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Dosificación basada en el peso en hemofilia A

23 de septiembre de 2020 actualizado por: Craig Seaman

Dosificación basada en el peso en la hemofilia A: un ensayo aleatorio, controlado, abierto y cruzado para medir la recuperación del factor VIII después de la dosificación del concentrado de factor VIII en función del peso corporal total, el peso corporal ideal y la masa corporal magra

La hemofilia A es una enfermedad hereditaria (genética) en la que falta o no funciona correctamente una proteína, el factor VIII (FVIII), que promueve la coagulación de la sangre. Las personas con hemofilia A corren el riesgo de sangrar. El sangrado se previene y/o se trata con factor VIII recombinante (rFVIII), que es un tratamiento aprobado por la FDA para la hemofilia A. La obesidad es común entre los pacientes con hemofilia. Algunos estudios han demostrado que los pacientes obesos con hemofilia pueden prevenir el sangrado con una dosis más baja de factor de coagulación que la dosis que reciben actualmente. La dosis más baja se calcula en función de lo que debería pesar un paciente en lugar de lo que pesa. Este es un estudio de investigación clínica para evaluar si calcular la dosis de rFVIII en función de la masa corporal magra y el peso corporal ideal (lo que una persona debería pesar en función de su estatura) en pacientes con sobrepeso y obesos con hemofilia es más preciso que calcular la dosis de rFVIII en función de lo que persona realmente pesa.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los investigadores proponen un ensayo cruzado, abierto, controlado, aleatorizado, de centro único para determinar si el factor VIII recombinante (rFVIII) dosificado de acuerdo con la masa corporal magra (LBM) y el peso corporal ideal (IBW) logra una recuperación de FVIII objetivo con mayor precisión. que en base al peso corporal total (TBW). Los investigadores plantean la hipótesis del uso de LBM y IBW para determinar la dosis de rFVIII necesaria para lograr la recuperación deseada de FVIII de 2 +/- 0,2 UI/dl por UI/kg (100 +/- 10 %) en pacientes con sobrepeso y obesos (masa corporal índice mayor o igual a 25 mg/m2), los hombres adultos (de 18 años o más) con hemofilia A (actividad de FVIII del 40 % o menos) darán como resultado una proporción 50 % mayor de sujetos dentro de este rango en comparación con TBW. Los pacientes elegibles que reciben atención en el Centro de Hemofilia del Oeste de Pensilvania (HCWP) se inscribirán durante las visitas a la clínica. Después de la inscripción y la finalización de la evaluación de detección, los sujetos se presentarán al HCWP para tres visitas de estudio y cada visita de estudio tendrá lugar en semanas sucesivas. Los sujetos no habrán recibido ningún rFVIII durante un período de al menos 72 horas antes de cada visita del estudio. La infusión de FVIII recombinante basada en TBW, LBM o IBW se realizará durante cada visita del estudio y el orden se determinará mediante aleatorización. Durante cada visita del estudio, los niveles de FVIII se evaluarán mediante la obtención de muestras de sangre antes y a los 10 y 30 minutos y 1 hora después de la infusión. Los resultados incluyen la proporción de sujetos que lograron un valor máximo deseado de recuperación de FVIII de 2 +/- 0,2 UI/dl por UI/kg (100 +/- 10 %) a los 10 minutos después de la infusión de rFVIII dosificado según LBM y TBW, IBW y TBW y LBM y IBW. Los investigadores utilizarán la regresión logística de efectos mixtos para investigar el efecto de utilizar diferentes métodos de dosificación basados ​​en el peso para alcanzar los niveles objetivo de FVIII. Nuestro objetivo es que 24 sujetos completen con éxito el estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

30

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Hombres adultos mayores de 18 años.
  2. Hemofilia A (actividad de FVIII 40% o menos).
  3. Sobrepeso u obesidad definida como un IMC de 25.0-29.9 y ≥ 30 mg/m2, respectivamente.

Criterio de exclusión:

  1. Historial previo de inhibidor de FVIII, o actualmente detectable, definido como mayor o igual a 0.6 Unidades Bethesda (UB); sin embargo, un sujeto con un inhibidor anterior de bajo nivel que no responde definido como menos de 5 UB, sin aumento en el título después de la exposición al FVIII y no detectable dentro de los 12 meses del estudio, a pesar de la exposición al FVIII durante ese período, podrá para inscribirse en el estudio.
  2. Alergia a productos FVIII.
  3. Los requisitos actuales de rFVIII no incluyen al menos un período de 72 horas sin administración de rFVIII.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: TBW, LBM, IBW
Los sujetos serán aleatorizados para recibir dosis de rFVIII calculadas por 3 métodos separados durante un período de 3 semanas. Semana 1, la dosis se basará en TBW (Peso Corporal Total); Semana 2, la dosis se basará en LBM (Masa Corporal Magra); y la Semana 3, la dosis se basará en el PCI (Peso Corporal Ideal).
Droga: rFVIII
El concentrado de FVIII recombinante es un tratamiento eficaz y seguro aprobado por la FDA para el tratamiento y la prevención de hemorragias en la hemofilia A. La dosis de infusión de rFVIII se calculará de la siguiente manera: [(peso en kg x aumento deseado de FVIII de 100 UI/dL )/(2)].
Otros nombres:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, recombinante
Experimental: LBM, IBW, TBW
Los sujetos serán aleatorizados para recibir dosis de rFVIII calculadas por 3 métodos separados durante un período de 3 semanas. Semana 1, la dosis se basará en LBM (Masa Corporal Magra); Semana 2, la dosis se basará en el PCI (Peso Corporal Ideal); y Semana 3, la dosis se basará en TBW (Peso Corporal Total).
Droga: rFVIII
El concentrado de FVIII recombinante es un tratamiento eficaz y seguro aprobado por la FDA para el tratamiento y la prevención de hemorragias en la hemofilia A. La dosis de infusión de rFVIII se calculará de la siguiente manera: [(peso en kg x aumento deseado de FVIII de 100 UI/dL )/(2)].
Otros nombres:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, recombinante
Experimental: PCI, TBW, LBM
Los sujetos serán aleatorizados para recibir dosis de rFVIII calculadas por 3 métodos separados durante un período de 3 semanas. Semana 1, la dosis se basará en el PCI (Peso Corporal Ideal); Semana 2, la dosis se basará en TBW (Peso Corporal Total); y la Semana 3, la dosis se basará en LBM (Masa Corporal Magra).
Droga: rFVIII
El concentrado de FVIII recombinante es un tratamiento eficaz y seguro aprobado por la FDA para el tratamiento y la prevención de hemorragias en la hemofilia A. La dosis de infusión de rFVIII se calculará de la siguiente manera: [(peso en kg x aumento deseado de FVIII de 100 UI/dL )/(2)].
Otros nombres:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, recombinante
Experimental: TBW, IBW, LBM
Los sujetos serán aleatorizados para recibir dosis de rFVIII calculadas por 3 métodos separados durante un período de 3 semanas. Semana 1, la dosis se basará en TBW (Peso Corporal Total); Semana 2, la dosis se basará en el PCI (Peso Corporal Ideal); y la Semana 3, la dosis se basará en LBM (Masa Corporal Magra).
Droga: rFVIII
El concentrado de FVIII recombinante es un tratamiento eficaz y seguro aprobado por la FDA para el tratamiento y la prevención de hemorragias en la hemofilia A. La dosis de infusión de rFVIII se calculará de la siguiente manera: [(peso en kg x aumento deseado de FVIII de 100 UI/dL )/(2)].
Otros nombres:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, recombinante
Experimental: LBM, TBW, IBW
Los sujetos serán aleatorizados para recibir dosis de rFVIII calculadas por 3 métodos separados durante un período de 3 semanas. Semana 1, la dosis se basará en LBM (Masa Corporal Magra); Semana 2, la dosis se basará en TBW (Peso Corporal Total); y la Semana 3, la dosis se basará en el PCI (Peso Corporal Ideal).
Droga: rFVIII
El concentrado de FVIII recombinante es un tratamiento eficaz y seguro aprobado por la FDA para el tratamiento y la prevención de hemorragias en la hemofilia A. La dosis de infusión de rFVIII se calculará de la siguiente manera: [(peso en kg x aumento deseado de FVIII de 100 UI/dL )/(2)].
Otros nombres:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, recombinante
Experimental: PCI, LBM, TBW
Los sujetos serán aleatorizados para recibir dosis de rFVIII calculadas por 3 métodos separados durante un período de 3 semanas. Semana 1, la dosis se basará en el PCI (Peso Corporal Ideal); Semana 2, la dosis se basará en LBM (Masa Corporal Magra); y Semana 3, la dosis se basará en TBW (Peso Corporal Total).
Droga: rFVIII
El concentrado de FVIII recombinante es un tratamiento eficaz y seguro aprobado por la FDA para el tratamiento y la prevención de hemorragias en la hemofilia A. La dosis de infusión de rFVIII se calculará de la siguiente manera: [(peso en kg x aumento deseado de FVIII de 100 UI/dL )/(2)].
Otros nombres:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, recombinante

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Proporción de sujetos a los que se administró la dosis en función de LBM (masa corporal magra) y TBW (peso corporal total) que lograron la recuperación máxima deseada de FVIII.
Periodo de tiempo: 3 semanas
Valor máximo deseado de recuperación de FVIII de 2 +/- 0,2 UI/dl por UI/kg (100 +/- 10 %) a los 10 minutos después de la infusión según LBM y TBW. Los valores de recuperación de FVIII se calcularán de la siguiente manera: [(peso en kg x recuperación de FVIII observada en UI/dL)/(dosis en UI)] y se expresarán como UI/dL por UI/kg.
3 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Proporción de sujetos a los que se administró la dosis según el IBW (peso corporal ideal) y el TBW (peso corporal total) que lograron la recuperación máxima deseada de FVIII.
Periodo de tiempo: 3 semanas
Valor máximo deseado de recuperación de FVIII de 2 +/- 0,2 UI/dl por UI/kg (100 +/- 10 %) a los 10 minutos después de la infusión según el IBW y el TBW. Los valores de recuperación de FVIII se calcularán de la siguiente manera: [(peso en kg x recuperación de FVIII observada en UI/dL)/(dosis en UI)] y se expresarán como UI/dL por UI/kg.
3 semanas
Proporción de sujetos a los que se les administró una dosis basada en LBM (masa corporal magra) y IBW (peso corporal ideal) que lograron la recuperación máxima deseada de FVIII.
Periodo de tiempo: 3 semanas
Valor máximo deseado de recuperación de FVIII de 2 +/- 0,2 UI/dl por UI/kg (100 +/- 10 %) a los 10 minutos después de la infusión según LBM e IBW. Los valores de recuperación de FVIII se calcularán de la siguiente manera: [(peso en kg x recuperación de FVIII observada en UI/dL)/(dosis en UI)] y se expresarán como UI/dL por UI/kg.
3 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Craig Seaman

Investigadores

  • Investigador principal: Craig Seaman, MD, MS, University of Pittsburgh

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de septiembre de 2015

Finalización primaria (Actual)

10 de enero de 2020

Finalización del estudio (Actual)

10 de enero de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de octubre de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de octubre de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

26 de octubre de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de septiembre de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de septiembre de 2020

Última verificación

1 de septiembre de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PRO15010061

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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