Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Vægtbaseret dosering ved hæmofili A

23. september 2020 opdateret af: Craig Seaman

Vægtbaseret dosering ved hæmofili A: Et randomiseret, kontrolleret, åbent, crossover-forsøg for at måle faktor VIII-restitution efter faktor VIII-koncentratdosering baseret på total kropsvægt, ideel kropsvægt og mager kropsmasse

Hæmofili A er en arvelig (genetisk) sygdom, hvor et protein, faktor VIII (FVIII), som fremmer blodpropper mangler eller ikke fungerer korrekt. Personer med hæmofili A er i risiko for blødning. Blødning forebygges og/eller behandles med rekombinant faktor VIII (rFVIII), som er en FDA-godkendt behandling for hæmofili A. Fedme er almindelig blandt patienter med hæmofili. Nogle undersøgelser har vist, at overvægtige hæmofilipatienter kan være i stand til at forhindre blødning med en lavere dosis af koagulationsfaktor end den dosis, de i øjeblikket får. Den lavere dosis beregnes ud fra, hvad en patient skal veje i stedet for, hvad han vejer. Dette er et klinisk forskningsstudie for at teste, om beregning af rFVIII-dosering baseret på mager kropsmasse og ideal kropsvægt (hvad en person skal veje baseret på sin højde) hos overvægtige og fede patienter med hæmofili er mere nøjagtig end at beregne rFVIII-dosering baseret på, hvad en person faktisk vejer.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Forskerne foreslår et enkelt center, randomiseret, kontrolleret, åbent, crossover-forsøg for at bestemme, om rekombinant faktor VIII (rFVIII) doseret i henhold til lean body mass (LBM) og ideal kropsvægt (IBW) opnår en målrettet FVIII-restitution med bedre præcision end baseret på total kropsvægt (TBW). Efterforskerne antager brugen af ​​LBM og IBW til at bestemme den dosis af rFVIII, der er nødvendig for at opnå en ønsket FVIII-restitution på 2 +/- 0,2 IE/dl pr. IE/kg (100 +/- 10 %) hos overvægtige og fede (kropsmasse). indeks større end eller lig med 25 mg/m2), vil voksne mænd (18 år eller ældre) med hæmofili A (FVIII-aktivitet 40 % eller mindre) resultere i en 50 % større andel af forsøgspersoner inden for dette område sammenlignet med TBW. Kvalificerede patienter, der modtager pleje på Hemophilia Center of Western Pennsylvania (HCWP), vil blive tilmeldt under klinikbesøg. Efter tilmelding og afslutning af screeningsvurdering vil forsøgspersoner præsentere for HCWP for tre studiebesøg, hvor hvert studiebesøg finder sted i på hinanden følgende uger. Forsøgspersoner vil ikke have modtaget nogen rFVIII i en periode på mindst 72 timer før hvert studiebesøg. Rekombinant FVIII-infusion baseret på TBW, LBM eller IBW vil finde sted under hvert studiebesøg, og rækkefølgen vil blive bestemt ved randomisering. Under hvert studiebesøg vil FVIII-niveauer blive vurderet ved at tage blodprøver før og 10 og 30 minutter og 1 time efter infusion. Resultater inkluderer andelen af ​​forsøgspersoner, der opnår en ønsket maksimal FVIII-genvindingsværdi på 2 +/- 0,2 IE/dl pr. IE/kg (100 +/- 10 %) 10 minutter efter infusion af rFVIII doseret i henhold til LBM og TBW, IBW og TBW, og LBM og IBW. Forskerne vil bruge logistisk regression med blandede effekter til at undersøge effekten af ​​at bruge forskellige vægtbaserede doseringsmetoder på at opnå mål FVIII-niveauer. Vi sigter mod at få 24 forsøgspersoner til at gennemføre studiet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Voksne mænd på 18 år eller ældre.
  2. Hæmofili A (FVIII-aktivitet 40 % eller mindre).
  3. Overvægt eller fedme defineret som et BMI på 25,0-29,9 og ≥ 30 mg/m2 hhv.

Ekskluderingskriterier:

  1. Tidligere historie med eller aktuelt påviselig FVIII-hæmmer defineret som større end eller lig med 0,6 Bethesda-enheder (BU); dog vil et forsøgsperson med en tidligere lav-niveau ikke-reagerende inhibitor defineret som mindre end 5 BU, uden stigning i titer efter FVIII-eksponering og ikke kan påvises inden for 12 måneder efter undersøgelsen, på trods af FVIII-eksponering i denne periode, blive tilladt at tilmelde sig studiet.
  2. Allergi over for FVIII-produkter.
  3. Nuværende rFVIII-krav omfatter ikke mindst en 72-timers periode uden rFVIII-administration.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: TBW, LBM, IBW
Forsøgspersoner vil blive randomiseret til at modtage rFVIII doser beregnet ved 3 separate metoder over en 3 ugers periode. Uge 1 vil dosis være baseret på TBW (Total Body Weight); Uge 2 vil dosis være baseret på LBM (Lean Body Mass); og uge 3, vil dosis være baseret på IBW (Ideal Body Weight).
Medicin: rFVIII
Rekombinant FVIII-koncentrat er en FDA-godkendt og både effektiv og sikker behandling til behandling og forebyggelse af blødning ved hæmofili A. rFVIII-infusionsdosis vil blive beregnet som følger: [(vægt i kg x ønsket FVIII-stigning på 100 IE/dL )/(2)].
Andre navne:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, rekombinant
Eksperimentel: LBM, IBW, TBW
Forsøgspersoner vil blive randomiseret til at modtage rFVIII doser beregnet ved 3 separate metoder over en 3 ugers periode. Uge 1 vil dosis være baseret på LBM (Lean Body Mass); Uge 2 vil dosis være baseret på IBW (Ideal Body Weight); og uge 3, vil dosis være baseret på TBW (Total Body Weight).
Medicin: rFVIII
Rekombinant FVIII-koncentrat er en FDA-godkendt og både effektiv og sikker behandling til behandling og forebyggelse af blødning ved hæmofili A. rFVIII-infusionsdosis vil blive beregnet som følger: [(vægt i kg x ønsket FVIII-stigning på 100 IE/dL )/(2)].
Andre navne:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, rekombinant
Eksperimentel: IBW, TBW, LBM
Forsøgspersoner vil blive randomiseret til at modtage rFVIII doser beregnet ved 3 separate metoder over en 3 ugers periode. Uge 1 vil dosis være baseret på IBW (Ideal Body Weight); Uge 2 vil dosis være baseret på TBW (Total Body Weight); og uge 3, vil dosis være baseret på LBM (Lean Body Mass).
Medicin: rFVIII
Rekombinant FVIII-koncentrat er en FDA-godkendt og både effektiv og sikker behandling til behandling og forebyggelse af blødning ved hæmofili A. rFVIII-infusionsdosis vil blive beregnet som følger: [(vægt i kg x ønsket FVIII-stigning på 100 IE/dL )/(2)].
Andre navne:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, rekombinant
Eksperimentel: TBW, IBW, LBM
Forsøgspersoner vil blive randomiseret til at modtage rFVIII doser beregnet ved 3 separate metoder over en 3 ugers periode. Uge 1 vil dosis være baseret på TBW (Total Body Weight); Uge 2 vil dosis være baseret på IBW (Ideal Body Weight); og uge 3, vil dosis være baseret på LBM (Lean Body Mass).
Medicin: rFVIII
Rekombinant FVIII-koncentrat er en FDA-godkendt og både effektiv og sikker behandling til behandling og forebyggelse af blødning ved hæmofili A. rFVIII-infusionsdosis vil blive beregnet som følger: [(vægt i kg x ønsket FVIII-stigning på 100 IE/dL )/(2)].
Andre navne:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, rekombinant
Eksperimentel: LBM, TBW, IBW
Forsøgspersoner vil blive randomiseret til at modtage rFVIII doser beregnet ved 3 separate metoder over en 3 ugers periode. Uge 1 vil dosis være baseret på LBM (Lean Body Mass); Uge 2 vil dosis være baseret på TBW (Total Body Weight); og uge 3, vil dosis være baseret på IBW (Ideal Body Weight).
Medicin: rFVIII
Rekombinant FVIII-koncentrat er en FDA-godkendt og både effektiv og sikker behandling til behandling og forebyggelse af blødning ved hæmofili A. rFVIII-infusionsdosis vil blive beregnet som følger: [(vægt i kg x ønsket FVIII-stigning på 100 IE/dL )/(2)].
Andre navne:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, rekombinant
Eksperimentel: IBW, LBM, TBW
Forsøgspersoner vil blive randomiseret til at modtage rFVIII doser beregnet ved 3 separate metoder over en 3 ugers periode. Uge 1 vil dosis være baseret på, IBW (Ideal Body Weight); Uge 2 vil dosis være baseret på LBM (Lean Body Mass); og uge 3, vil dosis være baseret på TBW (Total Body Weight).
Medicin: rFVIII
Rekombinant FVIII-koncentrat er en FDA-godkendt og både effektiv og sikker behandling til behandling og forebyggelse af blødning ved hæmofili A. rFVIII-infusionsdosis vil blive beregnet som følger: [(vægt i kg x ønsket FVIII-stigning på 100 IE/dL )/(2)].
Andre navne:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, rekombinant

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af forsøgspersoner, der er doseret baseret på LBM (Lean Body Mass) og TBW (Total Body Weight), der opnår den ønskede maksimale FVIII-genopretning.
Tidsramme: 3 uger
Ønsket maksimal FVIII-genvindingsværdi på 2 +/- 0,2 IE/dl pr. IE/kg (100 +/- 10%) 10 minutter efter infusion baseret på LBM og TBW. FVIII-genvindingsværdier vil blive beregnet som følger: [(vægt i kg x observeret FVIII-genvinding i IE/dL)/(dosis i IE)] og udtrykt som IE/dL pr. IE/kg.
3 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af forsøgspersoner, der er doseret baseret på IBW (ideal kropsvægt) og TBW (total kropsvægt), der opnår den ønskede maksimale FVIII-genopretning.
Tidsramme: 3 uger
Ønsket maksimal FVIII-genvindingsværdi på 2 +/- 0,2 IE/dl pr. IE/kg (100 +/- 10%) 10 minutter efter infusion baseret på IBW og TBW. FVIII-genvindingsværdier vil blive beregnet som følger: [(vægt i kg x observeret FVIII-genvinding i IE/dL)/(dosis i IE)] og udtrykt som IE/dL pr. IE/kg.
3 uger
Andel af forsøgspersoner, der er doseret baseret på LBM (Lean Body Mass) og IBW (ideal kropsvægt), der opnår den ønskede maksimale FVIII-genopretning.
Tidsramme: 3 uger
Ønsket maksimal FVIII-genvindingsværdi på 2 +/- 0,2 IE/dl pr. IE/kg (100 +/- 10%) 10 minutter efter infusion baseret på LBM og IBW. FVIII-genvindingsværdier vil blive beregnet som følger: [(vægt i kg x observeret FVIII-genvinding i IE/dL)/(dosis i IE)] og udtrykt som IE/dL pr. IE/kg.
3 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Craig Seaman

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Craig Seaman, MD, MS, University of Pittsburgh

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. september 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

10. januar 2020

Studieafslutning (Faktiske)

10. januar 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. oktober 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. oktober 2015

Først opslået (Skøn)

26. oktober 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. september 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. september 2020

Sidst verificeret

1. september 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PRO15010061

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med rFVIII

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Canada

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner