Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Dawkowanie w zależności od masy ciała w hemofilii A

23 września 2020 zaktualizowane przez: Craig Seaman

Dawkowanie w zależności od masy ciała w hemofilii A: randomizowana, kontrolowana, otwarta próba krzyżowa w celu pomiaru odzysku czynnika VIII po podaniu koncentratu czynnika VIII w oparciu o całkowitą masę ciała, idealną masę ciała i beztłuszczową masę ciała

Hemofilia A jest chorobą dziedziczną (genetyczną), w której brakuje białka, czynnika VIII (FVIII), który sprzyja krzepnięciu krwi lub nie działa prawidłowo. Osoby z hemofilią A są narażone na ryzyko krwawienia. Krwawienie jest zapobiegane i/lub leczone rekombinowanym czynnikiem VIII (rFVIII), który jest zatwierdzonym przez FDA sposobem leczenia hemofilii A. Otyłość jest powszechna wśród pacjentów z hemofilią. Niektóre badania wykazały, że otyli pacjenci z hemofilią mogą zapobiegać krwawieniom dzięki mniejszej dawce czynnika krzepnięcia niż dawka, którą otrzymują obecnie. Niższa dawka jest obliczana na podstawie tego, ile pacjent powinien ważyć, a nie tego, co waży. Jest to badanie kliniczne mające na celu sprawdzenie, czy obliczenie dawki rFVIII na podstawie beztłuszczowej masy ciała i idealnej masy ciała (ile osoba powinna ważyć na podstawie swojego wzrostu) u pacjentów z nadwagą i otyłością z hemofilią jest dokładniejsze niż obliczenie dawki rFVIII na podstawie tego, jakie osoba faktycznie waży.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badacze proponują przeprowadzenie w jednym ośrodku, randomizowanej, kontrolowanej, otwartej próby krzyżowej w celu ustalenia, czy rekombinowany czynnik VIII (rFVIII) podawany zgodnie z beztłuszczową masą ciała (LBM) i idealną masą ciała (IBW) pozwala na osiągnięcie docelowej regeneracji czynnika VIII z większą precyzją niż na podstawie całkowitej masy ciała (TBW). Badacze stawiają hipotezę dotyczącą zastosowania LBM i IBW do określenia dawki rFVIII niezbędnej do osiągnięcia pożądanego odzysku czynnika VIII na poziomie 2 +/- 0,2 IU/dl na IU/kg (100 +/- 10%) u osób z nadwagą i otyłością (masa ciała indeks większy lub równy 25 mg/m2), dorośli mężczyźni (w wieku 18 lat lub starsi) z hemofilią A (aktywność czynnika VIII 40% lub mniej) spowoduje zwiększenie o 50% odsetka pacjentów w tym zakresie w porównaniu z TBW. Kwalifikujący się pacjenci otrzymujący opiekę w Hemophilia Center of Western Pennsylvania (HCWP) zostaną zapisani podczas wizyt w klinice. Po rejestracji i zakończeniu oceny przesiewowej, uczestnicy zgłoszą się do HCWP na trzy wizyty studyjne, przy czym każda wizyta studyjna będzie miała miejsce w kolejnych tygodniach. Osobnicy nie otrzymają żadnego rFVIII przez okres co najmniej 72 godzin przed każdą wizytą badawczą. Infuzja rekombinowanego FVIII oparta na TBW, LBM lub IBW będzie miała miejsce podczas każdej wizyty badawczej, a kolejność zostanie ustalona w drodze randomizacji. Podczas każdej wizyty w ramach badania poziomy FVIII będą oceniane poprzez pobieranie próbek krwi przed i po 10 i 30 minutach oraz 1 godzinę po infuzji. Wyniki obejmują odsetek pacjentów osiągających pożądaną szczytową wartość odzysku FVIII wynoszącą 2 +/- 0,2 j.m./dl na j.m./kg (100 +/- 10%) po 10 minutach od wlewu rFVIII dawkowanego zgodnie z LBM i TBW, IBW i TBW oraz LBM i IBW. Badacze wykorzystają regresję logistyczną efektów mieszanych w celu zbadania wpływu stosowania różnych metod dawkowania opartych na masie ciała na osiągnięcie docelowych poziomów czynnika VIII. Naszym celem jest pomyślne ukończenie badania przez 24 osoby.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

30

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Dorośli mężczyźni w wieku 18 lat lub starsi.
  2. Hemofilia A (aktywność czynnika VIII 40% lub mniej).
  3. Nadwaga lub otyłość zdefiniowana jako BMI 25,0-29,9 i ≥ 30 mg/m2, odpowiednio.

Kryteria wyłączenia:

  1. Wcześniejsza historia lub obecnie wykrywalny inhibitor FVIII zdefiniowany jako większy lub równy 0,6 jednostek Bethesda (BU); jednak pacjent z niskim poziomem niereagującego inhibitora w przeszłości, zdefiniowanym jako mniej niż 5 BU, bez wzrostu miana po ekspozycji na FVIII i niewykrywalny w ciągu 12 miesięcy od badania, pomimo ekspozycji na FVIII w tym okresie, zostanie dopuszczony zapisać się na studia.
  2. Alergia na produkty FVIII.
  3. Obecne wymagania rFVIII nie obejmują co najmniej 72-godzinnego okresu bez podawania rFVIII.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: TBW, LBM, IBW
Osobnicy zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania dawek rFVIII obliczonych 3 oddzielnymi metodami przez okres 3 tygodni. Tydzień 1, dawka będzie oparta na TBW (całkowitej masie ciała); Tydzień 2, dawka będzie oparta na LBM (beztłuszczowej masie ciała); i tygodniu 3, dawka będzie oparta na IBW (idealnej masie ciała).
Lek: rFVIII
Koncentrat rekombinowanego FVIII jest zatwierdzoną przez FDA, zarówno skuteczną, jak i bezpieczną terapią do leczenia i zapobiegania krwawieniom w hemofilii A. Dawka infuzyjna rFVIII zostanie obliczona w następujący sposób: [(waga w kg x pożądany wzrost FVIII o 100 IU/dL )/(2)].
Inne nazwy:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, recombinant
Eksperymentalny: LBM, IBW, TBW
Osobnicy zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania dawek rFVIII obliczonych 3 oddzielnymi metodami przez okres 3 tygodni. Tydzień 1, dawka będzie oparta na LBM (beztłuszczowej masie ciała); W 2. tygodniu dawka będzie oparta na IBW (idealnej masie ciała); i tygodniu 3, dawka będzie oparta na TBW (całkowitej masie ciała).
Lek: rFVIII
Koncentrat rekombinowanego FVIII jest zatwierdzoną przez FDA, zarówno skuteczną, jak i bezpieczną terapią do leczenia i zapobiegania krwawieniom w hemofilii A. Dawka infuzyjna rFVIII zostanie obliczona w następujący sposób: [(waga w kg x pożądany wzrost FVIII o 100 IU/dL )/(2)].
Inne nazwy:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, recombinant
Eksperymentalny: IBW, TBW, LBM
Osobnicy zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania dawek rFVIII obliczonych 3 oddzielnymi metodami przez okres 3 tygodni. Tydzień 1 dawka będzie oparta na IBW (idealnej masie ciała); W 2. tygodniu dawka będzie oparta na TBW (całkowitej masie ciała); i tygodniu 3 dawka będzie oparta na LBM (beztłuszczowej masie ciała).
Lek: rFVIII
Koncentrat rekombinowanego FVIII jest zatwierdzoną przez FDA, zarówno skuteczną, jak i bezpieczną terapią do leczenia i zapobiegania krwawieniom w hemofilii A. Dawka infuzyjna rFVIII zostanie obliczona w następujący sposób: [(waga w kg x pożądany wzrost FVIII o 100 IU/dL )/(2)].
Inne nazwy:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, recombinant
Eksperymentalny: TBW, IBW, LBM
Osobnicy zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania dawek rFVIII obliczonych 3 oddzielnymi metodami przez okres 3 tygodni. Tydzień 1, dawka będzie oparta na TBW (całkowitej masie ciała); W 2. tygodniu dawka będzie oparta na IBW (idealnej masie ciała); i tygodniu 3 dawka będzie oparta na LBM (beztłuszczowej masie ciała).
Lek: rFVIII
Koncentrat rekombinowanego FVIII jest zatwierdzoną przez FDA, zarówno skuteczną, jak i bezpieczną terapią do leczenia i zapobiegania krwawieniom w hemofilii A. Dawka infuzyjna rFVIII zostanie obliczona w następujący sposób: [(waga w kg x pożądany wzrost FVIII o 100 IU/dL )/(2)].
Inne nazwy:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, recombinant
Eksperymentalny: LBM, TBW, IBW
Osobnicy zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania dawek rFVIII obliczonych 3 oddzielnymi metodami przez okres 3 tygodni. Tydzień 1, dawka będzie oparta na LBM (beztłuszczowej masie ciała); W 2. tygodniu dawka będzie oparta na TBW (całkowitej masie ciała); i tygodniu 3, dawka będzie oparta na IBW (idealnej masie ciała).
Lek: rFVIII
Koncentrat rekombinowanego FVIII jest zatwierdzoną przez FDA, zarówno skuteczną, jak i bezpieczną terapią do leczenia i zapobiegania krwawieniom w hemofilii A. Dawka infuzyjna rFVIII zostanie obliczona w następujący sposób: [(waga w kg x pożądany wzrost FVIII o 100 IU/dL )/(2)].
Inne nazwy:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, recombinant
Eksperymentalny: IBW, LBM, TBW
Osobnicy zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania dawek rFVIII obliczonych 3 oddzielnymi metodami przez okres 3 tygodni. Tydzień 1, dawka będzie oparta na IBW (idealnej masie ciała); Tydzień 2, dawka będzie oparta na LBM (beztłuszczowej masie ciała); i tygodniu 3, dawka będzie oparta na TBW (całkowitej masie ciała).
Lek: rFVIII
Koncentrat rekombinowanego FVIII jest zatwierdzoną przez FDA, zarówno skuteczną, jak i bezpieczną terapią do leczenia i zapobiegania krwawieniom w hemofilii A. Dawka infuzyjna rFVIII zostanie obliczona w następujący sposób: [(waga w kg x pożądany wzrost FVIII o 100 IU/dL )/(2)].
Inne nazwy:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, recombinant

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów, którym dawkowano na podstawie LBM (beztłuszczowej masy ciała) i TBW (całkowitej masy ciała) osiągających pożądaną szczytową regenerację FVIII.
Ramy czasowe: 3 tygodnie
Pożądana szczytowa wartość odzysku czynnika VIII wynosząca 2 +/- 0,2 j.m./dl na j.m./kg (100 +/- 10%) po 10 minutach od infuzji na podstawie LBM i TBW. Wartości odzysku FVIII zostaną obliczone w następujący sposób: [(waga w kg x obserwowany odzysk FVIII w IU/dL)/(dawka w IU)] i wyrażone jako IU/dL na IU/kg.
3 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów, którym podawano dawki w oparciu o IBW (idealną masę ciała) i TBW (całkowitą masę ciała), u których osiągnięto pożądany szczyt odzysku FVIII.
Ramy czasowe: 3 tygodnie
Pożądana szczytowa wartość odzysku czynnika VIII wynosząca 2 +/- 0,2 j.m./dl na j.m./kg (100 +/- 10%) po 10 minutach od infuzji na podstawie IBW i TBW. Wartości odzysku FVIII zostaną obliczone w następujący sposób: [(waga w kg x obserwowany odzysk FVIII w IU/dL)/(dawka w IU)] i wyrażone jako IU/dL na IU/kg.
3 tygodnie
Odsetek pacjentów, którym podawano dawki na podstawie LBM (beztłuszczowej masy ciała) i IBW (idealnej masy ciała) osiągających pożądaną szczytową regenerację FVIII.
Ramy czasowe: 3 tygodnie
Pożądana szczytowa wartość odzysku czynnika VIII wynosząca 2 +/- 0,2 j.m./dl na j.m./kg (100 +/- 10%) po 10 minutach od infuzji na podstawie LBM i IBW. Wartości odzysku FVIII zostaną obliczone w następujący sposób: [(waga w kg x obserwowany odzysk FVIII w IU/dL)/(dawka w IU)] i wyrażone jako IU/dL na IU/kg.
3 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Craig Seaman

Śledczy

  • Główny śledczy: Craig Seaman, MD, MS, University of Pittsburgh

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

10 stycznia 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

10 stycznia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 października 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 października 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

26 października 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 września 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 września 2020

Ostatnia weryfikacja

1 września 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PRO15010061

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na rFVIII

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj