Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Validering af to mål for væksthormonmangel hos børn, behandlingsrelateret effektmål for børns væksthormonmangel (TRIM-CGHD) og behandlingsbyrdemålet for børns væksthormonmangel (TB-CGHD)

24. september 2020 opdateret af: Novo Nordisk A/S
Denne undersøgelse er udført i Europa og USA (USA). Formålet med undersøgelsen er at validere to mål for væksthormonmangel hos børn, Treatment Related Impact Measure of Childhood Growth Hormone Deficiency (TRIM-CGHD) og Treatment Burden Measure of Childhood Growth Hormone Deficiency (TB-CGHD).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

252

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L12 2AP
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85054
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Forenede Stater, 80112
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Florida
      • Margate, Florida, Forenede Stater, 33063
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tallahassee, Florida, Forenede Stater, 32308
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342-1551
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Illinois
      • Wheaton, Illinois, Forenede Stater, 60187
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55102
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63017
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater, 03756-1000
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater, 12208-3412
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14203
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Mineola, New York, Forenede Stater, 11501
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Spring Valley, New York, Forenede Stater, 10977
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43235
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15218
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75230
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Novo Nordisk Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år til 13 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

De 2 populationer (barn og forældre/værge) vil hver blive opdelt i en behandlingsnaive gruppe og en vedligeholdelsesgruppe.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Informeret samtykke opnået
  • Børnepopulation - behandling näive:
  • Bekræftet diagnose af væksthormonmangel (GHD) før tilmelding som bestemt ved en væksthormon (GH)-stimuleringstest, defineret som et maksimalt GH-niveau på 7,0 ng/ml eller mindre. GH-stimuleringstesten vil være i overensstemmelse med lokale kliniske standarder
  • Børn før puberteten i alderen 9 til under 13 år ved tilmelding
  • Ingen tidligere eksponering for GH-terapi (naiv GH-behandling)
  • Årlig højdehastighed (HV) under 25. percentilen for kronologisk alder (CA) (HV mindre end -0,7 SD-score) og køn i henhold til standarderne fra Prader et al (1989)
  • Body Mass Index (BMI) percentil større end 5. og under 95. percentil ifølge Centers for Disease Control and Prevention (CDC) BMI-for alder vækstdiagrammer
  • Børnepopulation - vedligeholdelsespatienter:
  • Bekræftet diagnose af GHD før tilmelding som bestemt ved en GH-stimuleringstest, defineret som et maksimalt GH-niveau på 10,0 ng/ml eller mindre. GH-stimuleringstesten vil være i overensstemmelse med lokale kliniske standarder
  • Børn før puberteten i alderen 9 til under 13 år ved tilmelding
  • Body Mass Index (BMI) percentil større end 5. og under 95. percentil ifølge Centers for Disease Control and Prevention (CDC) BMI-for alder vækstdiagrammer
  • Forældre/værgepopulation - behandlingsnäive:
  • Forælder/værge til barn med en bekræftet diagnose af GHD før tilmelding som bestemt ved en GH-stimuleringstest, defineret som et maksimalt GH-niveau på 7,0 ng/ml eller mindre. GH-stimuleringstesten vil være i overensstemmelse med lokale kliniske standarder
  • Forælder/værge til børn før puberteten i alderen 4 til under 9 år ved indskrivning
  • Forælder/værge til barn uden tidligere eksponering for GH-terapi (naiv GH-behandling)
  • Forælder/værge til barn med annualiseret højdehastighed (HV) under 25. percentilen for CA (HV mindre end -0,7 SD-score) og køn i henhold til standarderne fra Prader et al (1989)
  • Forælder/værge til barn med Body Mass Index (BMI) percentil større end 5. og under 95. percentil i henhold til Centers for Disease Control and Prevention (CDC) BMI-for alder vækstdiagrammer
  • Forælder/værge bor i samme bopæl som barnet mindst 50 % af tiden
  • Forældre/værgepopulation - vedligeholdelsespatienter:
  • Forælder/værge til barn med bekræftet diagnose af GHD før indskrivning som bestemt ved en GH-stimuleringstest, defineret som et maksimalt GH-niveau på 10,0 ng/ml eller mindre. GH-stimuleringstesten vil være i overensstemmelse med lokale kliniske standarder
  • Forælder/værge til børn før puberteten i alderen 4 til under 9 år ved indskrivning
  • Forælder/værge til barn med Body Mass Index (BMI) percentil større end 5. og under 95. percentil i henhold til Centers for Disease Control and Prevention (CDC) BMI-for alder vækstdiagrammer
  • Forælder/værge, der bor i samme bolig som barnet mindst 50 % af tiden. Udelukkelseskriterier:
  • Børnepopulation - behandlings- og vedligeholdelsespatienter:
  • Enhver klinisk signifikant abnormitet, der sandsynligvis vil påvirke væksten eller evnen til at evaluere vækst:
  • a) Kromosomafvigelser og medicinske "syndromer", f.eks. men ikke begrænset til Turners syndrom, Laron syndrom, Noonan syndrom eller fravær af GH-receptorer
  • b) Medfødte abnormiteter (forårsager skeletabnormiteter), f.eks. men ikke begrænset til Russell-Silver Syndrom, skeletdysplasi
  • c) Signifikante rygmarvsabnormaliteter, herunder skoliose, kyfose og spina bifida varianter - Børn født små i forhold til gestationsalderen (SGA - fødselsvægt og/eller fødselslængde mindre end -2 SD for gestationsalder)
  • Børn diagnosticeret med diabetes mellitus eller fastende blodsukker større end eller lig med 126 mg/dl (7,0 mmol/L) eller HbA1c større end eller lig med 6,5 % ved indskrivning
  • Aktuelle inflammatoriske sygdomme (f.eks. men ikke begrænset til arthritis, inflammatoriske tarmsygdomme), der kræver systemisk kortikosteroidbehandling eller glukokortikoiderbehandling i mere end 2 uger inden for de sidste 3 måneder før indskrivning
  • Børn, der har behov for glukokortikoidbehandling (f. astma) som tager en dosis på mere end 400 µg/dag af inhaleret budesonid eller tilsvarende i mere end 1 måned året før indskrivning
  • Samtidig administration af andre behandlinger, der kan have effekt på væksten, f.eks. men ikke begrænset til anabolske steroider og methylphenidat til ADHD (Attention Deficit Hyperactivity Disorder). Hormonerstatningsterapier (thyroxin, hydrocortison, desmopressin) er tilladt at inkludere
  • Enhver lidelse, som efter efterforskerens mening kan bringe forsøgspersonens sikkerhed eller overholdelse af protokollen i fare
  • Forsøgspersonen og/eller forælderen/den juridisk acceptable repræsentant (LAR) er sandsynligvis ikke-kompatibel med hensyn til forsøgsadfærd, som vurderet af efterforskeren
  • Forældre-/værgepopulation - behandlings- og vedligeholdelsespatienter:
  • Forælder/værge til et barn med en klinisk signifikant abnormitet, der sandsynligvis vil påvirke væksten eller evnen til at evaluere vækst:
  • a) Kromosomafvigelser og medicinske "syndromer", f.eks. men ikke begrænset til Turners syndrom, Laron syndrom, Noonan syndrom eller fravær af GH-receptorer
  • b) Medfødte abnormiteter (forårsager skeletabnormiteter), f.eks. men ikke begrænset til Russell-Silver Syndrom, skeletdysplasi
  • c) Signifikante rygmarvsabnormiteter, herunder skoliose, kyfose og rygmarvsbrokvarianter - Forælder/værge til barn, der er født lille for svangerskabsalderen (SGA - fødselsvægt og/eller fødselslængde mindre end -2 SD for gestationsalder)
  • Forælder/værge til barn diagnosticeret med diabetes mellitus eller fastende blodsukker større end eller lig med 126 mg/dl (7,0 mmol/L) eller HbA1c større end eller lig med 6,5 % ved indskrivning
  • Forælder/værge til barn med aktuelle inflammatoriske sygdomme (f.eks. men ikke begrænset til arthritis, inflammatoriske tarmsygdomme), der kræver systemisk kortikosteroidbehandling eller glukokortikoiderbehandling i mere end 2 uger inden for de sidste 3 måneder før indskrivning
  • Forælder/værge til børn, der har behov for glukokortikoidbehandling (f. astma) som tager en dosis på mere end 400 µg/dag af inhaleret budesonid eller tilsvarende i mere end 1 måned året før indskrivning
  • Forælder/værge til barn med samtidig administration af andre behandlinger, der kan have effekt på væksten, f.eks. men ikke begrænset til anabolske steroider og methylphenidat til ADHD (Attention Deficit Hyperactivity Disorder). Hormonerstatningsterapier (thyroxin, hydrocortison, desmopressin) er tilladt at inkludere
  • Forælder/værge til et barn med en lidelse, som efter efterforskerens mening kan bringe forsøgspersonens sikkerhed eller overholdelse af protokollen i fare
  • Forsøgspersonen og/eller forælderen/LAR er sandsynligvis ikke-compliant med hensyn til forsøgsadfærd, som vurderet af investigator

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Børnebehandlingsnaiv gruppe (Gruppe A)
Præ-pubertal dreng eller pige, i alderen 9 til 13 år med en bekræftet diagnose af GHD før tilmelding som bestemt ved en GH-stimuleringstest, defineret som et maksimalt GH-niveau på lig med eller under 7,0 ng/ml.
Andet: Ingen behandling givet
Ingen behandling givet.
Børnevedligeholdelsesgruppe (Gruppe B)
Præpubertal dreng eller pige, i alderen 9 til 13 år med en bekræftet diagnose af GHD før tilmelding som bestemt ved en GH-stimuleringstest, defineret som et maksimalt GH-niveau på lig med eller under 10,0 ng/ml, som har fået receptpligtig behandling for GHD i 6 måneder eller mere.
Andet: Ingen behandling givet
Ingen behandling givet.
Forældrebehandling Naiv gruppe (Gruppe C)
Forældre/værger, der bor sammen med en dreng eller pige før puberteten, i alderen 4 til 9 år med en bekræftet diagnose af GHD før indskrivning som bestemt ved en GH-stimuleringstest, defineret som et maksimalt GH-niveau på under eller lig med 7,0 ng /ml.
Andet: Ingen behandling givet
Ingen behandling givet.
Forældrevedligeholdelsesgruppe (Gruppe D)
Forældre/værger, der bor sammen med en dreng eller pige før puberteten, i alderen 4 til 9 år med en bekræftet diagnose af GHD før indskrivning som bestemt ved en GH-stimuleringstest, defineret som et maksimalt GH-niveau på under eller lig med 10,0 ng /ml, som har taget receptpligtig behandling for GHD i 6 måneder eller mere.
Andet: Ingen behandling givet
Ingen behandling givet.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændringer i CGI (Clinician Global Impression Scale)
Tidsramme: Efter lægens planlagte MCID-vurderingsbesøg (varierende mellem uge 3 og uge 11) og uge 12 opfølgningsbesøg efter påbegyndelse af behandlingen
Efter lægens planlagte MCID-vurderingsbesøg (varierende mellem uge 3 og uge 11) og uge 12 opfølgningsbesøg efter påbegyndelse af behandlingen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændringer i PGI (Patient Global Impression Scale)
Tidsramme: Efter lægens planlagte MCID-vurderingsbesøg (varierende mellem uge 3 og uge 11) og uge 12 opfølgningsbesøg efter påbegyndelse af behandlingen
Efter lægens planlagte MCID-vurderingsbesøg (varierende mellem uge 3 og uge 11) og uge 12 opfølgningsbesøg efter påbegyndelse af behandlingen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. oktober 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

14. maj 2018

Studieafslutning (Faktiske)

14. maj 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. oktober 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. oktober 2015

Først opslået (Skøn)

20. oktober 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. september 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. september 2020

Sidst verificeret

1. september 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NN8640-4231
  • U1111-1168-7911 (Anden identifikator: WHO)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Væksthormonmangel hos børn

  • Reshma L. Mahtani, D.O.
    Gilead Sciences
    Rekruttering
    Sekventering af antistoflægemiddelkonjugater i ER+/HER2 LAV MBC (SERIES)
    Brystkræft | Avanceret brystkræft | Metastatisk brystkræft | Hormon-receptor-positiv brystkræft | Human Epidermal Growth Factor 2 Lav brystkræft
    Forenede Stater
  • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    Rekruttering
    En undersøgelse af Revaree Plus hos mennesker med brystkræft
    Brystkræft | Stadie 0 Brystkræft | Stadie I brystkræft | Fase II brystkræft | Hormonreceptorpositiv ondartet neoplasma i brystet | Hormonreceptorpositivt brystkarcinom | Stadie III brystkræft | Stadie 0 brystkarcinom | Stadie II brystkarcinom | Stadie III brystkarcinom | Hormon-receptor-positiv brystkræft
    Forenede Stater

Kliniske forsøg med Ingen behandling givet

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Croatia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner