Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Validering av två mått för tillväxthormonbrist hos barn, det behandlingsrelaterade effektmåttet på barndomens tillväxthormonbrist (TRIM-CGHD) och behandlingsbördans mått på brist på tillväxthormon hos barn (TB-CGHD)

24 september 2020 uppdaterad av: Novo Nordisk A/S
Denna studie genomförs i Europa och USA (USA). Syftet med studien är att validera två mått för tillväxthormonbrist hos barn, Treatment Related Impact Measure of Childhood Growth Hormone Deficiency (TRIM-CGHD) och Treatment Burden Measure of Childhood Growth Hormone Deficiency (TB-CGHD).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

252

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85054
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Förenta staterna, 80112
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Förenta staterna, 19803
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Florida
      • Margate, Florida, Förenta staterna, 33063
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tallahassee, Florida, Förenta staterna, 32308
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30342-1551
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Illinois
      • Wheaton, Illinois, Förenta staterna, 60187
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Förenta staterna, 55102
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63017
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Förenta staterna, 03756-1000
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New York
      • Albany, New York, Förenta staterna, 12208-3412
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Buffalo, New York, Förenta staterna, 14203
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Mineola, New York, Förenta staterna, 11501
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Spring Valley, New York, Förenta staterna, 10977
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43235
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15218
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75230
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien, B4 6NH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Liverpool, Storbritannien, L12 2AP
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London, Storbritannien, WC1N 3JH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Manchester, Storbritannien, M13 9WL
        • Novo Nordisk Investigational Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

4 år till 13 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

De två populationerna (barn och förälder/vårdnadshavare) kommer var och en att delas in i en behandlingsnaiv grupp och en underhållsgrupp.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Informerat samtycke erhållits
  • Barnpopulation - behandling näive:
  • Bekräftad diagnos av tillväxthormonbrist (GHD) före inskrivningen, bestämt av ett tillväxthormon (GH)-stimuleringstest, definierat som en maximal GH-nivå på 7,0 ng/ml eller mindre. GH-stimuleringstestet kommer att vara enligt lokala kliniska standarder
  • Barn före puberteten i åldern 9 till mindre än 13 år vid inskrivningen
  • Ingen tidigare exponering för GH-terapi (GH-behandling naiv)
  • Annualiserad höjdhastighet (HV) under 25:e percentilen för kronologisk ålder (CA) (HV mindre än -0,7 SD-poäng) och kön enligt standarderna av Prader et al (1989)
  • Body Mass Index (BMI) percentil större än 5:e och under 95:e percentilen enligt Centers for Disease Control and Prevention (CDC) BMI-tillväxtdiagram för ålder
  • Barnpopulation - underhållspatienter:
  • Bekräftad diagnos av GHD före inskrivning som bestämts av ett GH-stimuleringstest, definierat som en topp GH-nivå på 10,0 ng/ml eller mindre. GH-stimuleringstestet kommer att vara enligt lokala kliniska standarder
  • Barn före puberteten i åldern 9 till mindre än 13 år vid inskrivningen
  • Body Mass Index (BMI) percentil större än 5:e och under 95:e percentilen enligt Centers for Disease Control and Prevention (CDC) BMI-tillväxtdiagram för ålder
  • Förälder/vårdnadshavare - behandling näive:
  • Förälder/vårdnadshavare till ett barn med en bekräftad diagnos av GHD före inskrivningen enligt ett GH-stimuleringstest, definierat som en topp GH-nivå på 7,0 ng/ml eller mindre. GH-stimuleringstestet kommer att vara enligt lokala kliniska standarder
  • Förälder/vårdnadshavare till barn före puberteten i åldern 4 till mindre än 9 år vid inskrivningen
  • Förälder/vårdnadshavare till barn utan tidigare exponering för GH-terapi (naiv GH-behandling)
  • Förälder/vårdnadshavare till barn med årlig höjdhastighet (HV) under 25:e percentilen för CA (HV mindre än -0,7 SD-poäng) och kön enligt standarderna av Prader et al (1989)
  • Förälder/vårdnadshavare till barn med kroppsmassaindex (BMI) percentil högre än 5:e och under 95:e percentilen enligt Centers for Disease Control and Prevention (CDC) BMI för ålderstillväxtdiagram
  • Förälder/vårdnadshavare bor i samma bostad som barnet minst 50 % av tiden
  • Förälder/vårdnadshavare - underhållspatienter:
  • Förälder/vårdnadshavare till ett barn med bekräftad diagnos av GHD före inskrivningen, bestämt genom ett GH-stimuleringstest, definierat som en topp GH-nivå på 10,0 ng/ml eller mindre. GH-stimuleringstestet kommer att vara enligt lokala kliniska standarder
  • Förälder/vårdnadshavare till barn före puberteten i åldern 4 till mindre än 9 år vid inskrivningen
  • Förälder/vårdnadshavare till barn med kroppsmassaindex (BMI) percentil högre än 5:e och under 95:e percentilen enligt Centers for Disease Control and Prevention (CDC) BMI för ålderstillväxtdiagram
  • Förälder/vårdnadshavare som bor i samma bostad som barnet minst 50 % av tiden. Uteslutningskriterier:
  • Barnpopulation - behandlingsnäve och underhållspatienter:
  • Varje kliniskt signifikant avvikelse som sannolikt påverkar tillväxten eller förmågan att utvärdera tillväxt:
  • a) Kromosomavvikelser och medicinska "syndrom", t.ex. men inte begränsat till Turners syndrom, Larons syndrom, Noonans syndrom eller frånvaro av GH-receptorer
  • b) Medfödda avvikelser (som orsakar skelettavvikelser), t.ex. men inte begränsat till Russell-Silvers syndrom, skelettdysplasi
  • c) Signifikanta ryggradsavvikelser inklusive skolios, kyfos och ryggmärgsbråck - Barn födda små för graviditetsålder (SGA - födelsevikt och/eller födelselängd mindre än -2 SD för graviditetsålder)
  • Barn som diagnostiserats med diabetes mellitus eller fasteblodsocker högre än eller lika med 126 mg/dl (7,0 mmol/L), eller HbA1c högre än eller lika med 6,5 % vid inskrivning
  • Aktuella inflammatoriska sjukdomar (t.ex. men inte begränsade till artrit, inflammatoriska tarmsjukdomar) som kräver systemisk kortikosteroidbehandling eller glukokortikoiderbehandling i mer än 2 veckor under de senaste 3 månaderna före inskrivning
  • Barn som behöver glukokortikoidbehandling (t. astma) som tar en dos på mer än 400 µg/dag av inhalerad budesonid eller motsvarande under längre tid än 1 månad året före inskrivningen
  • Samtidig administrering av andra behandlingar som kan ha effekt på tillväxten, t.ex. men inte begränsat till anabola steroider och metylfenidat för ADHD (Attention Deficit Hyperactivity Disorder). Hormonersättningsterapier (tyroxin, hydrokortison, desmopressin) är tillåtna för inkludering
  • Varje störning som, enligt utredarens åsikt, kan äventyra patientens säkerhet eller överensstämmelse med protokollet
  • Försökspersonen och/eller föräldern/Legally Acceptable Representative (LAR) kommer sannolikt inte att följa rättegången, enligt utredarens bedömning
  • Förälder/vårdnadshavare - behandlingsnäve och underhållspatienter:
  • Förälder/vårdnadshavare till barn med någon kliniskt signifikant abnormitet som sannolikt påverkar tillväxten eller förmågan att utvärdera tillväxten:
  • a) Kromosomavvikelser och medicinska "syndrom", t.ex. men inte begränsat till Turners syndrom, Larons syndrom, Noonans syndrom eller frånvaro av GH-receptorer
  • b) Medfödda avvikelser (som orsakar skelettavvikelser), t.ex. men inte begränsat till Russell-Silvers syndrom, skelettdysplasi
  • c) Signifikanta ryggradsavvikelser inklusive skolios, kyfos och ryggmärgsbråck varianter - Förälder/vårdnadshavare till barn som föds litet för graviditetsåldern (SGA - födelsevikt och/eller födelselängd mindre än -2 SD för graviditetsåldern)
  • Förälder/vårdnadshavare till barn som diagnostiserats med diabetes mellitus eller fasteblodsocker högre än eller lika med 126 mg/dl (7,0 mmol/L), eller HbA1c högre än eller lika med 6,5 % vid inskrivning
  • Förälder/vårdnadshavare till barn med aktuella inflammatoriska sjukdomar (t.ex. men inte begränsat till artrit, inflammatoriska tarmsjukdomar) som kräver systemisk kortikosteroidbehandling eller glukokortikoiderbehandling i mer än 2 veckor under de senaste 3 månaderna före inskrivning
  • Förälder/vårdnadshavare till barn som behöver glukokortikoidbehandling (t. astma) som tar en dos på mer än 400 µg/dag av inhalerad budesonid eller motsvarande under längre tid än 1 månad året före inskrivningen
  • Förälder/vårdnadshavare till barn med samtidig administrering av andra behandlingar som kan ha effekt på tillväxten, t.ex. men inte begränsat till anabola steroider och metylfenidat för ADHD (Attention Deficit Hyperactivity Disorder). Hormonersättningsterapier (tyroxin, hydrokortison, desmopressin) är tillåtna för inkludering
  • Förälder/vårdnadshavare till barn med någon störning som, enligt utredarens åsikt, kan äventyra försökspersonens säkerhet eller efterlevnad av protokollet
  • Försökspersonen och/eller föräldern/LAR är sannolikt icke-kompatibla med avseende på rättegångsuppförande, enligt bedömningen av utredaren

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Barnbehandlingsnaiv grupp (Grupp A)
Pre-pubertala pojke eller flicka, i åldrarna 9 till 13 år med en bekräftad diagnos av GHD före inskrivningen, bestämt av ett GH-stimuleringstest, definierat som en topp GH-nivå på lika med eller under 7,0 ng/ml.
Övrig: Ingen behandling ges
Ingen behandling ges.
Barnunderhållsgrupp (Grupp B)
Pre-pubertal pojke eller flicka, i åldrarna 9 till 13 år med en bekräftad diagnos av GHD före inskrivningen, bestämt av ett GH-stimuleringstest, definierat som en topp GH-nivå på lika med eller under 10,0 ng/ml som har tagit receptbelagd behandling för GHD i 6 månader eller mer.
Övrig: Ingen behandling ges
Ingen behandling ges.
Föräldrabehandling Naiv grupp (Grupp C)
Föräldrar/vårdnadshavare, som bor med en pojke eller flicka före puberteten, i åldern 4 till 9 år med en bekräftad diagnos av GHD före inskrivningen, bestämt av ett GH-stimuleringstest, definierat som en topp GH-nivå på under eller lika med 7,0 ng /ml.
Övrig: Ingen behandling ges
Ingen behandling ges.
Föräldraunderhållsgrupp (Grupp D)
Föräldrar/vårdnadshavare, som bor med en pojke eller flicka före puberteten, i åldern 4 till 9 år med en bekräftad diagnos av GHD före inskrivningen, bestämt av ett GH-stimuleringstest, definierat som en topp GH-nivå på under eller lika med 10,0 ng /ml som har tagit receptbelagd behandling för GHD i 6 månader eller mer.
Övrig: Ingen behandling ges
Ingen behandling ges.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändringar i CGI (Clinician Global Impression Scale)
Tidsram: Efter att läkaren planerat ett MCID-utvärderingsbesök (varierar mellan vecka 3 och vecka 11) och vecka 12 uppföljningsbesök efter påbörjad behandling
Efter att läkaren planerat ett MCID-utvärderingsbesök (varierar mellan vecka 3 och vecka 11) och vecka 12 uppföljningsbesök efter påbörjad behandling

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändringar i PGI (Patient Global Impression Scale)
Tidsram: Efter att läkaren planerat ett MCID-utvärderingsbesök (varierar mellan vecka 3 och vecka 11) och vecka 12 uppföljningsbesök efter påbörjad behandling
Efter att läkaren planerat ett MCID-utvärderingsbesök (varierar mellan vecka 3 och vecka 11) och vecka 12 uppföljningsbesök efter påbörjad behandling

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

5 oktober 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

14 maj 2018

Avslutad studie (Faktisk)

14 maj 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 oktober 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 oktober 2015

Första postat (Uppskatta)

20 oktober 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 september 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

24 september 2020

Senast verifierad

1 september 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NN8640-4231
  • U1111-1168-7911 (Annan identifierare: WHO)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera