Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Pilotstudie van niacinamide bij polycysteuze nierziekte (NIAC-PKD2)

8 februari 2019 bijgewerkt door: Alan Yu, MB, BChir, University of Kansas Medical Center

Gerandomiseerde, gecontroleerde pilotstudie van niacinamide bij polycysteuze nierziekte

Het doel van deze studie is om de effecten van niacinamide op markers van nierbeschadiging, ontsteking, groei van niercysten en nierfunctie te observeren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Polycysteuze nierziekte (PKD) is een genetische ziekte die wereldwijd ongeveer 1 op de 500 mensen treft. Het kan leiden tot nierfalen, wat kan leiden tot de dood. PKD veroorzaakt de ontwikkeling van niercysten (met vloeistof gevulde ballonnen), die een verslechtering van de nierfunctie veroorzaken. Het komt vaak voor dat mensen met PKD ook bloed in de urine, nierpijn, hoge bloeddruk, nierstenen, nierinfecties en cysten in de hersenen of andere delen van het lichaam hebben.

Er is momenteel geen behandeling bekend om de groei van cysten te stoppen of om de ziekte te genezen.

Deelnemers aan deze studie zullen willekeurig worden toegewezen aan een van twee groepen: niacinamide of placebo. Deelnemers hebben evenveel kans om in een van de groepen te worden ingedeeld. Voor mensen die in aanmerking komen en besluiten om deel te nemen aan deze studie, wordt hen gevraagd om vijf bezoeken aan de onderzoekskliniek af te leggen en twee studiegerelateerde telefoongesprekken te voeren in de loop van 12 maanden.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

36

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 60 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bevestigde diagnose van autosomaal dominante polycysteuze nierziekte (ADPKD).
  • Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) > 50 ml/min/1,73 m2 zoals bepaald uit het serumcreatinine door de Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI)-vergelijking
  • Geïnformeerde toestemming geven

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van leverziekte of abnormale leverfunctietest
  • Zware alcoholinname
  • Chronische diarree of malabsorptiesyndroom
  • Trombocytopenie
  • Hypofosfatemie
  • Zwangerschap of borstvoeding of plannen om zwanger te worden tijdens het onderzoek
  • Behandeling met anti-epileptica
  • Behandeling met tolvaptan, actueel of binnen 2 maanden voorafgaand aan de screening
  • Deelname aan een andere interventionele studie momenteel of binnen 2 maanden voorafgaand aan de screening.

Uitsluitingen die specifiek zijn voor acquisitie en meting van magnetische resonantie (MR) beeldvorming:

  • Gedeeltelijke of totale nefrectomie of verkleining van de niercyste (inclusief aspiratie) <1 jaar geleden uitgevoerd
  • Cardiale pacemaker.
  • Aanwezigheid van MR-incompatibele metalen clips (bijv. geknipt cerebraal aneurysma)
  • Lichaamsgewicht >159 kg (350 lbs) of onbehandelbare claustrofobie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Fundamentele wetenschap
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Niacinamide
Deelnemers wordt gevraagd om niacinamide oraal in te nemen in een dosis van 30 mg/kg/d.
Voedingssupplement: Niacinamide
Andere namen:
  • Vitamine B3
  • Nicotinamide
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers wordt gevraagd een placebopil in te nemen in een dosis van 30 mg/kg/d oraal.
Ander: Placebo
Placebo-pil die overeenkomt met niacinamide-pil is maat, vorm en kleur

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in verhouding geacetyleerd/totaal p53 gemeten met ELISA in perifere mononucleaire bloedcellen (PBMC)
Tijdsspanne: Verander van basislijn naar maand 12
Sirtuin 1 deacetyleert p53-eiwit en niacinamide remt sirtuin 1. Dus een toename van de verhouding geacetyleerd/totaal p53 in PBMC zal worden gebruikt als een marker van biologische werkzaamheid.
Verander van basislijn naar maand 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in in hoogte aangepast totaal niervolume
Tijdsspanne: Verander van basislijn naar maand 12
Gemeten door MRI
Verander van basislijn naar maand 12
Verandering in score op pijnvragenlijst
Tijdsspanne: Verander van basislijn naar maand 12
PKD-9 pijnvragenlijst: bereik van scores van 13 (geen pijn of symptomen) tot 70 (zeer ernstige symptomen bijna elke dag)
Verander van basislijn naar maand 12
Verandering in urineconcentratie van MCP-1
Tijdsspanne: Verander van basislijn naar maand 12
Verander van basislijn naar maand 12
Verandering in geschatte GFR
Tijdsspanne: Verander van basislijn naar maand 12
Bepaald uit serumcreatinineconcentraties met behulp van de CKD-Epi-vergelijking
Verander van basislijn naar maand 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Kansas Medical Center

Medewerkers

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Alan Yu, M.B., B.Chir, University of Kansas Medical Center

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 september 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

18 december 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

18 december 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 september 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 september 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

24 september 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 februari 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 februari 2019

Laatst geverifieerd

1 februari 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • STUDY00002827
  • R21DK104086 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren