Validação de duas medidas para deficiência de hormônio de crescimento em crianças, a medida de impacto relacionada ao tratamento de deficiência de hormônio de crescimento infantil (TRIM-CGHD) e a medida de carga de tratamento de deficiência de hormônio de crescimento infantil (TB-CGHD)
24 de setembro de 2020 atualizado por: Novo Nordisk A/S
Este estudo é realizado na Europa e nos Estados Unidos da América (EUA).
O objetivo do estudo é validar duas medidas para a deficiência de hormônio do crescimento em crianças, a Medida do Impacto do Tratamento da Deficiência do Hormônio do Crescimento na Infância (TRIM-CGHD) e a Medida da Carga do Tratamento da Deficiência do Hormônio do Crescimento na Infância (TB-CGHD).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
252
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
- Novo Nordisk Investigational Site
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Colorado
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Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
- Novo Nordisk Investigational Site
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Delaware
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Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
- Novo Nordisk Investigational Site
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Florida
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Margate, Florida, Estados Unidos, 33063
- Novo Nordisk Investigational Site
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Novo Nordisk Investigational Site
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Tallahassee, Florida, Estados Unidos, 32308
- Novo Nordisk Investigational Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342-1551
- Novo Nordisk Investigational Site
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Illinois
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Wheaton, Illinois, Estados Unidos, 60187
- Novo Nordisk Investigational Site
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- Novo Nordisk Investigational Site
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
- Novo Nordisk Investigational Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Novo Nordisk Investigational Site
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
- Novo Nordisk Investigational Site
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63017
- Novo Nordisk Investigational Site
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New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756-1000
- Novo Nordisk Investigational Site
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New York
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Albany, New York, Estados Unidos, 12208-3412
- Novo Nordisk Investigational Site
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Buffalo, New York, Estados Unidos, 14203
- Novo Nordisk Investigational Site
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Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
- Novo Nordisk Investigational Site
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Novo Nordisk Investigational Site
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Spring Valley, New York, Estados Unidos, 10977
- Novo Nordisk Investigational Site
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Novo Nordisk Investigational Site
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43235
- Novo Nordisk Investigational Site
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15218
- Novo Nordisk Investigational Site
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75230
- Novo Nordisk Investigational Site
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- Novo Nordisk Investigational Site
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Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
- Novo Nordisk Investigational Site
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Liverpool, Reino Unido, L12 2AP
- Novo Nordisk Investigational Site
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Novo Nordisk Investigational Site
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Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Novo Nordisk Investigational Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
4 anos a 13 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
As 2 populações (criança e pai/responsável) serão divididas cada uma em um grupo de Tratamento Naïve e um grupo de Manutenção.
Descrição
Critério de inclusão:
- Consentimento informado obtido
- População infantil - sem tratamento:
- Diagnóstico confirmado de Deficiência do Hormônio do Crescimento (GHD) antes da inscrição, conforme determinado por um teste de estimulação do Hormônio do Crescimento (GH), definido como um nível de pico de GH de 7,0 ng/ml ou menos. O teste de estimulação de GH será de acordo com os padrões clínicos locais
- Crianças pré-púberes de 9 a menos de 13 anos no momento da matrícula
- Nenhuma exposição anterior à terapia com GH (naïve tratamento com GH)
- Velocidade de altura anualizada (HV) abaixo do percentil 25 para Idade Cronológica (CA) (HV menor que -0,7 escores SD) e sexo de acordo com os padrões de Prader et al (1989)
- Percentil do Índice de Massa Corporal (IMC) acima do percentil 5 e abaixo do percentil 95, de acordo com os gráficos de crescimento do IMC para a idade dos Centros de Controle e Prevenção de Doenças (CDC).
- População infantil - pacientes de manutenção:
- Diagnóstico confirmado de GHD antes da inscrição, conforme determinado por um teste de estimulação de GH, definido como um pico de nível de GH de 10,0 ng/ml ou menos. O teste de estimulação de GH será de acordo com os padrões clínicos locais
- Crianças pré-púberes de 9 a menos de 13 anos no momento da matrícula
- Percentil do Índice de Massa Corporal (IMC) acima do percentil 5 e abaixo do percentil 95, de acordo com os gráficos de crescimento do IMC para a idade dos Centros de Controle e Prevenção de Doenças (CDC).
- População de pais/responsáveis - sem tratamento:
- Pai/responsável da criança com diagnóstico confirmado de GHD antes da inscrição, conforme determinado por um teste de estimulação de GH, definido como um pico de nível de GH de 7,0 ng/ml ou menos. O teste de estimulação de GH será de acordo com os padrões clínicos locais
- Pai/responsável de criança pré-púbere de 4 a menos de 9 anos no momento da matrícula
- Pai/responsável da criança sem exposição anterior à terapia com GH (naïve tratamento com GH)
- Pai/responsável de criança com velocidade de altura anualizada (VH) abaixo do percentil 25 para CA (VH menor que -0,7 escores SD) e sexo de acordo com os padrões de Prader et al (1989)
- Pais/responsáveis de crianças com percentil de Índice de Massa Corporal (IMC) acima do percentil 5 e abaixo do percentil 95, de acordo com os gráficos de crescimento de IMC por idade dos Centros de Controle e Prevenção de Doenças (CDC).
- Pais/responsáveis morando na mesma residência que a criança pelo menos 50% do tempo
- População de pais/responsáveis - pacientes de manutenção:
- Pai/responsável da criança com diagnóstico confirmado de GHD antes da inscrição, conforme determinado por um teste de estimulação de GH, definido como um pico de nível de GH de 10,0 ng/ml ou menos. O teste de estimulação de GH será de acordo com os padrões clínicos locais
- Pai/responsável de criança pré-púbere de 4 a menos de 9 anos no momento da matrícula
- Pais/responsáveis de crianças com percentil de Índice de Massa Corporal (IMC) acima do percentil 5 e abaixo do percentil 95, de acordo com os gráficos de crescimento de IMC por idade dos Centros de Controle e Prevenção de Doenças (CDC).
- Pai/Responsável morando na mesma residência que a criança pelo menos 50% do tempo Critérios de Exclusão:
- População infantil - pacientes sem tratamento e pacientes de manutenção:
- Qualquer anormalidade clinicamente significativa que possa afetar o crescimento ou a capacidade de avaliar o crescimento:
- a) Anomalias cromossômicas e "síndromes" médicas, por ex. mas não limitado a síndrome de Turner, síndrome de Laron, síndrome de Noonan ou ausência de receptores de GH
- b) Anormalidades congênitas (causando anormalidades esqueléticas), por ex. mas não limitado a Síndrome de Russell-Silver, displasia esquelética
- c) Anomalias significativas da coluna, incluindo escoliose, cifose e variantes da espinha bífida - Crianças nascidas pequenas para a idade gestacional (PIG - peso ao nascer e/ou comprimento ao nascer menor que -2 DP para a idade gestacional)
- Crianças diagnosticadas com diabetes mellitus ou glicemia de jejum maior ou igual a 126 mg/dl (7,0 mmol/L) ou HbA1c maior ou igual a 6,5% no momento da inscrição
- Doenças inflamatórias atuais (por exemplo, mas não limitadas a artrite, doenças inflamatórias intestinais) que requerem tratamento sistêmico com corticosteroides ou glicocorticóides por mais de 2 semanas nos últimos 3 meses antes da inscrição
- Crianças que necessitam de terapia com glicocorticoides (por exemplo, asma) que estão tomando uma dose superior a 400 µg/dia de budesonida inalatória ou equivalente por mais de 1 mês no ano anterior à inscrição
- A administração concomitante de outros tratamentos que possam afetar o crescimento, por ex. mas não limitado a esteróides anabolizantes e metilfenidato para transtorno de déficit de atenção e hiperatividade (TDAH). Terapias de reposição hormonal (tiroxina, hidrocortisona, desmopressina) são permitidas para inclusão
- Qualquer distúrbio que, na opinião do investigador, possa comprometer a segurança do sujeito ou o cumprimento do protocolo
- O sujeito e/ou o pai/Representante Legalmente Aceitável (LAR) provavelmente não estão em conformidade com a conduta do estudo, conforme julgado pelo investigador
- População de pais/responsáveis - pacientes sem tratamento e pacientes de manutenção:
- Pai/responsável da criança com qualquer anormalidade clinicamente significativa que possa afetar o crescimento ou a capacidade de avaliar o crescimento:
- a) Anomalias cromossômicas e "síndromes" médicas, por ex. mas não limitado a síndrome de Turner, síndrome de Laron, síndrome de Noonan ou ausência de receptores de GH
- b) Anormalidades congênitas (causando anormalidades esqueléticas), por ex. mas não limitado a Síndrome de Russell-Silver, displasia esquelética
- c) Anomalias significativas da coluna, incluindo escoliose, cifose e variantes da espinha bífida - Pais/responsáveis de criança nascida pequena para a idade gestacional (PIG - peso ao nascer e/ou comprimento ao nascer menor que -2 DP para a idade gestacional)
- Pai/responsável da criança com diagnóstico de diabetes mellitus ou glicemia de jejum maior ou igual a 126 mg/dl (7,0 mmol/L) ou HbA1c maior ou igual a 6,5% no momento da inscrição
- Pai/responsável da criança com doenças inflamatórias atuais (por exemplo, mas não limitado a artrite, doenças inflamatórias intestinais) que requerem tratamento com corticosteróide sistêmico ou tratamento com glicocorticóides por mais de 2 semanas nos últimos 3 meses antes da inscrição
- Pais/responsáveis de crianças que necessitam de terapia com glicocorticóides (por exemplo, asma) que estão tomando uma dose superior a 400 µg/dia de budesonida inalatória ou equivalente por mais de 1 mês no ano anterior à inscrição
- Pais/responsáveis da criança com administração concomitante de outros tratamentos que possam afetar o crescimento, por ex. mas não limitado a esteróides anabolizantes e metilfenidato para transtorno de déficit de atenção e hiperatividade (TDAH). Terapias de reposição hormonal (tiroxina, hidrocortisona, desmopressina) são permitidas para inclusão
- Pai/responsável da criança com qualquer distúrbio que, na opinião do investigador, possa comprometer a segurança do indivíduo ou a conformidade com o protocolo
- É provável que o sujeito e/ou os pais/LAR não estejam em conformidade com relação à conduta do estudo, conforme julgado pelo investigador
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Grupo de Tratamento Infantil Naïve (Grupo A)
Menino ou menina pré-púbere, com idades entre 9 e 13 anos, com diagnóstico confirmado de GHD antes da inscrição, conforme determinado por um teste de estimulação de GH, definido como um nível de pico de GH igual ou inferior a 7,0 ng/ml.
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Nenhum tratamento dado.
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Grupo de Pensão Infantil (Grupo B)
Menino ou menina na pré-puberdade, com idade de 9 a 13 anos, com diagnóstico confirmado de GHD antes da inscrição, conforme determinado por um teste de estimulação de GH, definido como um nível de pico de GH igual ou inferior a 10,0 ng/ml que está tomando tratamento prescrito para GHD por 6 meses ou mais.
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Nenhum tratamento dado.
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Grupo de pais sem tratamento prévio (Grupo C)
Pais/responsáveis, que moram com um menino ou menina pré-púbere, de 4 a 9 anos de idade com diagnóstico confirmado de GHD antes da inscrição, conforme determinado por um teste de estimulação de GH, definido como um pico de nível de GH inferior ou igual a 7,0 ng /ml.
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Nenhum tratamento dado.
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Grupo de Manutenção dos Pais (Grupo D)
Pais/responsáveis, que moram com um menino ou menina pré-púbere, de 4 a 9 anos de idade com diagnóstico confirmado de GHD antes da inscrição, conforme determinado por um teste de estimulação de GH, definido como um nível de pico de GH inferior ou igual a 10,0 ng /ml que estão tomando tratamento prescrito para GHD por 6 meses ou mais.
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Nenhum tratamento dado.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Alterações no CGI (Escala de Impressão Global do Clínico)
Prazo: Após o médico agendar a visita de avaliação do MCID (variável entre a semana 3 e a semana 11) e a visita de acompanhamento da semana 12 após o início do tratamento
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Após o médico agendar a visita de avaliação do MCID (variável entre a semana 3 e a semana 11) e a visita de acompanhamento da semana 12 após o início do tratamento
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Alterações na PGI (Escala de impressão global do paciente)
Prazo: Após o médico agendar a visita de avaliação do MCID (variável entre a semana 3 e a semana 11) e a visita de acompanhamento da semana 12 após o início do tratamento
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Após o médico agendar a visita de avaliação do MCID (variável entre a semana 3 e a semana 11) e a visita de acompanhamento da semana 12 após o início do tratamento
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Brod M, Rasmussen MH, Alolga S, Beck JF, Bushnell DM, Lee KW, Maniatis A. Psychometric Validation of the Growth Hormone Deficiency-Child Treatment Burden Measure (GHD-CTB) and the Growth Hormone Deficiency-Parent Treatment Burden Measure (GHD-PTB). Pharmacoecon Open. 2022 Oct 18. doi: 10.1007/s41669-022-00373-z. Online ahead of print.
- Brod M, Hojby Rasmussen M, Vad K, Alolga S, Bushnell DM, Bedoin J, Maniatis A. Psychometric Validation of the Growth Hormone Deficiency-Child Impact Measure (GHD-CIM). Pharmacoecon Open. 2021 Sep;5(3):505-518. doi: 10.1007/s41669-020-00252-5. Epub 2021 Jan 12.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
5 de outubro de 2015
Conclusão Primária (Real)
14 de maio de 2018
Conclusão do estudo (Real)
14 de maio de 2018
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de outubro de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de outubro de 2015
Primeira postagem (Estimativa)
20 de outubro de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de setembro de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
24 de setembro de 2020
Última verificação
1 de setembro de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças hipotalâmicas
- Doenças ósseas
- Doenças Ósseas Endócrinas
- Doenças da Hipófise
- Nanismo
- Doenças Ósseas do Desenvolvimento
- Hipopituitarismo
- Nanismo, Hipófise
- Doenças do Sistema Endócrino
- Distúrbios do crescimento
Outros números de identificação do estudo
- NN8640-4231
- U1111-1168-7911 (Outro identificador: WHO)
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