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儿童生长激素缺乏症的两项措施的验证，儿童生长激素缺乏症的治疗相关影响措施 (TRIM-CGHD) 和儿童生长激素缺乏症的治疗负担措施 (TB-CGHD)

2020年9月24日 更新者：Novo Nordisk A/S
这项研究在欧洲和美利坚合众国 (USA) 进行。 该研究的目的是验证儿童生长激素缺乏症的两项措施，儿童生长激素缺乏症的治疗相关影响措施 (TRIM-CGHD) 和儿童生长激素缺乏症的治疗负担措施 (TB-CGHD)。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

252

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85054
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Colorado
      • Centennial、Colorado、美国、80112
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、美国、19803
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Florida
      • Margate、Florida、美国、33063
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Miami、Florida、美国、33155
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tallahassee、Florida、美国、32308
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30342-1551
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Illinois
      • Wheaton、Illinois、美国、60187
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Kentucky
      • Louisville、Kentucky、美国、40202
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul、Minnesota、美国、55102
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63017
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New Hampshire
      • Lebanon、New Hampshire、美国、03756-1000
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New York
      • Albany、New York、美国、12208-3412
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Buffalo、New York、美国、14203
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Mineola、New York、美国、11501
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • New York、New York、美国、10029
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Spring Valley、New York、美国、10977
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Columbus、Ohio、美国、43235
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15218
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75230
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Dallas、Texas、美国、75235
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • 英国
      • Birmingham、英国、B4 6NH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Liverpool、英国、L12 2AP
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London、英国、WC1N 3JH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Manchester、英国、M13 9WL
        • Novo Nordisk Investigational Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

4年 至 13年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

取样方法

非概率样本

研究人群

这 2 个人群（儿童和父母/监护人）将分别分为未接受治疗组和维持组。

描述

纳入标准：

  • 获得知情同意
  • 儿童人口 - 治疗天真：
  • 根据生长激素 (GH) 刺激试验确定的生长激素缺乏症 (GHD) 的确认诊断，定义为 7.0 ng/ml 或更低的峰值 GH 水平。 GH刺激试验将根据当地临床标准
  • 入学时 9 岁至 13 岁以下的青春期前儿童
  • 之前没有接受过 GH 治疗（未接受过 GH 治疗）
  • 根据 Prader 等人 (1989) 的标准，年化身高增长速度 (HV) 低于实际年龄 (CA) 的第 25 个百分位数（HV 小于 -0.7 SD 分数）和性别
  • 根据疾病控制和预防中心 (CDC) 年龄别体重指数增长图表，身体质量指数 (BMI) 百分位高于第 5 个且低于第 95 个百分位
  • 儿童人口 - 维持病人：
  • 根据 GH 刺激试验确定的入组前 GHD 确诊诊断，定义为峰值 GH 水平为 10.0 ng/ml 或更低。 GH刺激试验将根据当地临床标准
  • 入学时 9 岁至 13 岁以下的青春期前儿童
  • 根据疾病控制和预防中心 (CDC) 年龄别体重指数增长图表，身体质量指数 (BMI) 百分位高于第 5 个且低于第 95 个百分位
  • 父母/监护人群体 - 治疗天真：
  • 孩子的父母/监护人在入组前已通过 GH 刺激试验确定为 GHD 确诊，定义为 GH 峰值水平为 7.0 ng/ml 或更低。 GH刺激试验将根据当地临床标准
  • 入学时 4 岁至 9 岁以下青春期前儿童的家长/监护人
  • 未接受过 GH 治疗（未接受过 GH 治疗）的儿童的父母/监护人
  • 根据 Prader 等人 (1989) 的标准，年化身高增长速度 (HV) 低于 CA 的第 25 个百分位数（HV 小于 -0.7 SD 分数）和性别的儿童的父母/监护人
  • 根据美国疾病控制与预防中心 (CDC) 年龄别体重指数增长图表，身体质量指数 (BMI) 百分位高于第 5 个百分位且低于第 95 个百分位的儿童的父母/监护人
  • 父母/监护人至少有 50% 的时间与孩子住在同一住所
  • 父母/监护人群体 - 维持病人：
  • 孩子的父母/监护人在入组前已通过 GH 刺激试验确定患有 GHD，定义为峰值 GH 水平为 10.0 ng/ml 或更低。 GH刺激试验将根据当地临床标准
  • 入学时 4 岁至 9 岁以下青春期前儿童的家长/监护人
  • 根据美国疾病控制与预防中心 (CDC) 年龄别体重指数增长图表，身体质量指数 (BMI) 百分位高于第 5 个百分位且低于第 95 个百分位的儿童的父母/监护人
  • 父母/监护人至少有 50% 的时间与孩子住在同一住所 排除标准：
  • 儿童人口——未接受治疗和维持治疗的患者：
  • 任何可能影响生长或评估生长能力的临床显着异常：
  • a) 染色体异常和医学“综合症”，例如但不限于特纳综合征、拉伦综合征、努南综合征或生长激素受体缺失
  • b) 先天性异常（导致骨骼异常），例如但不仅限于 Russell-Silver 综合症、骨骼发育不良的
  • c) 明显的脊柱异常，包括脊柱侧弯、脊柱后凸和脊柱裂变体 - 出生时小于胎龄儿（SGA - 出生体重和/或出生身长小于胎龄 -2 SD）
  • 入组时被诊断患有糖尿病或空腹血糖大于或等于 126 mg/dl (7.0 mmol/L)，或 HbA1c 大于或等于 6.5% 的儿童
  • 在入组前的最后 3 个月内需要全身性皮质类固醇治疗或糖皮质激素治疗超过 2 周的当前炎症性疾病（例如但不限于关节炎、炎症性肠病）
  • 需要糖皮质激素治疗的儿童（例如 哮喘）入组前一年服用剂量大于 400 µg/天的吸入布地奈德或等效药物超过 1 个月
  • 同时服用可能影响生长的其他治疗，例如但不限于用于注意力缺陷多动障碍 (ADHD) 的合成代谢类固醇和哌醋甲酯。 允许纳入激素替代疗法（甲状腺素、氢化可的松、去氨加压素）
  • 研究者认为可能危及受试者安全或对方案依从性的任何障碍
  • 根据研究者的判断，受试者和/或父母/法律可接受的代表 (LAR) 可能不遵守试验行为
  • 父母/监护人群体 - 未接受治疗和维持治疗的患者：
  • 患有任何可能影响生长或评估生长能力的临床显着异常的儿童的父母/监护人：
  • a) 染色体异常和医学“综合症”，例如但不限于特纳综合征、拉伦综合征、努南综合征或生长激素受体缺失
  • b) 先天性异常（导致骨骼异常），例如但不仅限于 Russell-Silver 综合症、骨骼发育不良的
  • c) 明显的脊柱异常，包括脊柱侧凸、脊柱后凸和脊柱裂变体 - 小于胎龄儿出生的父母/监护人（SGA - 出生体重和/或出生身长小于胎龄 -2 标准差）
  • 被诊断患有糖尿病或空腹血糖大于或等于 126 毫克/分升（7.0 毫摩尔/升）或入学时 HbA1c 大于或等于 6.5% 的孩子的父母/监护人
  • 当前患有炎症性疾病（例如但不限于关节炎、炎症性肠病）且在入学前的最后 3 个月内需要全身性皮质类固醇治疗或糖皮质激素治疗超过 2 周的儿童的父母/监护人
  • 需要糖皮质激素治疗（例如 哮喘）入组前一年服用剂量大于 400 µg/天的吸入布地奈德或等效药物超过 1 个月
  • 儿童的父母/监护人同时接受可能对生长有影响的其他治疗，例如但不限于用于注意力缺陷多动障碍 (ADHD) 的合成代谢类固醇和哌醋甲酯。 允许纳入激素替代疗法（甲状腺素、氢化可的松、去氨加压素）
  • 患有任何疾病的儿童的父母/监护人，研究者认为可能危及受试者的安全或对方案的依从性
  • 根据研究者的判断，受试者和/或父母/LAR 可能不遵守试验行为

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
儿童治疗幼稚组（A 组）
青春期前的男孩或女孩，年龄在 9 至 13 岁之间，在入组前通过一项 GH 刺激试验确定确诊为 GHD，定义为 GH 峰值水平等于或低于 7.0 ng/ml。
其他：未给予治疗
没有给予治疗。
子女抚养组（B组）
青春期前的男孩或女孩，年龄在 9 至 13 岁之间，在入组前通过一项 GH 刺激试验确定诊断为 GHD，定义为 GH 峰值水平等于或低于 10.0 ng/ml，并且一直在接受处方治疗GHD 治疗 6 个月或更长时间。
其他：未给予治疗
没有给予治疗。
父母未接受治疗组（C 组）
与 4 至 9 岁青春期前男孩或女孩同住的父母/监护人在入组前通过一项 GH 刺激试验确定确诊为 GHD，定义为 GH 峰值水平低于或等于 7.0 ng /毫升。
其他：未给予治疗
没有给予治疗。
家长维持组（D组）
与 4 至 9 岁青春期前男孩或女孩同住的父母/监护人在入组前通过一项 GH 刺激试验确定确诊为 GHD，定义为 GH 峰值水平低于或等于 10.0 ng /ml 已接受 GHD 处方治疗 6 个月或更长时间。
其他：未给予治疗
没有给予治疗。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
CGI（临床医生整体印象量表）的变化
大体时间：在医生安排的 MCID 评估访视（在第 3 周和第 11 周之间变化）和开始治疗后第 12 周的随访访视之后
在医生安排的 MCID 评估访视（在第 3 周和第 11 周之间变化）和开始治疗后第 12 周的随访访视之后

次要结果测量

结果测量
大体时间
PGI（患者整体印象量表）的变化
大体时间：在医生安排的 MCID 评估访视（在第 3 周和第 11 周之间变化）和开始治疗后第 12 周的随访访视之后
在医生安排的 MCID 评估访视（在第 3 周和第 11 周之间变化）和开始治疗后第 12 周的随访访视之后

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novo Nordisk A/S

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2015年10月5日

初级完成 (实际的)

2018年5月14日

研究完成 (实际的)

2018年5月14日

研究注册日期

首次提交

2015年10月16日

首先提交符合 QC 标准的

2015年10月16日

首次发布 (估计)

2015年10月20日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2020年9月25日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年9月24日

最后验证

2020年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • NN8640-4231
  • U1111-1168-7911 (其他标识符：WHO)

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