Súlyalapú adagolás hemofília A esetén
2020. szeptember 23. frissítette: Craig Seaman
Súlyalapú adagolás A hemofíliában: Véletlenszerű, ellenőrzött, nyílt, keresztezett vizsgálat a VIII. faktor felépülésének mérésére a VIII. faktor koncentrátumadagolása után a teljes testtömeg, az ideális testsúly és a sovány testtömeg alapján
Az A hemofília egy öröklött (genetikai) betegség, amelyben hiányzik vagy nem működik megfelelően egy fehérje, a VIII-as faktor (FVIII), amely elősegíti a véralvadást.
A hemofília A-ban szenvedő egyéneknél fennáll a vérzés veszélye.
A vérzés megelőzhető és/vagy kezelhető rekombináns VIII-as faktorral (rFVIII), amely az FDA által jóváhagyott kezelés a hemofília A kezelésére. Az elhízás gyakori a hemofíliás betegek körében.
Egyes tanulmányok kimutatták, hogy az elhízott hemofíliában szenvedő betegek képesek lehetnek a vérzés megelőzésére a jelenleg kapott adagnál alacsonyabb alvadási faktorral.
Az alacsonyabb dózist az alapján számítják ki, hogy a betegnek mekkora legyen a súlya, nem pedig az, hogy milyen súlyú.
Ez egy klinikai kutatási vizsgálat, amely azt vizsgálja, hogy a túlsúlyos és elhízott hemofíliában szenvedő betegek sovány testtömege és ideális testsúly (amit egy személynek a magassága alapján mérnie kell) alapján pontosabb-e az rFVIII-adagolás kiszámítása, mint az rFVIII-adagolás kiszámítása az alapján. az ember ténylegesen súlya van.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
A kutatók egyetlen központos, randomizált, kontrollált, nyílt, keresztezett vizsgálatot javasolnak annak meghatározására, hogy a sovány testtömegnek (LBM) és az ideális testtömegnek (IBW) megfelelően adagolt rekombináns VIII-as faktor (rFVIII) nagyobb pontossággal eléri-e a célzott FVIII-visszanyerést. mint a teljes testtömeg (TBW) alapján.
A kutatók azt feltételezik, hogy LBM és IBW segítségével határozzák meg az rFVIII azon dózisát, amely a kívánt 2 ± 0,2 NE/dl/NE/kg (100 ± 10%) FVIII-visszanyeréshez szükséges túlsúlyos és elhízott (testtömeg) esetén. 25 mg/m2-nél nagyobb vagy egyenlő index esetén, a hemofília A-ban szenvedő (18 éves vagy idősebb) felnőtt férfiaknál (40% vagy annál kevesebb FVIII aktivitás) az alanyok 50%-kal nagyobb aránya lesz ebben a tartományban, mint a TBW-ben.
A Nyugat-Pennsylvaniai Hemofília Központban (HCWP) ápolt jogosult betegeket a klinikai látogatások során bevonják.
A beiratkozást és a szűrővizsgálat elvégzését követően az alanyok három tanulmányi látogatáson jelennek meg a HCWP-nél, és mindegyik tanulmányi látogatásra az egymást követő heteken kerül sor.
Az alanyok nem kaptak rFVIII-t az egyes vizsgálati látogatások előtt legalább 72 órában.
Minden vizsgálati látogatás során TBW-n, LBM-en vagy IBW-n alapuló rekombináns FVIII-infúzióra kerül sor, és a sorrendet randomizálással határozzák meg.
Minden egyes vizsgálati látogatás alkalmával a FVIII-szintet az infúzió előtt, 10. és 30. perccel, valamint 1 órával azután vérminták vételével értékelik.
Az eredmények közé tartozik azoknak az alanyoknak az aránya, akik az LBM és TBW, IBW és IBW szerint adagolt rFVIII infúziót követően 10 perccel elérik a kívánt csúcs FVIII-visszanyerési értéket 2 ± 0,2 NE/dl per NE/kg (100 ± 10%). TBW, valamint LBM és IBW.
A kutatók vegyes hatású logisztikus regressziót alkalmaznak annak vizsgálatára, hogy a különböző súlyalapú adagolási módszerek milyen hatással vannak a FVIII célszint elérésére.
Célunk, hogy 24 alany sikeresen befejezze a vizsgálatot.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
30
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
- Hemophilia Center of Western Pennsylvania
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Férfi
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 18 éves vagy idősebb felnőtt férfiak.
- Hemofília A (FVIII aktivitás 40% vagy kevesebb).
- A túlsúly vagy elhízás 25,0-29,9 BMI-ként definiálható és ≥ 30 mg/m2.
Kizárási kritériumok:
- FVIII-inhibitor korábbi vagy jelenleg kimutatható mennyisége legalább 0,6 Bethesda-egység (BU); mindazonáltal egy olyan alany, akinek a múltban alacsony szintű, nem reagáló inhibitora 5 BU-nál kisebb volt, és a titer nem emelkedett a FVIII-expozíciót követően, és a vizsgálatot követő 12 hónapon belül nem mutatható ki, annak ellenére, hogy az adott időszakban FVIII-expozíciót kapott. tanulni beiratkozni.
- Allergia FVIII-as termékekre.
- A jelenlegi rFVIII követelmények nem tartalmaznak legalább 72 órás időszakot az rFVIII beadása nélkül.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: TBW, LBM, IBW
Az alanyokat véletlenszerűen besorolják, hogy megkapják az rFVIII dózisokat, amelyeket három különböző módszerrel számítottak ki 3 hetes időszak alatt.
Az 1. héten az adag a TBW-n (teljes testtömeg) alapul; A 2. héten az adag az LBM-en (lean Body Mass) fog alapulni; és a 3. héten az adag az IBW-n (ideális testsúly) alapul.
|
A rekombináns FVIII koncentrátum az FDA által jóváhagyott, hatékony és biztonságos terápia hemofília A vérzés kezelésére és megelőzésére. Az rFVIII infúziós dózist a következőképpen számítják ki: [(súly kg-ban x a kívánt FVIII növekedés 100 NE/dl-rel). )/(2)].
Más nevek:
|
|
Kísérleti: LBM, IBW, TBW
Az alanyokat véletlenszerűen besorolják, hogy megkapják az rFVIII dózisokat, amelyeket három különböző módszerrel számítottak ki 3 hetes időszak alatt.
Az 1. héten az adag az LBM-en (lean Body Mass) fog alapulni; A 2. héten az adag az IBW-n (ideális testsúly) alapul; és a 3. héten az adag a TBW-n (teljes testtömeg) alapul.
|
A rekombináns FVIII koncentrátum az FDA által jóváhagyott, hatékony és biztonságos terápia hemofília A vérzés kezelésére és megelőzésére. Az rFVIII infúziós dózist a következőképpen számítják ki: [(súly kg-ban x a kívánt FVIII növekedés 100 NE/dl-rel). )/(2)].
Más nevek:
|
|
Kísérleti: IBW, TBW, LBM
Az alanyokat véletlenszerűen besorolják, hogy megkapják az rFVIII dózisokat, amelyeket három különböző módszerrel számítottak ki 3 hetes időszak alatt.
Az 1. héten az adag az IBW-n (ideális testsúly) alapul; A 2. héten az adag a TBW-n (teljes testtömeg) alapul; és a 3. héten az adag az LBM-en (lean Body Mass) fog alapulni.
|
A rekombináns FVIII koncentrátum az FDA által jóváhagyott, hatékony és biztonságos terápia hemofília A vérzés kezelésére és megelőzésére. Az rFVIII infúziós dózist a következőképpen számítják ki: [(súly kg-ban x a kívánt FVIII növekedés 100 NE/dl-rel). )/(2)].
Más nevek:
|
|
Kísérleti: TBW, IBW, LBM
Az alanyokat véletlenszerűen besorolják, hogy megkapják az rFVIII dózisokat, amelyeket három különböző módszerrel számítottak ki 3 hetes időszak alatt.
Az 1. héten az adag a TBW-n (teljes testtömeg) alapul; A 2. héten az adag az IBW-n (ideális testsúly) alapul; és a 3. héten az adag az LBM-en (lean Body Mass) fog alapulni.
|
A rekombináns FVIII koncentrátum az FDA által jóváhagyott, hatékony és biztonságos terápia hemofília A vérzés kezelésére és megelőzésére. Az rFVIII infúziós dózist a következőképpen számítják ki: [(súly kg-ban x a kívánt FVIII növekedés 100 NE/dl-rel). )/(2)].
Más nevek:
|
|
Kísérleti: LBM, TBW, IBW
Az alanyokat véletlenszerűen besorolják, hogy megkapják az rFVIII dózisokat, amelyeket három különböző módszerrel számítottak ki 3 hetes időszak alatt.
Az 1. héten az adag az LBM-en (lean Body Mass) fog alapulni; A 2. héten az adag a TBW-n (teljes testtömeg) alapul; és a 3. héten az adag az IBW-n (ideális testsúly) alapul.
|
A rekombináns FVIII koncentrátum az FDA által jóváhagyott, hatékony és biztonságos terápia hemofília A vérzés kezelésére és megelőzésére. Az rFVIII infúziós dózist a következőképpen számítják ki: [(súly kg-ban x a kívánt FVIII növekedés 100 NE/dl-rel). )/(2)].
Más nevek:
|
|
Kísérleti: IBW, LBM, TBW
Az alanyokat véletlenszerűen besorolják, hogy megkapják az rFVIII dózisokat, amelyeket három különböző módszerrel számítottak ki 3 hetes időszak alatt.
1. hét, az adag az IBW-n (ideális testsúly) fog alapulni; A 2. héten az adag az LBM-en (lean Body Mass) fog alapulni; és a 3. héten az adag a TBW-n (teljes testtömeg) alapul.
|
A rekombináns FVIII koncentrátum az FDA által jóváhagyott, hatékony és biztonságos terápia hemofília A vérzés kezelésére és megelőzésére. Az rFVIII infúziós dózist a következőképpen számítják ki: [(súly kg-ban x a kívánt FVIII növekedés 100 NE/dl-rel). )/(2)].
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az LBM (lean Body Mass) és a TBW (teljes testtömeg) alapján adagolt alanyok aránya, akik elérik a kívánt csúcs FVIII felépülést.
Időkeret: 3 hét
|
A FVIII kívánt maximális visszanyerési értéke 2 ± 0,2 NE/dl per NE/kg (100 ± 10%) 10 perccel az infúziót követően, LBM és TBW alapján.
A FVIII visszanyerési értékeit a következőképpen számítják ki: [(súly kg-ban x megfigyelt FVIII visszanyerés NE/dL-ben)/(dózis NE-ben)], és NE/dL per NE/kg-ban fejezzük ki.
|
3 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az IBW (ideális testtömeg) és TBW (teljes testtömeg) alapján adagolt alanyok aránya, akik elérik a kívánt csúcs FVIII felépülést.
Időkeret: 3 hét
|
A FVIII kívánt maximális visszanyerési értéke 2 ± 0,2 NE/dl per NE/kg (100 ± 10%) az infúziót követően 10 perccel az IBW és TBW alapján.
A FVIII visszanyerési értékeit a következőképpen számítják ki: [(súly kg-ban x megfigyelt FVIII visszanyerés NE/dL-ben)/(dózis NE-ben)], és NE/dL per NE/kg-ban fejezzük ki.
|
3 hét
|
|
Az LBM (lean Body Mass) és IBW (ideális testtömeg) alapján adagolt alanyok aránya, akik elérik a kívánt csúcs FVIII felépülést.
Időkeret: 3 hét
|
A FVIII kívánt maximális visszanyerési értéke 2 ± 0,2 NE/dl per NE/kg (100 ± 10%) az infúziót követően 10 perccel LBM és IBW alapján.
A FVIII visszanyerési értékeit a következőképpen számítják ki: [(súly kg-ban x megfigyelt FVIII visszanyerés NE/dL-ben)/(dózis NE-ben)], és NE/dL per NE/kg-ban fejezzük ki.
|
3 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Craig Seaman, MD, MS, University of Pittsburgh
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2015. szeptember 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2020. január 10.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2020. január 10.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. október 22.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. október 23.
Első közzététel (Becslés)
2015. október 26.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2020. szeptember 25.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. szeptember 23.
Utolsó ellenőrzés
2020. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- PRO15010061
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .