Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Painoon perustuva annostus hemofilia A:ssa

keskiviikko 23. syyskuuta 2020 päivittänyt: Craig Seaman

Painoon perustuva annostus hemofilia A:ssa: satunnaistettu, kontrolloitu, avoin, crossover-tutkimus, jolla mitataan tekijä VIII:n palautumista tekijä VIII:n konsentraatin annostelun jälkeen, joka perustuu kehon kokonaispainoon, ihanteelliseen painoon ja vähärasvaiseen painoon

Hemofilia A on perinnöllinen (geneettinen) sairaus, jossa proteiini, tekijä VIII (FVIII), joka edistää veren hyytymistä, puuttuu tai ei toimi kunnolla. Hemofilia A:ta sairastavilla henkilöillä on verenvuotoriski. Verenvuoto estetään ja/tai hoidetaan rekombinanttitekijä VIII:lla (rFVIII), joka on FDA:n hyväksymä hemofilia A:n hoito. Lihavuus on yleistä hemofiliapotilailla. Jotkut tutkimukset ovat osoittaneet, että liikalihavat hemofiliapotilaat voivat pystyä estämään verenvuotoa pienemmällä annoksella hyytymistekijää kuin mitä he tällä hetkellä saavat. Pienempi annos lasketaan sen perusteella, mitä potilaan pitäisi painaa, eikä sen perusteella, mitä hän painaa. Tämä on kliininen tutkimustutkimus, jolla testataan, onko rFVIII-annoksen laskeminen vähärasvaisen ruumiinpainon ja ihannepainon (mitä henkilön tulisi punnita pituutensa perusteella) perusteella hemofiliapotilailla tarkempaa kuin rFVIII-annoksen laskeminen sen perusteella, mitä henkilö todella painaa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkijat ehdottavat yhden keskuksen, satunnaistettua, kontrolloitua, avointa, crossover-tutkimusta sen määrittämiseksi, saavuttaako yhdistelmä-DNA-tekninen tekijä VIII (rFVIII) laihaan painon (LBM) ja ihanteellisen ruumiinpainon (IBW) mukaan annosteltuna FVIII:n kohdennetun palautumisen paremmalla tarkkuudella. kuin kokonaispainon (TBW) perusteella. Tutkijat olettavat LBM:n ja IBW:n käyttöä määritettäessä rFVIII-annos, joka tarvitaan toivotun FVIII:n palautumisen saavuttamiseksi 2 +/- 0,2 IU/dl per IU/kg (100 +/- 10 %) ylipainoisilla ja liikalihavilla (ruumiinpaino) indeksi on suurempi tai yhtä suuri kuin 25 mg/m2), aikuisilla miehillä (18-vuotiaat tai vanhemmat), joilla on hemofilia A (FVIII-aktiivisuus 40 % tai vähemmän), on 50 % suurempi osuus tällä alueella olevista koehenkilöistä verrattuna TBW-potilaisiin. Kelvolliset potilaat, jotka saavat hoitoa Western Pennsylvanian hemofiliakeskuksessa (HCWP), otetaan mukaan klinikkakäyntien aikana. Ilmoittautumisen ja seulontaarvioinnin suorittamisen jälkeen koehenkilöt esittäytyvät HCWP:lle kolmelle opintokäynnille, joista jokainen suoritetaan peräkkäisinä viikkoina. Koehenkilöt eivät ole saaneet rFVIII:ta vähintään 72 tunnin aikana ennen jokaista tutkimuskäyntiä. TBW:hen, LBM:ään tai IBW:hen perustuva yhdistelmä-FVIII-infuusio suoritetaan jokaisen tutkimuskäynnin aikana, ja järjestys määräytyy satunnaistuksen avulla. Jokaisen tutkimuskäynnin aikana FVIII-tasot arvioidaan ottamalla verinäytteitä ennen ja 10 ja 30 minuuttia ja 1 tunti infuusion jälkeen. Tulokset sisältävät niiden potilaiden osuuden, jotka saavuttavat halutun huippu-FVIII-palautusarvon 2 +/- 0,2 IU/dl per IU/kg (100 +/- 10 %) 10 minuutin kuluttua LBM:n ja TBW:n, IBW:n ja IBW:n mukaan annosteltujen rFVIII-infuusion jälkeen. TBW, LBM ja IBW. Tutkijat käyttävät sekavaikutteista logistista regressiota selvittääkseen eri painoon perustuvien annostelumenetelmien vaikutusta FVIII:n tavoitetasojen saavuttamiseen. Tavoitteenamme on, että 24 koehenkilöä suorittaa tutkimuksen onnistuneesti.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

30

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Aikuiset 18-vuotiaat tai vanhemmat miehet.
  2. Hemofilia A (FVIII-aktiivisuus 40 % tai vähemmän).
  3. Ylipaino tai lihavuus määritellään BMI:ksi 25,0-29,9 ja ≥ 30 mg/m2, vastaavasti.

Poissulkemiskriteerit:

  1. FVIII-inhibiittorin aikaisempi historia tai tällä hetkellä havaittavissa oleva FVIII-inhibiittori, joka on määritelty vähintään 0,6 Bethesda-yksikköä (BU); Kuitenkin tutkimushenkilö, jolla on aiempi matalatasoinen reagoimaton inhibiittori, joka on määritelty alle 5 BU:ksi, jonka tiitteri ei nouse FVIII-altistuksen jälkeen ja jota ei voida havaita 12 kuukauden kuluessa tutkimuksesta huolimatta FVIII-altistuksesta kyseisenä ajanjaksona, sallitaan ilmoittautua opiskelemaan.
  2. Allergia FVIII-tuotteille.
  3. Nykyiset rFVIII-vaatimukset eivät sisällä vähintään 72 tunnin ajanjaksoa ilman rFVIII:n antamista.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: TBW, LBM, IBW
Koehenkilöt satunnaistetaan saamaan rFVIII-annoksia, jotka on laskettu kolmella erillisellä menetelmällä 3 viikon aikana. Viikko 1, annos perustuu TBW:hen (kokonaispainoon); Viikko 2, annos perustuu LBM:ään (Lean Body Mass); ja viikolla 3, annos perustuu IBW:hen (Ideal Body Weight).
Lääke: rFVIII
Rekombinantti FVIII-konsentraatti on FDA:n hyväksymä ja sekä tehokas että turvallinen hoito hemofilia A:n verenvuodon hoitoon ja ehkäisyyn. rFVIII-infuusioannos lasketaan seuraavasti: [(paino kg x haluttu FVIII:n nousu 100 IU/dl )/(2)].
Muut nimet:
  • eloktaatti, advaatti, heliksaatti, kogenaatti, rekombinantti
Kokeellinen: LBM, IBW, TBW
Koehenkilöt satunnaistetaan saamaan rFVIII-annoksia, jotka on laskettu kolmella erillisellä menetelmällä 3 viikon aikana. Viikko 1 annos perustuu LBM:ään (Lean Body Mass); Viikko 2, annos perustuu IBW:hen (Ideal Body Weight); ja viikolla 3, annos perustuu TBW:hen (kokonaispainoon).
Lääke: rFVIII
Rekombinantti FVIII-konsentraatti on FDA:n hyväksymä ja sekä tehokas että turvallinen hoito hemofilia A:n verenvuodon hoitoon ja ehkäisyyn. rFVIII-infuusioannos lasketaan seuraavasti: [(paino kg x haluttu FVIII:n nousu 100 IU/dl )/(2)].
Muut nimet:
  • eloktaatti, advaatti, heliksaatti, kogenaatti, rekombinantti
Kokeellinen: IBW, TBW, LBM
Koehenkilöt satunnaistetaan saamaan rFVIII-annoksia, jotka on laskettu kolmella erillisellä menetelmällä 3 viikon aikana. Viikko 1, annos perustuu IBW:hen (Ideal Body Weight); Viikko 2, annos perustuu TBW:hen (kokonaispainoon); ja viikolla 3, annos perustuu LBM:ään (Lean Body Mass).
Lääke: rFVIII
Rekombinantti FVIII-konsentraatti on FDA:n hyväksymä ja sekä tehokas että turvallinen hoito hemofilia A:n verenvuodon hoitoon ja ehkäisyyn. rFVIII-infuusioannos lasketaan seuraavasti: [(paino kg x haluttu FVIII:n nousu 100 IU/dl )/(2)].
Muut nimet:
  • eloktaatti, advaatti, heliksaatti, kogenaatti, rekombinantti
Kokeellinen: TBW, IBW, LBM
Koehenkilöt satunnaistetaan saamaan rFVIII-annoksia, jotka on laskettu kolmella erillisellä menetelmällä 3 viikon aikana. Viikko 1, annos perustuu TBW:hen (kokonaispainoon); Viikko 2, annos perustuu IBW:hen (Ideal Body Weight); ja viikolla 3, annos perustuu LBM:ään (Lean Body Mass).
Lääke: rFVIII
Rekombinantti FVIII-konsentraatti on FDA:n hyväksymä ja sekä tehokas että turvallinen hoito hemofilia A:n verenvuodon hoitoon ja ehkäisyyn. rFVIII-infuusioannos lasketaan seuraavasti: [(paino kg x haluttu FVIII:n nousu 100 IU/dl )/(2)].
Muut nimet:
  • eloktaatti, advaatti, heliksaatti, kogenaatti, rekombinantti
Kokeellinen: LBM, TBW, IBW
Koehenkilöt satunnaistetaan saamaan rFVIII-annoksia, jotka on laskettu kolmella erillisellä menetelmällä 3 viikon aikana. Viikko 1 annos perustuu LBM:ään (Lean Body Mass); Viikko 2, annos perustuu TBW:hen (kokonaispainoon); ja viikolla 3, annos perustuu IBW:hen (Ideal Body Weight).
Lääke: rFVIII
Rekombinantti FVIII-konsentraatti on FDA:n hyväksymä ja sekä tehokas että turvallinen hoito hemofilia A:n verenvuodon hoitoon ja ehkäisyyn. rFVIII-infuusioannos lasketaan seuraavasti: [(paino kg x haluttu FVIII:n nousu 100 IU/dl )/(2)].
Muut nimet:
  • eloktaatti, advaatti, heliksaatti, kogenaatti, rekombinantti
Kokeellinen: IBW, LBM, TBW
Koehenkilöt satunnaistetaan saamaan rFVIII-annoksia, jotka on laskettu kolmella erillisellä menetelmällä 3 viikon aikana. Viikko 1, annos perustuu, IBW (Ideal Body Weight); Viikko 2, annos perustuu LBM:ään (Lean Body Mass); ja viikolla 3, annos perustuu TBW:hen (kokonaispainoon).
Lääke: rFVIII
Rekombinantti FVIII-konsentraatti on FDA:n hyväksymä ja sekä tehokas että turvallinen hoito hemofilia A:n verenvuodon hoitoon ja ehkäisyyn. rFVIII-infuusioannos lasketaan seuraavasti: [(paino kg x haluttu FVIII:n nousu 100 IU/dl )/(2)].
Muut nimet:
  • eloktaatti, advaatti, heliksaatti, kogenaatti, rekombinantti

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
LBM:n (Lean Body Mass) ja TBW:n (Total Body Weight) perusteella annosteltujen potilaiden osuus, jotka saavuttavat halutun huipputason FVIII-palautumisen.
Aikaikkuna: 3 viikkoa
Toivottu huippu-FVIII:n talteenottoarvo 2 +/- 0,2 IU/dl per IU/kg (100 +/- 10 %) 10 minuuttia infuusion jälkeen LBM:n ja TBW:n perusteella. FVIII:n saantoarvot lasketaan seuraavasti: [(paino kg x havaittu FVIII:n saanto IU/dL)/(annos IU:na)] ja ilmaistaan ​​IU/dl:nä IU/kg.
3 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Annosteltavien potilaiden osuus IBW:n (ihannepainon) ja TBW:n (kokonaispainon) perusteella saavuttaen halutun huipputason FVIII:n palautumisen.
Aikaikkuna: 3 viikkoa
Haluttu huippu-FVIII:n talteenottoarvo 2 +/- 0,2 IU/dl per IU/kg (100 +/- 10 %) 10 minuuttia infuusion jälkeen IBW:n ja TBW:n perusteella. FVIII:n saantoarvot lasketaan seuraavasti: [(paino kg x havaittu FVIII:n saanto IU/dL)/(annos IU:na)] ja ilmaistaan ​​IU/dl:nä IU/kg.
3 viikkoa
LBM:n (Lean Body Mass) ja IBW:n (Ideal Body Weight) perusteella annosteltujen potilaiden osuus, jotka saavuttavat halutun huipputason FVIII-palautumisen.
Aikaikkuna: 3 viikkoa
Toivottu huippu-FVIII:n talteenottoarvo 2 +/- 0,2 IU/dl per IU/kg (100 +/- 10 %) 10 minuuttia infuusion jälkeen LBM:n ja IBW:n perusteella. FVIII:n saantoarvot lasketaan seuraavasti: [(paino kg x havaittu FVIII:n saanto IU/dL)/(annos IU:na)] ja ilmaistaan ​​IU/dl:nä IU/kg.
3 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Craig Seaman

Tutkijat

  • Päätutkija: Craig Seaman, MD, MS, University of Pittsburgh

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 1. syyskuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 10. tammikuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 10. tammikuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 22. lokakuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 23. lokakuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 26. lokakuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 25. syyskuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 23. syyskuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PRO15010061

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset rFVIII

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Cameroon

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa