Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pilotní studie niacinamidu u polycystických ledvin (NIAC-PKD2)

8. února 2019 aktualizováno: Alan Yu, MB, BChir, University of Kansas Medical Center

Randomizovaná, kontrolovaná pilotní studie niacinamidu u polycystických ledvin

Účelem této studie je pozorovat účinky niacinamidu na markery poškození ledvin, zánětu, růstu cyst ledvin a funkce ledvin.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Polycystické onemocnění ledvin (PKD) je genetické onemocnění, které postihuje asi 1 z 500 lidí na celém světě. To může vést k selhání ledvin, které může vést ke smrti. PKD způsobuje rozvoj ledvinových cyst (tekutinou naplněných balónků), které způsobují zhoršení funkce ledvin. Je běžné, že lidé s PKD mají také krev v moči, bolesti ledvin, vysoký krevní tlak, ledvinové kameny, infekce ledvin a cysty v mozku nebo jiných částech těla.

V současné době není známa žádná léčba, která by zastavila růst cyst nebo vyléčila toto onemocnění.

Účastníci této studie budou náhodně rozděleni do jedné ze dvou skupin: niacinamid nebo placebo. Účastníci mají stejnou šanci na zařazení do jedné ze skupin. Lidé, kteří se kvalifikují a rozhodnou se zúčastnit této studie, budou požádáni, aby během 12 měsíců provedli pět návštěv studijní kliniky a dokončili dva telefonní hovory související se studií.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

36

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 60 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza autozomálně dominantní polycystické choroby ledvin (ADPKD).
  • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) > 50 ml/min/1,73 m2 jak je stanoveno ze sérového kreatininu pomocí rovnice spolupráce při epidemiologii chronického onemocnění ledvin (CKD-EPI)
  • Poskytněte informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza onemocnění jater nebo abnormální jaterní testy
  • Silný příjem alkoholu
  • Chronický průjem nebo malabsorpční syndrom
  • Trombocytopenie
  • Hypofosfatemie
  • Těhotenství nebo kojení nebo plán otěhotnění během studie
  • Léčba antiepileptiky
  • Léčba tolvaptanem, současným nebo do 2 měsíců před screeningem
  • Účast v jiné intervenční studii v současné době nebo do 2 měsíců před screeningem.

Výjimky specifické pro akvizici a měření magnetickou rezonancí (MR):

  • Částečná nebo totální nefrektomie nebo redukce cysty ledvin (včetně aspirace) provedená před < 1 rokem
  • Kardiostimulátor.
  • Přítomnost MR nekompatibilních kovových spon (např. useknuté mozkové aneuryzma)
  • Tělesná hmotnost > 159 kg (350 liber) nebo neléčitelná klaustrofobie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Základní věda
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Niacinamid
Účastníci budou požádáni, aby perorálně užívali niacinamid v dávce 30 mg/kg/den.
Doplněk stravy: Niacinamid
Ostatní jména:
  • Vitamín B3
  • Nikotinamid
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci budou požádáni, aby perorálně užili placebo pilulku v dávce 30 mg/kg/den.
Jiný: Placebo
Placebo pilulka, která odpovídá niacinamidové pilulce, má velikost, tvar a barvu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna poměru acetylovaného/celkového p53 měřeného testem ELISA v mononukleárních buňkách periferní krve (PBMC)
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 12
Sirtuin 1 deacetyluje protein p53 a niacinamid inhibuje sirtuin 1. Takže zvýšení poměru acetylovaný/celkový p53 v PBMC bude použito jako marker biologické účinnosti.
Změna ze základního stavu na měsíc 12

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna výškově upraveného celkového objemu ledvin
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 12
Měřeno pomocí MRI
Změna ze základního stavu na měsíc 12
Změna skóre v dotazníku bolesti
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 12
Dotazník bolesti PKD-9: Rozsah skóre od 13 (žádná bolest nebo příznaky) do 70 (velmi závažné příznaky téměř každý den)
Změna ze základního stavu na měsíc 12
Změna koncentrace MCP-1 v moči
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 12
Změna ze základního stavu na měsíc 12
Změna odhadované GFR
Časové okno: Změna ze základního stavu na měsíc 12
Stanoveno z koncentrací kreatininu v séru pomocí rovnice CKD-Epi
Změna ze základního stavu na měsíc 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Kansas Medical Center

Spolupracovníci

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Alan Yu, M.B., B.Chir, University of Kansas Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. září 2015

Primární dokončení (Aktuální)

18. prosince 2017

Dokončení studie (Aktuální)

18. prosince 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. září 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. září 2015

První zveřejněno (Odhad)

24. září 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. února 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. února 2019

Naposledy ověřeno

1. února 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • STUDY00002827
  • R21DK104086 (Grant/smlouva NIH USA)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Niacinamid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Croatia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit