Dosaggio basato sul peso nell'emofilia A
23 settembre 2020 aggiornato da: Craig Seaman
Dosaggio basato sul peso nell'emofilia A: uno studio randomizzato, controllato, in aperto, crossover per misurare il recupero del fattore VIII dopo la somministrazione del concentrato di fattore VIII in base al peso corporeo totale, al peso corporeo ideale e alla massa corporea magra
L'emofilia A è una malattia ereditaria (genetica) in cui manca o non funziona correttamente una proteina, il fattore VIII (FVIII), che favorisce la coagulazione del sangue.
Gli individui con emofilia A sono a rischio di sanguinamento.
Il sanguinamento è prevenuto e/o trattato con fattore VIII ricombinante (rFVIII), che è un trattamento approvato dalla FDA per l'emofilia A. L'obesità è comune tra i pazienti con emofilia.
Alcuni studi hanno dimostrato che i pazienti obesi con emofilia possono essere in grado di prevenire il sanguinamento con una dose inferiore di fattore di coagulazione rispetto alla dose che stanno attualmente ricevendo.
La dose più bassa viene calcolata in base a ciò che un paziente dovrebbe pesare piuttosto che a ciò che pesa.
Questo è uno studio di ricerca clinica per verificare se il calcolo del dosaggio di rFVIII basato sulla massa corporea magra e sul peso corporeo ideale (ciò che una persona dovrebbe pesare in base alla sua altezza) nei pazienti in sovrappeso e obesi con emofilia sia più accurato del calcolo del dosaggio di rFVIII basato su quanto persona in realtà pesa.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
I ricercatori propongono uno studio incrociato in un unico centro, randomizzato, controllato, in aperto, per determinare se il fattore VIII ricombinante (rFVIII) dosato in base alla massa corporea magra (LBM) e al peso corporeo ideale (IBW) raggiunge un recupero mirato di FVIII con una migliore precisione che in base al peso corporeo totale (TBW).
I ricercatori ipotizzano l'uso di LBM e IBW per determinare la dose di rFVIII necessaria per ottenere un recupero desiderato di FVIII di 2 +/- 0,2 UI/dl per UI/kg (100 +/- 10%) in sovrappeso e obeso (massa corporea indice maggiore o uguale a 25 mg/m2), i maschi adulti (di età pari o superiore a 18 anni) con emofilia A (attività del FVIII pari o inferiore al 40%) risulteranno in una percentuale maggiore del 50% di soggetti all'interno di questo intervallo rispetto a TBW.
I pazienti idonei che ricevono cure presso l'Hemophilia Center of Western Pennsylvania (HCWP) saranno arruolati durante le visite cliniche.
Dopo l'arruolamento e il completamento della valutazione di screening, i soggetti si presenteranno a HCWP per tre visite di studio con ogni visita di studio che si verifica nelle settimane successive.
I soggetti non avranno ricevuto rFVIII per un periodo di almeno 72 ore prima di ogni visita di studio.
L'infusione di FVIII ricombinante basata su TBW, LBM o IBW avrà luogo durante ogni visita dello studio e l'ordine sarà determinato dalla randomizzazione.
Durante ogni visita dello studio, i livelli di FVIII saranno valutati prelevando campioni di sangue prima e dopo 10 e 30 minuti e 1 ora dopo l'infusione.
I risultati includono la percentuale di soggetti che raggiungono un valore di recupero di FVIII di picco desiderato di 2 +/- 0,2 UI/dl per UI/kg (100 +/- 10%) a 10 minuti dopo l'infusione di rFVIII dosato secondo LBM e TBW, IBW e TBW, e LBM e IBW.
I ricercatori utilizzeranno la regressione logistica a effetti misti per studiare l'effetto dell'utilizzo di diversi metodi di dosaggio basati sul peso sul raggiungimento dei livelli target di FVIII.
Il nostro obiettivo è che 24 soggetti completino con successo lo studio.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
30
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
- Hemophilia Center of Western Pennsylvania
-
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschi adulti di età pari o superiore a 18 anni.
- Emofilia A (attività FVIII 40% o meno).
- Sovrappeso o obesità definiti come un BMI di 25,0-29,9 e ≥ 30 mg/m2, rispettivamente.
Criteri di esclusione:
- Storia precedente o attualmente rilevabile di inibitore del FVIII definito come maggiore o uguale a 0,6 Unità Bethesda (BU); tuttavia, un soggetto con un precedente inibitore non responsivo di basso livello definito come inferiore a 5 BU, senza aumento del titolo dopo l'esposizione a FVIII e non rilevabile entro 12 mesi dallo studio, nonostante l'esposizione a FVIII durante quel periodo, sarà consentito per iscriversi allo studio.
- Allergia ai prodotti FVIII.
- Gli attuali requisiti di rFVIII non includono almeno un periodo di 72 ore senza somministrazione di rFVIII.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: TBW, LBM, IBW
I soggetti saranno randomizzati per ricevere dosi di rFVIII calcolate con 3 metodi separati per un periodo di 3 settimane.
Settimana 1, la dose sarà basata su TBW (Total Body Weight); Settimana 2, la dose sarà basata su LBM (massa corporea magra); e la settimana 3, la dose sarà basata su IBW (Ideal Body Weight).
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Il concentrato di FVIII ricombinante è una terapia approvata dalla FDA, efficace e sicura, per il trattamento e la prevenzione del sanguinamento nell'emofilia A. La dose di infusione di rFVIII sarà calcolata come segue: [(peso in kg x aumento desiderato di FVIII di 100 UI/dL )/(2)].
Altri nomi:
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Sperimentale: LBM, IBW, TBW
I soggetti saranno randomizzati per ricevere dosi di rFVIII calcolate con 3 metodi separati per un periodo di 3 settimane.
Settimana 1, la dose sarà basata su LBM (massa corporea magra); Settimana 2, la dose sarà basata su IBW (Ideal Body Weight); e la settimana 3, la dose sarà basata sul TBW (peso corporeo totale).
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Il concentrato di FVIII ricombinante è una terapia approvata dalla FDA, efficace e sicura, per il trattamento e la prevenzione del sanguinamento nell'emofilia A. La dose di infusione di rFVIII sarà calcolata come segue: [(peso in kg x aumento desiderato di FVIII di 100 UI/dL )/(2)].
Altri nomi:
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Sperimentale: IBW, TBW, LBM
I soggetti saranno randomizzati per ricevere dosi di rFVIII calcolate con 3 metodi separati per un periodo di 3 settimane.
Settimana 1, la dose sarà basata su IBW (Ideal Body Weight); Settimana 2, la dose sarà basata su TBW (Total Body Weight); e la settimana 3, la dose sarà basata su LBM (massa corporea magra).
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Il concentrato di FVIII ricombinante è una terapia approvata dalla FDA, efficace e sicura, per il trattamento e la prevenzione del sanguinamento nell'emofilia A. La dose di infusione di rFVIII sarà calcolata come segue: [(peso in kg x aumento desiderato di FVIII di 100 UI/dL )/(2)].
Altri nomi:
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Sperimentale: TBW, IBW, LBM
I soggetti saranno randomizzati per ricevere dosi di rFVIII calcolate con 3 metodi separati per un periodo di 3 settimane.
Settimana 1, la dose sarà basata su TBW (Total Body Weight); Settimana 2, la dose sarà basata su IBW (Ideal Body Weight); e la settimana 3, la dose sarà basata su LBM (massa corporea magra).
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Il concentrato di FVIII ricombinante è una terapia approvata dalla FDA, efficace e sicura, per il trattamento e la prevenzione del sanguinamento nell'emofilia A. La dose di infusione di rFVIII sarà calcolata come segue: [(peso in kg x aumento desiderato di FVIII di 100 UI/dL )/(2)].
Altri nomi:
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Sperimentale: LBM, TBW, IBW
I soggetti saranno randomizzati per ricevere dosi di rFVIII calcolate con 3 metodi separati per un periodo di 3 settimane.
Settimana 1, la dose sarà basata su LBM (massa corporea magra); Settimana 2, la dose sarà basata su TBW (Total Body Weight); e la settimana 3, la dose sarà basata su IBW (Ideal Body Weight).
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Il concentrato di FVIII ricombinante è una terapia approvata dalla FDA, efficace e sicura, per il trattamento e la prevenzione del sanguinamento nell'emofilia A. La dose di infusione di rFVIII sarà calcolata come segue: [(peso in kg x aumento desiderato di FVIII di 100 UI/dL )/(2)].
Altri nomi:
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Sperimentale: IBW, LBM, TBW
I soggetti saranno randomizzati per ricevere dosi di rFVIII calcolate con 3 metodi separati per un periodo di 3 settimane.
Settimana 1, la dose sarà basata su IBW (Ideal Body Weight); Settimana 2, la dose sarà basata su LBM (massa corporea magra); e la settimana 3, la dose sarà basata sul TBW (peso corporeo totale).
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Il concentrato di FVIII ricombinante è una terapia approvata dalla FDA, efficace e sicura, per il trattamento e la prevenzione del sanguinamento nell'emofilia A. La dose di infusione di rFVIII sarà calcolata come segue: [(peso in kg x aumento desiderato di FVIII di 100 UI/dL )/(2)].
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Proporzione di soggetti trattati in base a LBM (massa corporea magra) e TBW (peso corporeo totale) che hanno raggiunto il picco desiderato di recupero di FVIII.
Lasso di tempo: 3 settimane
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Valore di picco desiderato di recupero di FVIII di 2 +/- 0,2 UI/dl per UI/kg (100 +/- 10%) a 10 minuti dopo l'infusione sulla base di LBM e TBW.
I valori di recupero di FVIII saranno calcolati come segue: [(peso in kg x recupero di FVIII osservato in UI/dL)/(dose in UI)] ed espressi come UI/dL per UI/kg.
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3 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Proporzione di soggetti trattati in base a IBW (peso corporeo ideale) e TBW (peso corporeo totale) che hanno raggiunto il picco desiderato di recupero di FVIII.
Lasso di tempo: 3 settimane
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Valore di picco desiderato di recupero di FVIII di 2 +/- 0,2 UI/dl per UI/kg (100 +/- 10%) a 10 minuti dopo l'infusione sulla base di IBW e TBW.
I valori di recupero di FVIII saranno calcolati come segue: [(peso in kg x recupero di FVIII osservato in UI/dL)/(dose in UI)] ed espressi come UI/dL per UI/kg.
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3 settimane
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Proporzione di soggetti trattati in base a LBM (massa corporea magra) e IBW (peso corporeo ideale) che hanno raggiunto il picco desiderato di recupero di FVIII.
Lasso di tempo: 3 settimane
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Valore di picco desiderato di recupero di FVIII di 2 +/- 0,2 UI/dl per UI/kg (100 +/- 10%) a 10 minuti dopo l'infusione sulla base di LBM e IBW.
I valori di recupero di FVIII saranno calcolati come segue: [(peso in kg x recupero di FVIII osservato in UI/dL)/(dose in UI)] ed espressi come UI/dL per UI/kg.
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3 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Craig Seaman, MD, MS, University of Pittsburgh
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 settembre 2015
Completamento primario (Effettivo)
10 gennaio 2020
Completamento dello studio (Effettivo)
10 gennaio 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
22 ottobre 2015
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
23 ottobre 2015
Primo Inserito (Stima)
26 ottobre 2015
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 settembre 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
23 settembre 2020
Ultimo verificato
1 settembre 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- PRO15010061
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
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