Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost HyQvia (10% imunoglobulin s rekombinantní hyaluronidázou) u multifokální motorické neuropatie (MMN)

14. května 2018 aktualizováno: Johannes Jakobsen

Randomizovaná, jednoduše zaslepená, zkřížená studie zkoumající noninferioritu účinnosti a bezpečnosti HyQvia ve srovnání s konvenční subkutánní Ig terapií u multifokální motorické neuropatie

Účelem této studie je zhodnotit účinnost a bezpečnost přípravku HyQvia (Imunoglobulin 10 % s rekombinantní hyaluronidázou) při konvenční léčbě subkutánními imunoglobuliny u pacientů s multifokální motorickou neuropatií (MMN).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Subkutánní imunoglobulinová (SCIG) terapie pro MMN je stejně účinná jako intravenózní imunoglobulin (IGIV), může být indukována sama a může vyvolat méně systémových nežádoucích reakcí. Omezené objemy sc infuze a snížená biologická dostupnost však vyžadují více míst infuze, častější léčbu a úpravu dávky k dosažení farmakokinetické ekvivalence. To je problém zejména u MMN, kde jsou nutné relativně vysoké a časté dávky pro udržení dlouhodobého zlepšení svalové síly. Rekombinantní lidská hyaluronidáza (rHuPH20) zvyšuje propustnost podkožní tkáně a usnadňuje disperzi a absorpci, což umožňuje subkutánní podávání vyšších (měsíčních) dávek Ig. Pokud je léčba HyQvia alespoň stejně účinná a bezpečná ve srovnání s konvenční Ig léčbou, mohla by se HyQvia stát preferovanou léčebnou možností pro pacienty s MMN, protože svým způsobem podávání může mít pro pacienty atraktivní výhody.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

18

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dánsko
      • Aarhus C, Dánsko, 8000
        • Department of Neurology, Aarhus University Hospital
      • Copenhagen, Dánsko, 2100
        • Department of Neurology, Rigshospitalet

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 88 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk nástupu 18 - 65 let.
  • Přítomnost asymetrické slabosti končetiny na začátku nebo motorického postižení s distribucí motorických nervů alespoň ve dvou distribucích periferních nervů, převládajícím postižením horní končetiny, invalidizující slabost MRC stupně 4 nebo méně v alespoň jednom svalu.
  • Snížené nebo chybějící šlachové reflexy na postižených končetinách.
  • Elektrofyziologický průkaz jednoho místa s definitivní blokádou motorického vedení nebo jednoho místa s pravděpodobným blokem vedení podle dříve definovaných kritérií.
  • Odpověď na SCIG podle kritérií, která byla popsána v předchozích studiích
  • Na udržovací léčbě SCIG po dobu delší než 3 měsíce před studií.
  • Pacienti dali před studií písemný informovaný souhlas s tím, že souhlas lze kdykoli bez újmy odvolat.

Kritéria vyloučení:

  • Bulbární příznaky nebo symptomy.
  • Příznaky horního motorického neuronu (spasticita, hyperreflexie, extenzorová plantární odpověď).
  • Senzorické symptomy a známky se senzorickými deficity při vyšetření (kromě vnímání vibrací) a abnormální výsledky studií vedení senzorických nervů
  • Jiné neuropatie (např. diabetická, olovnatá, porfyrická nebo vaskulitická neuropatie, chronická zánětlivá demyelinizační polyneuropatie, lymská neuroborelióza, postradiační neuropatie, hereditární neuropatie se sklonem k tlakovým obrnám, neuropatie Charcot-Marie-Tooth, meningeální karcinomatóza).
  • Léčba jinými imunosupresivními léky (cyklofosfamid, azathioprin, cyklosporin) během 6 měsíců před studií.
  • Pacientka, která je těhotná nebo kojí nebo je v plodném věku.
  • Potvrzení, že pacientka není těhotná, bude potvrzeno negativním b-HCG testem během 7 dnů před zařazením do studie. Nedostatek plodného potenciálu se řeší tím, že a) je postmenopauzální, b) je chirurgicky sterilní, c) používá antikoncepci perorální antikoncepcí, nitroděložní tělísko, diafragma nebo kondom se spermicidem nebo d) je sexuálně neaktivní.
  • Věk < 18 let

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina A
24 týdnů léčby konvenčním subkutánním imunoglobulinem (Subcuvia) a následně 24 týdnů léčby HyQvia
Lék: HyQvia
Lidský imunoglobulin 10% s rekombinantní hyaluronidázou pro subkutánní injekci
Ostatní jména:
  • Lidský imunoglobulin
Lék: Subcuvia
Lidský imunoglobulin 16% pro subkutánní injekci
Ostatní jména:
  • Lidský imunoglobulin
Experimentální: Skupina B
24týdenní léčba HyQvia následovaná 24týdenní léčbou konvenčním subkutánním imunoglobulinem (Subcuvia)
Lék: HyQvia
Lidský imunoglobulin 10% s rekombinantní hyaluronidázou pro subkutánní injekci
Ostatní jména:
  • Lidský imunoglobulin
Lék: Subcuvia
Lidský imunoglobulin 16% pro subkutánní injekci
Ostatní jména:
  • Lidský imunoglobulin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny izometrické svalové síly
Časové okno: Hodnocení v týdnu 0, 12, 24, 36, 48
Měření izometrické svalové síly čtyř zapojených svalových skupin
Hodnocení v týdnu 0, 12, 24, 36, 48

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny ve skóre invalidity
Časové okno: Hodnocení v týdnu 0, 12, 24, 36, 48
Postižení se hodnotí pomocí Guy's Neurological Disability Scale
Hodnocení v týdnu 0, 12, 24, 36, 48
Změny v klinickém hodnocení svalové síly
Časové okno: Hodnocení v týdnu 0, 12, 24, 36, 48
Medical Research Council (MRC) součet skóre 9 svalových skupin bilaterální (abdukce ramen, flexe/extenze lokte, flexe/extenze zápěstí, flexe kyčle, flexe/extenze kolena, dorzální flexe kotníku)
Hodnocení v týdnu 0, 12, 24, 36, 48
Rozvoj bolesti hlavy a nevolnosti
Časové okno: Po celou dobu studia
Účastníci jsou požádáni, aby zaregistrovali závažnost bolesti hlavy a nevolnosti na stupnici VAS od 0 do 100 mm každý den infuze a den poté.
Po celou dobu studia
Rozvoj hemolytické anémie
Časové okno: Hodnocení v týdnu 0, 12, 24, 36, 48
Vzorky krve se odebírají při každé návštěvě a analyzují se na hemoglobin a související parametry
Hodnocení v týdnu 0, 12, 24, 36, 48
Vývoj protilátky proti hyaluronidáze
Časové okno: Hodnocení v týdnu 0, 12, 24, 36, 48
Krev analyzována na specifické protilátky proti hyaluronidáze
Hodnocení v týdnu 0, 12, 24, 36, 48
Spokojenost pacienta
Časové okno: Hodnocení v týdnu: 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48
Pacientovi jsou položeny předem definované otázky o spokojenosti se dvěma léčebnými režimy a hodnotí je na vizuální analogové stupnici od 0 do 100 mm
Hodnocení v týdnu: 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48
Změny síly úchopu
Časové okno: Hodnocení v týdnu 0, 12, 24, 36, 48
Síla úchopu měřená ručním dynamometrem Jamar®
Hodnocení v týdnu 0, 12, 24, 36, 48
Změny ve funkci rukou/prstů
Časové okno: Hodnocení v týdnu 0, 12, 24, 36, 48
9jamkový test kolíkem. Standardizovaný test funkce ruky/prstu.
Hodnocení v týdnu 0, 12, 24, 36, 48
Změny ve výkonnosti chůze
Časové okno: Hodnocení v týdnu 0, 12, 24, 36, 48
Test chůze na 40 metrů. Standardizovaný test výkonnosti chůze.
Hodnocení v týdnu 0, 12, 24, 36, 48

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Johannes Jakobsen

Spolupracovníci

Baxter Healthcare Corporation

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Johannes Jakobsen, DMSc, Neuroscience Center, Rigshospitalet

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2016

Primární dokončení (Aktuální)

1. května 2018

Dokončení studie (Aktuální)

1. května 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. září 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. září 2015

První zveřejněno (Odhad)

22. září 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. května 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. května 2018

Naposledy ověřeno

1. května 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RH-2015-200

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Multifokální motorická neuropatie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Portugal

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit