Validierung von zwei Messgrößen für Wachstumshormonmangel bei Kindern, dem „Treatment Related Impact Measure of Childhood Growth Hormone Deficiency“ (TRIM-CGHD) und dem „Treatment Burden Measure of Childhood Growth Hormone Deficiency“ (TB-CGHD)

Einschlusskriterien:

• Einverständniserklärung eingeholt
• Kinderpopulation - Behandlung naiv:
• Bestätigte Diagnose eines Wachstumshormonmangels (GHD) vor der Einschreibung, bestimmt durch einen Wachstumshormon (GH)-Stimulationstest, definiert als ein GH-Spitzenwert von 7,0 ng/ml oder weniger. Der GH-Stimulationstest wird den lokalen klinischen Standards entsprechen
• Vorpubertäre Kinder im Alter von 9 bis unter 13 Jahren bei der Einschreibung
• Keine vorherige Exposition gegenüber GH-Therapie (GH-Behandlung naiv)
• Annualisierte Größengeschwindigkeit (HV) unter dem 25. Perzentil für chronologisches Alter (CA) (HV weniger als -0,7 SD-Werte) und Geschlecht gemäß den Standards von Prader et al. (1989)
• Body-Mass-Index (BMI)-Perzentil größer als das 5. und unter dem 95. Perzentil gemäß den BMI-Wachstumsdiagrammen der Centers for Disease Control and Prevention (CDC) für das Alter
• Kinderpopulation - Erhaltungspatienten:
• Bestätigte Diagnose von GHD vor der Einschreibung, bestimmt durch einen GH-Stimulationstest, definiert als ein GH-Spitzenwert von 10,0 ng/ml oder weniger. Der GH-Stimulationstest wird den lokalen klinischen Standards entsprechen
• Vorpubertäre Kinder im Alter von 9 bis unter 13 Jahren bei der Einschreibung
• Body-Mass-Index (BMI)-Perzentil größer als das 5. und unter dem 95. Perzentil gemäß den BMI-Wachstumsdiagrammen der Centers for Disease Control and Prevention (CDC) für das Alter
• Eltern-/Erziehungsberechtigtenpopulation - behandlungsnaiv:
• Elternteil/Erziehungsberechtigter des Kindes mit einer bestätigten Diagnose von GHD vor der Einschreibung, bestimmt durch einen GH-Stimulationstest, definiert als ein GH-Spitzenwert von 7,0 ng/ml oder weniger. Der GH-Stimulationstest wird den lokalen klinischen Standards entsprechen
• Elternteil/Erziehungsberechtigter eines vorpubertären Kindes im Alter von 4 bis unter 9 Jahren bei der Einschreibung
• Elternteil/Erziehungsberechtigter des Kindes ohne vorherige Exposition gegenüber einer GH-Therapie (GH-Behandlung naiv)
• Elternteil/Erziehungsberechtigter des Kindes mit annualisierter Größengeschwindigkeit (HV) unter dem 25. Perzentil für CA (HV weniger als -0,7 SD-Werte) und Geschlecht gemäß den Standards von Prader et al. (1989)
• Elternteil/Erziehungsberechtigter des Kindes mit einem Perzentil des Body Mass Index (BMI) über dem 5. und unter dem 95. Perzentil gemäß den BMI-Wachstumsdiagrammen der Centers for Disease Control and Prevention (CDC) für das Alter
• Elternteil/Erziehungsberechtigter, der mindestens 50 % der Zeit im selben Haushalt wie das Kind lebt
• Eltern-/Erziehungsberechtigtenpopulation – Erhaltungspatienten:
• Elternteil/Erziehungsberechtigter des Kindes mit bestätigter Diagnose von GHD vor der Einschreibung, bestimmt durch einen GH-Stimulationstest, definiert als ein GH-Spitzenwert von 10,0 ng/ml oder weniger. Der GH-Stimulationstest wird den lokalen klinischen Standards entsprechen
• Elternteil/Erziehungsberechtigter eines vorpubertären Kindes im Alter von 4 bis unter 9 Jahren bei der Einschreibung
• Elternteil/Erziehungsberechtigter des Kindes mit einem Perzentil des Body Mass Index (BMI) über dem 5. und unter dem 95. Perzentil gemäß den BMI-Wachstumsdiagrammen der Centers for Disease Control and Prevention (CDC) für das Alter
• Elternteil/Erziehungsberechtigter lebt mindestens 50 % der Zeit im selben Haushalt wie das Kind. Ausschlusskriterien:
• Kinderpopulation - behandlungsnaive Patienten und Erhaltungspatienten:
• Jede klinisch signifikante Anomalie, die wahrscheinlich das Wachstum oder die Fähigkeit, das Wachstum zu beurteilen, beeinträchtigt:
• a) Chromosomenanomalien und medizinische „Syndrome“, z. aber nicht beschränkt auf das Turner-Syndrom, das Laron-Syndrom, das Noonan-Syndrom oder das Fehlen von GH-Rezeptoren
• b) Angeborene Anomalien (die Skelettanomalien verursachen), z. aber nicht beschränkt auf Russell-Silver-Syndrom, Skelettdysplasie
• c) Signifikante Wirbelsäulenanomalien, einschließlich Skoliose, Kyphose und Spina bifida-Varianten - Kinder, die für das Gestationsalter klein geboren wurden (SGA - Geburtsgewicht und/oder Geburtslänge weniger als -2 SD für das Gestationsalter)
• Kinder mit diagnostiziertem Diabetes mellitus oder Nüchtern-Blutzucker von mindestens 126 mg/dl (7,0 mmol/l) oder einem HbA1c-Wert von mindestens 6,5 % bei der Einschreibung
• Aktuelle entzündliche Erkrankungen (z. B., aber nicht beschränkt auf Arthritis, entzündliche Darmerkrankungen), die eine systemische Kortikosteroidbehandlung oder Glukokortikoidbehandlung für länger als 2 Wochen innerhalb der letzten 3 Monate vor der Einschreibung erfordern
• Kinder, die eine Glukokortikoidtherapie benötigen (z. Asthma), die im Jahr vor der Aufnahme länger als 1 Monat eine Dosis von mehr als 400 µg/Tag inhalatives Budesonid oder Äquivalent einnehmen
• Gleichzeitige Verabreichung anderer Behandlungen, die sich auf das Wachstum auswirken können, z. aber nicht beschränkt auf anabole Steroide und Methylphenidat bei Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung (ADHS). Hormonersatztherapien (Thyroxin, Hydrocortison, Desmopressin) dürfen aufgenommen werden
• Jede Störung, die nach Ansicht des Ermittlers die Sicherheit des Probanden oder die Einhaltung des Protokolls gefährden könnte
• Der Proband und/oder der Elternteil/rechtlich zulässige Vertreter (LAR) sind nach Einschätzung des Prüfarztes wahrscheinlich nicht konform in Bezug auf die Studiendurchführung
• Eltern-/Erziehungsberechtigtenpopulation – behandlungsnaive Patienten und Erhaltungspatienten:
• Elternteil/Erziehungsberechtigter des Kindes mit einer klinisch signifikanten Anomalie, die wahrscheinlich das Wachstum oder die Fähigkeit, das Wachstum zu beurteilen, beeinträchtigt:
• a) Chromosomenanomalien und medizinische „Syndrome“, z. aber nicht beschränkt auf das Turner-Syndrom, das Laron-Syndrom, das Noonan-Syndrom oder das Fehlen von GH-Rezeptoren
• b) Angeborene Anomalien (die Skelettanomalien verursachen), z. aber nicht beschränkt auf Russell-Silver-Syndrom, Skelettdysplasie
• c) Signifikante Wirbelsäulenanomalien, einschließlich Skoliose, Kyphose und Spina bifida-Varianten - Elternteil/Erziehungsberechtigter des für das Gestationsalter klein geborenen Kindes (SGA - Geburtsgewicht und/oder Geburtslänge weniger als -2 SD für das Gestationsalter)
• Elternteil/Erziehungsberechtigter des Kindes mit diagnostiziertem Diabetes mellitus oder Nüchtern-Blutzucker von mindestens 126 mg/dl (7,0 mmol/L) oder einem HbA1c-Wert von mindestens 6,5 % bei der Einschreibung
• Elternteil/Erziehungsberechtigter des Kindes mit aktuellen entzündlichen Erkrankungen (z. B., aber nicht beschränkt auf Arthritis, entzündliche Darmerkrankungen), die eine systemische Behandlung mit Kortikosteroiden oder Glukokortikoiden für mehr als 2 Wochen innerhalb der letzten 3 Monate vor der Einschreibung erfordern
• Elternteil/Erziehungsberechtigter von Kindern, die eine Glukokortikoidtherapie benötigen (z. Asthma), die im Jahr vor der Aufnahme länger als 1 Monat eine Dosis von mehr als 400 µg/Tag inhalatives Budesonid oder Äquivalent einnehmen
• Elternteil/Erziehungsberechtigter des Kindes bei gleichzeitiger Verabreichung anderer Behandlungen, die sich auf das Wachstum auswirken können, z. aber nicht beschränkt auf anabole Steroide und Methylphenidat bei Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung (ADHS). Hormonersatztherapien (Thyroxin, Hydrocortison, Desmopressin) dürfen aufgenommen werden
• Elternteil/Erziehungsberechtigter des Kindes mit einer Störung, die nach Ansicht des Ermittlers die Sicherheit des Probanden oder die Einhaltung des Protokolls gefährden könnte
• Der Proband und/oder der Elternteil/LAR sind nach Einschätzung des Prüfarztes wahrscheinlich nicht konform in Bezug auf die Studiendurchführung