geïnformeerde toestemming gegeven, met dien verstande dat toestemming te allen tijde onverminderd kan worden ingetrokken.
Uitsluitingscriteria:
- Bulbaire tekenen of symptomen.
- Tekenen van bovenste motorneuronen (spasticiteit, hyperreflexie, extensor plantaire respons).
- Sensorische symptomen en tekenen met sensorische stoornissen bij onderzoek (behalve trillingswaarneming) en abnormale resultaten van onderzoeken naar sensorische zenuwgeleiding
- Andere neuropathieën (bijv. diabetische, lood-, porfier- of vasculitische neuropathie, chronische inflammatoire demyeliniserende polyneuropathie, Lyme-neuroborreliose, post-stralingsneuropathie, erfelijke neuropathie met vatbaarheid voor drukverlamming, Charcot-Marie-Tooth-neuropathie, meningeale carcinomatose).
- Behandeling met andere immunosuppressiva (cyclofosfamide, azathioprine, cyclosporine) in de 6 maanden voorafgaand aan het onderzoek.
- Vrouwelijke patiënt die zwanger is of borstvoeding geeft of zwanger kan worden.
- Bevestiging dat de patiënt niet zwanger is, wordt vastgesteld door een negatieve b-HCG-test binnen een periode van 7 dagen vóór opname in het onderzoek. Gebrek aan vruchtbare leeftijd wordt opgevangen door a) postmenopauzaal te zijn, b) chirurgisch steriel te zijn, c) anticonceptie te beoefenen met een oraal anticonceptiemiddel, spiraaltje, pessarium of condoom met zaaddodend middel of d) seksueel inactief te zijn.
- Leeftijd < 18 jaar
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Crossover-opdracht
- Masker: Enkel
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Groep A
24 weken behandeling met conventioneel subcutaan immunoglobuline (Subcuvia) gevolgd door 24 weken behandeling met HyQvia
|
Humaan immunoglobuline 10% met recombinant hyaluronidase voor subcutane injectie
Andere namen:
Humaan immunoglobuline 16% voor subcutane injectie
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Groep B
24 weken behandeling met HyQvia gevolgd door 24 weken behandeling met conventioneel subcutaan immunoglobuline (Subcuvia)
|
Humaan immunoglobuline 10% met recombinant hyaluronidase voor subcutane injectie
Andere namen:
Humaan immunoglobuline 16% voor subcutane injectie
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veranderingen in isometrische spierkracht
Tijdsspanne: Evaluatie in week 0, 12, 24, 36, 48
|
Meting van isometrische spierkracht van vier betrokken spiergroepen
|
Evaluatie in week 0, 12, 24, 36, 48
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veranderingen in invaliditeitsscore
Tijdsspanne: Evaluatie in week 0, 12, 24, 36, 48
|
Handicap wordt geëvalueerd door het gebruik van Guy's Neurological Disability Scale
|
Evaluatie in week 0, 12, 24, 36, 48
|
|
Veranderingen in klinische evaluatie van spierkracht
Tijdsspanne: Evaluatie in week 0, 12, 24, 36, 48
|
Medical Research Council (MRC) somscore van 9 spiergroepen bilateraal (schouderabductie, elleboogflexie/extensie, polsflexie/extensie, heupflexie, knieflexie/extensie, dorsale flexie enkel)
|
Evaluatie in week 0, 12, 24, 36, 48
|
|
Ontwikkeling van hoofdpijn en misselijkheid
Tijdsspanne: Gedurende de gehele studieperiode
|
Deelnemers wordt gevraagd om de ernst van hoofdpijn en misselijkheid te registreren op een VAS-schaal van 0-100 mm op elke dag van infusie en de dag erna.
|
Gedurende de gehele studieperiode
|
|
Ontwikkeling van hemolytische anemie
Tijdsspanne: Evaluatie in week 0, 12, 24, 36, 48
|
Bij elk bezoek worden bloedmonsters genomen en geanalyseerd op hemoglobine en gerelateerde parameters
|
Evaluatie in week 0, 12, 24, 36, 48
|
|
Ontwikkeling van antilichaam tegen hyaluronidase
Tijdsspanne: Evaluatie in week 0, 12, 24, 36, 48
|
Bloed geanalyseerd op specifieke antilichamen tegen hyaluronidase
|
Evaluatie in week 0, 12, 24, 36, 48
|
|
Tevredenheid van de patiënt
Tijdsspanne: Evaluatie in week: 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48
|
De patiënt krijgt een vooraf gedefinieerde vraag over tevredenheid met de twee behandelingsregimes en scoort deze op een visueel analoge schaal van 0-100 mm
|
Evaluatie in week: 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48
|
|
Veranderingen in grijpkracht
Tijdsspanne: Evaluatie in week 0, 12, 24, 36, 48
|
Greepkracht gemeten door Jamar® Handdynamometer
|
Evaluatie in week 0, 12, 24, 36, 48
|
|
Veranderingen in hand-/vingerfunctie
Tijdsspanne: Evaluatie in week 0, 12, 24, 36, 48
|
9-holes peg-test.
Gestandaardiseerde test van hand/vingerfunctie.
|
Evaluatie in week 0, 12, 24, 36, 48
|
|
Veranderingen in loopprestaties
Tijdsspanne: Evaluatie in week 0, 12, 24, 36, 48
|
40 meter looptest.
Gestandaardiseerde test van loopprestaties.
|
Evaluatie in week 0, 12, 24, 36, 48
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Johannes Jakobsen, DMSc, Neuroscience Center, Rigshospitalet
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 juni 2016
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 mei 2018
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 mei 2018
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
18 september 2015
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
21 september 2015
Eerst geplaatst (Schatting)
22 september 2015
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
17 mei 2018
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
14 mei 2018
Laatst geverifieerd
1 mei 2018
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- RH-2015-200
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .