Pilotstudie av niacinamid vid polycystisk njursjukdom (NIAC-PKD2)
Randomiserad, kontrollerad pilotstudie av niacinamid vid polycystisk njursjukdom
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Polycystisk njursjukdom (PKD) är en genetisk sjukdom som drabbar cirka 1 av 500 människor världen över. Det kan leda till njursvikt som kan leda till döden. PKD orsakar utveckling av njurcystor (vätskefyllda ballonger), som orsakar försämrad njurfunktion. Det är vanligt att personer med PKD även har blod i urinen, njursmärtor, högt blodtryck, njursten, njurinfektioner och cystor i hjärnan eller andra delar av kroppen.
Det finns för närvarande ingen känd behandling för att stoppa cystortillväxt eller ett botemedel mot sjukdomen.
Deltagarna i denna studie kommer att slumpmässigt tilldelas en av två grupper: niacinamid eller placebo. Deltagarna har lika stor chans att hamna i någon av grupperna. För personer som kvalificerar sig och bestämmer sig för att delta i denna studie kommer de att bli ombedda att göra fem besök på studiekliniken och genomföra två studierelaterade telefonsamtal under loppet av 12 månader.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Bekräftad diagnos av autosomal dominant polycystisk njursjukdom (ADPKD).
- Uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) > 50 ml/min/1,73m2 bestämt från serumkreatinin med ekvationen Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI)
- Ge informerat samtycke
Exklusions kriterier:
- Historik av leversjukdom eller onormalt leverfunktionstest
- Stort alkoholintag
- Kronisk diarré eller malabsorptionssyndrom
- Trombocytopeni
- Hypofosfatemi
- Graviditet eller amning eller planerar att bli gravid under studien
- Behandling med antiepileptika
- Behandling med tolvaptan, nuvarande eller inom 2 månader före screening
- Deltagande i en annan interventionsstudie för närvarande eller inom 2 månader före screening.
Undantag som är specifika för magnetisk resonans (MR) avbildningsinhämtning och mätning:
- Partiell eller total nefrektomi eller minskning av njurcystor (inklusive aspiration) utförd för <1 år sedan
- Pacemaker.
- Förekomst av MR-inkompatibla metallklämmor (t.ex. klippt cerebralt aneurysm)
- Kroppsvikt >159 kg (350 lbs) eller obehandlad klaustrofobi.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Grundläggande vetenskap
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Niacinamid
Deltagarna kommer att uppmanas att ta niacinamid i en dos på 30 mg/kg/d oralt.
|
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna kommer att uppmanas att ta ett placebo-piller i en dos av 30 mg/kg/d oralt.
|
Placebo piller som matchar niacinamid piller är storlek, form och färg
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i förhållandet acetylerat/totalt p53 mätt med ELISA i perifera mononukleära blodceller (PBMC)
Tidsram: Ändra från baslinje till månad 12
|
Sirtuin 1 deacetylerar p53-protein och niacinamid hämmar sirtuin 1.
Så en ökning av förhållandet acetylerat/totalt p53 i PBMC kommer att användas som en markör för biologisk effekt.
|
Ändra från baslinje till månad 12
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i höjdjusterad total njurvolym
Tidsram: Ändra från baslinje till månad 12
|
Mäts med MRT
|
Ändra från baslinje till månad 12
|
|
Förändring av poäng på smärtenkät
Tidsram: Ändra från baslinje till månad 12
|
PKD-9 Pain Questionnaire: Omfång av poäng från 13 (ingen smärta eller symtom) till 70 (mycket svåra symptom nästan varje dag)
|
Ändra från baslinje till månad 12
|
|
Förändring i urinkoncentration av MCP-1
Tidsram: Ändra från baslinje till månad 12
|
Ändra från baslinje till månad 12
|
|
|
Förändring av uppskattad GFR
Tidsram: Ändra från baslinje till månad 12
|
Bestäms från serumkreatininkoncentrationer med användning av CKD-Epi-ekvationen
|
Ändra från baslinje till månad 12
|
Samarbetspartners och utredare
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Alan Yu, M.B., B.Chir, University of Kansas Medical Center
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Urologiska sjukdomar
- Medfödda abnormiteter
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Avvikelser, flera
- Njursjukdomar, cystisk
- Ciliopatier
- Njursjukdomar
- Polycystiska njursjukdomar
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Vasodilaterande medel
- Antimetaboliter
- Mikronäringsämnen
- Hypolipidemiska medel
- Lipidreglerande medel
- Vitaminer
- Vitamin B-komplex
- Nikotinsyror
- Niacinamid
- Niacin
Andra studie-ID-nummer
- STUDY00002827
- R21DK104086 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .