Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pilotundersøgelse af niacinamid ved polycystisk nyresygdom (NIAC-PKD2)

8. februar 2019 opdateret af: Alan Yu, MB, BChir, University of Kansas Medical Center

Randomiseret, kontrolleret pilotundersøgelse af niacinamid i polycystisk nyresygdom

Formålet med denne undersøgelse er at observere virkningerne af niacinamid på markører for nyreskade, inflammation, nyrecystevækst og nyrefunktion.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Polycystisk nyresygdom (PKD) er en genetisk sygdom, der rammer omkring 1 ud af 500 mennesker verden over. Det kan føre til nyresvigt, som kan føre til døden. PKD forårsager udvikling af nyrecyster (væskefyldte balloner), som forårsager forværring af nyrefunktionen. Det er almindeligt, at personer med PKD også har blod i urinen, nyresmerter, forhøjet blodtryk, nyresten, nyreinfektioner og cyster i hjernen eller andre dele af kroppen.

Der er i øjeblikket ingen kendt behandling for at stoppe cystevækst eller en kur mod sygdommen.

Deltagerne i denne undersøgelse vil blive tilfældigt tildelt en af ​​to grupper: niacinamid eller placebo. Deltagerne har lige stor chance for at blive tildelt en af ​​grupperne. For personer, der kvalificerer sig og beslutter sig for at deltage i denne undersøgelse, vil de blive bedt om at foretage fem besøg på studieklinikken og gennemføre to undersøgelsesrelaterede telefonopkald i løbet af 12 måneder.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

36

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 60 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose af autosomal dominant polycystisk nyresygdom (ADPKD).
  • Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) > 50 ml/min/1,73m2 som bestemt ud fra serumkreatinin ved hjælp af Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) ligningen
  • Giv informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med leversygdom eller unormal leverfunktionstest
  • Stort alkoholindtag
  • Kronisk diarré eller malabsorptionssyndrom
  • Trombocytopeni
  • Hypofosfatæmi
  • Graviditet eller amning eller plan om at blive gravid under undersøgelsen
  • Behandling med antiepileptika
  • Behandling med tolvaptan, løbende eller inden for 2 måneder før screening
  • Deltagelse i et andet interventionsforsøg i øjeblikket eller inden for 2 måneder før screening.

Udelukkelser, der er specifikke for magnetisk resonans (MR) billeddannelsesopsamling og måling:

  • Delvis eller total nefrektomi eller nyrecystereduktion (inklusive aspiration) udført for <1 år siden
  • Pacemaker.
  • Tilstedeværelse af MR-inkompatible metalliske clips (f.eks. afklippet cerebral aneurisme)
  • Kropsvægt >159 kg (350 lbs) eller klaustrofobi, der ikke kan behandles.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Grundvidenskab
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Niacinamid
Deltagerne vil blive bedt om at tage niacinamid i en dosis på 30 mg/kg/d oralt.
Kosttilskud: Niacinamid
Andre navne:
  • Vitamin B3
  • Nikotinamid
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne vil blive bedt om at tage en placebo-pille i en dosis på 30 mg/kg/d oralt.
Andet: Placebo
Placebo pille, der matcher niacinamid pille, er størrelse, form og farve

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i acetyleret/total p53-forhold målt ved ELISA i perifere blodmononukleære celler (PBMC)
Tidsramme: Skift fra baseline til måned 12
Sirtuin 1 deacetylerer p53-protein, og niacinamid hæmmer sirtuin 1. Så en stigning i acetyleret/total p53-forhold i PBMC vil blive brugt som en markør for biologisk effektivitet.
Skift fra baseline til måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i højdejusteret total nyrevolumen
Tidsramme: Skift fra baseline til måned 12
Målt ved MR
Skift fra baseline til måned 12
Ændring i score på smertespørgeskema
Tidsramme: Skift fra baseline til måned 12
PKD-9 Smertespørgeskema: Range af score fra 13 (ingen smerte eller symptomer) til 70 (meget alvorlige symptomer næsten hver dag)
Skift fra baseline til måned 12
Ændring i urinkoncentration af MCP-1
Tidsramme: Skift fra baseline til måned 12
Skift fra baseline til måned 12
Ændring i estimeret GFR
Tidsramme: Skift fra baseline til måned 12
Bestemt ud fra serumkreatininkoncentrationer ved hjælp af CKD-Epi-ligning
Skift fra baseline til måned 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Kansas Medical Center

Samarbejdspartnere

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Alan Yu, M.B., B.Chir, University of Kansas Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. september 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

18. december 2017

Studieafslutning (Faktiske)

18. december 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. september 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. september 2015

Først opslået (Skøn)

24. september 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. februar 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. februar 2019

Sidst verificeret

1. februar 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • STUDY00002827
  • R21DK104086 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner