Dávkování podle hmotnosti u hemofilie A
23. září 2020 aktualizováno: Craig Seaman
Dávkování na základě hmotnosti u hemofilie A: Randomizovaná, kontrolovaná, otevřená, křížová zkouška k měření zotavení faktoru VIII po dávkování koncentrátu faktoru VIII na základě celkové tělesné hmotnosti, ideální tělesné hmotnosti a čisté tělesné hmotnosti
Hemofilie A je dědičné (genetické) onemocnění, kdy protein faktor VIII (FVIII), který podporuje srážení krve, chybí nebo nefunguje správně.
Jedinci s hemofilií A jsou ohroženi krvácením.
Krvácení se předchází a/nebo je léčeno rekombinantním faktorem VIII (rFVIII), což je léčba hemofilie A schválená FDA. Obezita je běžná u pacientů s hemofilií.
Některé studie ukázaly, že obézní pacienti s hemofilií mohou být schopni zabránit krvácení nižší dávkou srážecího faktoru, než je dávka, kterou dostávají v současnosti.
Nižší dávka se vypočítá na základě toho, co by měl pacient vážit, spíše než toho, co váží.
Toto je klinická výzkumná studie, která má otestovat, zda je výpočet dávkování rFVIII na základě čisté tělesné hmotnosti a ideální tělesné hmotnosti (co by měl člověk vážit na základě své výšky) u pacientů s nadváhou a obezitou s hemofilií přesnější než výpočet dávkování rFVIII na základě člověk skutečně váží.
Přehled studie
Detailní popis
Vyšetřovatelé navrhují jedno centrum, randomizovanou, kontrolovanou, otevřenou, zkříženou studii, která by určila, zda rekombinantní faktor VIII (rFVIII) dávkovaný podle svalové hmoty (LBM) a ideální tělesné hmotnosti (IBW) dosahuje cílené obnovy FVIII s lepší přesností. než na základě celkové tělesné hmotnosti (TBW).
Vyšetřovatelé předpokládají použití LBM a IBW ke stanovení dávky rFVIII nezbytné k dosažení požadované obnovy FVIII 2 +/- 0,2 IU/dl na IU/kg (100 +/- 10 %) u nadváhy a obezity (tělesná hmotnost index vyšší nebo rovný 25 mg/m2, dospělí muži (18 let nebo starší) s hemofilií A (aktivita FVIII 40 % nebo méně) budou mít za následek o 50 % větší podíl subjektů v tomto rozmezí ve srovnání s TBW.
Způsobilí pacienti, kteří dostávají péči v Hemophilia Center of Western Pennsylvania (HCWP), budou zařazováni během návštěv kliniky.
Po zápisu a dokončení screeningového hodnocení se subjekty dostaví k HCWP na tři studijní návštěvy, přičemž každá studijní návštěva proběhne v po sobě jdoucích týdnech.
Subjekty nedostanou žádný rFVIII po dobu alespoň 72 hodin před každou studijní návštěvou.
Infuze rekombinantního FVIII na bázi TBW, LBM nebo IBW bude probíhat během každé studijní návštěvy a pořadí bude určeno randomizací.
Během každé studijní návštěvy budou hladiny FVIII hodnoceny získáním krevních vzorků před a 10 a 30 minut a 1 hodinu po infuzi.
Výsledky zahrnují podíl subjektů, které dosáhly požadované maximální hodnoty obnovy FVIII 2 +/- 0,2 IU/dl na IU/kg (100 +/- 10 %) za 10 minut po infuzi rFVIII dávkovaného podle LBM a TBW, IBW a TBW a LBM a IBW.
Výzkumníci použijí logistickou regresi se smíšenými efekty ke zkoumání účinku použití různých metod dávkování založených na hmotnosti na dosažení cílových hladin FVIII.
Naším cílem je, aby studium úspěšně dokončilo 24 subjektů.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
30
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
- Hemophilia Center of Western Pennsylvania
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dospělí muži ve věku 18 let nebo starší.
- Hemofilie A (aktivita FVIII 40 % nebo méně).
- Nadváha nebo obezita definovaná jako BMI 25,0-29,9 a ≥ 30 mg/m2, v daném pořadí.
Kritéria vyloučení:
- Předchozí historie nebo aktuálně detekovatelný inhibitor FVIII definovaný jako větší nebo rovný 0,6 Bethesda jednotek (BU); avšak subjekt s nízkou hladinou nereagujícího inhibitoru definovaným jako méně než 5 BU, bez zvýšení titru po expozici FVIII a nedetekovatelný do 12 měsíců od studie, navzdory expozici FVIII během tohoto období, bude povolen zapsat se do studia.
- Alergie na produkty FVIII.
- Současné požadavky na rFVIII nezahrnují období alespoň 72 hodin bez podávání rFVIII.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: TBW, LBM, IBW
Subjekty budou randomizovány tak, aby dostávaly dávky rFVIII vypočítané 3 samostatnými metodami během období 3 týdnů.
1. týden bude dávka založena na TBW (celkové tělesné hmotnosti); 2. týden bude dávka založena na LBM (Lean Body Mass); a ve 3. týdnu bude dávka vycházet z IBW (ideální tělesné hmotnosti).
|
Rekombinantní koncentrát FVIII je schválená FDA a je účinná a bezpečná terapie pro léčbu a prevenci krvácení u hemofilie A. Infuzní dávka rFVIII bude vypočítána následovně: [(hmotnost v kg x požadované zvýšení FVIII o 100 IU/dl )/(2)].
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: LBM, IBW, TBW
Subjekty budou randomizovány tak, aby dostávaly dávky rFVIII vypočítané 3 samostatnými metodami během období 3 týdnů.
1. týden bude dávka vycházet z LBM (Lean Body Mass); 2. týden bude dávka vycházet z IBW (ideální tělesné hmotnosti); a 3. týden bude dávka založena na TBW (celkové tělesné hmotnosti).
|
Rekombinantní koncentrát FVIII je schválená FDA a je účinná a bezpečná terapie pro léčbu a prevenci krvácení u hemofilie A. Infuzní dávka rFVIII bude vypočítána následovně: [(hmotnost v kg x požadované zvýšení FVIII o 100 IU/dl )/(2)].
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: IBW, TBW, LBM
Subjekty budou randomizovány tak, aby dostávaly dávky rFVIII vypočítané 3 samostatnými metodami během období 3 týdnů.
1. týden bude dávka vycházet z IBW (ideální tělesné hmotnosti); 2. týden bude dávka založena na TBW (celkové tělesné hmotnosti); a 3. týden bude dávka založena na LBM (Lean Body Mass).
|
Rekombinantní koncentrát FVIII je schválená FDA a je účinná a bezpečná terapie pro léčbu a prevenci krvácení u hemofilie A. Infuzní dávka rFVIII bude vypočítána následovně: [(hmotnost v kg x požadované zvýšení FVIII o 100 IU/dl )/(2)].
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: TBW, IBW, LBM
Subjekty budou randomizovány tak, aby dostávaly dávky rFVIII vypočítané 3 samostatnými metodami během období 3 týdnů.
1. týden bude dávka založena na TBW (celkové tělesné hmotnosti); 2. týden bude dávka vycházet z IBW (ideální tělesné hmotnosti); a 3. týden bude dávka založena na LBM (Lean Body Mass).
|
Rekombinantní koncentrát FVIII je schválená FDA a je účinná a bezpečná terapie pro léčbu a prevenci krvácení u hemofilie A. Infuzní dávka rFVIII bude vypočítána následovně: [(hmotnost v kg x požadované zvýšení FVIII o 100 IU/dl )/(2)].
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: LBM, TBW, IBW
Subjekty budou randomizovány tak, aby dostávaly dávky rFVIII vypočítané 3 samostatnými metodami během období 3 týdnů.
1. týden bude dávka vycházet z LBM (Lean Body Mass); 2. týden bude dávka založena na TBW (celkové tělesné hmotnosti); a ve 3. týdnu bude dávka vycházet z IBW (ideální tělesné hmotnosti).
|
Rekombinantní koncentrát FVIII je schválená FDA a je účinná a bezpečná terapie pro léčbu a prevenci krvácení u hemofilie A. Infuzní dávka rFVIII bude vypočítána následovně: [(hmotnost v kg x požadované zvýšení FVIII o 100 IU/dl )/(2)].
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: IBW, LBM, TBW
Subjekty budou randomizovány tak, aby dostávaly dávky rFVIII vypočítané 3 samostatnými metodami během období 3 týdnů.
1. týden bude dávka vycházet z IBW (ideální tělesné hmotnosti); 2. týden bude dávka založena na LBM (Lean Body Mass); a 3. týden bude dávka založena na TBW (celkové tělesné hmotnosti).
|
Rekombinantní koncentrát FVIII je schválená FDA a je účinná a bezpečná terapie pro léčbu a prevenci krvácení u hemofilie A. Infuzní dávka rFVIII bude vypočítána následovně: [(hmotnost v kg x požadované zvýšení FVIII o 100 IU/dl )/(2)].
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Podíl subjektů, kterým byla podávána dávka na základě LBM (štíhlá tělesná hmotnost) a TBW (celková tělesná hmotnost), kteří dosáhli požadovaného vrcholu zotavení FVIII.
Časové okno: 3 týdny
|
Požadovaná maximální hodnota obnovy FVIII 2 +/- 0,2 IU/dl na IU/kg (100 +/- 10 %) 10 minut po infuzi na základě LBM a TBW.
Hodnoty výtěžnosti FVIII budou vypočteny následovně: [(hmotnost v kg x pozorovaná výtěžnost FVIII v IU/dl)/(dávka v IU)] a vyjádřeno jako IU/dl na IU/kg.
|
3 týdny
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Podíl subjektů, kterým byla podávána dávka na základě IBW (ideální tělesná hmotnost) a TBW (celková tělesná hmotnost), kteří dosáhli požadovaného vrcholu zotavení FVIII.
Časové okno: 3 týdny
|
Požadovaná maximální hodnota obnovy FVIII 2 +/- 0,2 IU/dl na IU/kg (100 +/- 10 %) 10 minut po infuzi na základě IBW a TBW.
Hodnoty výtěžnosti FVIII budou vypočteny následovně: [(hmotnost v kg x pozorovaná výtěžnost FVIII v IU/dl)/(dávka v IU)] a vyjádřeno jako IU/dl na IU/kg.
|
3 týdny
|
|
Podíl subjektů, kterým byla podávána dávka na základě LBM (štíhlá tělesná hmotnost) a IBW (ideální tělesná hmotnost), kteří dosáhli požadovaného vrcholu zotavení FVIII.
Časové okno: 3 týdny
|
Požadovaná maximální hodnota obnovy FVIII 2 +/- 0,2 IU/dl na IU/kg (100 +/- 10 %) 10 minut po infuzi na základě LBM a IBW.
Hodnoty výtěžnosti FVIII budou vypočteny následovně: [(hmotnost v kg x pozorovaná výtěžnost FVIII v IU/dl)/(dávka v IU)] a vyjádřeno jako IU/dl na IU/kg.
|
3 týdny
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Craig Seaman, MD, MS, University of Pittsburgh
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. září 2015
Primární dokončení (Aktuální)
10. ledna 2020
Dokončení studie (Aktuální)
10. ledna 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
22. října 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
23. října 2015
První zveřejněno (Odhad)
26. října 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. září 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
23. září 2020
Naposledy ověřeno
1. září 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- PRO15010061
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .