Validatie van twee maatstaven voor groeihormoondeficiëntie bij kinderen, de behandelingsgerelateerde impactmaatstaf van groeihormoondeficiëntie bij kinderen (TRIM-CGHD) en de behandelingslastmaatstaf voor groeihormoondeficiëntie bij kinderen (TB-CGHD)
24 september 2020 bijgewerkt door: Novo Nordisk A/S
Dit onderzoek wordt uitgevoerd in Europa en de Verenigde Staten van Amerika (VS).
Het doel van de studie is om twee maatstaven voor groeihormoondeficiëntie bij kinderen te valideren, de Treatment Related Impact Measure of Childhood Growth Hormone Deficiency (TRIM-CGHD) en de Treatment Burden Measure of Childhood Growth Hormone Deficiency (TB-CGHD).
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
252
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Liverpool, Verenigd Koninkrijk, L12 2AP
- Novo Nordisk Investigational Site
-
London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85054
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Verenigde Staten, 80112
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Florida
-
Margate, Florida, Verenigde Staten, 33063
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tallahassee, Florida, Verenigde Staten, 32308
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30342-1551
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Illinois
-
Wheaton, Illinois, Verenigde Staten, 60187
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55102
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63017
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Verenigde Staten, 03756-1000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
New York
-
Albany, New York, Verenigde Staten, 12208-3412
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14203
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Mineola, New York, Verenigde Staten, 11501
- Novo Nordisk Investigational Site
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10029
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Spring Valley, New York, Verenigde Staten, 10977
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43235
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15218
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75230
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
4 jaar tot 13 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
De 2 populaties (kind en ouder/voogd) worden elk verdeeld in een behandelingsnaïeve groep en een onderhoudsgroep.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Geïnformeerde toestemming verkregen
- Kindpopulatie - niet eerder behandeld:
- Bevestigde diagnose van groeihormoondeficiëntie (GHD) voorafgaand aan inschrijving zoals bepaald door een groeihormoon (GH)-stimulatietest, gedefinieerd als een piek-GH-niveau van 7,0 ng/ml of minder. De GH-stimulatietest zal plaatsvinden volgens lokale klinische normen
- Prepuberale kinderen van 9 tot jonger dan 13 jaar bij inschrijving
- Geen eerdere blootstelling aan GH-therapie (GH-behandelingsnaïef)
- Op jaarbasis berekende lengtesnelheid (HV) onder het 25e percentiel voor chronologische leeftijd (CA) (HV minder dan -0,7 SD-scores) en geslacht volgens de normen van Prader et al (1989)
- Body Mass Index (BMI) percentiel hoger dan 5e en lager dan 95e percentiel volgens Centers for Disease Control and Prevention (CDC) BMI-voor-leeftijd groeigrafieken
- Kinderpopulatie - onderhoudspatiënten:
- Bevestigde diagnose van GHD voorafgaand aan inschrijving zoals bepaald door een GH-stimulatietest, gedefinieerd als een piek-GH-niveau van 10,0 ng/ml of minder. De GH-stimulatietest zal plaatsvinden volgens lokale klinische normen
- Prepuberale kinderen van 9 tot jonger dan 13 jaar bij inschrijving
- Body Mass Index (BMI) percentiel hoger dan 5e en lager dan 95e percentiel volgens Centers for Disease Control and Prevention (CDC) BMI-voor-leeftijd groeigrafieken
- Ouder-/voogdpopulatie - nog niet eerder behandeld:
- Ouder/voogd van een kind met een bevestigde diagnose van GHD voorafgaand aan inschrijving zoals bepaald door een GH-stimulatietest, gedefinieerd als een piek-GH-niveau van 7,0 ng/ml of minder. De GH-stimulatietest zal plaatsvinden volgens lokale klinische normen
- Ouder/voogd van prepuberaal kind van 4 tot jonger dan 9 jaar bij inschrijving
- Ouder/voogd van kind dat niet eerder is blootgesteld aan GH-therapie (GH-behandelingsnaïef)
- Ouder/voogd van kind met geannualiseerde groeisnelheid (HV) onder het 25e percentiel voor CA (HV minder dan -0,7 SD-scores) en geslacht volgens de normen van Prader et al (1989)
- Ouder/voogd van kind met Body Mass Index (BMI)-percentiel hoger dan 5e en lager dan 95e percentiel volgens Centers for Disease Control and Prevention (CDC) BMI-voor-leeftijd groeigrafieken
- Ouder/voogd woont minimaal 50% van de tijd in dezelfde woning als het kind
- Ouder-/voogdpopulatie - onderhoudspatiënten:
- Ouder/voogd van kind met bevestigde diagnose van GHD voorafgaand aan inschrijving zoals bepaald door een GH-stimulatietest, gedefinieerd als een piek-GH-niveau van 10,0 ng/ml of minder. De GH-stimulatietest zal plaatsvinden volgens lokale klinische normen
- Ouder/voogd van prepuberaal kind van 4 tot jonger dan 9 jaar bij inschrijving
- Ouder/voogd van kind met Body Mass Index (BMI)-percentiel hoger dan 5e en lager dan 95e percentiel volgens Centers for Disease Control and Prevention (CDC) BMI-voor-leeftijd groeigrafieken
- Ouder/voogd woont minimaal 50% van de tijd in dezelfde woning als het kind Uitsluitingscriteria:
- Kindpopulatie - niet eerder behandelde en onderhoudspatiënten:
- Elke klinisch significante afwijking die waarschijnlijk de groei of het vermogen om groei te beoordelen beïnvloedt:
- a) Chromosomale afwijkingen en medische "syndromen", b.v. maar niet beperkt tot het syndroom van Turner, het Laron-syndroom, het Noonan-syndroom of de afwezigheid van GH-receptoren
- b) Aangeboren afwijkingen (die skeletafwijkingen veroorzaken), b.v. maar niet beperkt tot het Russell-Silver-syndroom, skeletdysplasie
- c) Aanzienlijke spinale afwijkingen, waaronder scoliose, kyfose en spina bifida-varianten - Kinderen die klein geboren zijn voor de zwangerschapsduur (SGA - geboortegewicht en/of geboortelengte minder dan -2 SD voor de zwangerschapsduur)
- Kinderen gediagnosticeerd met diabetes mellitus of nuchtere bloedglucose groter dan of gelijk aan 126 mg/dl (7,0 mmol/L), of HbA1c groter dan of gelijk aan 6,5% bij inschrijving
- Huidige ontstekingsziekten (bijv. maar niet beperkt tot artritis, inflammatoire darmziekten) waarvoor systemische behandeling met corticosteroïden of glucocorticoïden nodig is gedurende meer dan 2 weken in de laatste 3 maanden voorafgaand aan inschrijving
- Kinderen die een behandeling met glucocorticoïden nodig hebben (bijv. astma) die een dosis van meer dan 400 µg/dag geïnhaleerde budesonide of equivalenten gebruiken gedurende meer dan 1 maand in het jaar voorafgaand aan inschrijving
- Gelijktijdige toediening van andere behandelingen die een effect kunnen hebben op de groei, b.v. maar niet beperkt tot anabole steroïden en methylfenidaat voor aandachtstekortstoornis met hyperactiviteit (ADHD). Hormoonvervangingstherapieën (thyroxine, hydrocortison, desmopressine) zijn toegestaan
- Elke stoornis die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de proefpersoon of de naleving van het protocol in gevaar kan brengen
- De proefpersoon en/of de ouder/wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger (LAR) is waarschijnlijk niet-compliant met betrekking tot het gedrag van de studie, zoals beoordeeld door de onderzoeker
- Ouder/voogd-populatie - niet eerder behandelde en onderhoudspatiënten:
- Ouder/voogd van een kind met een klinisch significante afwijking die waarschijnlijk de groei of het vermogen om de groei te beoordelen beïnvloedt:
- a) Chromosomale afwijkingen en medische "syndromen", b.v. maar niet beperkt tot het syndroom van Turner, het Laron-syndroom, het Noonan-syndroom of de afwezigheid van GH-receptoren
- b) Aangeboren afwijkingen (die skeletafwijkingen veroorzaken), b.v. maar niet beperkt tot het Russell-Silver-syndroom, skeletdysplasie
- c) Aanzienlijke spinale afwijkingen, waaronder scoliose, kyfose en spina bifida-varianten - Ouder/voogd van kind dat klein geboren is voor zwangerschapsduur (SGA - geboortegewicht en/of geboortelengte minder dan -2 SD voor zwangerschapsduur)
- Ouder/voogd van een kind met de diagnose diabetes mellitus of nuchtere bloedglucose hoger dan of gelijk aan 126 mg/dl (7,0 mmol/L), of HbA1c hoger dan of gelijk aan 6,5% bij inschrijving
- Ouder/voogd van een kind met actuele ontstekingsziekten (bijv. maar niet beperkt tot artritis, inflammatoire darmziekten) die langer dan 2 weken systemische behandeling met corticosteroïden of glucocorticoïden nodig hebben in de laatste 3 maanden voorafgaand aan inschrijving
- Ouder/voogd van kinderen die glucocorticoïdtherapie nodig hebben (bijv. astma) die een dosis van meer dan 400 µg/dag geïnhaleerde budesonide of equivalenten gebruiken gedurende meer dan 1 maand in het jaar voorafgaand aan inschrijving
- Ouder/voogd van het kind met gelijktijdige toediening van andere behandelingen die een effect kunnen hebben op de groei, b.v. maar niet beperkt tot anabole steroïden en methylfenidaat voor aandachtstekortstoornis met hyperactiviteit (ADHD). Hormoonvervangingstherapieën (thyroxine, hydrocortison, desmopressine) zijn toegestaan
- Ouder/voogd van een kind met een stoornis die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de proefpersoon of de naleving van het protocol in gevaar kan brengen
- Het is waarschijnlijk dat de proefpersoon en/of de ouder/LAR niet-compliant is met betrekking tot het gedrag van de studie, zoals beoordeeld door de onderzoeker
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Niet eerder behandelde kinderen (Groep A)
Prepuberale jongen of meisje in de leeftijd van 9 tot 13 jaar met een bevestigde diagnose van GHD voorafgaand aan inschrijving zoals bepaald door één GH-stimulatietest, gedefinieerd als een piek-GH-niveau van gelijk aan of lager dan 7,0 ng/ml.
|
Geen behandeling gegeven.
|
|
Kinderalimentatiegroep (Groep B)
Prepuberale jongen of meisje in de leeftijd van 9 tot 13 jaar met een bevestigde diagnose van GHD voorafgaand aan inschrijving, zoals bepaald door één GH-stimulatietest, gedefinieerd als een piek-GH-waarde gelijk aan of lager dan 10,0 ng/ml die een voorgeschreven behandeling hebben gevolgd voor GHD gedurende 6 maanden of langer.
|
Geen behandeling gegeven.
|
|
Ouderbehandelingsnaïeve groep (groep C)
Ouders/verzorgers die samenwonen met een prepuberale jongen of meisje in de leeftijd van 4 tot 9 jaar met een bevestigde diagnose van GHD voorafgaand aan inschrijving zoals bepaald door één GH-stimulatietest, gedefinieerd als een piek-GH-niveau van minder dan of gelijk aan 7,0 ng /ml.
|
Geen behandeling gegeven.
|
|
Ouder Onderhoudsgroep (Groep D)
Ouders/verzorgers die samenwonen met een prepuberale jongen of meisje in de leeftijd van 4 tot 9 jaar met een bevestigde diagnose van GHD voorafgaand aan inschrijving zoals bepaald door één GH-stimulatietest, gedefinieerd als een piek-GH-niveau van minder dan of gelijk aan 10,0 ng /ml die gedurende 6 maanden of langer een voorgeschreven behandeling voor GHD hebben gevolgd.
|
Geen behandeling gegeven.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Veranderingen in CGI (Clinician Global Impression Scale)
Tijdsspanne: Na het door de arts geplande MCID-beoordelingsbezoek (variabel tussen week 3 en week 11) en week 12 follow-upbezoek na aanvang van de behandeling
|
Na het door de arts geplande MCID-beoordelingsbezoek (variabel tussen week 3 en week 11) en week 12 follow-upbezoek na aanvang van de behandeling
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Veranderingen in PGI (Patient Global Impression Scale)
Tijdsspanne: Na het door de arts geplande MCID-beoordelingsbezoek (variabel tussen week 3 en week 11) en week 12 follow-upbezoek na aanvang van de behandeling
|
Na het door de arts geplande MCID-beoordelingsbezoek (variabel tussen week 3 en week 11) en week 12 follow-upbezoek na aanvang van de behandeling
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Brod M, Rasmussen MH, Alolga S, Beck JF, Bushnell DM, Lee KW, Maniatis A. Psychometric Validation of the Growth Hormone Deficiency-Child Treatment Burden Measure (GHD-CTB) and the Growth Hormone Deficiency-Parent Treatment Burden Measure (GHD-PTB). Pharmacoecon Open. 2022 Oct 18. doi: 10.1007/s41669-022-00373-z. Online ahead of print.
- Brod M, Hojby Rasmussen M, Vad K, Alolga S, Bushnell DM, Bedoin J, Maniatis A. Psychometric Validation of the Growth Hormone Deficiency-Child Impact Measure (GHD-CIM). Pharmacoecon Open. 2021 Sep;5(3):505-518. doi: 10.1007/s41669-020-00252-5. Epub 2021 Jan 12.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
5 oktober 2015
Primaire voltooiing (Werkelijk)
14 mei 2018
Studie voltooiing (Werkelijk)
14 mei 2018
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
16 oktober 2015
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
16 oktober 2015
Eerst geplaatst (Schatting)
20 oktober 2015
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
25 september 2020
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
24 september 2020
Laatst geverifieerd
1 september 2020
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Musculoskeletale aandoeningen
- Hypothalamische ziekten
- Botziekten
- Botziekten, endocrien
- Hypofyse Ziekten
- Dwerggroei
- Botziekten, ontwikkelingsstoornissen
- Hypopituïtarisme
- Dwerggroei, hypofyse
- Endocriene systeemziekten
- Groeistoornissen
Andere studie-ID-nummers
- NN8640-4231
- U1111-1168-7911 (Andere identificatie: WHO)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .