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Validation de deux mesures du déficit en hormone de croissance chez les enfants, la mesure de l'impact lié au traitement du déficit en hormone de croissance de l'enfant (TRIM-CGHD) et la mesure du fardeau du traitement du déficit en hormone de croissance de l'enfant (TB-CGHD)

24 septembre 2020 mis à jour par: Novo Nordisk A/S
Cette étude est menée en Europe et aux États-Unis d'Amérique (USA). L'objectif de l'étude est de valider deux mesures du déficit en hormone de croissance chez les enfants, la mesure d'impact liée au traitement du déficit en hormone de croissance chez l'enfant (TRIM-CGHD) et la mesure du fardeau du traitement du déficit en hormone de croissance chez l'enfant (TB-CGHD).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

252

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B4 6NH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Liverpool, Royaume-Uni, L12 2AP
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85054
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, États-Unis, 80112
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, États-Unis, 19803
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Florida
      • Margate, Florida, États-Unis, 33063
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Miami, Florida, États-Unis, 33155
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tallahassee, Florida, États-Unis, 32308
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30342-1551
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Illinois
      • Wheaton, Illinois, États-Unis, 60187
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55102
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63017
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, États-Unis, 03756-1000
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New York
      • Albany, New York, États-Unis, 12208-3412
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Buffalo, New York, États-Unis, 14203
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Mineola, New York, États-Unis, 11501
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Spring Valley, New York, États-Unis, 10977
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43235
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15218
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75230
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75235
        • Novo Nordisk Investigational Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

4 ans à 13 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les 2 populations (enfant et parent/tuteur) seront chacune divisées en un groupe Naïf de traitement et un groupe Maintenance.

La description

Critère d'intégration:

  • Consentement éclairé obtenu
  • Population infantile - naïf de traitement :
  • Diagnostic confirmé de déficit en hormone de croissance (GHD) avant l'inscription, tel que déterminé par un test de stimulation de l'hormone de croissance (GH), défini comme un niveau maximal de GH de 7,0 ng / ml ou moins. Le test de stimulation de la GH sera conforme aux normes cliniques locales
  • Enfants prépubères âgés de 9 à moins de 13 ans à l'inscription
  • Aucune exposition antérieure à la thérapie GH (naïf de traitement GH)
  • Vitesse de taille annualisée (HV) inférieure au 25e centile pour l'âge chronologique (CA) (HV inférieur à -0,7 scores SD) et le sexe selon les normes de Prader et al (1989)
  • Centile de l'indice de masse corporelle (IMC) supérieur au 5e centile et inférieur au 95e centile selon les courbes de croissance de l'IMC pour l'âge des Centers for Disease Control and Prevention (CDC)
  • Population enfantine - patients en maintenance :
  • Diagnostic confirmé de GHD avant l'inscription tel que déterminé par un test de stimulation de la GH, défini comme un niveau maximal de GH de 10,0 ng/ml ou moins. Le test de stimulation de la GH sera conforme aux normes cliniques locales
  • Enfants prépubères âgés de 9 à moins de 13 ans à l'inscription
  • Centile de l'indice de masse corporelle (IMC) supérieur au 5e centile et inférieur au 95e centile selon les courbes de croissance de l'IMC pour l'âge des Centers for Disease Control and Prevention (CDC)
  • Population parents/tuteurs - naïfs de traitement :
  • Parent / tuteur de l'enfant avec un diagnostic confirmé de GHD avant l'inscription, tel que déterminé par un test de stimulation de la GH, défini comme un niveau maximal de GH de 7,0 ng / ml ou moins. Le test de stimulation de la GH sera conforme aux normes cliniques locales
  • Parent / tuteur d'un enfant prépubère âgé de 4 à moins de 9 ans au moment de l'inscription
  • Parent/tuteur de l'enfant sans exposition antérieure à la thérapie GH (naïf de traitement GH)
  • Parent/tuteur de l'enfant avec une vitesse de taille annualisée (HV) inférieure au 25e centile pour CA (HV inférieur à -0,7 scores SD) et le sexe selon les normes de Prader et al (1989)
  • Parent/tuteur de l'enfant dont l'indice de masse corporelle (IMC) est supérieur au 5e centile et inférieur au 95e centile selon les courbes de croissance de l'IMC pour l'âge des Centers for Disease Control and Prevention (CDC)
  • Parent/tuteur vivant dans la même résidence que l'enfant au moins 50 % du temps
  • Population parent/tuteur - patients en maintenance :
  • Parent / tuteur de l'enfant avec un diagnostic confirmé de GHD avant l'inscription, tel que déterminé par un test de stimulation de la GH, défini comme un niveau maximal de GH de 10,0 ng / ml ou moins. Le test de stimulation de la GH sera conforme aux normes cliniques locales
  • Parent / tuteur d'un enfant prépubère âgé de 4 à moins de 9 ans au moment de l'inscription
  • Parent/tuteur de l'enfant dont l'indice de masse corporelle (IMC) est supérieur au 5e centile et inférieur au 95e centile selon les courbes de croissance de l'IMC pour l'âge des Centers for Disease Control and Prevention (CDC)
  • Parent/tuteur vivant dans la même résidence que l'enfant au moins 50 % du temps Critères d'exclusion :
  • Population enfantine - patients naïfs de traitement et patients en maintenance :
  • Toute anomalie cliniquement significative susceptible d'affecter la croissance ou la capacité à évaluer la croissance :
  • a) Anomalies chromosomiques et "syndromes" médicaux, par ex. mais sans s'y limiter, le syndrome de Turner, le syndrome de Laron, le syndrome de Noonan ou l'absence de récepteurs de la GH
  • b) Anomalies congénitales (entraînant des anomalies squelettiques), par ex. mais sans s'y limiter, le syndrome de Russell-Silver, la dysplasie squelettique
  • c) Anomalies vertébrales importantes, y compris scoliose, cyphose et variantes de spina bifida - Enfants nés petits pour l'âge gestationnel (SGA - poids à la naissance et/ou longueur à la naissance inférieurs à -2 SD pour l'âge gestationnel)
  • Enfants diagnostiqués avec un diabète sucré ou une glycémie à jeun supérieure ou égale à 126 mg/dl (7,0 mmol/L), ou une HbA1c supérieure ou égale à 6,5 % à l'inscription
  • Maladies inflammatoires actuelles (par exemple, mais sans s'y limiter, l'arthrite, les maladies inflammatoires de l'intestin) nécessitant un traitement systémique aux corticostéroïdes ou un traitement aux glucocorticoïdes pendant plus de 2 semaines au cours des 3 derniers mois précédant l'inscription
  • Enfants nécessitant une corticothérapie (par ex. asthme) qui prennent une dose supérieure à 400 µg/jour de budésonide inhalé ou équivalents pendant plus d'un mois l'année précédant l'inscription
  • Administration concomitante d'autres traitements susceptibles d'avoir un effet sur la croissance, par ex. mais sans s'y limiter, les stéroïdes anabolisants et le méthylphénidate pour le trouble déficitaire de l'attention avec hyperactivité (TDAH). Les traitements hormonaux substitutifs (thyroxine, hydrocortisone, desmopressine) sont autorisés à l'inclusion
  • Tout trouble qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait compromettre la sécurité du sujet ou le respect du protocole
  • Le sujet et / ou le parent / représentant juridiquement acceptable (LAR) sont susceptibles d'être non conformes en ce qui concerne la conduite de l'essai, tel que jugé par l'investigateur
  • Population parent/tuteur - patients naïfs de traitement et patients en maintenance :
  • Parent/tuteur de l'enfant présentant une anomalie cliniquement significative susceptible d'affecter la croissance ou la capacité d'évaluer la croissance :
  • a) Anomalies chromosomiques et "syndromes" médicaux, par ex. mais sans s'y limiter, le syndrome de Turner, le syndrome de Laron, le syndrome de Noonan ou l'absence de récepteurs de la GH
  • b) Anomalies congénitales (entraînant des anomalies squelettiques), par ex. mais sans s'y limiter, le syndrome de Russell-Silver, la dysplasie squelettique
  • c) Anomalies vertébrales importantes, y compris scoliose, cyphose et variantes de spina bifida - Parent/tuteur d'un enfant né petit pour l'âge gestationnel (SGA - poids à la naissance et/ou longueur à la naissance inférieure à -2 SD pour l'âge gestationnel)
  • Parent/tuteur de l'enfant diagnostiqué avec un diabète sucré ou une glycémie à jeun supérieure ou égale à 126 mg/dl (7,0 mmol/L), ou une HbA1c supérieure ou égale à 6,5 % à l'inscription
  • Parent / tuteur d'un enfant atteint de maladies inflammatoires actuelles (par exemple, mais sans s'y limiter, l'arthrite, les maladies inflammatoires de l'intestin) nécessitant un traitement systémique aux corticostéroïdes ou un traitement aux glucocorticoïdes pendant plus de 2 semaines au cours des 3 derniers mois précédant l'inscription
  • Parent/tuteur d'enfants nécessitant une corticothérapie (par ex. asthme) qui prennent une dose supérieure à 400 µg/jour de budésonide inhalé ou équivalents pendant plus d'un mois l'année précédant l'inscription
  • Parent/tuteur de l'enfant avec administration concomitante d'autres traitements pouvant avoir un effet sur la croissance, par ex. mais sans s'y limiter, les stéroïdes anabolisants et le méthylphénidate pour le trouble déficitaire de l'attention avec hyperactivité (TDAH). Les traitements hormonaux substitutifs (thyroxine, hydrocortisone, desmopressine) sont autorisés à l'inclusion
  • Parent/tuteur de l'enfant présentant un trouble qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait compromettre la sécurité du sujet ou le respect du protocole
  • Le sujet et / ou le parent / LAR sont susceptibles d'être non conformes en ce qui concerne la conduite de l'essai, tel que jugé par l'investigateur

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Groupe d'enfants naïfs de traitement (groupe A)
Garçon ou fille prépubère, âgés de 9 à 13 ans avec un diagnostic confirmé de GHD avant l'inscription, tel que déterminé par un test de stimulation de la GH, défini comme un pic de GH égal ou inférieur à 7,0 ng/ml.
Autre: Aucun traitement donné
Aucun traitement donné.
Groupe de la pension alimentaire pour enfants (groupe B)
Garçon ou fille prépubère, âgés de 9 à 13 ans avec un diagnostic confirmé de GHD avant l'inscription, tel que déterminé par un test de stimulation de la GH, défini comme un niveau maximal de GH égal ou inférieur à 10,0 ng/ml qui a pris un traitement sur ordonnance pour GHD pendant 6 mois ou plus.
Autre: Aucun traitement donné
Aucun traitement donné.
Groupe de parents naïfs de traitement (groupe C)
Parents / tuteurs, qui vivent avec un garçon ou une fille prépubère, âgés de 4 à 9 ans avec un diagnostic confirmé de GHD avant l'inscription, tel que déterminé par un test de stimulation de la GH, défini comme un pic de GH inférieur ou égal à 7,0 ng /ml.
Autre: Aucun traitement donné
Aucun traitement donné.
Groupe Maintenance parentale (Groupe D)
Parents / tuteurs, qui vivent avec un garçon ou une fille prépubère, âgés de 4 à 9 ans avec un diagnostic confirmé de GHD avant l'inscription, tel que déterminé par un test de stimulation de la GH, défini comme un pic de GH inférieur ou égal à 10,0 ng /ml qui ont pris un traitement sur ordonnance pour le GHD pendant 6 mois ou plus.
Autre: Aucun traitement donné
Aucun traitement donné.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Modifications du CGI (échelle d'impression globale du clinicien)
Délai: Après la visite d'évaluation MCID programmée par le médecin (variable entre la semaine 3 et la semaine 11) et la visite de suivi de la semaine 12 après le début du traitement
Après la visite d'évaluation MCID programmée par le médecin (variable entre la semaine 3 et la semaine 11) et la visite de suivi de la semaine 12 après le début du traitement

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Modifications du PGI (Patient Global Impression Scale)
Délai: Après la visite d'évaluation MCID programmée par le médecin (variable entre la semaine 3 et la semaine 11) et la visite de suivi de la semaine 12 après le début du traitement
Après la visite d'évaluation MCID programmée par le médecin (variable entre la semaine 3 et la semaine 11) et la visite de suivi de la semaine 12 après le début du traitement

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novo Nordisk A/S

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

5 octobre 2015

Achèvement primaire (Réel)

14 mai 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

14 mai 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 octobre 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 octobre 2015

Première publication (Estimation)

20 octobre 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 septembre 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 septembre 2020

Dernière vérification

1 septembre 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NN8640-4231
  • U1111-1168-7911 (Autre identifiant: WHO)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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