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Gewichtsbasierte Dosierung bei Hämophilie A

23. September 2020 aktualisiert von: Craig Seaman

Gewichtsbasierte Dosierung bei Hämophilie A: Eine randomisierte, kontrollierte, offene Crossover-Studie zur Messung der Faktor-VIII-Wiederherstellung nach Faktor-VIII-Konzentrat-Dosierung basierend auf dem Gesamtkörpergewicht, dem idealen Körpergewicht und der fettfreien Körpermasse

Hämophilie A ist eine vererbte (genetische) Krankheit, bei der ein Protein, Faktor VIII (FVIII), fehlt oder nicht richtig funktioniert. Bei Personen mit Hämophilie A besteht ein erhöhtes Blutungsrisiko. Blutungen werden mit rekombinantem Faktor VIII (rFVIII), einer von der FDA zugelassenen Behandlung für Hämophilie A, verhindert und/oder behandelt. Fettleibigkeit kommt bei Patienten mit Hämophilie häufig vor. Einige Studien haben gezeigt, dass adipöse Hämophiliepatienten möglicherweise in der Lage sind, Blutungen mit einer niedrigeren Gerinnungsfaktordosis als der Dosis, die sie derzeit erhalten, zu verhindern. Die niedrigere Dosis wird auf der Grundlage dessen berechnet, was ein Patient wiegen sollte, und nicht auf der Grundlage seines tatsächlichen Gewichts. Dies ist eine klinische Forschungsstudie, um zu testen, ob die Berechnung der rFVIII-Dosierung auf der Grundlage der fettfreien Körpermasse und des idealen Körpergewichts (was eine Person basierend auf ihrer Körpergröße wiegen sollte) bei übergewichtigen und fettleibigen Patienten mit Hämophilie genauer ist als die Berechnung der rFVIII-Dosierung auf der Grundlage dessen, was a Die Person wiegt tatsächlich.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Forscher schlagen eine randomisierte, kontrollierte, offene Crossover-Studie an einem einzigen Zentrum vor, um festzustellen, ob rekombinanter Faktor VIII (rFVIII) dosiert entsprechend der fettfreien Körpermasse (LBM) und dem idealen Körpergewicht (IBW) erreicht eine gezielte FVIII-Erholung mit besserer Präzision als basierend auf dem Gesamtkörpergewicht (TBW). Die Forscher gehen davon aus, dass LBM und IBW zur Bestimmung der rFVIII-Dosis verwendet werden, die erforderlich ist, um eine gewünschte FVIII-Wiederherstellung von 2 +/- 0,2 IE/dl pro IE/kg (100 +/- 10 %) bei Übergewicht und Fettleibigkeit (Körpermasse) zu erreichen Index größer oder gleich 25 mg/m2) führt bei erwachsenen Männern (ab 18 Jahren) mit Hämophilie A (FVIII-Aktivität 40 % oder weniger) im Vergleich zum TBW zu einem um 50 % höheren Anteil an Probanden in diesem Bereich. Berechtigte Patienten, die im Hemophilia Center of Western Pennsylvania (HCWP) behandelt werden, werden während der Klinikbesuche aufgenommen. Nach der Einschreibung und Abschluss der Screening-Beurteilung werden sich die Probanden dem HCWP für drei Studienbesuche vorstellen, wobei jeder Studienbesuch in aufeinanderfolgenden Wochen stattfindet. Die Probanden dürfen vor jedem Studienbesuch mindestens 72 Stunden lang kein rFVIII erhalten haben. Bei jedem Studienbesuch findet eine rekombinante FVIII-Infusion basierend auf TBW, LBM oder IBW statt, und die Reihenfolge wird durch Randomisierung festgelegt. Bei jedem Studienbesuch werden die FVIII-Spiegel durch die Entnahme von Blutproben vor und 10 und 30 Minuten und 1 Stunde nach der Infusion bestimmt. Zu den Ergebnissen gehört der Anteil der Probanden, die 10 Minuten nach der Infusion von rFVIII, dosiert gemäß LBM und TBW, IBW, einen gewünschten maximalen FVIII-Wiederherstellungswert von 2 +/- 0,2 IU/dl pro IU/kg (100 +/- 10 %) erreichen TBW und LBM und IBW. Die Forscher werden die logistische Regression mit gemischten Effekten verwenden, um die Auswirkung der Verwendung verschiedener gewichtsbasierter Dosierungsmethoden auf das Erreichen der FVIII-Zielwerte zu untersuchen. Unser Ziel ist es, dass 24 Probanden die Studie erfolgreich abschließen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

30

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Erwachsene Männer ab 18 Jahren.
  2. Hämophilie A (FVIII-Aktivität 40 % oder weniger).
  3. Übergewicht oder Fettleibigkeit definiert als ein BMI von 25,0–29,9 bzw. ≥ 30 mg/m2.

Ausschlusskriterien:

  1. Vorgeschichte oder derzeit nachweisbarer FVIII-Inhibitor, definiert als größer oder gleich 0,6 Bethesda-Einheiten (BU); Allerdings wird ein Proband zugelassen, bei dem in der Vergangenheit ein nicht reagierender Inhibitor in niedriger Konzentration, definiert als weniger als 5 BU, ohne Anstieg des Titers nach FVIII-Exposition und trotz FVIII-Exposition in diesem Zeitraum innerhalb von 12 Monaten nach der Studie nicht nachweisbar war sich zum Studium einschreiben.
  2. Allergie gegen FVIII-Produkte.
  3. Die aktuellen rFVIII-Anforderungen sehen keinen Zeitraum von mindestens 72 Stunden ohne rFVIII-Verabreichung vor.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: TBW, LBM, IBW
Die Probanden werden randomisiert und erhalten über einen Zeitraum von drei Wochen rFVIII-Dosen, die nach drei verschiedenen Methoden berechnet werden. In Woche 1 basiert die Dosis auf dem TBW (Gesamtkörpergewicht); In Woche 2 basiert die Dosis auf LBM (Lean Body Mass); und Woche 3 basiert die Dosis auf dem IBW (Ideal Body Weight).
Arzneimittel: rFVIII
Rekombinantes FVIII-Konzentrat ist eine von der FDA zugelassene und sowohl wirksame als auch sichere Therapie zur Behandlung und Vorbeugung von Blutungen bei Hämophilie A. Die rFVIII-Infusionsdosis wird wie folgt berechnet: [(Gewicht in kg x gewünschter FVIII-Anstieg von 100 IE/dl )/(2)].
Andere Namen:
  • Eloctat, Advat, Helixat, Kogenat, rekombinant
Experimental: LBM, IBW, TBW
Die Probanden werden randomisiert und erhalten über einen Zeitraum von drei Wochen rFVIII-Dosen, die nach drei verschiedenen Methoden berechnet werden. In Woche 1 basiert die Dosis auf LBM (Lean Body Mass); In Woche 2 basiert die Dosis auf dem IBW (Idealkörpergewicht); und Woche 3 basiert die Dosis auf dem TBW (Gesamtkörpergewicht).
Arzneimittel: rFVIII
Rekombinantes FVIII-Konzentrat ist eine von der FDA zugelassene und sowohl wirksame als auch sichere Therapie zur Behandlung und Vorbeugung von Blutungen bei Hämophilie A. Die rFVIII-Infusionsdosis wird wie folgt berechnet: [(Gewicht in kg x gewünschter FVIII-Anstieg von 100 IE/dl )/(2)].
Andere Namen:
  • Eloctat, Advat, Helixat, Kogenat, rekombinant
Experimental: IBW, TBW, LBM
Die Probanden werden randomisiert und erhalten über einen Zeitraum von drei Wochen rFVIII-Dosen, die nach drei verschiedenen Methoden berechnet werden. In Woche 1 basiert die Dosis auf dem IBW (Ideal Body Weight); In Woche 2 basiert die Dosis auf dem TBW (Gesamtkörpergewicht); und Woche 3 basiert die Dosis auf LBM (Lean Body Mass).
Arzneimittel: rFVIII
Rekombinantes FVIII-Konzentrat ist eine von der FDA zugelassene und sowohl wirksame als auch sichere Therapie zur Behandlung und Vorbeugung von Blutungen bei Hämophilie A. Die rFVIII-Infusionsdosis wird wie folgt berechnet: [(Gewicht in kg x gewünschter FVIII-Anstieg von 100 IE/dl )/(2)].
Andere Namen:
  • Eloctat, Advat, Helixat, Kogenat, rekombinant
Experimental: TBW, IBW, LBM
Die Probanden werden randomisiert und erhalten über einen Zeitraum von drei Wochen rFVIII-Dosen, die nach drei verschiedenen Methoden berechnet werden. In Woche 1 basiert die Dosis auf dem TBW (Gesamtkörpergewicht); In Woche 2 basiert die Dosis auf dem IBW (Idealkörpergewicht); und Woche 3 basiert die Dosis auf LBM (Lean Body Mass).
Arzneimittel: rFVIII
Rekombinantes FVIII-Konzentrat ist eine von der FDA zugelassene und sowohl wirksame als auch sichere Therapie zur Behandlung und Vorbeugung von Blutungen bei Hämophilie A. Die rFVIII-Infusionsdosis wird wie folgt berechnet: [(Gewicht in kg x gewünschter FVIII-Anstieg von 100 IE/dl )/(2)].
Andere Namen:
  • Eloctat, Advat, Helixat, Kogenat, rekombinant
Experimental: LBM, TBW, IBW
Die Probanden werden randomisiert und erhalten über einen Zeitraum von drei Wochen rFVIII-Dosen, die nach drei verschiedenen Methoden berechnet werden. In Woche 1 basiert die Dosis auf LBM (Lean Body Mass); In Woche 2 basiert die Dosis auf dem TBW (Gesamtkörpergewicht); und Woche 3 basiert die Dosis auf dem IBW (Ideal Body Weight).
Arzneimittel: rFVIII
Rekombinantes FVIII-Konzentrat ist eine von der FDA zugelassene und sowohl wirksame als auch sichere Therapie zur Behandlung und Vorbeugung von Blutungen bei Hämophilie A. Die rFVIII-Infusionsdosis wird wie folgt berechnet: [(Gewicht in kg x gewünschter FVIII-Anstieg von 100 IE/dl )/(2)].
Andere Namen:
  • Eloctat, Advat, Helixat, Kogenat, rekombinant
Experimental: IBW, LBM, TBW
Die Probanden werden randomisiert und erhalten über einen Zeitraum von drei Wochen rFVIII-Dosen, die nach drei verschiedenen Methoden berechnet werden. In Woche 1 basiert die Dosis auf IBW (idealem Körpergewicht); In Woche 2 basiert die Dosis auf LBM (Lean Body Mass); und Woche 3 basiert die Dosis auf dem TBW (Gesamtkörpergewicht).
Arzneimittel: rFVIII
Rekombinantes FVIII-Konzentrat ist eine von der FDA zugelassene und sowohl wirksame als auch sichere Therapie zur Behandlung und Vorbeugung von Blutungen bei Hämophilie A. Die rFVIII-Infusionsdosis wird wie folgt berechnet: [(Gewicht in kg x gewünschter FVIII-Anstieg von 100 IE/dl )/(2)].
Andere Namen:
  • Eloctat, Advat, Helixat, Kogenat, rekombinant

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der dosierten Probanden basierend auf LBM (magerer Körpermasse) und TBW (Gesamtkörpergewicht), die die gewünschte maximale FVIII-Erholung erreichen.
Zeitfenster: 3 Wochen
Gewünschter maximaler FVIII-Wiederfindungswert von 2 +/- 0,2 IU/dl pro IU/kg (100 +/- 10 %) 10 Minuten nach der Infusion, basierend auf LBM und TBW. Die FVIII-Wiederherstellungswerte werden wie folgt berechnet: [(Gewicht in kg x beobachtete FVIII-Wiederherstellung in IU/dl)/(Dosis in IU)] und ausgedrückt als IU/dl pro IU/kg.
3 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der dosierten Probanden basierend auf IBW (ideales Körpergewicht) und TBW (Gesamtkörpergewicht), die die gewünschte maximale FVIII-Erholung erreichen.
Zeitfenster: 3 Wochen
Gewünschter maximaler FVIII-Wiederfindungswert von 2 +/- 0,2 IU/dl pro IU/kg (100 +/- 10 %) 10 Minuten nach der Infusion, basierend auf IBW und TBW. Die FVIII-Wiederherstellungswerte werden wie folgt berechnet: [(Gewicht in kg x beobachtete FVIII-Wiederherstellung in IU/dl)/(Dosis in IU)] und ausgedrückt als IU/dl pro IU/kg.
3 Wochen
Anteil der Probanden, denen eine Dosis basierend auf LBM (magerer Körpermasse) und IBW (idealem Körpergewicht) verabreicht wurde, um die gewünschte maximale FVIII-Erholung zu erreichen.
Zeitfenster: 3 Wochen
Gewünschter maximaler FVIII-Wiederfindungswert von 2 +/- 0,2 IU/dl pro IU/kg (100 +/- 10 %) 10 Minuten nach der Infusion, basierend auf LBM und IBW. Die FVIII-Wiederherstellungswerte werden wie folgt berechnet: [(Gewicht in kg x beobachtete FVIII-Wiederherstellung in IU/dl)/(Dosis in IU)] und ausgedrückt als IU/dl pro IU/kg.
3 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Craig Seaman

Ermittler

  • Hauptermittler: Craig Seaman, MD, MS, University of Pittsburgh

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. September 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

10. Januar 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

10. Januar 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Oktober 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Oktober 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

26. Oktober 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. September 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. September 2020

Zuletzt verifiziert

1. September 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PRO15010061

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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