Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pilotstudie av niacinamid ved polycystisk nyresykdom (NIAC-PKD2)

8. februar 2019 oppdatert av: Alan Yu, MB, BChir, University of Kansas Medical Center

Randomisert, kontrollert pilotstudie av niacinamid ved polycystisk nyresykdom

Hensikten med denne studien er å observere effekten av niacinamid på markører for nyreskade, betennelse, nyrecystevekst og nyrefunksjon.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Polycystisk nyresykdom (PKD) er en genetisk sykdom som rammer rundt 1 av 500 mennesker over hele verden. Det kan føre til nyresvikt som kan føre til døden. PKD forårsaker utvikling av nyrecyster (væskefylte ballonger), som forårsaker forverret nyrefunksjon. Det er vanlig at personer med PKD også har blod i urinen, nyresmerter, høyt blodtrykk, nyrestein, nyreinfeksjoner og cyster i hjernen eller andre deler av kroppen.

Det er foreløpig ingen kjent behandling for å stoppe cystevekst eller en kur for sykdommen.

Deltakerne i denne studien vil bli tilfeldig fordelt i en av to grupper: niacinamid eller placebo. Deltakerne har lik sjanse til å bli tildelt en av gruppene. For personer som kvalifiserer og bestemmer seg for å delta i denne studien, vil de bli bedt om å foreta fem besøk til studieklinikken og gjennomføre to studierelaterte telefonsamtaler i løpet av 12 måneder.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

36

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 60 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Bekreftet diagnose av autosomal dominant polycystisk nyresykdom (ADPKD).
  • Estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) > 50 ml/min/1,73m2 som bestemt fra serumkreatinin ved ligningen for kronisk nyresykdom epidemiologisk samarbeid (CKD-EPI)
  • Gi informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med leversykdom eller unormal leverfunksjonstest
  • Stort alkoholinntak
  • Kronisk diaré eller malabsorpsjonssyndrom
  • Trombocytopeni
  • Hypofosfatemi
  • Graviditet eller amming eller planlegger å bli gravid under studien
  • Behandling med antiepileptika
  • Behandling med tolvaptan, nåværende eller innen 2 måneder før screening
  • Deltakelse i en annen intervensjonsstudie for øyeblikket eller innen 2 måneder før screening.

Ekskluderinger som er spesifikke for magnetisk resonans (MR) bildeinnsamling og måling:

  • Delvis eller total nefrektomi eller renal cystereduksjon (inkludert aspirasjon) utført <1 år siden
  • Pacemaker.
  • Tilstedeværelse av MR-inkompatible metallklemmer (f.eks. avkuttet cerebral aneurisme)
  • Kroppsvekt >159 kg (350 lbs) eller klaustrofobi som ikke kan behandles.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Grunnvitenskap
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Niacinamid
Deltakerne vil bli bedt om å ta niacinamid i en dose på 30 mg/kg/d oralt.
Kosttilskudd: Niacinamid
Andre navn:
  • Vitamin B3
  • Nikotinamid
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne vil bli bedt om å ta en placebo-pille i en dose på 30 mg/kg/d oralt.
Annen: Placebo
Placebo pille som matcher niacinamid pille er størrelse, form og farge

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i acetylert/totalt p53-forhold målt ved ELISA i perifere mononukleære blodceller (PBMC)
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 12
Sirtuin 1 deacetylerer p53-protein, og niacinamid hemmer sirtuin 1. Så en økning i acetylert/totalt p53-forhold i PBMC vil bli brukt som en markør for biologisk effekt.
Endre fra baseline til måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i høydejustert totalt nyrevolum
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 12
Målt ved MR
Endre fra baseline til måned 12
Endring i poengsum på smerteskjema
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 12
PKD-9 Smertespørreskjema: Range av skårer fra 13 (ingen smerte eller symptomer) til 70 (svært alvorlige symptomer nesten hver dag)
Endre fra baseline til måned 12
Endring i urinkonsentrasjon av MCP-1
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 12
Endre fra baseline til måned 12
Endring i estimert GFR
Tidsramme: Endre fra baseline til måned 12
Bestemt fra serumkreatininkonsentrasjoner ved bruk av CKD-Epi-ligning
Endre fra baseline til måned 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Kansas Medical Center

Samarbeidspartnere

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Alan Yu, M.B., B.Chir, University of Kansas Medical Center

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. september 2015

Primær fullføring (Faktiske)

18. desember 2017

Studiet fullført (Faktiske)

18. desember 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. september 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. september 2015

Først lagt ut (Anslag)

24. september 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

11. februar 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. februar 2019

Sist bekreftet

1. februar 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • STUDY00002827
  • R21DK104086 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere