Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A gyermekek növekedési hormon hiányának két mérése, a gyermekkori növekedési hormon hiány kezelésével összefüggő hatásmérője (TRIM-CGHD) és a gyermekkori növekedési hormon hiány kezelési tehermérője (TB-CGHD) validálása

2020. szeptember 24. frissítette: Novo Nordisk A/S
Ezt a vizsgálatot Európában és az Amerikai Egyesült Államokban (USA) végzik. A tanulmány célja a gyermekek növekedési hormon hiányának két mércéjének validálása, a gyermekkori növekedési hormon hiány kezelésével összefüggő hatásmérője (TRIM-CGHD) és a gyermekkori növekedési hormon hiány kezelési tehermérése (TB-CGHD).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

252

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság, B4 6NH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Liverpool, Egyesült Királyság, L12 2AP
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85054
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Egyesült Államok, 80112
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Egyesült Államok, 19803
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Florida
      • Margate, Florida, Egyesült Államok, 33063
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33155
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tallahassee, Florida, Egyesült Államok, 32308
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30342-1551
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Illinois
      • Wheaton, Illinois, Egyesült Államok, 60187
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Egyesült Államok, 55102
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63017
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Egyesült Államok, 03756-1000
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New York
      • Albany, New York, Egyesült Államok, 12208-3412
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Buffalo, New York, Egyesült Államok, 14203
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Mineola, New York, Egyesült Államok, 11501
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Spring Valley, New York, Egyesült Államok, 10977
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43235
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15218
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75230
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75235
        • Novo Nordisk Investigational Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

4 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

A 2 populációt (gyermek és szülő/gondviselő) egy kezelés alatt álló csoportra és egy karbantartó csoportra osztják.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Tájékozott hozzájárulás megszerzése
  • Gyermekpopuláció - kezelés pl.
  • Növekedési hormon-hiány (GHD) megerősített diagnózisa a beiratkozás előtt, növekedési hormon (GH) stimulációs teszttel meghatározott, 7,0 ng/ml-es vagy annál kisebb csúcsszintű GH-ként. A GH-stimulációs teszt a helyi klinikai szabványoknak megfelelően történik
  • A pubertás előtti gyermekek 9 éves és 13 évnél fiatalabbak a beiratkozáskor
  • Korábban nem részesült GH-kezelésben (GH-kezelésben még nem részesült)
  • Évesített magassági sebesség (HV) a 25. percentilis alatt a kronológiai életkor (CA) (HV kevesebb, mint -0,7 SD pontszám) és nem, Prader és munkatársai (1989) szabványai szerint.
  • A Body Mass Index (BMI) százalékpontja nagyobb, mint 5. és 95. percentilis alatt a Centers for Disease Control and Prevention (CDC) BMI-kor szerinti növekedési diagramjai szerint
  • Gyermekpopuláció – fenntartó betegek:
  • A GHD megerősített diagnózisa a beiratkozás előtt, GH-stimulációs teszttel meghatározott, 10,0 ng/ml vagy annál kisebb GH-csúcsértékként. A GH-stimulációs teszt a helyi klinikai szabványoknak megfelelően történik
  • A pubertás előtti gyermekek 9 éves és 13 évnél fiatalabbak a beiratkozáskor
  • A Body Mass Index (BMI) százalékpontja nagyobb, mint 5. és 95. percentilis alatt a Centers for Disease Control and Prevention (CDC) BMI-kor szerinti növekedési diagramjai szerint
  • Szülői/gondviselői populáció – kezelési példa:
  • Annak a gyermeknek a szülője/gondviselője, akinél a beiratkozást megelőzően GHD-t diagnosztizáltak, GH-stimulációs teszttel meghatározva, 7,0 ng/ml vagy annál alacsonyabb GH-csúcsként. A GH-stimulációs teszt a helyi klinikai szabványoknak megfelelően történik
  • A beiratkozáskor 4 és 9 évnél fiatalabb, pubertás előtti gyermek szülője/gondviselője
  • Korábban GH-kezelésben nem részesült gyermek szülője/gyámja (GH-kezelésben még nem részesült)
  • Olyan gyermek szülője/gondnoka, akinek évesített magassági sebessége (HV) a 25. percentilis alatt van a CA (HV kevesebb, mint -0,7 SD pontszám) és neme, Prader és munkatársai (1989) szabványai szerint.
  • A Betegségellenőrzési és Megelőzési Központ (CDC) BMI-életkor szerinti növekedési diagramja szerint annak a gyermeknek a szülője/gondnoka, akinek a testtömeg-index (BMI) százalékpontja meghaladja az 5. és 95. százalékot
  • A szülő/gondviselő az esetek legalább 50%-ában a gyermekkel azonos lakóhelyen él
  • Szülő/gondviselő populáció – fenntartó betegek:
  • Annak a gyermeknek a szülője/gondnoka, akinél a GHD-t igazolták a felvétel előtt, GH-stimulációs teszttel meghatározva, 10,0 ng/ml vagy annál alacsonyabb GH-csúcsértékként. A GH-stimulációs teszt a helyi klinikai szabványoknak megfelelően történik
  • A beiratkozáskor 4 és 9 évnél fiatalabb, pubertás előtti gyermek szülője/gondviselője
  • A Betegségellenőrzési és Megelőzési Központ (CDC) BMI-életkor szerinti növekedési diagramja szerint annak a gyermeknek a szülője/gondnoka, akinek a testtömeg-index (BMI) százalékpontja meghaladja az 5. és 95. százalékot
  • Szülő/gondviselő, aki az esetek legalább 50%-ában a gyermekkel azonos lakóhelyen él Kizárási kritériumok:
  • Gyermekpopuláció - kezelési és fenntartó betegek:
  • Bármely klinikailag jelentős rendellenesség, amely valószínűleg befolyásolja a növekedést vagy a növekedés értékelésének képességét:
  • a) Kromoszóma-rendellenességek és orvosi „szindrómák”, pl. de nem kizárólagosan a Turner-szindrómára, a Laron-szindrómára, a Noonan-szindrómára vagy a GH-receptorok hiányára
  • b) Veleszületett (csontrendszeri rendellenességeket okozó) rendellenességek, pl. de nem kizárólagosan Russell-Silver szindróma, csontváz diszplázia
  • c) Jelentős gerincrendellenességek, beleértve a scoliosis, kyphosis és spina bifida variánsokat – A terhességi korhoz képest kicsinek született gyermekek (SGA – születési súly és/vagy születési hossz kevesebb, mint -2 SD a terhességi korhoz képest)
  • Cukorbetegséggel diagnosztizált gyermekeknél, vagy éhgyomri vércukorszintje legalább 126 mg/dl (7,0 mmol/l), illetve HbA1c-értéke nagyobb vagy egyenlő, mint 6,5% a felvételkor
  • Jelenlegi gyulladásos betegségek (például ízületi gyulladás, gyulladásos bélbetegségek), amelyek szisztémás kortikoszteroid kezelést vagy glükokortikoid kezelést igényelnek 2 hétnél hosszabb ideig a felvételt megelőző 3 hónapban
  • Glükokortikoid kezelést igénylő gyermekek (pl. asztma), akik napi 400 µg-nál nagyobb adag inhalációs budezonidot vagy ennek megfelelőt szednek a beiratkozást megelőző évben 1 hónapnál tovább
  • Egyéb, a növekedést befolyásoló kezelések egyidejű alkalmazása, pl. de nem korlátozódik az anabolikus szteroidokra és a metilfenidátra a figyelemhiányos hiperaktivitási rendellenesség (ADHD) kezelésére. Hormonpótló terápiák (tiroxin, hidrokortizon, dezmopresszin) megengedettek.
  • Bármilyen rendellenesség, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetheti az alany biztonságát vagy a protokollnak való megfelelést
  • A vizsgáló megítélése szerint az alany és/vagy a szülő/jogilag elfogadható képviselő (LAR) valószínűleg nem felel meg a tárgyalás lefolytatásának.
  • Szülői/gondviselői populáció – kezelési és fenntartó betegek:
  • Bármilyen klinikailag jelentős rendellenességben szenvedő gyermek szülője/gyámja, amely valószínűleg befolyásolja a növekedést vagy a növekedés értékelésének képességét:
  • a) Kromoszóma-rendellenességek és orvosi „szindrómák”, pl. de nem kizárólagosan a Turner-szindrómára, a Laron-szindrómára, a Noonan-szindrómára vagy a GH-receptorok hiányára
  • b) Veleszületett (csontrendszeri rendellenességeket okozó) rendellenességek, pl. de nem kizárólagosan Russell-Silver szindróma, csontváz diszplázia
  • c) Jelentős gerincrendellenességek, beleértve a scoliosis, kyphosis és spina bifida variánsokat – a terhességi korhoz képest kicsinek született gyermek szülője/gondnoka (SGA – születési súly és/vagy születési hossz kevesebb, mint -2 SD a terhességi korhoz képest)
  • Diabetes mellitusszal diagnosztizált gyermek szülője/gondnoka, akinek az éhgyomri vércukorszintje legalább 126 mg/dl (7,0 mmol/L), illetve a beiratkozáskor 6,5%-nál nagyobb vagy egyenlő HbA1c
  • Jelenlegi gyulladásos betegségben (pl. ízületi gyulladás, gyulladásos bélbetegségek) szenvedő gyermek szülője/gondviselője, aki szisztémás kortikoszteroid- vagy glükokortikoid-kezelést igényel 2 hétnél hosszabb ideig a beiratkozást megelőző 3 hónapban
  • Glükokortikoid kezelést igénylő gyermekek szülője/gondviselője (pl. asztma), akik napi 400 µg-nál nagyobb adag inhalációs budezonidot vagy ennek megfelelőt szednek a beiratkozást megelőző évben 1 hónapnál tovább
  • A gyermek szülője/gondviselője más olyan kezelések egyidejű alkalmazása mellett, amelyek hatással lehetnek a növekedésre, pl. de nem korlátozódik az anabolikus szteroidokra és a metilfenidátra a figyelemhiányos hiperaktivitási rendellenesség (ADHD) kezelésére. Hormonpótló terápiák (tiroxin, hidrokortizon, dezmopresszin) megengedettek.
  • Bármilyen rendellenességben szenvedő gyermek szülője/gondviselője, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetheti az alany biztonságát vagy a protokollnak való megfelelést
  • A vizsgáló megítélése szerint az alany és/vagy a szülő/LAR valószínűleg nem felel meg a vizsgálati magatartásnak.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Gyermekkezelés naiv csoport (A csoport)
Pubertás előtti fiú vagy lány, 9 és 13 év közötti korosztály, akiknél a beiratkozás előtt GHD-t diagnosztizáltak, egy GH-stimulációs teszttel meghatározva, 7,0 ng/ml vagy annál kisebb GH-csúcsként definiálva.
Egyéb: Kezelés nem adott
Kezelés nem adott.
Gyermekfenntartó csoport (B csoport)
Pubertás előtti fiú vagy lány, 9 és 13 év közötti, akiknél a beiratkozás előtt GHD-t diagnosztizáltak, egy GH-stimulációs teszttel meghatározva, 10,0 ng/ml vagy annál kisebb GH csúcsértékként definiálva, akik vényköteles kezelést kaptak. GHD esetén 6 hónapig vagy tovább.
Egyéb: Kezelés nem adott
Kezelés nem adott.
Szülői kezelés naiv csoport (C csoport)
Szülők/gondviselők, akik egy 4-9 éves, pubertás előtti fiúval vagy lánnyal élnek együtt, akiknél a beiratkozást megelőzően GHD-t diagnosztizáltak egy GH-stimulációs teszttel, amelyet 7,0 ng vagy annál kisebb GH-csúcsként határoztak meg. /ml.
Egyéb: Kezelés nem adott
Kezelés nem adott.
Szülői karbantartó csoport (D csoport)
Szülők/gondviselők, akik egy 4-9 éves, pubertás előtti fiúval vagy lánnyal élnek együtt, akiknél a beiratkozást megelőzően GHD-t diagnosztizáltak egy GH-stimulációs teszttel, amelyet 10,0 ng vagy annál kisebb GH-csúcsértékként határoztak meg. /ml, akik 6 hónapja vagy tovább szedtek vényköteles kezelést a GHD miatt.
Egyéb: Kezelés nem adott
Kezelés nem adott.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Változások a CGI-ben (Clinician Global Impression Scale)
Időkeret: Az orvos által tervezett MCID-felmérő vizit (3. és 11. hét között változó) és a kezelés megkezdése utáni 12. heti ellenőrző látogatás után
Az orvos által tervezett MCID-felmérő vizit (3. és 11. hét között változó) és a kezelés megkezdése utáni 12. heti ellenőrző látogatás után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Változások a PGI-ben (Patient Global Impression Scale)
Időkeret: Az orvos által tervezett MCID-felmérő vizit (3. és 11. hét között változó) és a kezelés megkezdése utáni 12. heti ellenőrző látogatás után
Az orvos által tervezett MCID-felmérő vizit (3. és 11. hét között változó) és a kezelés megkezdése utáni 12. heti ellenőrző látogatás után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novo Nordisk A/S

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. október 5.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. május 14.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. május 14.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. október 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. október 16.

Első közzététel (Becslés)

2015. október 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. szeptember 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. szeptember 24.

Utolsó ellenőrzés

2020. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • NN8640-4231
  • U1111-1168-7911 (Egyéb azonosító: WHO)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel