Валидация двух показателей дефицита гормона роста у детей: показателя воздействия дефицита гормона роста у детей, связанного с лечением (TRIM-CGHD), и показателя бремени лечения дефицита гормона роста у детей (TB-CGHD)
24 сентября 2020 г. обновлено: Novo Nordisk A/S
Это исследование проводится в Европе и Соединенных Штатах Америки (США).
Целью исследования является валидация двух показателей дефицита гормона роста у детей: показателя воздействия дефицита гормона роста у детей, связанного с лечением (TRIM-CGHD), и показателя бремени лечения дефицита гормона роста у детей (TB-CGHD).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
252
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Birmingham, Соединенное Королевство, B4 6NH
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Liverpool, Соединенное Королевство, L12 2AP
- Novo Nordisk Investigational Site
-
London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85054
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Соединенные Штаты, 80112
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Соединенные Штаты, 19803
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Florida
-
Margate, Florida, Соединенные Штаты, 33063
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33155
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tallahassee, Florida, Соединенные Штаты, 32308
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30342-1551
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Illinois
-
Wheaton, Illinois, Соединенные Штаты, 60187
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40202
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Соединенные Штаты, 55102
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63017
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Соединенные Штаты, 03756-1000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
New York
-
Albany, New York, Соединенные Штаты, 12208-3412
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14203
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Mineola, New York, Соединенные Штаты, 11501
- Novo Nordisk Investigational Site
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Spring Valley, New York, Соединенные Штаты, 10977
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43235
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15218
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75230
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 4 года до 13 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Каждая из двух групп (ребенок и родитель/опекун) будет разделена на группу, не получавшую лечения, и группу поддерживающей терапии.
Описание
Критерии включения:
- Получено информированное согласие
- Детское население - лечение не проводилось:
- Подтвержденный диагноз дефицита гормона роста (GHD) до зачисления, определенный тестом стимуляции гормона роста (GH), определяемым как пиковый уровень GH 7,0 нг/мл или меньше. Тест стимуляции GH будет соответствовать местным клиническим стандартам.
- Препубертатные дети в возрасте от 9 до 13 лет на момент зачисления
- Отсутствие предшествующего воздействия терапии ГР (наивное лечение ГР)
- Годовая скорость роста (HV) ниже 25-го процентиля для хронологического возраста (CA) (HV менее -0,7 балла SD) и пола в соответствии со стандартами Prader et al (1989)
- Индекс массы тела (ИМТ) процентиль выше 5-го и ниже 95-го процентиля в соответствии с данными Центров по контролю и профилактике заболеваний (CDC) Графики роста ИМТ к возрасту
- Детское население - поддерживающие больные:
- Подтвержденный диагноз GHD до зачисления, определенный тестом на стимуляцию GH, определяемый как пиковый уровень GH 10,0 нг / мл или меньше. Тест стимуляции GH будет соответствовать местным клиническим стандартам.
- Препубертатные дети в возрасте от 9 до 13 лет на момент зачисления
- Индекс массы тела (ИМТ) процентиль выше 5-го и ниже 95-го процентиля в соответствии с данными Центров по контролю и профилактике заболеваний (CDC) Графики роста ИМТ к возрасту
- Группа родителей/опекунов - лечение не проводилось:
- Родитель/опекун ребенка с подтвержденным диагнозом GHD до зачисления, что определяется тестом на стимуляцию GH, определяемым как пиковый уровень GH 7,0 нг/мл или ниже. Тест стимуляции GH будет соответствовать местным клиническим стандартам.
- Родитель/опекун ребенка препубертатного возраста в возрасте от 4 до 9 лет на момент зачисления
- Родитель/опекун ребенка, ранее не подвергавшийся терапии ГР (наивное лечение ГР)
- Родитель/опекун ребенка с годовой скоростью роста (HV) ниже 25-го процентиля для CA (HV менее -0,7 балла SD) и полом в соответствии со стандартами Prader et al (1989)
- Родитель/опекун ребенка с процентилем индекса массы тела (ИМТ) выше 5-го и ниже 95-го процентиля в соответствии с данными Центров по контролю и профилактике заболеваний (CDC) Графики роста ИМТ к возрасту
- Родитель/опекун проживает в одном месте с ребенком не менее 50% времени
- Группа родителей/опекунов - пациенты на поддерживающем лечении:
- Родитель/опекун ребенка с подтвержденным диагнозом GHD до зачисления, что определяется тестом стимуляции GH, определяемым как пиковый уровень GH 10,0 нг/мл или меньше. Тест стимуляции GH будет соответствовать местным клиническим стандартам.
- Родитель/опекун ребенка препубертатного возраста в возрасте от 4 до 9 лет на момент зачисления
- Родитель/опекун ребенка с процентилем индекса массы тела (ИМТ) выше 5-го и ниже 95-го процентиля в соответствии с данными Центров по контролю и профилактике заболеваний (CDC) Графики роста ИМТ к возрасту
- Родитель/опекун проживает в одном месте с ребенком не менее 50% времени. Критерии исключения:
- Детское население - пациенты, ранее не получавшие лечения, и пациенты, поддерживающие лечение:
- Любая клинически значимая аномалия, которая может повлиять на рост или способность оценить рост:
- а) Хромосомные аномалии и медицинские «синдромы», напр. но не ограничиваясь синдромом Тернера, синдромом Ларона, синдромом Нунана или отсутствием рецепторов ГР
- б) Врожденные аномалии (вызывающие аномалии скелета), например. но не ограничиваясь синдромом Рассела-Сильвера, скелетной дисплазией
- c) Значительные аномалии позвоночника, включая варианты сколиоза, кифоза и расщелины позвоночника - Дети, рожденные с малым весом для гестационного возраста (SGA - масса тела при рождении и/или длина тела при рождении менее -2 SD для гестационного возраста)
- Дети с диагнозом сахарный диабет или уровень глюкозы в крови натощак выше или равен 126 мг/дл (7,0 ммоль/л) или уровень HbA1c выше или равен 6,5% при включении в исследование
- Текущие воспалительные заболевания (например, но не ограничиваясь этим артрит, воспалительные заболевания кишечника), требующие лечения системными кортикостероидами или глюкокортикоидами в течение более 2 недель в течение последних 3 месяцев до регистрации
- Дети, нуждающиеся в терапии глюкокортикоидами (например, астма), которые принимают дозу ингаляционного будесонида или его эквивалентов более 400 мкг/сутки в течение более 1 месяца за год до регистрации
- Одновременное применение других препаратов, которые могут влиять на рост, например, но не ограничиваясь анаболическими стероидами и метилфенидатом при синдроме дефицита внимания и гиперактивности (СДВГ). Заместительная гормональная терапия (тироксин, гидрокортизон, десмопрессин) разрешена для включения
- Любое расстройство, которое, по мнению исследователя, может поставить под угрозу безопасность субъекта или соблюдение протокола.
- Субъект и/или родитель/законно приемлемый представитель (LAR), вероятно, будут несоблюдения в отношении проведения исследования, по мнению исследователя
- Группа родителей/опекунов - пациенты, ранее не получавшие лечения, и пациенты, получающие поддерживающую терапию:
- Родитель/опекун ребенка с любым клинически значимым отклонением, которое может повлиять на рост или способность оценивать рост:
- а) Хромосомные аномалии и медицинские «синдромы», напр. но не ограничиваясь синдромом Тернера, синдромом Ларона, синдромом Нунана или отсутствием рецепторов ГР
- б) Врожденные аномалии (вызывающие аномалии скелета), например. но не ограничиваясь синдромом Рассела-Сильвера, скелетной дисплазией
- c) Значительные аномалии позвоночника, включая варианты сколиоза, кифоза и расщелины позвоночника - Родитель/опекун ребенка, родившегося с малым весом для гестационного возраста (SGA - масса тела при рождении и/или длина тела при рождении менее -2 SD для гестационного возраста)
- Родитель/опекун ребенка с диагнозом сахарный диабет или уровень глюкозы в крови натощак выше или равен 126 мг/дл (7,0 ммоль/л) или уровень HbA1c выше или равен 6,5% при регистрации
- Родитель/опекун ребенка с текущими воспалительными заболеваниями (например, но не ограничиваясь этим, артрит, воспалительные заболевания кишечника), которым требуется лечение системными кортикостероидами или глюкокортикоидами в течение более 2 недель в течение последних 3 месяцев до регистрации
- Родитель/опекун детей, нуждающихся в терапии глюкокортикоидами (например, астма), которые принимают дозу ингаляционного будесонида или его эквивалентов более 400 мкг/сутки в течение более 1 месяца за год до регистрации
- Родитель/опекун ребенка при одновременном применении других методов лечения, которые могут повлиять на рост, например. но не ограничиваясь анаболическими стероидами и метилфенидатом при синдроме дефицита внимания и гиперактивности (СДВГ). Заместительная гормональная терапия (тироксин, гидрокортизон, десмопрессин) разрешена для включения
- Родитель/опекун ребенка с любым расстройством, которое, по мнению исследователя, может поставить под угрозу безопасность субъекта или соблюдение протокола
- Субъект и/или родитель/LAR, по мнению исследователя, вероятно, не будут соблюдать требования в отношении проведения исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Группа детей, ранее не получавших лечения (группа А)
Препубертатный мальчик или девочка в возрасте от 9 до 13 лет с подтвержденным диагнозом GHD до зачисления, что определяется одним тестом стимуляции GH, определяемым как пиковый уровень GH, равный или ниже 7,0 нг / мл.
|
Лечение не назначено.
|
|
Группа поддержки детей (группа B)
Препубертатный мальчик или девочка в возрасте от 9 до 13 лет с подтвержденным диагнозом GHD до зачисления, что определяется одним тестом стимуляции GH, определяемым как пиковый уровень GH, равный или ниже 10,0 нг / мл, которые принимали рецептурное лечение. для GHD в течение 6 месяцев и более.
|
Лечение не назначено.
|
|
Родительская группа, ранее не получавшая лечения (группа C)
Родители/опекуны, которые живут с мальчиком или девочкой препубертатного возраста в возрасте от 4 до 9 лет с подтвержденным диагнозом ДГП до зачисления, что определяется одним тестом стимуляции ГР, определяемым как пиковый уровень ГР ниже или равный 7,0 нг /мл.
|
Лечение не назначено.
|
|
Группа поддержки родителей (группа D)
Родители/опекуны, проживающие с мальчиком или девочкой препубертатного возраста в возрасте от 4 до 9 лет с подтвержденным диагнозом ДГП до зачисления, что определяется одним тестом на стимуляцию ГР, определяемым как пиковый уровень ГР ниже или равный 10,0 нг /мл, которые принимали рецептурное лечение ДГР в течение 6 месяцев и более.
|
Лечение не назначено.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменения в CGI (общая клиническая шкала впечатлений)
Временное ограничение: После запланированного врачом визита для оценки MCID (варьируется между 3-й и 11-й неделями) и последующего контрольного визита на 12-й неделе после начала лечения
|
После запланированного врачом визита для оценки MCID (варьируется между 3-й и 11-й неделями) и последующего контрольного визита на 12-й неделе после начала лечения
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменения в PGI (общая шкала впечатлений пациента)
Временное ограничение: После запланированного врачом визита для оценки MCID (варьируется между 3-й и 11-й неделями) и последующего контрольного визита на 12-й неделе после начала лечения
|
После запланированного врачом визита для оценки MCID (варьируется между 3-й и 11-й неделями) и последующего контрольного визита на 12-й неделе после начала лечения
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Brod M, Rasmussen MH, Alolga S, Beck JF, Bushnell DM, Lee KW, Maniatis A. Psychometric Validation of the Growth Hormone Deficiency-Child Treatment Burden Measure (GHD-CTB) and the Growth Hormone Deficiency-Parent Treatment Burden Measure (GHD-PTB). Pharmacoecon Open. 2022 Oct 18. doi: 10.1007/s41669-022-00373-z. Online ahead of print.
- Brod M, Hojby Rasmussen M, Vad K, Alolga S, Bushnell DM, Bedoin J, Maniatis A. Psychometric Validation of the Growth Hormone Deficiency-Child Impact Measure (GHD-CIM). Pharmacoecon Open. 2021 Sep;5(3):505-518. doi: 10.1007/s41669-020-00252-5. Epub 2021 Jan 12.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
5 октября 2015 г.
Первичное завершение (Действительный)
14 мая 2018 г.
Завершение исследования (Действительный)
14 мая 2018 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
16 октября 2015 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
16 октября 2015 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
20 октября 2015 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
25 сентября 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
24 сентября 2020 г.
Последняя проверка
1 сентября 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Гипоталамические заболевания
- Заболевания костей
- Болезни костей, эндокринные
- Гипофизарные заболевания
- Карликовость
- Болезни костей, развитие
- Гипопитуитаризм
- Карликовость, гипофиз
- Заболевания эндокринной системы
- Нарушения роста
Другие идентификационные номера исследования
- NN8640-4231
- U1111-1168-7911 (Другой идентификатор: WHO)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .