Validering av to mål for veksthormonmangel hos barn, behandlingsrelatert effektmål for barndomsveksthormonmangel (TRIM-CGHD) og behandlingsbyrdemålet for barndomsveksthormonmangel (TB-CGHD)
24. september 2020 oppdatert av: Novo Nordisk A/S
Denne studien er utført i Europa og USA (USA).
Målet med studien er å validere to mål for veksthormonmangel hos barn, Treatment Related Impact Measure of Childhood Growth Hormone Deficiency (TRIM-CGHD) og Treatment Burden Measure of Childhood Growth Hormone Deficiency (TB-CGHD).
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
252
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85054
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Forente stater, 80112
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Florida
-
Margate, Florida, Forente stater, 33063
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Miami, Florida, Forente stater, 33155
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tallahassee, Florida, Forente stater, 32308
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30342-1551
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Illinois
-
Wheaton, Illinois, Forente stater, 60187
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55102
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63017
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Forente stater, 03756-1000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
New York
-
Albany, New York, Forente stater, 12208-3412
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Buffalo, New York, Forente stater, 14203
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Mineola, New York, Forente stater, 11501
- Novo Nordisk Investigational Site
-
New York, New York, Forente stater, 10029
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Spring Valley, New York, Forente stater, 10977
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43235
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15218
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75230
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75235
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannia, B4 6NH
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Liverpool, Storbritannia, L12 2AP
- Novo Nordisk Investigational Site
-
London, Storbritannia, WC1N 3JH
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Manchester, Storbritannia, M13 9WL
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
4 år til 13 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
De 2 populasjonene (barn og foreldre/foresatte) vil hver bli delt inn i en behandlingsnaiv gruppe og en vedlikeholdsgruppe.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Informert samtykke innhentet
- Barnepopulasjon - behandling näive:
- Bekreftet diagnose av veksthormonmangel (GHD) før registrering som bestemt av en veksthormon (GH) stimuleringstest, definert som et topp GH-nivå på 7,0 ng/ml eller mindre. GH-stimuleringstesten vil være i henhold til lokale kliniske standarder
- Barn før puberteten i alderen 9 til under 13 år ved påmelding
- Ingen tidligere eksponering for GH-behandling (naiv for GH-behandling)
- Annualisert høydehastighet (HV) under 25. persentilen for kronologisk alder (CA) (HV mindre enn -0,7 SD-skårer) og kjønn i henhold til standardene til Prader et al (1989)
- Kroppsmasseindeks (BMI) persentil større enn 5. og under 95. persentil i henhold til Centers for Disease Control and Prevention (CDC) BMI for aldersvekstdiagrammer
- Barnepopulasjon - vedlikeholdspasienter:
- Bekreftet diagnose av GHD før registrering som bestemt av en GH-stimuleringstest, definert som et topp GH-nivå på 10,0 ng/ml eller mindre. GH-stimuleringstesten vil være i henhold til lokale kliniske standarder
- Barn før puberteten i alderen 9 til under 13 år ved påmelding
- Kroppsmasseindeks (BMI) persentil større enn 5. og under 95. persentil i henhold til Centers for Disease Control and Prevention (CDC) BMI for aldersvekstdiagrammer
- Foreldre/vergepopulasjon - behandling näive:
- Foreldre/verge til barn med en bekreftet diagnose av GHD før innmelding som bestemt ved en GH-stimuleringstest, definert som et topp GH-nivå på 7,0 ng/ml eller mindre. GH-stimuleringstesten vil være i henhold til lokale kliniske standarder
- Foreldre/verge for barn før puberteten i alderen 4 til under 9 år ved innmelding
- Foreldre/verge til barn uten tidligere eksponering for GH-behandling (naiv for GH-behandling)
- Foreldre/verge til barn med annualisert høydehastighet (HV) under 25. persentilen for CA (HV mindre enn -0,7 SD-skår) og kjønn i henhold til standardene til Prader et al (1989)
- Foreldre/verge til barn med kroppsmasseindeks (BMI) persentil større enn 5. og under 95. persentil i henhold til Centers for Disease Control and Prevention (CDC) BMI for aldersvekstdiagrammer
- Foreldre/foresatte bor i samme bolig som barnet minst 50 % av tiden
- Foreldre/vergepopulasjon - vedlikeholdspasienter:
- Foreldre/verge til barn med bekreftet diagnose av GHD før innmelding som bestemt ved en GH-stimuleringstest, definert som et topp GH-nivå på 10,0 ng/ml eller mindre. GH-stimuleringstesten vil være i henhold til lokale kliniske standarder
- Foreldre/verge for barn før puberteten i alderen 4 til under 9 år ved innmelding
- Foreldre/verge til barn med kroppsmasseindeks (BMI) persentil større enn 5. og under 95. persentil i henhold til Centers for Disease Control and Prevention (CDC) BMI for aldersvekstdiagrammer
- Foreldre/foresatte som bor i samme bolig som barnet minst 50 % av tiden. Eksklusjonskriterier:
- Barnepopulasjon - behandlingspasienter og vedlikeholdspasienter:
- Enhver klinisk signifikant abnormitet som sannsynligvis vil påvirke veksten eller evnen til å evaluere vekst:
- a) Kromosomavvik og medisinske "syndromer", f.eks. men ikke begrenset til Turners syndrom, Laron syndrom, Noonan syndrom eller fravær av GH-reseptorer
- b) Medfødte abnormiteter (som forårsaker skjelettavvik), f.eks. men ikke begrenset til Russell-Silver syndrom, skjelettdysplasi
- c) Betydelige ryggradsavvik inkludert skoliose, kyfose og ryggmargsbrokkvarianter - Barn født små for svangerskapsalderen (SGA - fødselsvekt og/eller fødselslengde mindre enn -2 SD for svangerskapsalderen)
- Barn diagnostisert med diabetes mellitus eller fastende blodsukker høyere enn eller lik 126 mg/dl (7,0 mmol/L), eller HbA1c høyere enn eller lik 6,5 % ved innmelding
- Aktuelle inflammatoriske sykdommer (f.eks. men ikke begrenset til leddgikt, inflammatoriske tarmsykdommer) som krever systemisk kortikosteroidbehandling eller glukokortikoiderbehandling i mer enn 2 uker i løpet av de siste 3 månedene før innmelding
- Barn som trenger glukokortikoidbehandling (f. astma) som tar en dose på mer enn 400 µg/dag av inhalert budesonid eller tilsvarende i mer enn 1 måned året før påmelding
- Samtidig administrering av andre behandlinger som kan ha effekt på veksten, f.eks. men ikke begrenset til anabole steroider og metylfenidat for oppmerksomhetsunderskudd hyperaktivitetsforstyrrelse (ADHD). Hormonerstatningsterapier (tyroksin, hydrokortison, desmopressin) er tillatt for inkludering
- Enhver lidelse som, etter etterforskerens mening, kan sette forsøkspersonens sikkerhet eller overholdelse av protokollen i fare
- Forsøkspersonen og/eller forelderen/den juridisk akseptable representanten (LAR) er sannsynligvis ikke-kompatibel med hensyn til rettsoppførsel, som bedømt av etterforskeren
- Foreldre/foresatte - behandlingspasienter og vedlikeholdspasienter:
- Foreldre/verge til barn med en klinisk signifikant abnormitet som sannsynligvis vil påvirke veksten eller evnen til å evaluere vekst:
- a) Kromosomavvik og medisinske "syndromer", f.eks. men ikke begrenset til Turners syndrom, Laron syndrom, Noonan syndrom eller fravær av GH-reseptorer
- b) Medfødte abnormiteter (som forårsaker skjelettavvik), f.eks. men ikke begrenset til Russell-Silver syndrom, skjelettdysplasi
- c) Signifikante ryggradsavvik, inkludert skoliose, kyfose og ryggmargsbrokkvarianter - Foreldre/verge til barn født lite for svangerskapsalderen (SGA - fødselsvekt og/eller fødselslengde mindre enn -2 SD for svangerskapsalder)
- Foreldre/verge til barn diagnostisert med diabetes mellitus eller fastende blodsukker større enn eller lik 126 mg/dl (7,0 mmol/L), eller HbA1c større enn eller lik 6,5 % ved innmelding
- Foreldre/verge til barn med aktuelle inflammatoriske sykdommer (f.eks. men ikke begrenset til leddgikt, inflammatoriske tarmsykdommer) som krever systemisk kortikosteroidbehandling eller glukokortikoiderbehandling i mer enn 2 uker i løpet av de siste 3 månedene før påmelding
- Foreldre/verge for barn som trenger glukokortikoidbehandling (f. astma) som tar en dose på mer enn 400 µg/dag av inhalert budesonid eller tilsvarende i mer enn 1 måned året før påmelding
- Foreldre/verge til barn ved samtidig administrering av andre behandlinger som kan ha effekt på veksten, f.eks. men ikke begrenset til anabole steroider og metylfenidat for oppmerksomhetsunderskudd hyperaktivitetsforstyrrelse (ADHD). Hormonerstatningsterapier (tyroksin, hydrokortison, desmopressin) er tillatt for inkludering
- Foreldre/verge til barn med lidelser som etter etterforskerens mening kan sette forsøkspersonens sikkerhet eller overholdelse av protokollen i fare
- Forsøkspersonen og/eller forelderen/LAR er sannsynligvis ikke-kompatibel med hensyn til rettsoppførsel, som bedømt av etterforskeren
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Barnebehandlingsnaiv gruppe (gruppe A)
Pre-pubertal gutt eller jente, i alderen 9 til 13 år med en bekreftet diagnose av GHD før innmelding som bestemt ved én GH-stimuleringstest, definert som et topp GH-nivå på lik eller under 7,0 ng/ml.
|
Ingen behandling gitt.
|
|
Barnevedlikeholdsgruppe (gruppe B)
Gutt eller jente før puberteten, i alderen 9 til 13 år med en bekreftet diagnose av GHD før innmelding som bestemt ved én GH-stimuleringstest, definert som et topp GH-nivå på lik eller under 10,0 ng/ml som har tatt reseptbelagte behandling for GHD i 6 måneder eller mer.
|
Ingen behandling gitt.
|
|
Foreldrebehandling Naiv gruppe (gruppe C)
Foreldre/foresatte, som bor med en gutt eller jente før puberteten, i alderen 4 til 9 år med en bekreftet diagnose av GHD før innmelding som bestemt av én GH-stimuleringstest, definert som et topp GH-nivå på under eller lik 7,0 ng /ml.
|
Ingen behandling gitt.
|
|
Foreldrevedlikeholdsgruppe (gruppe D)
Foreldre/foresatte, som bor med en gutt eller jente før puberteten, i alderen 4 til 9 år med en bekreftet diagnose av GHD før innmelding, bestemt ved én GH-stimuleringstest, definert som et topp GH-nivå på under eller lik 10,0 ng /ml som har tatt reseptbelagte behandlinger for GHD i 6 måneder eller mer.
|
Ingen behandling gitt.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endringer i CGI (Clinician Global Impression Scale)
Tidsramme: Etter at legen har planlagt MCID-vurderingsbesøk (varierer mellom uke 3 og uke 11) og uke 12 oppfølgingsbesøk etter oppstart av behandling
|
Etter at legen har planlagt MCID-vurderingsbesøk (varierer mellom uke 3 og uke 11) og uke 12 oppfølgingsbesøk etter oppstart av behandling
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endringer i PGI (Patient Global Impression Scale)
Tidsramme: Etter at legen har planlagt MCID-vurderingsbesøk (varierer mellom uke 3 og uke 11) og uke 12 oppfølgingsbesøk etter oppstart av behandling
|
Etter at legen har planlagt MCID-vurderingsbesøk (varierer mellom uke 3 og uke 11) og uke 12 oppfølgingsbesøk etter oppstart av behandling
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Brod M, Rasmussen MH, Alolga S, Beck JF, Bushnell DM, Lee KW, Maniatis A. Psychometric Validation of the Growth Hormone Deficiency-Child Treatment Burden Measure (GHD-CTB) and the Growth Hormone Deficiency-Parent Treatment Burden Measure (GHD-PTB). Pharmacoecon Open. 2022 Oct 18. doi: 10.1007/s41669-022-00373-z. Online ahead of print.
- Brod M, Hojby Rasmussen M, Vad K, Alolga S, Bushnell DM, Bedoin J, Maniatis A. Psychometric Validation of the Growth Hormone Deficiency-Child Impact Measure (GHD-CIM). Pharmacoecon Open. 2021 Sep;5(3):505-518. doi: 10.1007/s41669-020-00252-5. Epub 2021 Jan 12.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
5. oktober 2015
Primær fullføring (Faktiske)
14. mai 2018
Studiet fullført (Faktiske)
14. mai 2018
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
16. oktober 2015
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
16. oktober 2015
Først lagt ut (Anslag)
20. oktober 2015
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. september 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
24. september 2020
Sist bekreftet
1. september 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Hypothalamiske sykdommer
- Beinsykdommer
- Bensykdommer, endokrine
- Hypofyse sykdommer
- Dvergvekst
- Bensykdommer, utviklingsmessige
- Hypopituitarisme
- Dvergvekst, hypofyse
- Sykdommer i det endokrine systemet
- Vekstforstyrrelser
Andre studie-ID-numre
- NN8640-4231
- U1111-1168-7911 (Annen identifikator: WHO)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .