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Convalida di due misure per il deficit di ormone della crescita nei bambini, la misura dell'impatto correlato al trattamento del deficit di ormone della crescita infantile (TRIM-CGHD) e la misura dell'onere terapeutico del deficit di ormone della crescita infantile (TB-CGHD)

24 settembre 2020 aggiornato da: Novo Nordisk A/S
Questo studio è condotto in Europa e negli Stati Uniti d'America (USA). Lo scopo dello studio è convalidare due misure per il deficit dell'ormone della crescita nei bambini, la misura dell'impatto correlato al trattamento del deficit dell'ormone della crescita infantile (TRIM-CGHD) e la misura dell'onere del trattamento del deficit dell'ormone della crescita infantile (TB-CGHD).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

252

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Liverpool, Regno Unito, L12 2AP
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85054
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Stati Uniti, 80112
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Florida
      • Margate, Florida, Stati Uniti, 33063
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Tallahassee, Florida, Stati Uniti, 32308
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342-1551
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Illinois
      • Wheaton, Illinois, Stati Uniti, 60187
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55102
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63017
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756-1000
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New York
      • Albany, New York, Stati Uniti, 12208-3412
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14203
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Mineola, New York, Stati Uniti, 11501
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Spring Valley, New York, Stati Uniti, 10977
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43235
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15218
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75230
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Novo Nordisk Investigational Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 anni a 13 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Ciascuna delle 2 popolazioni (bambino e genitore/tutore) sarà suddivisa in un gruppo naïve al trattamento e un gruppo di mantenimento.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso informato ottenuto
  • Popolazione infantile - naïve al trattamento:
  • Diagnosi confermata di deficit dell'ormone della crescita (GHD) prima dell'arruolamento come determinato da un test di stimolazione dell'ormone della crescita (GH), definito come un livello di picco di GH di 7,0 ng / ml o inferiore. Il test di stimolazione del GH sarà conforme agli standard clinici locali
  • Bambini in età prepuberale da 9 a meno di 13 anni al momento dell'iscrizione
  • Nessuna precedente esposizione alla terapia con GH (naïve al trattamento con GH)
  • Velocità di altezza annualizzata (HV) inferiore al 25° percentile per Età cronologica (CA) (HV inferiore a -0,7 punteggi SD) e sesso secondo gli standard di Prader et al (1989)
  • Percentile dell'indice di massa corporea (BMI) superiore al 5° e inferiore al 95° percentile secondo i grafici di crescita dell'IMC per età dei Centers for Disease Control and Prevention (CDC)
  • Popolazione infantile - pazienti di mantenimento:
  • Diagnosi confermata di GHD prima dell'arruolamento come determinato da un test di stimolazione del GH, definito come un livello di picco di GH di 10,0 ng/ml o inferiore. Il test di stimolazione del GH sarà conforme agli standard clinici locali
  • Bambini in età prepuberale da 9 a meno di 13 anni al momento dell'iscrizione
  • Percentile dell'indice di massa corporea (BMI) superiore al 5° e inferiore al 95° percentile secondo i grafici di crescita dell'IMC per età dei Centers for Disease Control and Prevention (CDC)
  • Popolazione di genitori/tutori - naïve al trattamento:
  • Genitore/tutore del bambino con una diagnosi confermata di GHD prima dell'arruolamento come determinato da un test di stimolazione del GH, definito come un livello di picco di GH di 7,0 ng/ml o inferiore. Il test di stimolazione del GH sarà conforme agli standard clinici locali
  • Genitore/tutore di bambini in età prepuberale da 4 a meno di 9 anni al momento dell'iscrizione
  • Genitore/tutore del bambino senza precedente esposizione alla terapia con GH (naïve al trattamento con GH)
  • Genitore/tutore di bambino con velocità di altezza annualizzata (HV) inferiore al 25° percentile per CA (HV inferiore a -0,7 punteggi SD) e sesso secondo gli standard di Prader et al (1989)
  • Genitore/tutore del bambino con percentile dell'indice di massa corporea (BMI) superiore al 5° e inferiore al 95° percentile secondo i grafici di crescita dell'IMC per età dei Centers for Disease Control and Prevention (CDC)
  • Genitore/tutore che vive nella stessa residenza del bambino almeno il 50% del tempo
  • Popolazione genitori/tutori - pazienti di mantenimento:
  • Genitore/tutore del bambino con diagnosi confermata di GHD prima dell'arruolamento come determinato da un test di stimolazione del GH, definito come un livello di picco di GH di 10,0 ng/ml o inferiore. Il test di stimolazione del GH sarà conforme agli standard clinici locali
  • Genitore/tutore di bambini in età prepuberale da 4 a meno di 9 anni al momento dell'iscrizione
  • Genitore/tutore del bambino con percentile dell'indice di massa corporea (BMI) superiore al 5° e inferiore al 95° percentile secondo i grafici di crescita dell'IMC per età dei Centers for Disease Control and Prevention (CDC)
  • Genitore/tutore che vive nella stessa residenza del bambino almeno il 50% del tempo Criteri di esclusione:
  • Popolazione infantile - pazienti naïve al trattamento e di mantenimento:
  • Qualsiasi anomalia clinicamente significativa che possa influenzare la crescita o la capacità di valutare la crescita:
  • a) Anomalie cromosomiche e "sindromi" mediche, ad es. ma non limitato alla sindrome di Turner, alla sindrome di Laron, alla sindrome di Noonan o all'assenza di recettori del GH
  • b) Anomalie congenite (che causano anomalie scheletriche), ad es. ma non limitato alla sindrome di Russell-Silver, displasia scheletrica
  • c) Anomalie spinali significative comprese varianti di scoliosi, cifosi e spina bifida - Bambini nati piccoli per l'età gestazionale (SGA - peso alla nascita e/o lunghezza alla nascita inferiore a -2 SD per l'età gestazionale)
  • Bambini con diagnosi di diabete mellito o glicemia a digiuno maggiore o uguale a 126 mg/dl (7,0 mmol/L) o HbA1c maggiore o uguale al 6,5% all'arruolamento
  • Attuali malattie infiammatorie (ad esempio, ma non limitate a artrite, malattie infiammatorie intestinali) che richiedono un trattamento sistemico con corticosteroidi o un trattamento con glucocorticoidi per più di 2 settimane negli ultimi 3 mesi prima dell'arruolamento
  • Bambini che necessitano di terapia con glucocorticoidi (ad es. asma) che stanno assumendo una dose superiore a 400 µg/die di budesonide per via inalatoria o equivalenti per più di 1 mese l'anno prima dell'arruolamento
  • Somministrazione concomitante di altri trattamenti che possono avere un effetto sulla crescita, ad es. ma non limitato agli steroidi anabolizzanti e al metilfenidato per il disturbo da deficit di attenzione e iperattività (ADHD). Le terapie ormonali sostitutive (tiroxina, idrocortisone, desmopressina) sono consentite per l'inclusione
  • Qualsiasi disturbo che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe mettere a repentaglio la sicurezza del soggetto o il rispetto del protocollo
  • Il soggetto e/o il genitore/rappresentante legalmente riconosciuto (LAR) rischiano di essere non conformi rispetto alla condotta del processo, come giudicato dall'investigatore
  • Popolazione genitori/tutori - pazienti naïve al trattamento e pazienti in mantenimento:
  • Genitore/tutore del bambino con qualsiasi anomalia clinicamente significativa che possa influenzare la crescita o la capacità di valutare la crescita:
  • a) Anomalie cromosomiche e "sindromi" mediche, ad es. ma non limitato alla sindrome di Turner, alla sindrome di Laron, alla sindrome di Noonan o all'assenza di recettori del GH
  • b) Anomalie congenite (che causano anomalie scheletriche), ad es. ma non limitato alla sindrome di Russell-Silver, displasia scheletrica
  • c) Anomalie spinali significative comprese varianti di scoliosi, cifosi e spina bifida - Genitore/tutore del bambino nato piccolo per l'età gestazionale (SGA - peso alla nascita e/o lunghezza alla nascita inferiore a -2 SD per l'età gestazionale)
  • Genitore/tutore del bambino con diagnosi di diabete mellito o glicemia a digiuno maggiore o uguale a 126 mg/dl (7,0 mmol/L) o HbA1c maggiore o uguale al 6,5% all'arruolamento
  • Genitore/tutore del bambino con malattie infiammatorie in corso (ad esempio, ma non limitate a artrite, malattie infiammatorie intestinali) che richiedono un trattamento sistemico con corticosteroidi o un trattamento con glucocorticoidi per più di 2 settimane negli ultimi 3 mesi prima dell'arruolamento
  • Genitore/tutore di bambini che necessitano di terapia con glucocorticoidi (ad es. asma) che stanno assumendo una dose superiore a 400 µg/die di budesonide per via inalatoria o equivalenti per più di 1 mese l'anno prima dell'arruolamento
  • Genitore/tutore del bambino con somministrazione concomitante di altri trattamenti che possono avere un effetto sulla crescita, ad es. ma non limitato agli steroidi anabolizzanti e al metilfenidato per il disturbo da deficit di attenzione e iperattività (ADHD). Le terapie ormonali sostitutive (tiroxina, idrocortisone, desmopressina) sono consentite per l'inclusione
  • Genitore/tutore del bambino con qualsiasi disturbo che, a parere dello sperimentatore, potrebbe mettere a repentaglio la sicurezza del soggetto o il rispetto del protocollo
  • È probabile che il soggetto e/o il genitore/LAR non siano conformi rispetto alla condotta del processo, come giudicato dall'investigatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Gruppo Naïve al trattamento dei bambini (Gruppo A)
Ragazzo o ragazza in età prepuberale, di età compresa tra 9 e 13 anni con una diagnosi confermata di GHD prima dell'arruolamento come determinato da un test di stimolazione del GH, definito come un livello di picco di GH pari o inferiore a 7,0 ng/ml.
Altro: Nessun trattamento dato
Nessun trattamento dato.
Gruppo Mantenimento figli (Gruppo B)
Ragazzo o ragazza in età prepuberale, di età compresa tra 9 e 13 anni con una diagnosi confermata di GHD prima dell'arruolamento come determinato da un test di stimolazione del GH, definito come un livello di picco di GH pari o inferiore a 10,0 ng/ml che ha assunto un trattamento prescritto per GHD per 6 mesi o più.
Altro: Nessun trattamento dato
Nessun trattamento dato.
Gruppo Naïve al trattamento dei genitori (Gruppo C)
Genitori/tutori, che vivono con un ragazzo o una ragazza in età prepuberale, di età compresa tra 4 e 9 anni con una diagnosi confermata di GHD prima dell'arruolamento come determinato da un test di stimolazione del GH, definito come un livello di picco di GH inferiore o uguale a 7,0 ng / ml.
Altro: Nessun trattamento dato
Nessun trattamento dato.
Gruppo Manutenzione Genitori (Gruppo D)
Genitori/tutori, che vivono con un ragazzo o una ragazza in età prepuberale, di età compresa tra 4 e 9 anni con una diagnosi confermata di GHD prima dell'arruolamento come determinato da un test di stimolazione del GH, definito come un livello di picco di GH inferiore o uguale a 10,0 ng /ml che hanno assunto un trattamento prescritto per GHD per 6 mesi o più.
Altro: Nessun trattamento dato
Nessun trattamento dato.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Cambiamenti nella CGI (Clinician Global Impression Scale)
Lasso di tempo: Dopo la visita di valutazione MCID programmata dal medico (variabile tra la settimana 3 e la settimana 11) e la visita di follow-up alla settimana 12 dopo l'inizio del trattamento
Dopo la visita di valutazione MCID programmata dal medico (variabile tra la settimana 3 e la settimana 11) e la visita di follow-up alla settimana 12 dopo l'inizio del trattamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Cambiamenti nel PGI (Patient Global Impression Scale)
Lasso di tempo: Dopo la visita di valutazione MCID programmata dal medico (variabile tra la settimana 3 e la settimana 11) e la visita di follow-up alla settimana 12 dopo l'inizio del trattamento
Dopo la visita di valutazione MCID programmata dal medico (variabile tra la settimana 3 e la settimana 11) e la visita di follow-up alla settimana 12 dopo l'inizio del trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 ottobre 2015

Completamento primario (Effettivo)

14 maggio 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

14 maggio 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 ottobre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 ottobre 2015

Primo Inserito (Stima)

20 ottobre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 settembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 settembre 2020

Ultimo verificato

1 settembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NN8640-4231
  • U1111-1168-7911 (Altro identificatore: WHO)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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