烟酰胺在多囊肾病中的初步研究 (NIAC-PKD2)
2019年2月8日 更新者：Alan Yu, MB, BChir、University of Kansas Medical Center
烟酰胺在多囊肾病中的随机对照试验研究
本研究的目的是观察烟酰胺对肾损伤、炎症、肾囊肿生长和肾功能标志物的影响。
研究概览
详细说明
多囊肾病 (PKD) 是一种遗传性疾病，全世界约有 500 人中有 1 人患病。 它可能导致肾衰竭，从而导致死亡。 PKD 导致肾囊肿（充满液体的气球）的发展，从而导致肾功能恶化。 PKD 患者通常还会出现尿血、肾痛、高血压、肾结石、肾脏感染以及大脑或身体其他部位的囊肿。
目前尚无已知的治疗方法可以阻止囊肿生长或治愈该疾病。
本研究的参与者将被随机分配到两组中的一组：烟酰胺组或安慰剂组。 参与者被分配到任一组的机会均等。 对于有资格并决定参加这项研究的人，他们将被要求在 12 个月的时间内访问研究诊所五次并完成两次与研究相关的电话。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
36
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Kansas
-
Kansas City、Kansas、美国、66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 60年 (成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 确诊常染色体显性多囊肾病 (ADPKD)。
- 估计肾小球滤过率 (eGFR) > 50 ml/min/1.73m2 根据慢性肾脏病流行病学协作 (CKD-EPI) 方程从血清肌酐确定
- 提供知情同意
排除标准：
- 肝病史或肝功能检查异常
- 大量饮酒
- 慢性腹泻或吸收不良综合征
- 血小板减少症
- 低磷血症
- 怀孕或哺乳或计划在研究期间怀孕
- 抗癫痫药物治疗
- 当前或筛选前 2 个月内接受托伐普坦治疗
- 当前或筛选前 2 个月内参加另一项干预试验。
特定于磁共振 (MR) 成像采集和测量的排除：
- <1 年前完成的部分或全部肾切除术或肾囊肿缩小术（包括穿刺术）
- 心脏起搏器。
- 存在 MR 不兼容的金属夹（例如 夹闭脑动脉瘤）
- 体重 >159 公斤（350 磅）或无法治愈的幽闭恐惧症。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：基础科学
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：烟酰胺
参与者将被要求以 30 mg/kg/d 的剂量口服烟酰胺。
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其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂
将要求参与者口服剂量为 30 mg/kg/d 的安慰剂药丸。
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与烟酰胺药丸相匹配的安慰剂药丸的大小、形状和颜色
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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通过 ELISA 测量外周血单核细胞 (PBMC) 中乙酰化/总 p53 比率的变化
大体时间：从基线到第 12 个月的变化
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Sirtuin 1 使 p53 蛋白去乙酰化，烟酰胺抑制 sirtuin 1。
因此，PBMC 中乙酰化/总 p53 比率的增加将用作生物功效的标志。
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从基线到第 12 个月的变化
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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高度调整后总肾脏体积的变化
大体时间：从基线到第 12 个月的变化
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通过 MRI 测量
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从基线到第 12 个月的变化
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疼痛问卷得分的变化
大体时间：从基线到第 12 个月的变化
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PKD-9 疼痛问卷：分数范围从 13（无疼痛或症状）到 70（几乎每天都有非常严重的症状）
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从基线到第 12 个月的变化
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尿中 MCP-1 浓度的变化
大体时间：从基线到第 12 个月的变化
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从基线到第 12 个月的变化
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估计 GFR 的变化
大体时间：从基线到第 12 个月的变化
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使用 CKD-Epi 方程从血清肌酐浓度确定
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从基线到第 12 个月的变化
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Alan Yu, M.B., B.Chir、University of Kansas Medical Center
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年9月22日
初级完成 (实际的)
2017年12月18日
研究完成 (实际的)
2017年12月18日
研究注册日期
首次提交
2015年9月21日
首先提交符合 QC 标准的
2015年9月22日
首次发布 (估计)
2015年9月24日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年2月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年2月8日
最后验证
2019年2月1日
更多信息
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