对满足儿童/青少年功能性便秘 (FC) 的修订罗马 III 标准的 6-17 岁儿童口服一系列利那洛肽剂量的安全性和有效性研究
2019年6月7日 更新者：Forest Laboratories
一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组、对 6 至 17 岁儿童口服利那洛肽剂量范围的安全性和有效性研究，这些儿童满足经修订的儿童/青少年功能性便秘罗马 III 标准(FC)
本研究的目的是评估利那洛肽治疗 6-17 岁儿童功能性便秘 (FC) 的安全性和有效性的剂量反应。 该研究包括长达 4 周的筛选期和 2 至 3 周的预处理期。 6-11 岁的参与者将接受口服液体制剂，12-17 岁的参与者将接受固体口服胶囊或液体口服溶液。
符合入组标准的 6-11 岁儿童将被随机分配到 3 剂利那洛肽或安慰剂中的 1 剂，持续 4 周。 符合入选标准的 12-17 岁儿童将被随机分配到 4 剂利那洛肽或安慰剂中的 1 剂，持续 4 周。
这项为期 4 周的研究将评估利那洛肽对排便频率以及 FC 的其他肠道症状的影响。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
173
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alberta
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Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2B7
- Stollery Children's Hospital
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Ontario
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London、Ontario、加拿大、N6A 4G5
- Children's Hospital of Western Ontario
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Arkansas
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Hot Springs、Arkansas、美国、71913
- HealthStar Research, LLC
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Little Rock、Arkansas、美国、72212
- Applied Research Center of Arkansas
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California
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Anaheim、California、美国、92805
- Advanced Research Center
-
Corona、California、美国、92879
- Kindred Medical Institute for Clinical Trials, LLC
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Costa Mesa、California、美国、92626
- WCCT Global, LLC
-
Long Beach、California、美国、90806
- ARK Clinical Research
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Los Angeles、California、美国、90017
- ACTCA, Inc
-
Los Angeles、California、美国、90017
- Children's Hospital Los Angeles
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Ontario、California、美国、91762
- Orange County Research Institute
-
Paramount、California、美国、90723
- Center for Clinical Trials, LLC
-
San Diego、California、美国、92123
- UCSD Rady Children's Hospital
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San Francisco、California、美国、94143
- University of California at San Francisco
-
Ventura、California、美国、93003
- Ventura Clinical Trials
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Colorado
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Colorado Springs、Colorado、美国、80922
- Colorado Springs Health Partners, HCP-Clinical Research, LLC
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Florida
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Fort Lauderdale、Florida、美国、33314
- Nova Southeastern University
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Homestead、Florida、美国、33030
- Homestead Research Institute
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Homestead、Florida、美国、33030
- RM Medical Research
-
Miami、Florida、美国、33135
- Advanced Medical Research Center
-
Saint Petersburg、Florida、美国、33710
- SCORE Physician Alliance, LLC
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30342
- Children's Center for Digestive Health Care LLC
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Stockbridge、Georgia、美国、30281
- Sleepcare Clinical Research Institute
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
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Kansas
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Wichita、Kansas、美国、67205
- Heartland Research Associates, LLC
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Kentucky
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Bardstown、Kentucky、美国、40004
- Kentucky Pediatric/ Adult Research
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Louisville、Kentucky、美国、40202
- Kosair Children's Hospital - Pediatric Clinical Research Unit
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Nicholasville、Kentucky、美国、40356
- Michael W. Simon, MD, PSC
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Louisiana
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Shreveport、Louisiana、美国、71118
- Willis-Knighton Physician Network
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21201
- University of Maryland Children's Hospital
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-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts General Hospital
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55455
- University of Minnesota
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Mississippi
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Jackson、Mississippi、美国、39232
- GI Associates and Endoscopy Center
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-
Missouri
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Bridgeton、Missouri、美国、63044
- Craig A. Speigel, MD
-
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Nebraska
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Lincoln、Nebraska、美国、68505
- Midwest Children Health Research Institute
-
Lincoln、Nebraska、美国、68516
- Midwest Children Health Research Institute
-
-
New Jersey
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Morristown、New Jersey、美国、07962
- Goryeb Children's Hospital
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-
New York
-
New York、New York、美国、10032
- Columbia University Medical Center and Morgan Stanley
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-
North Carolina
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Asheboro、North Carolina、美国、27203
- Asheboro Research Associates
-
Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Raleigh、North Carolina、美国、27609
- Capital Pediatrics and Adolescent Center PLLC
-
-
Ohio
-
Dayton、Ohio、美国、45414
- Ohio Pediatric Research Association
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City、Oklahoma、美国、73103
- IPS Research Company
-
-
Pennsylvania
-
Johnstown、Pennsylvania、美国、15904
- Pediatric Care Specialists
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19134
- St. Christopher's Hospital for Children
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15236
- Preferred Primary Care Physicians, Inc.
-
Scottdale、Pennsylvania、美国、15683
- Frontier Clinical Research, LLC
-
Smithfield、Pennsylvania、美国、15478
- Montgomery Medical Inc.
-
-
Rhode Island
-
Providence、Rhode Island、美国、02903
- Rhode Island Hospital
-
-
South Carolina
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Charleston、South Carolina、美国、29414
- Coastal Pediatric Research
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Mount Pleasant、South Carolina、美国、29464
- Coastal Pediatrics Associates
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Texas
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Fort Worth、Texas、美国、76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston、Texas、美国、77090
- Houston Clinical Research Associates
-
Houston、Texas、美国、77030
- Texas Children's Hospital/Baylor College Medicine
-
San Antonio、Texas、美国、78215
- Sun Research Institute
-
San Antonio、Texas、美国、78229
- Southwest Children's Research Associates, P.A.
-
Waxahachie、Texas、美国、75165
- ClinPoint Trials
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84121
- Foothill Family Clinic South / J. Lewis Research, Inc.
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-
Virginia
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Fairfax、Virginia、美国、22031
- Pediatric Specialists Of Virginia
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Roanoke、Virginia、美国、24013
- Virginia Tech Carilion School of Medicine Pediatric
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98105
- Seattle Children's Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 至 17年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 参加者体重至少 18 公斤（千克）（39.7 磅）
- 参与者符合修订后的儿童/青少年 FC 罗马 III 标准：在筛选访视前至少 2 个月，参与者排便次数不超过 2 次（每次排便均在之前未使用任何泻药、栓剂或灌肠剂的情况下发生）每周 24 小时）上厕所。 此外，患者至少每周一次满足以下一项或多项：
- a) 保持姿势或过度自愿排便史
- b) 排便困难或疼痛的病史 (BMs)
- c) 直肠中存在大量粪便
- d) 可能阻塞厕所的大直径粪便史
- e) 每周至少一次大便失禁
- 参加者愿意停止治疗前就诊前使用的任何泻药，转而使用协议允许的急救药物
- 在随机化日之前的 14 天到随机化之前，参与者平均每周自发性 BM (SBM) 少于 3 次。 SBM 定义为在 BM 的日历日或 BM 之前的日历日没有使用泻药、灌肠剂或栓剂的情况下发生的 BM
- 参与者或参与者/监护人/合法授权代表 (LAR) 或护理人员遵守电子日记 (eDiary)，在随机访问前的 14 天内完成了 10 天的早间和晚间评估
排除标准：
- 参与者符合儿童/青少年肠易激综合症 (IBS) 的罗马 III 标准：在筛查访视前至少 2 个月内，每周至少一次，参与者经历过腹部不适（一种不被描述为疼痛的不适感）或与以下疾病相关的疼痛至少有 25% 的时间出现以下 2 项或更多项：
- 1.随排便好转
- 2. 与大便频率变化相关的发病
- 3. 与大便形状（外观）变化相关的发作
- 参与者报告有超过 1 次稀疏、糊状的大便（eDiary 记录的大便稠度在儿科布里斯托尔大便量表 [p-BSFS] 上为 6）或任何水样大便（eDiary 记录的大便稠度在 p-BSFS 上为 7）在 BM 的日历日或 BM 的前一个日历日，在随机分组前 14 天直至随机分组期间，在没有使用泻药的情况下发生的任何 SBM
- 选择可能与其他便秘原因相关或可能干扰安全性和有效性分析的病史或病症
- 参与者在随机化之前的任何时间都需要手动或基于医院的冷静
- 参与者在筛选期间不能耐受安慰剂
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
6 至 11 岁或 12 至 17 岁的参与者在晚餐前 30 分钟接受匹配的安慰剂利那洛肽 (LIN)，每天一次，持续 4 周。
6 至 11 岁的参与者以液体口服溶液的形式给药，12 至 17 岁的参与者以固体口服胶囊或液体口服溶液的形式给药。
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参与者在晚餐前 30 分钟口服匹配的安慰剂 LIN 液体溶液或固体胶囊，每天一次，持续 4 周。
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实验性的：LIN 剂量 A（9 微克或 18 微克）
年龄在 6 至 11 岁、体重在 18 至 <35 公斤之间的参与者在晚餐前 30 分钟接受 LIN 9 微克口服溶液，每天一次，持续 4 周。
年龄在 6 至 11 岁且体重≥35 公斤的参与者在晚餐前 30 分钟接受 LIN 18 微克口服溶液，每天一次，持续 4 周。
12 至 17 岁的参与者在晚餐前 30 分钟接受 LIN 18 微克口服溶液或固体胶囊，每天一次，持续 4 周。
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参与者在晚餐前 30 分钟口服 LIN 9 或 18 ug 液体溶液或固体胶囊，每天一次，持续 4 周。
其他名称：
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实验性的：LIN 剂量 B（18 微克或 36 微克）
年龄在 6 至 11 岁、体重在 18 至 <35 公斤之间的参与者在晚餐前 30 分钟接受 LIN 18 微克口服溶液，每天一次，持续 4 周。
年龄在 6 至 11 岁且体重≥35 公斤的参与者在晚餐前 30 分钟接受 LIN 36 微克口服溶液，每天一次，持续 4 周。
12 至 17 岁的参与者在晚餐前 30 分钟接受 LIN 36 微克口服溶液或固体胶囊，每天一次，持续 4 周。
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参与者在晚餐前 30 分钟口服 LIN 18 或 36 微克液体溶液或固体胶囊，每天一次，持续 4 周。
其他名称：
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实验性的：LIN 剂量 C（36 微克或 72 微克）
年龄在 6 至 11 岁、体重在 18 至 <35 公斤之间的参与者在晚餐前 30 分钟接受 LIN 36 微克口服溶液，每天一次，持续 4 周。
年龄在 6 至 11 岁且体重≥35 公斤的参与者在晚餐前 30 分钟接受 LIN 72 微克口服溶液，每天一次，持续 4 周。
12 至 17 岁的参与者在晚餐前 30 分钟接受 LIN 72 ug 口服溶液或固体胶囊，每天一次，持续 4 周。
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参与者在晚餐前 30 分钟口服 LIN 36 或 72 ug 液体溶液或固体胶囊，每天一次，持续 4 周。
其他名称：
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实验性的：林 145 微克
12 至 17 岁的参与者在晚餐前 30 分钟接受 LIN 145 微克口服溶液或固体胶囊，每天一次，持续 4 周。
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参与者在晚餐前 30 分钟接受 LIN 145 µg、液体溶液或固体胶囊，每天一次，持续 4 周。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗期间 4 周整体自发排便 (SBM) 频率相对于基线 (CFB) 的变化
大体时间：第 4 周的基线（随机化前 14 天和随机化之前）
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SBM 被定义为在 BM 的日历日或 BM 之前的日历日没有使用泻药、栓剂或灌肠剂的情况下发生的 BM。
SBM 率定义为 4 周治疗期间的 SBM/周。
从治疗前开始，参与者每天早晚在电子日记中记录 BM 的发生和急救药物的使用。
每个参与者在分析期间的 SBM 频率（SBM/周）计算为 [（分析期间的 SBM 总数/分析期间的天数）*7]。
基线值基于随机化前 14 天收集的值直至随机化。
相对于基线的变化计算为 4 周治疗期间的 SBM 频率 - 基线时的 SBM 频率。
基线的积极变化表示改进。
使用协方差分析 (ANCOVA) 方法计算最小二乘均值 (LSM) 和标准误差 (SE)。
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第 4 周的基线（随机化前 14 天和随机化之前）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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4 周日间腹痛相对于基线 (CFB) 的变化
大体时间：第 4 周的基线（随机分组前 14 天）
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使用5点量表测量腹痛评分。
参与者回答的问题是，您的肚子有多疼：0=没有，1=一点点，2=一点点，3=一些，4=很多。
4 周白天腹痛计算为治疗期间晚间电子日记中非缺失评分的平均值，值越高表示症状越严重。
基线值是随机化前 14 天收集的非缺失值的平均值。
相对于基线的变化计算为 4 周治疗期间的日间腹痛评分（即
4 周治疗期间非缺失日间评分的平均值）-基线时的日间腹痛评分。
基线的负变化表示改进。
使用 ANCOVA 方法计算 LSM 和 SE。
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第 4 周的基线（随机分组前 14 天）
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4 周大便稠度相对于基线 (CFB) 的变化
大体时间：第 4 周的基线（随机化前 14 天和随机化之前）
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参与者使用 7 点小儿布里斯托尔大便表 (p-BSFS) 量表来评估早晚 eDiary 中每个 BM 的粪便稠度，其中 1=小硬块或像鹅卵石一样的球，2=脂肪香肠形状但块状且坚硬，3=香肠，但上面有裂缝，4=香肠或蛇，光滑柔软，5=鸡块，柔软光滑的斑点，6=燕麦片，蓬松的糊状物，7=奶昔，水状。
4 周治疗期的分数是通过 2 种方法计算的-1) 在早期成人研究中类似的推导，参与者的平均值未缺失，4 周治疗期（成人推导）期间 SBM 相关的 p-BSFS 评分，2) 观察该期间每日 p-BSFS 分数的加权平均值。
每日 p-BSFS 分数是参与者在特定日期报告的 SBM 的 p-BSFS 分数的非缺失早晨和/或晚上评估的平均值。
基线值基于随机化前 14 天收集的值直至随机化。
使用 ANCOVA 方法计算 LSM 和 SE。
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第 4 周的基线（随机化前 14 天和随机化之前）
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在 4 周的紧张强度下相对于基线 (CFB) 的变化
大体时间：第 4 周的基线（随机化前 14 天和随机化之前）
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用力的严重程度以 5 分制评分，以回答问题——当你便便时，你用力有多大？
分数范围从 0 = 一点也不用力，1 = 我有点用力，2 = 我有点用力，3 = 我用力用力，4 = 我用力用力，分数越高表示用力越重。
参与者在早晚电子日记中记录每个 BM 的紧张程度。
数据来源于成人推导和加权平均值。
4 周治疗期间的分数是按照两种方法计算的 - (1) 在早期成人研究中采用类似的推导，作为参与者在 4 周治疗期间（成人推导）的非缺失、SBM 相关紧张评分的平均值，以及 (2)作为观察到的该期间每日紧张分数的加权平均值。
每日紧张分数是参与者在特定日期报告的 SBM 中未缺失的早晨和/或晚上紧张分数评估的平均值。
使用 ANCOVA 方法计算 LSM 和 SE。
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第 4 周的基线（随机化前 14 天和随机化之前）
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基于夜间评估的 4 周腹胀日间症状相对于基线 (CFB) 的变化
大体时间：第 4 周的基线（随机分组前 14 天）
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参与者在晚间电子日记中记录了他们对腹胀的评估。
参与者回答了以下问题：您的肚子感觉有多大和饱满？在一个等级上，其中：0=无，1=一点点，2=一点点，3=中等或 4=非常，分数越高表示腹胀越严重。
基线值是随机化前 14 天收集的值的平均值。
4 周白天腹胀症状计算为治疗期间晚间电子日记中报告的非缺失分数的平均值。
相对于基线的变化被计算为治疗期间的4周白天腹胀评分-基线时的白天腹胀评分。
基线的负变化表示改进。
使用 ANCOVA 方法计算 LSM 和 SE。
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第 4 周的基线（随机分组前 14 天）
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治疗期间 4 周总体完全自主排便频率（CSBM/周）相对于基线（CFB）的变化
大体时间：第 4 周的基线（随机化前 14 天和随机化之前）
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SBM 被定义为在 BM 的日历日或 BM 之前的日历日没有使用泻药、栓剂或灌肠剂的情况下发生的 BM。
CSBM 是一种与完全疏散感相关的 SBM。
参与者在早上和晚上的 eDiary 中记录了他们对每个 BM 的不完全疏散感觉的评估。
4 周的总体 CSBM 频率计算为 [分析期间的 CSBM 总数/分析期间的天数]*7)。
基线值基于随机化前 14 天和直至随机化收集的值。
相对于基线的变化计算为 4 周治疗期间的 CSBM 频率 - 基线时的 CSBM 频率。
基线的积极变化表示改进。
使用 ANCOVA 方法计算 LSM 和 SE。
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第 4 周的基线（随机化前 14 天和随机化之前）
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基于夜间评估的 4 周大便失禁日间症状相对于基线的变化
大体时间：第 4 周的基线（随机分组前 14 天）
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参与者在晚间电子日记中记录了自治疗前期（随机化前 14 天）以来白天出现的尿失禁事件，这些参与者是根据协议修正案#3 随机分配的。 4 周日间大便失禁计算为治疗期间晚间电子日记中报告的非缺失参与者评分的平均值。 基线值是随机化前 14 天收集的值的平均值。 相对于基线的变化被计算为治疗期间的4周大便失禁日间症状-基线时的大便失禁日间症状。 基线的负变化表示改进。 没有报告 LIN 145 μg 的数据，因为它是一个探索性的手臂组。 |
第 4 周的基线（随机分组前 14 天）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年11月3日
初级完成 (实际的)
2018年4月20日
研究完成 (实际的)
2018年5月29日
研究注册日期
首次提交
2015年9月23日
首先提交符合 QC 标准的
2015年9月23日
首次发布 (估计)
2015年9月24日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年6月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年6月7日
最后验证
2019年6月1日
更多信息
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