小児における成長ホルモン欠乏症の 2 つの測定値、小児成長ホルモン欠乏症の治療関連影響測定値 (TRIM-CGHD) および小児成長ホルモン欠乏症の治療負担測定値 (TB-CGHD) の検証

包含基準:

• インフォームドコンセントを得た
• 子供の人口 - 未治療:
• -登録前に成長ホルモン欠乏症（GHD）の診断が確認されている 成長ホルモン（GH）刺激試験によって決定され、7.0 ng / ml以下のピークGHレベルとして定義されます。 GH 刺激試験は、地域の臨床基準に従って行われます。
• 登録時に9歳から13歳未満の思春期前の子供
• -GH療法への以前の曝露はありません（GH治療未経験）
• Prader et al (1989) の基準による暦年齢 (CA) (HV は -0.7 SD スコア未満) および性別の 25 パーセンタイル未満の年換算身長速度 (HV)
• Centers for Disease Control and Prevention (CDC) BMI-for age growth chartによると、Body Mass Index (BMI)パーセンタイルが5パーセンタイル以上95パーセンタイル未満
• 小児集団 - 維持患者:
• 10.0 ng / ml以下のピークGHレベルとして定義される、GH刺激試験によって決定される、登録前のGHDの確定診断。 GH 刺激試験は、地域の臨床基準に従って行われます。
• 登録時に9歳から13歳未満の思春期前の子供
• Centers for Disease Control and Prevention (CDC) BMI-for age growth chartによると、Body Mass Index (BMI)パーセンタイルが5パーセンタイル以上95パーセンタイル未満
• 親/保護者集団 - 未治療:
• -7.0 ng / ml以下のピークGHレベルとして定義される、GH刺激試験によって決定される、登録前にGHDの診断が確認された子供の親/保護者。 GH 刺激試験は、地域の臨床基準に従って行われます。
• 入学時に4歳から9歳未満の思春期前の子供の保護者
• -GH療法への以前の曝露がない子供の親/保護者（GH治療未経験）
• Prader et al (1989) の基準によると、年換算の身長速度 (HV) が CA の 25 パーセンタイル未満 (HV が -0.7 SD スコア未満) である子供の親/保護者 (HV は -0.7 SD スコア未満)
• Centers for Disease Control and Prevention (CDC) BMI-for age growth chartによると、Body Mass Index (BMI)パーセンタイルが5パーセンタイル以上95パーセンタイル未満の子供の親/保護者
• 親/保護者が少なくとも 50% の時間、子供と同じ住居に住んでいる
• 親/保護者集団 - 維持患者:
• -10.0 ng / ml以下のピークGHレベルとして定義される、GH刺激試験によって決定される、登録前にGHDの診断が確認された子供の親/保護者。 GH 刺激試験は、地域の臨床基準に従って行われます。
• 入学時に4歳から9歳未満の思春期前の子供の保護者
• Centers for Disease Control and Prevention (CDC) BMI-for age growth chartによると、Body Mass Index (BMI)パーセンタイルが5パーセンタイル以上95パーセンタイル未満の子供の親/保護者
• 少なくとも 50% の時間、子供と同じ住居に住んでいる親/保護者 除外基準:
• 小児集団 - 未治療および維持患者:
• 成長または成長を評価する能力に影響を与える可能性がある臨床的に重大な異常：
• a) 染色体異常および医学的「症候群」。ターナー症候群、ラロン症候群、ヌーナン症候群、またはGH受容体の欠如に限定されない
• b) 先天性異常 (骨格異常を引き起こす)。ラッセル・シルバー症候群、骨格異形成症に限定されません。
• c) 脊柱側弯症、脊柱後弯症、二分脊椎バリアントを含む重大な脊椎異常 - 在胎週数に対して小さく生まれた子供 (SGA - 出生時体重および/または出生時身長が在胎週数の -2 SD 未満)
• -糖尿病または空腹時血糖が126 mg / dl（7.0 mmol / L）以上、またはHbA1cが登録時に6.5％以上と診断された子供
• -現在の炎症性疾患（例えば、関節炎、炎症性腸疾患などに限定されない）を必要とする全身性コルチコステロイド治療またはグルココルチコイド治療は、登録前の過去3か月以内に2週間以上
• グルココルチコイド療法を必要とする子供（例： 喘息) 400 μg/日を超える量の吸入ブデソニドまたは同等物を、登録の前年に 1 か月以上服用している
• 成長に影響を与える可能性のある他の治療法の併用投与。ただし、注意欠陥多動性障害 (ADHD) のアナボリックステロイドとメチルフェニデートに限定されません。 ホルモン補充療法 (サイロキシン、ヒドロコルチゾン、デスモプレシン) を含めることが許可されています
• -治験責任医師の意見では、被験者の安全またはプロトコルの遵守を危険にさらす可能性のある障害
• -被験者および/または親/法的に認められた代理人（LAR）は、治験実施に関して非遵守である可能性が高いと、治験責任医師が判断した
• 親/保護者集団 - 未治療および維持患者:
• 成長または成長を評価する能力に影響を与える可能性がある臨床的に重大な異常を有する子供の親/保護者:
• a) 染色体異常および医学的「症候群」。ターナー症候群、ラロン症候群、ヌーナン症候群、またはGH受容体の欠如に限定されない
• b) 先天性異常 (骨格異常を引き起こす)。ラッセル・シルバー症候群、骨格異形成症に限定されません。
• c) 脊柱側弯症、脊柱後弯症、および二分脊椎バリアントを含む重大な脊椎異常 - 妊娠期間に対して小さく生まれた子供の親/保護者 (SGA - 出生時体重および/または出生時長が在胎期間の -2 SD 未満)
• -糖尿病または空腹時血糖が126 mg / dl（7.0 mmol / L）以上、またはHbA1cが登録時に6.5％以上と診断された子供の親/保護者
• -現在の炎症性疾患（関節炎、炎症性腸疾患などに限定されない）を患っている子供の親/保護者 登録前の過去3か月以内に、全身性コルチコステロイド治療またはグルココルチコイド治療を2週間以上必要とする
• グルココルチコイド療法を必要とする子供の親/保護者 (例: 喘息) 400 μg/日を超える量の吸入ブデソニドまたは同等物を、登録の前年に 1 か月以上服用している
• -成長に影響を与える可能性のある他の治療法を併用している子供の親/保護者。ただし、注意欠陥多動性障害 (ADHD) のアナボリックステロイドとメチルフェニデートに限定されません。 ホルモン補充療法 (サイロキシン、ヒドロコルチゾン、デスモプレシン) を含めることが許可されています
• -治験責任医師の意見では、被験者の安全またはプロトコルの遵守を危険にさらす可能性のある障害を持つ子供の親/保護者
• -被験者および/または親/ LARは、治験実施に関して非遵守である可能性が高いと調査員が判断した