Kahden lasten kasvuhormonin puutosmittauksen validointi, hoitoon liittyvän vaikutuksen mittaaminen lapsuuden kasvuhormonin puutteesta (TRIM-CGHD) ja lapsen kasvuhormonin puutteen hoitotaakkamittaus (TB-CGHD)
torstai 24. syyskuuta 2020 päivittänyt: Novo Nordisk A/S
Tämä tutkimus tehdään Euroopassa ja Yhdysvalloissa (USA).
Tutkimuksen tavoitteena on validoida kaksi lasten kasvuhormonin puutoksen mittaa, hoitoon liittyvä vaikutusmittaus lapsen kasvuhormonin puutokselle (TRIM-CGHD) ja hoitotaakkamittaus lapsen kasvuhormonin puutokselle (TB-CGHD).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
252
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L12 2AP
- Novo Nordisk Investigational Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85054
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Yhdysvallat, 80112
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Florida
-
Margate, Florida, Yhdysvallat, 33063
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tallahassee, Florida, Yhdysvallat, 32308
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30342-1551
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Illinois
-
Wheaton, Illinois, Yhdysvallat, 60187
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55102
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63017
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat, 03756-1000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
New York
-
Albany, New York, Yhdysvallat, 12208-3412
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14203
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Mineola, New York, Yhdysvallat, 11501
- Novo Nordisk Investigational Site
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Spring Valley, New York, Yhdysvallat, 10977
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43235
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15218
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75230
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
4 vuotta - 13 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Nämä 2 populaatiota (lapsi ja vanhempi/huoltaja) jaetaan kumpikin hoitoon saamatta jääneeseen ryhmään ja ylläpitoryhmään.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tietoinen suostumus saatu
- Lapsipopulaatio - hoito esim.
- Vahvistettu diagnoosi kasvuhormonin puutteesta (GHD) ennen ilmoittautumista, määritettynä kasvuhormonin (GH) stimulaatiotestillä, määriteltynä kasvuhormonin (GH) huipputasoksi 7,0 ng/ml tai vähemmän. GH-stimulaatiotesti on paikallisten kliinisten standardien mukainen
- Esimurrosikäiset lapset 9–13-vuotiaat ilmoittautuessaan
- Ei aikaisempaa altistumista GH-hoidolle (ei ole aiemmin saanut GH-hoitoa)
- Vuosittainen korkeusnopeus (HV) alle 25. prosenttipisteen kronologiselle ikään (CA) (HV alle -0,7 SD-pisteet) ja sukupuolelle Prader et al (1989) standardien mukaan.
- Painoindeksin (BMI) prosenttipiste yli 5. ja alle 95. prosenttipisteen sairauksien torjunta- ja ehkäisykeskusten (CDC) BMI-iän kasvukaavioiden mukaan
- Lapsipopulaatio – ylläpitopotilaat:
- Vahvistettu GHD-diagnoosi ennen ilmoittautumista GH-stimulaatiotestillä määritettynä, määriteltynä GH:n huipputasoksi 10,0 ng/ml tai vähemmän. GH-stimulaatiotesti on paikallisten kliinisten standardien mukainen
- Esimurrosikäiset lapset 9–13-vuotiaat ilmoittautuessaan
- Painoindeksin (BMI) prosenttipiste yli 5. ja alle 95. prosenttipisteen sairauksien torjunta- ja ehkäisykeskusten (CDC) BMI-iän kasvukaavioiden mukaan
- Vanhempain/huoltajapopulaatio – hoitoesimerkki:
- Lapsen vanhempi/huoltaja, jolla on vahvistettu GHD-diagnoosi ennen ilmoittautumista GH-stimulaatiotestillä määritettynä, GH:n huipputasoksi 7,0 ng/ml tai vähemmän. GH-stimulaatiotesti on paikallisten kliinisten standardien mukainen
- 4–9-vuotiaan esimurrosikäisen lapsen vanhempi/huoltaja ilmoittautumisen yhteydessä
- Lapsen vanhempi/huoltaja, joka ei ole aiemmin altistunut GH-hoidolle (ei ole aiemmin saanut GH-hoitoa)
- Vanhempi/huoltaja lapselle, jonka vuositasoinen pituusnopeus (HV) on alle 25. persentiilin CA (HV alle -0,7 SD-pisteet) ja sukupuolen Prader et al (1989) standardien mukaan.
- Lapsen vanhempi/huoltaja, jonka painoindeksin (BMI) prosenttipiste on suurempi kuin 5. ja alle 95. prosenttipiste sairauksien torjunta- ja ehkäisykeskuksen (CDC) BMI-iän kasvukaavioiden mukaan
- Vanhempi/huoltaja, joka asuu lapsen kanssa samassa asunnossa vähintään 50 % ajasta
- Vanhemmat/huoltajat – ylläpitopotilaat:
- Lapsen vanhempi/huoltaja, jolla on vahvistettu GHD-diagnoosi ennen ilmoittautumista GH-stimulaatiotestillä määritettynä, mikä määritellään GH:n huipputasoksi 10,0 ng/ml tai vähemmän. GH-stimulaatiotesti on paikallisten kliinisten standardien mukainen
- 4–9-vuotiaan esimurrosikäisen lapsen vanhempi/huoltaja ilmoittautumisen yhteydessä
- Lapsen vanhempi/huoltaja, jonka painoindeksin (BMI) prosenttipiste on suurempi kuin 5. ja alle 95. prosenttipiste sairauksien torjunta- ja ehkäisykeskuksen (CDC) BMI-iän kasvukaavioiden mukaan
- Vanhempi/huoltaja, joka asuu samassa asunnossa lapsen kanssa vähintään 50 % ajasta Poissulkemiskriteerit:
- Lapsipopulaatio - hoito- ja ylläpitopotilaat:
- Mikä tahansa kliinisesti merkittävä poikkeavuus, joka todennäköisesti vaikuttaa kasvuun tai kykyyn arvioida kasvua:
- a) Kromosomipoikkeavuudet ja lääketieteelliset "oireyhtymät", esim. mutta ei rajoittuen Turnerin oireyhtymään, Laronin oireyhtymään, Noonanin oireyhtymään tai GH-reseptorien puuttumiseen
- b) Synnynnäiset epämuodostumat (aiheuttavat luuston poikkeavuuksia), esim. mutta ei rajoittuen Russell-Silverin oireyhtymään, luuston dysplasiaan
- c) Merkittävät selkärangan poikkeavuudet, mukaan lukien skolioosi, kyphosis ja spina bifida -muunnokset – lapset, jotka ovat syntyneet gestaatioikään nähden pieninä (SGA – syntymäpaino ja/tai syntymäpituus alle -2 SD gestaatioiän osalta)
- Lapset, joilla on diagnosoitu diabetes mellitus tai paastoverensokeri on suurempi tai yhtä suuri kuin 126 mg/dl (7,0 mmol/l) tai HbA1c suurempi tai yhtä suuri kuin 6,5 % ilmoittautumisen yhteydessä
- Nykyiset tulehdussairaudet (esim. niveltulehdus, tulehdukselliset suolistosairaudet), jotka vaativat systeemistä kortikosteroidihoitoa tai glukokortikoidihoitoa pidempään kuin 2 viikkoa viimeisten 3 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista
- Lapset, jotka tarvitsevat glukokortikoidihoitoa (esim. astma), jotka ottavat enemmän kuin 400 µg/vrk inhaloitavaa budesonidia tai vastaavaa yli 1 kuukauden ajan ilmoittautumista edeltävänä vuonna
- Muiden kasvuun mahdollisesti vaikuttavien hoitojen samanaikainen antaminen, esim. mutta ei rajoittuen anabolisiin steroideihin ja metyylifenidaattiin tarkkaavaisuushäiriön (ADHD) hoitoon. Hormonikorvaushoidot (tyroksiini, hydrokortisoni, desmopressiini) ovat sallittuja
- Mikä tahansa häiriö, joka tutkijan mielestä saattaa vaarantaa tutkittavan turvallisuuden tai protokollan noudattamisen
- Tutkijan arvioiden mukaan tutkittava ja/tai vanhempi/laillisesti hyväksyttävä edustaja (LAR) eivät todennäköisesti noudata oikeudenkäyntiä koskevia vaatimuksia.
- Vanhempain/huoltajapopulaatio – hoito- ja ylläpitopotilaat:
- Lapsen vanhempi/huoltaja, jolla on kliinisesti merkittävä poikkeavuus, joka todennäköisesti vaikuttaa kasvuun tai kykyyn arvioida kasvua:
- a) Kromosomipoikkeavuudet ja lääketieteelliset "oireyhtymät", esim. mutta ei rajoittuen Turnerin oireyhtymään, Laronin oireyhtymään, Noonanin oireyhtymään tai GH-reseptorien puuttumiseen
- b) Synnynnäiset epämuodostumat (aiheuttavat luuston poikkeavuuksia), esim. mutta ei rajoittuen Russell-Silverin oireyhtymään, luuston dysplasiaan
- c) Merkittävät selkärangan poikkeavuudet, mukaan lukien skolioosi, kyfoosi ja spina bifida -muunnelmat – raskausikään nähden pienenä syntyneen lapsen vanhempi/huoltaja (SGA – syntymäpaino ja/tai syntymäpituus alle -2 SD gestaatioiän osalta)
- Lapsen vanhempi/huoltaja, jolla on diagnosoitu diabetes mellitus tai paastoverensokeri on vähintään 126 mg/dl (7,0 mmol/l) tai HbA1c suurempi tai yhtä suuri kuin 6,5 % ilmoittautumisen yhteydessä
- Lapsen vanhempi/huoltaja, jolla on tällä hetkellä tulehdussairaus (esim. niveltulehdus, tulehdukselliset suolistosairaudet), jotka vaativat systeemistä kortikosteroidihoitoa tai glukokortikoidihoitoa pidempään kuin 2 viikkoa viimeisten 3 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista
- Glukokortikoidihoitoa tarvitsevien lasten vanhempi/huoltaja (esim. astma), jotka ottavat enemmän kuin 400 µg/vrk inhaloitavaa budesonidia tai vastaavaa yli 1 kuukauden ajan ilmoittautumista edeltävänä vuonna
- Lapsen vanhempi/huoltaja, joka saa samanaikaisesti muita hoitoja, jotka voivat vaikuttaa kasvuun, esim. mutta ei rajoittuen anabolisiin steroideihin ja metyylifenidaattiin tarkkaavaisuushäiriön (ADHD) hoitoon. Hormonikorvaushoidot (tyroksiini, hydrokortisoni, desmopressiini) ovat sallittuja
- Lapsen vanhempi/huoltaja, jolla on jokin häiriö, joka tutkijan mielestä voisi vaarantaa tutkittavan turvallisuuden tai protokollan noudattamisen
- Tutkijan arvioiden mukaan tutkittava ja/tai vanhempi/LAR eivät todennäköisesti noudata vaatimuksia kokeessa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Lasten hoitoon kuulumaton ryhmä (ryhmä A)
Esimurrosikäinen poika tai tyttö, iältään 9–13 vuotta, joilla on vahvistettu GHD-diagnoosi ennen ilmoittautumista, määritettynä yhdellä GH-stimulaatiotestillä ja joka määritellään GH:n huipputasoksi, joka on yhtä suuri tai pienempi kuin 7,0 ng/ml.
|
Hoitoa ei annettu.
|
|
Lastenhoitoryhmä (ryhmä B)
Esimurrosikäinen poika tai tyttö, iältään 9–13 vuotta, joilla on vahvistettu GHD-diagnoosi ennen ilmoittautumista, määritettynä yhdellä GH-stimulaatiotestillä, määriteltynä GH:n huipputasoksi, joka on yhtä suuri tai alle 10,0 ng/ml ja jotka ovat saaneet reseptihoitoa GHD:lle 6 kuukautta tai kauemmin.
|
Hoitoa ei annettu.
|
|
Vanhempien hoitoon kuulumaton ryhmä (ryhmä C)
Vanhemmat/huoltajat, jotka asuvat esimurrosiän pojan tai tytön kanssa, iältään 4–9 vuotta ja joilla on vahvistettu GHD-diagnoosi ennen ilmoittautumista, määritettynä yhdellä GH-stimulaatiotestillä, joka määritellään GH:n huipputasoksi, joka on alle tai yhtä suuri kuin 7,0 ng /ml.
|
Hoitoa ei annettu.
|
|
Vanhemman ylläpitoryhmä (ryhmä D)
Vanhemmat/huoltajat, jotka asuvat esimurrosiän pojan tai tytön kanssa, iältään 4–9 vuotta ja joilla on vahvistettu GHD-diagnoosi ennen ilmoittautumista, määritettynä yhdellä GH-stimulaatiotestillä, joka määritellään GH:n huipputasoksi, joka on alle tai yhtä suuri kuin 10,0 ng /ml, jotka ovat saaneet GHD:n reseptihoitoa 6 kuukautta tai kauemmin.
|
Hoitoa ei annettu.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutokset CGI:ssä (Clinician Global Impression Scale)
Aikaikkuna: Lääkärin suunnitteleman MCID-arviointikäynnin (vaihtelee viikon 3 ja viikon 11 välillä) ja viikon 12 seurantakäynnin jälkeen hoidon aloittamisen jälkeen
|
Lääkärin suunnitteleman MCID-arviointikäynnin (vaihtelee viikon 3 ja viikon 11 välillä) ja viikon 12 seurantakäynnin jälkeen hoidon aloittamisen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutokset PGI:ssä (Patient Global Impression Scale)
Aikaikkuna: Lääkärin suunnitteleman MCID-arviointikäynnin (vaihtelee viikon 3 ja viikon 11 välillä) ja viikon 12 seurantakäynnin jälkeen hoidon aloittamisen jälkeen
|
Lääkärin suunnitteleman MCID-arviointikäynnin (vaihtelee viikon 3 ja viikon 11 välillä) ja viikon 12 seurantakäynnin jälkeen hoidon aloittamisen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Brod M, Rasmussen MH, Alolga S, Beck JF, Bushnell DM, Lee KW, Maniatis A. Psychometric Validation of the Growth Hormone Deficiency-Child Treatment Burden Measure (GHD-CTB) and the Growth Hormone Deficiency-Parent Treatment Burden Measure (GHD-PTB). Pharmacoecon Open. 2022 Oct 18. doi: 10.1007/s41669-022-00373-z. Online ahead of print.
- Brod M, Hojby Rasmussen M, Vad K, Alolga S, Bushnell DM, Bedoin J, Maniatis A. Psychometric Validation of the Growth Hormone Deficiency-Child Impact Measure (GHD-CIM). Pharmacoecon Open. 2021 Sep;5(3):505-518. doi: 10.1007/s41669-020-00252-5. Epub 2021 Jan 12.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 5. lokakuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 14. toukokuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 14. toukokuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 16. lokakuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 16. lokakuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 20. lokakuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 25. syyskuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 24. syyskuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. syyskuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Hypotalamuksen sairaudet
- Luun sairaudet
- Luusairaudet, endokriiniset
- Aivolisäkkeen sairaudet
- Dwarfismi
- Luusairaudet, kehitys
- Hypopituitarismi
- Kääpiö, aivolisäke
- Endokriinisen järjestelmän sairaudet
- Kasvuhäiriöt
Muut tutkimustunnusnumerot
- NN8640-4231
- U1111-1168-7911 (Muu tunniste: WHO)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .