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血友病 A 中基于体重的剂量

2020年9月23日 更新者：Craig Seaman

血友病 A 中基于体重的给药：一项随机、受控、开放标签、交叉试验，以测量基于总体重、理想体重和瘦体重的因子 VIII 浓缩物给药后因子 VIII 的恢复

血友病 A 是一种遗传性（基因）疾病，其中促进血液凝固的蛋白质因子 VIII (FVIII) 缺失或无法正常工作。 血友病 A 患者有出血风险。 重组凝血因子 VIII (rFVIII) 可预防和/或治疗出血，这是 FDA 批准的 A 型血友病治疗方法。肥胖在血友病患者中很常见。 一些研究表明，肥胖血友病患者可能能够使用比他们目前接受的剂量更低剂量的凝血因子来预防出血。 较低的剂量是根据患者应该称重而不是他实际称重来计算的。 这是一项临床研究，旨在测试在超重和肥胖的血友病患者中，根据去脂体重和理想体重（一个人应该根据身高称体重）计算 rFVIII 剂量是否比根据体重计算 rFVIII 剂量更准确人实际称重。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

详细说明

研究人员提出了一项单中心、随机、对照、开放标签、交叉试验，以确定根据瘦体重 (LBM) 和理想体重 (IBW) 给药的重组因子 VIII (rFVIII) 是否能以更高的精度实现目标 FVIII 恢复比基于总体重（TBW）。 研究人员假设使用 LBM 和 IBW 来确定在超重和肥胖（体重指数大于或等于 25 mg/m2），与 TBW 相比，成年男性（18 岁或以上）患有血友病 A（FVIII 活性 40% 或更低）将导致该范围内的受试者比例增加 50%。 在西宾夕法尼亚血友病中心 (HCWP) 接受治疗的符合条件的患者将在门诊就诊期间被纳入。 在登记并完成筛选评估后，受试者将向 HCWP 进行三次研究访问，每次研究访问在连续几周内进行。 受试者在每次研究访问前至少 72 小时内不会接受任何 rFVIII。 每次研究访问期间将进行基于 TBW、LBM 或 IBW 的重组 FVIII 输注，顺序将通过随机化确定。 在每次研究访问期间，将通过在输注之前和输注后 10 分钟、30 分钟和 1 小时获取血样来评估 FVIII 水平。 结果包括在输注根据 LBM 和 TBW、IBW 和TBW、LBM 和 IBW。 研究人员将使用混合效应逻辑回归来研究使用不同的基于体重的给药方法对达到目标 FVIII 水平的影响。 我们的目标是让 24 名受试者成功完成研究。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

30

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

男性

描述

纳入标准：

  1. 18 岁或以上的成年男性。
  2. 血友病 A（FVIII 活性 40% 或更低）。
  3. 超重或肥胖定义为 BMI 为 25.0-29.9 和 ≥ 30 mg/m2，分别。

排除标准：

  1. 定义为大于或等于 0.6 Bethesda 单位 (BU) 的 FVIII 抑制剂的既往史或目前可检测到的；然而，过去低水平无反应抑制剂定义为小于 5 BU 的受试者，在 FVIII 暴露后滴度没有增加，并且在研究后 12 个月内未检测到，尽管在此期间暴露于 FVIII，将被允许注册学习。
  2. 对 FVIII 产品过敏。
  3. 目前的 rFVIII 要求不包括至少 72 小时不使用 rFVIII 的时间。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：交叉作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：TBW、LBM、IBW
受试者将在 3 周内随机接受通过 3 种不同方法计算的 rFVIII 剂量。 第 1 周，剂量将基于 TBW（总体重）；第 2 周，剂量将基于 LBM（瘦体重）；第 3 周，剂量将基于 IBW（理想体重）。
药品：rFVIII
重组 FVIII 浓缩物经 FDA 批准，既有效又安全，用于治疗和预防血友病 A 的出血。rFVIII 输注剂量计算如下：[（体重（kg）x 所需的 FVIII 增加 100 IU/dL )/(2)]。
其他名称：
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, 重组
实验性的：LBM、IBW、TBW
受试者将在 3 周内随机接受通过 3 种不同方法计算的 rFVIII 剂量。 第 1 周，剂量将基于 LBM（瘦体重）；第 2 周，剂量将基于 IBW（理想体重）；第 3 周，剂量将基于 TBW（总体重）。
药品：rFVIII
重组 FVIII 浓缩物经 FDA 批准，既有效又安全，用于治疗和预防血友病 A 的出血。rFVIII 输注剂量计算如下：[（体重（kg）x 所需的 FVIII 增加 100 IU/dL )/(2)]。
其他名称：
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, 重组
实验性的：IBW、TBW、LBM
受试者将在 3 周内随机接受通过 3 种不同方法计算的 rFVIII 剂量。 第 1 周，剂量将基于 IBW（理想体重）；第 2 周，剂量将基于 TBW（总体重）；第 3 周，剂量将基于 LBM（瘦体重）。
药品：rFVIII
重组 FVIII 浓缩物经 FDA 批准，既有效又安全，用于治疗和预防血友病 A 的出血。rFVIII 输注剂量计算如下：[（体重（kg）x 所需的 FVIII 增加 100 IU/dL )/(2)]。
其他名称：
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, 重组
实验性的：TBW、IBW、LBM
受试者将在 3 周内随机接受通过 3 种不同方法计算的 rFVIII 剂量。 第 1 周，剂量将基于 TBW（总体重）；第 2 周，剂量将基于 IBW（理想体重）；第 3 周，剂量将基于 LBM（瘦体重）。
药品：rFVIII
重组 FVIII 浓缩物经 FDA 批准，既有效又安全，用于治疗和预防血友病 A 的出血。rFVIII 输注剂量计算如下：[（体重（kg）x 所需的 FVIII 增加 100 IU/dL )/(2)]。
其他名称：
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, 重组
实验性的：LBM、TBW、IBW
受试者将在 3 周内随机接受通过 3 种不同方法计算的 rFVIII 剂量。 第 1 周，剂量将基于 LBM（瘦体重）；第 2 周，剂量将基于 TBW（总体重）；第 3 周，剂量将基于 IBW（理想体重）。
药品：rFVIII
重组 FVIII 浓缩物经 FDA 批准，既有效又安全，用于治疗和预防血友病 A 的出血。rFVIII 输注剂量计算如下：[（体重（kg）x 所需的 FVIII 增加 100 IU/dL )/(2)]。
其他名称：
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, 重组
实验性的：IBW、LBM、TBW
受试者将在 3 周内随机接受通过 3 种不同方法计算的 rFVIII 剂量。 第 1 周，剂量将基于 IBW（理想体重）；第 2 周，剂量将基于 LBM（瘦体重）；第 3 周，剂量将基于 TBW（总体重）。
药品：rFVIII
重组 FVIII 浓缩物经 FDA 批准，既有效又安全，用于治疗和预防血友病 A 的出血。rFVIII 输注剂量计算如下：[（体重（kg）x 所需的 FVIII 增加 100 IU/dL )/(2)]。
其他名称：
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, 重组

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
基于 LBM（瘦体重）和 TBW（总体重）剂量的受试者比例达到所需的峰值 FVIII 恢复。
大体时间：3周
基于 LBM 和 TBW，在输注后 10 分钟，所需的峰值 FVIII 回收值为 2 +/- 0.2 IU/dl 每 IU/kg (100 +/- 10%)。 FVIII 回收值将计算如下：[（以 kg 为单位的体重 x 以 IU/dL 为单位的观察到的 FVIII 回收率）/（以 IU 为单位的剂量）] 并表示为 IU/dL 每 IU/kg。
3周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
基于 IBW（理想体重）和 TBW（总体重）剂量的受试者比例达到预期的峰值 FVIII 恢复。
大体时间：3周
根据 IBW 和 TBW，在输注后 10 分钟，所需的峰值 FVIII 回收值为 2 +/- 0.2 IU/dl 每 IU/kg (100 +/- 10%)。 FVIII 回收值将计算如下：[（以 kg 为单位的体重 x 以 IU/dL 为单位的观察到的 FVIII 回收率）/（以 IU 为单位的剂量）] 并表示为 IU/dL 每 IU/kg。
3周
基于 LBM（去脂体重）和 IBW（理想体重）剂量的受试者比例达到预期的峰值 FVIII 恢复。
大体时间：3周
根据 LBM 和 IBW，在输注后 10 分钟，所需的峰值 FVIII 回收值为 2 +/- 0.2 IU/dl 每 IU/kg (100 +/- 10%)。 FVIII 回收值将计算如下：[（以 kg 为单位的体重 x 以 IU/dL 为单位的观察到的 FVIII 回收率）/（以 IU 为单位的剂量）] 并表示为 IU/dL 每 IU/kg。
3周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Craig Seaman

调查人员

  • 首席研究员：Craig Seaman, MD, MS、University of Pittsburgh

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2015年9月1日

初级完成 (实际的)

2020年1月10日

研究完成 (实际的)

2020年1月10日

研究注册日期

首次提交

2015年10月22日

首先提交符合 QC 标准的

2015年10月23日

首次发布 (估计)

2015年10月26日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2020年9月25日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年9月23日

最后验证

2020年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • PRO15010061

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

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