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Validación de dos medidas para la deficiencia de la hormona del crecimiento en niños, la medida del impacto relacionado con el tratamiento de la deficiencia de la hormona del crecimiento infantil (TRIM-CGHD) y la medida de la carga del tratamiento de la deficiencia de la hormona del crecimiento infantil (TB-CGHD)

24 de septiembre de 2020 actualizado por: Novo Nordisk A/S
Este estudio se lleva a cabo en Europa y los Estados Unidos de América (EE.UU.). El objetivo del estudio es validar dos medidas para la deficiencia de la hormona del crecimiento en niños, la Medida del impacto relacionado con el tratamiento de la deficiencia de la hormona del crecimiento infantil (TRIM-CGHD) y la Medida de la carga del tratamiento de la deficiencia de la hormona del crecimiento infantil (TB-CGHD).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

252

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Florida
      • Margate, Florida, Estados Unidos, 33063
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tallahassee, Florida, Estados Unidos, 32308
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342-1551
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Illinois
      • Wheaton, Illinois, Estados Unidos, 60187
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63017
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756-1000
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos, 12208-3412
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14203
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Spring Valley, New York, Estados Unidos, 10977
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43235
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15218
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75230
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Liverpool, Reino Unido, L12 2AP
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Novo Nordisk Investigational Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

4 años a 13 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Las 2 poblaciones (niño y padre/tutor) se dividirán cada una en un grupo sin tratamiento previo y un grupo de mantenimiento.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Consentimiento informado obtenido
  • Población infantil - sin tratamiento previo:
  • Diagnóstico confirmado de deficiencia de la hormona del crecimiento (GHD) antes de la inscripción según lo determinado por una prueba de estimulación de la hormona del crecimiento (GH), definida como un nivel máximo de GH de 7,0 ng/ml o menos. La prueba de estimulación de GH se realizará de acuerdo con los estándares clínicos locales.
  • Niños prepúberes de 9 a menos de 13 años al momento de la inscripción
  • Sin exposición previa a la terapia con GH (sin tratamiento previo con GH)
  • Velocidad de altura anualizada (HV) por debajo del percentil 25 para la edad cronológica (CA) (HV menos de -0.7 puntajes SD) y sexo según los estándares de Prader et al (1989)
  • Percentil del Índice de Masa Corporal (IMC) superior al percentil 5 e inferior al percentil 95 según las tablas de crecimiento del IMC para la edad de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC)
  • Población infantil - pacientes de mantenimiento:
  • Diagnóstico confirmado de GHD antes de la inscripción según lo determinado por una prueba de estimulación de GH, definida como un nivel máximo de GH de 10,0 ng/ml o menos. La prueba de estimulación de GH se realizará de acuerdo con los estándares clínicos locales.
  • Niños prepúberes de 9 a menos de 13 años al momento de la inscripción
  • Percentil del Índice de Masa Corporal (IMC) superior al percentil 5 e inferior al percentil 95 según las tablas de crecimiento del IMC para la edad de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC)
  • Población de padres/tutores - sin tratamiento previo:
  • Padre/tutor del niño con un diagnóstico confirmado de GHD antes de la inscripción según lo determinado por una prueba de estimulación de GH, definida como un nivel máximo de GH de 7,0 ng/ml o menos. La prueba de estimulación de GH se realizará de acuerdo con los estándares clínicos locales.
  • Padre/tutor de un niño prepuberal de 4 a menos de 9 años en el momento de la inscripción
  • Padre/tutor del niño sin exposición previa a la terapia con GH (sin tratamiento previo con GH)
  • Padre/tutor del niño con velocidad de altura anualizada (HV) por debajo del percentil 25 para CA (HV menos de -0.7 puntajes SD) y sexo de acuerdo con los estándares de Prader et al (1989)
  • Padre/tutor de un niño con un percentil de índice de masa corporal (IMC) mayor que el percentil 5 e inferior al percentil 95 según las tablas de crecimiento del IMC para la edad de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC)
  • Padre/tutor que vive en la misma residencia que el niño al menos el 50 % del tiempo
  • Población de padres/tutores - pacientes de mantenimiento:
  • Padre/tutor del niño con diagnóstico confirmado de GHD antes de la inscripción según lo determinado por una prueba de estimulación de GH, definida como un nivel máximo de GH de 10,0 ng/ml o menos. La prueba de estimulación de GH se realizará de acuerdo con los estándares clínicos locales.
  • Padre/tutor de un niño prepuberal de 4 a menos de 9 años en el momento de la inscripción
  • Padre/tutor de un niño con un percentil de índice de masa corporal (IMC) mayor que el percentil 5 e inferior al percentil 95 según las tablas de crecimiento del IMC para la edad de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC)
  • Padre/tutor que vive en la misma residencia que el niño al menos el 50 % del tiempo Criterios de exclusión:
  • Población infantil - pacientes sin tratamiento previo y de mantenimiento:
  • Cualquier anormalidad clínicamente significativa que pueda afectar el crecimiento o la capacidad de evaluar el crecimiento:
  • a) Anomalías cromosómicas y "síndromes" médicos, p. pero no limitado al síndrome de Turner, síndrome de Laron, síndrome de Noonan o ausencia de receptores de GH
  • b) Anomalías congénitas (que causan anomalías esqueléticas), p. pero no limitado al Síndrome de Russell-Silver, displasia esquelética
  • c) Anomalías significativas de la columna, incluidas escoliosis, cifosis y variantes de espina bífida: niños nacidos pequeños para la edad gestacional (SGA: peso al nacer y/o talla al nacer inferior a -2 DE para la edad gestacional)
  • Niños diagnosticados con diabetes mellitus o glucosa en sangre en ayunas mayor o igual a 126 mg/dl (7,0 mmol/L), o HbA1c mayor o igual a 6,5 ​​% en el momento de la inscripción
  • Enfermedades inflamatorias actuales (p. ej., entre otras, artritis, enfermedades inflamatorias del intestino) que requieren tratamiento con corticosteroides sistémicos o tratamiento con glucocorticoides durante más de 2 semanas en los últimos 3 meses antes de la inscripción
  • Niños que requieren tratamiento con glucocorticoides (p. asma) que están tomando una dosis superior a 400 µg/día de budesonida inhalada o equivalentes durante más de 1 mes el año anterior a la inscripción
  • La administración concomitante de otros tratamientos que puedan tener un efecto sobre el crecimiento, p. pero no limitado a esteroides anabólicos y metilfenidato para el trastorno por déficit de atención con hiperactividad (TDAH). Se permite la inclusión de terapias de reemplazo hormonal (tiroxina, hidrocortisona, desmopresina)
  • Cualquier trastorno que, en opinión del investigador, pueda poner en peligro la seguridad del sujeto o el cumplimiento del protocolo.
  • Es probable que el sujeto y/o el padre/representante legalmente aceptable (LAR) no cumplan con la conducta del ensayo, a juicio del investigador
  • Población de padres/tutores: pacientes sin tratamiento previo y de mantenimiento:
  • Padre/tutor del niño con cualquier anomalía clínicamente significativa que pueda afectar el crecimiento o la capacidad de evaluar el crecimiento:
  • a) Anomalías cromosómicas y "síndromes" médicos, p. pero no limitado al síndrome de Turner, síndrome de Laron, síndrome de Noonan o ausencia de receptores de GH
  • b) Anomalías congénitas (que causan anomalías esqueléticas), p. pero no limitado al Síndrome de Russell-Silver, displasia esquelética
  • c) Anomalías significativas de la columna, incluidas escoliosis, cifosis y variantes de espina bífida - Padre/tutor del niño que nació pequeño para la edad gestacional (SGA: peso al nacer y/o longitud al nacer inferior a -2 DE para la edad gestacional)
  • Padre/tutor del niño diagnosticado con diabetes mellitus o glucosa en sangre en ayunas mayor o igual a 126 mg/dl (7,0 mmol/L), o HbA1c mayor o igual a 6,5 ​​% en el momento de la inscripción
  • Padre/tutor del niño con enfermedades inflamatorias actuales (p. ej., entre otras, artritis, enfermedades inflamatorias del intestino) que requieren tratamiento con corticosteroides sistémicos o tratamiento con glucocorticoides durante más de 2 semanas en los últimos 3 meses antes de la inscripción
  • Padre/tutor de niños que requieren terapia con glucocorticoides (p. asma) que están tomando una dosis superior a 400 µg/día de budesonida inhalada o equivalentes durante más de 1 mes el año anterior a la inscripción
  • Padre/tutor del niño con la administración concomitante de otros tratamientos que pueden tener un efecto sobre el crecimiento, p. pero no limitado a esteroides anabólicos y metilfenidato para el trastorno por déficit de atención con hiperactividad (TDAH). Se permite la inclusión de terapias de reemplazo hormonal (tiroxina, hidrocortisona, desmopresina)
  • Padre/tutor del niño con cualquier trastorno que, en opinión del investigador, podría poner en peligro la seguridad del sujeto o el cumplimiento del protocolo
  • Es probable que el sujeto y/o el padre/LAR no cumplan con la conducta del ensayo, a juicio del investigador

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Grupo Naïve de tratamiento infantil (Grupo A)
Niño o niña prepúberes, de 9 a 13 años con un diagnóstico confirmado de GHD antes de la inscripción según lo determinado por una prueba de estimulación de GH, definida como un nivel máximo de GH igual o inferior a 7,0 ng/ml.
Otro: No se da tratamiento
No se da tratamiento.
Grupo de manutención infantil (Grupo B)
Niño o niña prepuberal, de 9 a 13 años con un diagnóstico confirmado de GHD antes de la inscripción según lo determinado por una prueba de estimulación de GH, definida como un nivel máximo de GH igual o inferior a 10,0 ng/ml que ha estado tomando un tratamiento recetado para GHD durante 6 meses o más.
Otro: No se da tratamiento
No se da tratamiento.
Grupo de padres sin tratamiento previo (Grupo C)
Padres/tutores, que viven con un niño o niña prepuberal, de 4 a 9 años de edad con un diagnóstico confirmado de GHD antes de la inscripción según lo determinado por una prueba de estimulación de GH, definida como un nivel máximo de GH inferior o igual a 7,0 ng /ml.
Otro: No se da tratamiento
No se da tratamiento.
Grupo de mantenimiento principal (Grupo D)
Padres/tutores, que viven con un niño o niña prepuberal, de 4 a 9 años de edad con un diagnóstico confirmado de GHD antes de la inscripción según lo determinado por una prueba de estimulación de GH, definida como un nivel máximo de GH inferior o igual a 10,0 ng /ml que han estado tomando tratamiento recetado para GHD durante 6 meses o más.
Otro: No se da tratamiento
No se da tratamiento.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambios en CGI (Escala de Impresión Global del Clínico)
Periodo de tiempo: Después de la visita de evaluación de MCID programada por el médico (variable entre la semana 3 y la semana 11) y la visita de seguimiento de la semana 12 después del inicio del tratamiento
Después de la visita de evaluación de MCID programada por el médico (variable entre la semana 3 y la semana 11) y la visita de seguimiento de la semana 12 después del inicio del tratamiento

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambios en PGI (Escala de Impresión Global del Paciente)
Periodo de tiempo: Después de la visita de evaluación de MCID programada por el médico (variable entre la semana 3 y la semana 11) y la visita de seguimiento de la semana 12 después del inicio del tratamiento
Después de la visita de evaluación de MCID programada por el médico (variable entre la semana 3 y la semana 11) y la visita de seguimiento de la semana 12 después del inicio del tratamiento

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novo Nordisk A/S

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

5 de octubre de 2015

Finalización primaria (Actual)

14 de mayo de 2018

Finalización del estudio (Actual)

14 de mayo de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de octubre de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de octubre de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

20 de octubre de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de septiembre de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de septiembre de 2020

Última verificación

1 de septiembre de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NN8640-4231
  • U1111-1168-7911 (Otro identificador: WHO)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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