Dosage basé sur le poids dans l'hémophilie A
23 septembre 2020 mis à jour par: Craig Seaman
Dosage en fonction du poids dans l'hémophilie A : essai randomisé, contrôlé, ouvert et croisé pour mesurer la récupération du facteur VIII après l'administration d'un concentré de facteur VIII en fonction du poids corporel total, du poids corporel idéal et de la masse corporelle maigre
L'hémophilie A est une maladie héréditaire (génétique) caractérisée par l'absence ou le dysfonctionnement d'une protéine, le facteur VIII (FVIII), qui favorise la coagulation du sang.
Les personnes atteintes d'hémophilie A sont à risque de saignement.
Les saignements sont prévenus et/ou traités avec le facteur VIII recombinant (rFVIII), qui est un traitement approuvé par la FDA pour l'hémophilie A. L'obésité est courante chez les patients atteints d'hémophilie.
Certaines études ont montré que les patients hémophiles obèses peuvent être en mesure de prévenir les saignements avec une dose de facteur de coagulation plus faible que la dose qu'ils reçoivent actuellement.
La dose la plus faible est calculée en fonction de ce qu'un patient devrait peser plutôt que de ce qu'il pèse.
Il s'agit d'une étude de recherche clinique visant à vérifier si le calcul de la dose de rFVIII en fonction de la masse corporelle maigre et du poids corporel idéal (ce qu'une personne devrait peser en fonction de sa taille) chez les patients hémophiles en surpoids et obèses est plus précis que le calcul de la dose de rFVIII en fonction de ce qu'un personne pèse réellement.
Aperçu de l'étude
Description détaillée
Les chercheurs proposent un essai croisé à centre unique, randomisé, contrôlé, ouvert et croisé pour déterminer si le facteur VIII recombinant (rFVIII) dosé en fonction de la masse corporelle maigre (LBM) et du poids corporel idéal (IBW) permet d'obtenir une récupération ciblée du FVIII avec une meilleure précision que sur la base du poids corporel total (TBW).
Les enquêteurs émettent l'hypothèse de l'utilisation de LBM et IBW pour déterminer la dose de rFVIII nécessaire pour atteindre une récupération de FVIII souhaitée de 2 +/- 0,2 UI/dl par UI/kg (100 +/- 10 %) chez les personnes en surpoids et obèses (masse corporelle supérieur ou égal à 25 mg/m2), les hommes adultes (âgés de 18 ans ou plus) atteints d'hémophilie A (activité du FVIII de 40 % ou moins) entraîneront une proportion 50 % plus élevée de sujets dans cette plage par rapport à TBW.
Les patients éligibles recevant des soins au Hemophilia Center of Western Pennsylvania (HCWP) seront inscrits lors des visites à la clinique.
Après l'inscription et l'achèvement de l'évaluation de dépistage, les sujets se présenteront au HCWP pour trois visites d'étude, chaque visite d'étude se déroulant sur des semaines successives.
Les sujets n'auront reçu aucun rFVIII pendant une période d'au moins 72 heures avant chaque visite d'étude.
Une perfusion de FVIII recombinant basée sur TBW, LBM ou IBW aura lieu lors de chaque visite d'étude, et l'ordre sera déterminé par randomisation.
Au cours de chaque visite d'étude, les niveaux de FVIII seront évalués en obtenant des échantillons de sang avant et à 10 et 30 minutes et 1 heure après la perfusion.
Les résultats incluent la proportion de sujets atteignant une valeur maximale de récupération de FVIII souhaitée de 2 +/- 0,2 UI/dl par UI/kg (100 +/- 10 %) 10 minutes après la perfusion de rFVIII dosé selon LBM et TBW, IBW et TBW, et LBM et IBW.
Les chercheurs utiliseront la régression logistique à effets mixtes pour étudier l'effet de l'utilisation de différentes méthodes de dosage en fonction du poids sur l'atteinte des niveaux cibles de FVIII.
Notre objectif est que 24 sujets terminent l'étude avec succès.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
30
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
- Hemophilia Center of Western Pennsylvania
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Homme
La description
Critère d'intégration:
- Hommes adultes de 18 ans ou plus.
- Hémophilie A (activité du FVIII de 40 % ou moins).
- Surpoids ou obésité définie comme un IMC de 25,0 à 29,9 et ≥ 30 mg/m2, respectivement.
Critère d'exclusion:
- Antécédents d'inhibiteur du FVIII ou actuellement détectables définis comme supérieurs ou égaux à 0,6 unités Bethesda (UB) ; cependant, un sujet avec un passé d'inhibiteur non-répondant de faible niveau défini comme moins de 5 UB, sans augmentation du titre après l'exposition au FVIII, et non détectable dans les 12 mois suivant l'étude, malgré l'exposition au FVIII pendant cette période, sera autorisé pour s'inscrire aux études.
- Allergie aux produits FVIII.
- Les exigences actuelles en matière de rFVIII n'incluent pas au moins une période de 72 heures sans administration de rFVIII.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation croisée
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: TBW, LBM, IBW
Les sujets seront randomisés pour recevoir des doses de rFVIII calculées par 3 méthodes distinctes sur une période de 3 semaines.
Semaine 1, la dose sera basée sur le TBW (poids corporel total) ; Semaine 2, la dose sera basée sur LBM (Lean Body Mass); et Semaine 3, la dose sera basée sur IBW (Ideal Body Weight).
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Le concentré de FVIII recombinant est une thérapie approuvée par la FDA, à la fois efficace et sûre, pour le traitement et la prévention des saignements dans l'hémophilie A. La dose de perfusion de rFVIII sera calculée comme suit : [(poids en kg x augmentation de FVIII souhaitée de 100 UI/dL )/(2)].
Autres noms:
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Expérimental: LBM, IBW, TBW
Les sujets seront randomisés pour recevoir des doses de rFVIII calculées par 3 méthodes distinctes sur une période de 3 semaines.
Semaine 1, la dose sera basée sur LBM (Lean Body Mass); Semaine 2, la dose sera basée sur IBW (Poids Corporel Idéal); et la semaine 3, la dose sera basée sur le TBW (poids corporel total).
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Le concentré de FVIII recombinant est une thérapie approuvée par la FDA, à la fois efficace et sûre, pour le traitement et la prévention des saignements dans l'hémophilie A. La dose de perfusion de rFVIII sera calculée comme suit : [(poids en kg x augmentation de FVIII souhaitée de 100 UI/dL )/(2)].
Autres noms:
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Expérimental: IBW, TBW, LBM
Les sujets seront randomisés pour recevoir des doses de rFVIII calculées par 3 méthodes distinctes sur une période de 3 semaines.
Semaine 1, la dose sera basée sur IBW (Poids Corporel Idéal); Semaine 2, la dose sera basée sur le TBW (poids corporel total) ; et Semaine 3, la dose sera basée sur LBM (Lean Body Mass).
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Le concentré de FVIII recombinant est une thérapie approuvée par la FDA, à la fois efficace et sûre, pour le traitement et la prévention des saignements dans l'hémophilie A. La dose de perfusion de rFVIII sera calculée comme suit : [(poids en kg x augmentation de FVIII souhaitée de 100 UI/dL )/(2)].
Autres noms:
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Expérimental: TBW, IBW, LBM
Les sujets seront randomisés pour recevoir des doses de rFVIII calculées par 3 méthodes distinctes sur une période de 3 semaines.
Semaine 1, la dose sera basée sur le TBW (poids corporel total) ; Semaine 2, la dose sera basée sur IBW (Poids Corporel Idéal); et Semaine 3, la dose sera basée sur LBM (Lean Body Mass).
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Le concentré de FVIII recombinant est une thérapie approuvée par la FDA, à la fois efficace et sûre, pour le traitement et la prévention des saignements dans l'hémophilie A. La dose de perfusion de rFVIII sera calculée comme suit : [(poids en kg x augmentation de FVIII souhaitée de 100 UI/dL )/(2)].
Autres noms:
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Expérimental: LBM, TBW, IBW
Les sujets seront randomisés pour recevoir des doses de rFVIII calculées par 3 méthodes distinctes sur une période de 3 semaines.
Semaine 1, la dose sera basée sur LBM (Lean Body Mass); Semaine 2, la dose sera basée sur le TBW (poids corporel total) ; et Semaine 3, la dose sera basée sur IBW (Ideal Body Weight).
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Le concentré de FVIII recombinant est une thérapie approuvée par la FDA, à la fois efficace et sûre, pour le traitement et la prévention des saignements dans l'hémophilie A. La dose de perfusion de rFVIII sera calculée comme suit : [(poids en kg x augmentation de FVIII souhaitée de 100 UI/dL )/(2)].
Autres noms:
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Expérimental: IBW, LBM, TBW
Les sujets seront randomisés pour recevoir des doses de rFVIII calculées par 3 méthodes distinctes sur une période de 3 semaines.
Semaine 1, la dose sera basée sur, IBW (Poids Corporel Idéal); Semaine 2, la dose sera basée sur LBM (Lean Body Mass); et la semaine 3, la dose sera basée sur le TBW (poids corporel total).
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Le concentré de FVIII recombinant est une thérapie approuvée par la FDA, à la fois efficace et sûre, pour le traitement et la prévention des saignements dans l'hémophilie A. La dose de perfusion de rFVIII sera calculée comme suit : [(poids en kg x augmentation de FVIII souhaitée de 100 UI/dL )/(2)].
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Proportion de sujets dosés en fonction du LBM (masse corporelle maigre) et du TBW (poids corporel total) atteignant la récupération maximale souhaitée du FVIII.
Délai: 3 semaines
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Valeur maximale de récupération de FVIII souhaitée de 2 +/- 0,2 UI/dl par UI/kg (100 +/- 10 %) 10 minutes après la perfusion basée sur le LBM et le TBW.
Les valeurs de récupération de FVIII seront calculées comme suit : [(poids en kg x récupération de FVIII observée en UI/dL)/(dose en UI)] et exprimées en UI/dL par UI/kg.
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3 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Proportion de sujets traités en fonction du IBW (poids corporel idéal) et du TBW (poids corporel total) atteignant la récupération maximale souhaitée du FVIII.
Délai: 3 semaines
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Valeur maximale de récupération de FVIII souhaitée de 2 +/- 0,2 UI/dl par UI/kg (100 +/- 10 %) 10 minutes après la perfusion basée sur IBW et TBW.
Les valeurs de récupération de FVIII seront calculées comme suit : [(poids en kg x récupération de FVIII observée en UI/dL)/(dose en UI)] et exprimées en UI/dL par UI/kg.
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3 semaines
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Proportion de sujets dosés en fonction du LBM (masse corporelle maigre) et du poids corporel idéal (IBW) atteignant la récupération maximale souhaitée du FVIII.
Délai: 3 semaines
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Valeur de récupération maximale souhaitée du FVIII de 2 +/- 0,2 UI/dl par UI/kg (100 +/- 10 %) 10 minutes après la perfusion en fonction du LBM et du IBW.
Les valeurs de récupération de FVIII seront calculées comme suit : [(poids en kg x récupération de FVIII observée en UI/dL)/(dose en UI)] et exprimées en UI/dL par UI/kg.
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3 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Craig Seaman, MD, MS, University of Pittsburgh
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 septembre 2015
Achèvement primaire (Réel)
10 janvier 2020
Achèvement de l'étude (Réel)
10 janvier 2020
Dates d'inscription aux études
Première soumission
22 octobre 2015
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
23 octobre 2015
Première publication (Estimation)
26 octobre 2015
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
25 septembre 2020
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
23 septembre 2020
Dernière vérification
1 septembre 2020
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- PRO15010061
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
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