Kísérleti tanulmány a niacinamidról policisztás vesebetegségben (NIAC-PKD2)
2019. február 8. frissítette: Alan Yu, MB, BChir, University of Kansas Medical Center
Randomizált, kontrollált kísérleti vizsgálat a niacinamidról policisztás vesebetegségben
Ennek a vizsgálatnak a célja a niacinamid vesekárosodás, gyulladás, vese ciszta növekedésének és veseműködésének markereire gyakorolt hatásának megfigyelése.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A policisztás vesebetegség (PKD) egy genetikai betegség, amely 500 emberből körülbelül 1-et érint világszerte. Veseelégtelenséghez vezethet, ami halálhoz vezethet. A PKD vese ciszták (folyadékkal töltött léggömbök) kialakulását okozza, amelyek a veseműködés romlását okozzák. Gyakori, hogy a PKD-ben szenvedőknél vér a vizeletben, vesefájdalom, magas vérnyomás, vesekövek, vesefertőzések és ciszták az agyban vagy a test más részein fordulnak elő.
Jelenleg nem ismert olyan kezelés, amely megállítaná a ciszta növekedését vagy gyógyítaná a betegséget.
A vizsgálatban résztvevőket véletlenszerűen két csoport egyikébe sorolják: niacinamid vagy placebo. A résztvevőknek egyenlő esélyük van besorolni valamelyik csoportba. Azokat az embereket, akik megfelelnek a tanulmányban való részvételnek, és úgy döntenek, hogy részt vesznek ebben a vizsgálatban, 12 hónapon belül ötször kell ellátogatniuk a vizsgálati klinikára, és két vizsgálattal kapcsolatos telefonhívást kell elvégezniük.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
36
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az autoszomális domináns policisztás vesebetegség (ADPKD) megerősített diagnózisa.
- Becsült glomeruláris filtrációs sebesség (eGFR) > 50 ml/perc/1,73 m2 a szérum kreatinin értékéből a krónikus vesebetegség epidemiológiai együttműködésének (CKD-EPI) egyenlettel meghatározva
- Adjon tájékozott hozzájárulást
Kizárási kritériumok:
- Májbetegség az anamnézisben vagy kóros májfunkciós teszt
- Erős alkoholfogyasztás
- Krónikus hasmenés vagy felszívódási zavar szindróma
- Thrombocytopenia
- Hipofoszfatémia
- Terhesség vagy szoptatás, vagy terhességet tervez a vizsgálat alatt
- Kezelés epilepszia elleni gyógyszerekkel
- Tolvaptán kezelés, jelenleg vagy a szűrést megelőző 2 hónapon belül
- Részvétel egy másik intervenciós vizsgálatban jelenleg vagy a szűrést megelőző 2 hónapon belül.
A mágneses rezonancia (MR) képalkotásra és mérésére vonatkozó kivételek:
- Részleges vagy teljes nephrectomia vagy vese ciszta csökkentése (beleértve az aspirációt is) kevesebb mint 1 éve történt
- Szívritmus-szabályozó.
- MR-kompatibilis fémkapcsok jelenléte (pl. nyírt agyi aneurizma)
- Testtömeg >159 kg (350 font) vagy kezelhetetlen klausztrofóbia.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Alapvető tudomány
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Hármas
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Niacinamid
A résztvevőket arra kérik, hogy szájon át 30 mg/kg/nap niacinamidot vegyenek be.
|
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Placebo
A résztvevőket arra kérik, hogy szájon át vegyenek be egy placebo tablettát 30 mg/ttkg/nap dózisban.
|
A niacinamid tablettának megfelelő placebo tabletta mérete, alakja és színe
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az acetilált/teljes p53 arány változása ELISA-val mérve perifériás vér mononukleáris sejtekben (PBMC)
Időkeret: Változás az alaphelyzetről a 12. hónapra
|
A Sirtuin 1 dezacetilezi a p53 fehérjét, a niacinamid pedig gátolja a sirtuin 1-et.
Tehát a PBMC-ben az acetilált/teljes p53 arány növekedését a biológiai hatékonyság markereként fogják használni.
|
Változás az alaphelyzetről a 12. hónapra
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A magassághoz igazított teljes vesetérfogat változása
Időkeret: Változás az alaphelyzetről a 12. hónapra
|
MRI-vel mérve
|
Változás az alaphelyzetről a 12. hónapra
|
|
Változás a fájdalom kérdőív pontszámában
Időkeret: Változás az alaphelyzetről a 12. hónapra
|
PKD-9 fájdalom kérdőív: 13-tól (nincs fájdalom vagy tünetek) 70-ig (nagyon súlyos tünetek szinte minden nap) a pontszámok tartománya
|
Változás az alaphelyzetről a 12. hónapra
|
|
Az MCP-1 vizeletkoncentrációjának változása
Időkeret: Változás az alaphelyzetről a 12. hónapra
|
Változás az alaphelyzetről a 12. hónapra
|
|
|
A becsült GFR változása
Időkeret: Változás az alaphelyzetről a 12. hónapra
|
A szérum kreatinin-koncentrációiból a CKD-Epi egyenlet segítségével határozzuk meg
|
Változás az alaphelyzetről a 12. hónapra
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Alan Yu, M.B., B.Chir, University of Kansas Medical Center
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2015. szeptember 22.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2017. december 18.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2017. december 18.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. szeptember 21.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. szeptember 22.
Első közzététel (Becslés)
2015. szeptember 24.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2019. február 11.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. február 8.
Utolsó ellenőrzés
2019. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Urológiai betegségek
- Veleszületett rendellenességek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Rendellenességek, többszörös
- Vesebetegségek, cisztás
- Ciliopathiák
- Vesebetegségek
- Policisztás vesebetegségek
- A gyógyszerek élettani hatásai
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Értágító szerek
- Antimetabolitok
- Mikrotápanyagok
- Hipolipidemiás szerek
- Lipidszabályozó szerek
- Vitaminok
- B-vitamin komplex
- Nikotinsavak
- Niacinamid
- Niacin
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- STUDY00002827
- R21DK104086 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .