Estudio piloto de niacinamida en enfermedad renal poliquística (NIAC-PKD2)
8 de febrero de 2019 actualizado por: Alan Yu, MB, BChir, University of Kansas Medical Center
Estudio piloto aleatorizado y controlado de niacinamida en la poliquistosis renal
El propósito de este estudio es observar los efectos de la niacinamida en los marcadores de lesión renal, inflamación, crecimiento de quistes renales y función renal.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La enfermedad renal poliquística (PKD) es una enfermedad genética que afecta aproximadamente a 1 de cada 500 personas en todo el mundo. Puede conducir a insuficiencia renal que puede conducir a la muerte. PKD provoca el desarrollo de quistes renales (globos llenos de líquido), que empeoran la función renal. Es común que las personas con poliquistosis renal también tengan sangre en la orina, dolor renal, presión arterial alta, cálculos renales, infecciones renales y quistes en el cerebro u otras partes del cuerpo.
Actualmente no se conoce ningún tratamiento que detenga el crecimiento de quistes o una cura para la enfermedad.
Los participantes en este estudio serán asignados aleatoriamente a uno de dos grupos: niacinamida o placebo. Los participantes tienen las mismas posibilidades de ser asignados a cualquiera de los grupos. A las personas que califiquen y decidan participar en este estudio, se les pedirá que hagan cinco visitas a la clínica del estudio y completen dos llamadas telefónicas relacionadas con el estudio en el transcurso de 12 meses.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
36
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 60 años (Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico confirmado de poliquistosis renal autosómica dominante (ADPKD).
- Tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) > 50 ml/min/1,73 m2 según lo determinado a partir de la creatinina sérica por la ecuación de la Colaboración Epidemiológica de Enfermedades Renales Crónicas (CKD-EPI)
- Proporcionar consentimiento informado
Criterio de exclusión:
- Antecedentes de enfermedad hepática o prueba de función hepática anormal
- Consumo excesivo de alcohol
- Diarrea crónica o síndrome de malabsorción
- Trombocitopenia
- Hipofosfatemia
- Embarazo o lactancia o planea quedar embarazada durante el estudio
- Tratamiento con fármacos antiepilépticos
- Tratamiento con tolvaptán, actual o dentro de los 2 meses anteriores a la selección
- Participación en otro ensayo de intervención actualmente o dentro de los 2 meses anteriores a la selección.
Exclusiones específicas de la adquisición y medición de imágenes por resonancia magnética (RM):
- Nefrectomía parcial o total o reducción de quiste renal (incluida la aspiración) realizada hace menos de 1 año
- Marcapasos cardíaco.
- Presencia de clips metálicos incompatibles con MR (p. aneurisma cerebral recortado)
- Peso corporal >159 kg (350 lbs) o claustrofobia intratable.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Ciencia básica
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Niacinamida
Se pedirá a los participantes que tomen niacinamida en una dosis de 30 mg/kg/día por vía oral.
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Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
Se pedirá a los participantes que tomen una pastilla de placebo a una dosis de 30 mg/kg/día por vía oral.
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Píldora de placebo que coincide con la píldora de niacinamida en tamaño, forma y color
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la relación p53 acetilada/total medida por ELISA en células mononucleares de sangre periférica (PBMC)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta el mes 12
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La sirtuina 1 desacetila la proteína p53 y la niacinamida inhibe la sirtuina 1.
Por tanto, un aumento en la proporción de p53 acetilado/total en PBMC se utilizará como marcador de eficacia biológica.
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Cambio desde el inicio hasta el mes 12
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en el volumen renal total ajustado por altura
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta el mes 12
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Medido por resonancia magnética
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Cambio desde el inicio hasta el mes 12
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Cambio en la puntuación en el cuestionario de dolor
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta el mes 12
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Cuestionario de dolor PKD-9: rango de puntajes de 13 (sin dolor ni síntomas) a 70 (síntomas muy graves casi todos los días)
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Cambio desde el inicio hasta el mes 12
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Cambio en la concentración urinaria de MCP-1
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta el mes 12
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Cambio desde el inicio hasta el mes 12
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Cambio en la TFG estimada
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta el mes 12
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Determinado a partir de las concentraciones de creatinina sérica usando la ecuación CKD-Epi
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Cambio desde el inicio hasta el mes 12
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Alan Yu, M.B., B.Chir, University of Kansas Medical Center
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
22 de septiembre de 2015
Finalización primaria (Actual)
18 de diciembre de 2017
Finalización del estudio (Actual)
18 de diciembre de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de septiembre de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de septiembre de 2015
Publicado por primera vez (Estimar)
24 de septiembre de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
11 de febrero de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de febrero de 2019
Última verificación
1 de febrero de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades urológicas
- Anomalías congénitas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Anomalías Múltiples
- Enfermedades Renales Quísticas
- Ciliopatías
- Enfermedades Renales
- Enfermedades renales poliquísticas
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes vasodilatadores
- Antimetabolitos
- Micronutrientes
- Agentes hipolipidémicos
- Agentes reguladores de lípidos
- Vitaminas
- Complejo de vitamina B
- Ácidos nicotínicos
- Niacinamida
- Niacina
Otros números de identificación del estudio
- STUDY00002827
- R21DK104086 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .