Viktbaserad dosering vid hemofili A
23 september 2020 uppdaterad av: Craig Seaman
Viktbaserad dosering vid hemofili A: En randomiserad, kontrollerad, öppen, crossover-studie för att mäta faktor VIII-återhämtning efter faktor VIII-koncentratdosering baserad på total kroppsvikt, ideal kroppsvikt och mager kroppsmassa
Hemofili A är en ärftlig (genetisk) sjukdom där ett protein, faktor VIII (FVIII), som främjar blodkoagulering saknas eller inte fungerar som det ska.
Personer med hemofili A löper risk för blödning.
Blödning förebyggs och/eller behandlas med rekombinant faktor VIII (rFVIII), som är en FDA-godkänd behandling för hemofili A. Fetma är vanligt bland patienter med hemofili.
Vissa studier har visat att patienter med fetma hemofili kan förebygga blödningar med en lägre dos av koagulationsfaktor än den dos de får för närvarande.
Den lägre dosen beräknas utifrån vad en patient ska väga snarare än vad han väger.
Detta är en klinisk forskningsstudie för att testa om beräkning av rFVIII-dosering baserat på mager kroppsmassa och ideal kroppsvikt (vad en person bör väga baserat på sin längd) hos överviktiga och feta patienter med hemofili är mer exakt än att beräkna rFVIII-dosering baserat på vad en person väger faktiskt.
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Utredarna föreslår en enda center, randomiserad, kontrollerad, öppen, crossover-studie för att fastställa om rekombinant faktor VIII (rFVIII) doserad enligt mager kroppsmassa (LBM) och ideal kroppsvikt (IBW) uppnår en målinriktad FVIII-återhämtning med bättre precision än baserat på total kroppsvikt (TBW).
Utredarna antar användningen av LBM och IBW för att bestämma den dos av rFVIII som är nödvändig för att uppnå en önskad återhämtning av FVIII på 2 +/- 0,2 IE/dl per IE/kg (100 +/- 10 %) hos överviktiga och feta (kroppsmassa). index större än eller lika med 25 mg/m2), kommer vuxna män (ålder 18 eller äldre) med hemofili A (FVIII-aktivitet 40 % eller mindre) att resultera i en 50 % större andel försökspersoner inom detta intervall jämfört med TBW.
Berättigade patienter som får vård vid Hemophilia Center of Western Pennsylvania (HCWP) kommer att registreras under klinikbesök.
Efter inskrivningen och slutförandet av screeningbedömningen kommer försökspersonerna att presentera för HCWP för tre studiebesök med varje studiebesök på varandra följande veckor.
Försökspersoner kommer inte att ha fått någon rFVIII under en period av minst 72 timmar före varje studiebesök.
Rekombinant FVIII-infusion baserad på TBW, LBM eller IBW kommer att äga rum under varje studiebesök, och ordningen kommer att bestämmas genom randomisering.
Under varje studiebesök kommer FVIII-nivåerna att bedömas genom att ta blodprover före och 10 och 30 minuter och 1 timme efter infusion.
Resultaten inkluderar andelen försökspersoner som uppnår ett önskat maximalt FVIII-återvinningsvärde på 2 +/- 0,2 IE/dl per IE/kg (100 +/- 10 %) 10 minuter efter infusion av rFVIII doserat enligt LBM och TBW, IBW och TBW, och LBM och IBW.
Utredarna kommer att använda logistisk regression med blandade effekter för att undersöka effekten av att använda olika viktbaserade doseringsmetoder på att uppnå målnivåer av FVIII.
Vi siktar på att 24 försökspersoner ska klara studien.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
30
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
- Hemophilia Center of Western Pennsylvania
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Manlig
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Vuxna män 18 år eller äldre.
- Hemofili A (FVIII-aktivitet 40 % eller mindre).
- Övervikt eller fetma definieras som ett BMI på 25,0-29,9 och ≥ 30 mg/m2, respektive.
Exklusions kriterier:
- Tidigare historia av, eller för närvarande detekterbar, FVIII-hämmare definierad som större än eller lika med 0,6 Bethesda-enheter (BU); dock kommer en försöksperson med en tidigare lågnivå icke-svarande hämmare definierad som mindre än 5 BU, utan ökning av titern efter FVIII-exponering och inte kan detekteras inom 12 månader efter studien, trots FVIII-exponering under den perioden, tillåtas att anmäla sig till studier.
- Allergi mot FVIII-produkter.
- Nuvarande rFVIII-krav inkluderar inte minst en 72-timmarsperiod utan rFVIII-administrering.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Crossover tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: TBW, LBM, IBW
Försökspersoner kommer att randomiseras för att få rFVIII-doser beräknade med 3 separata metoder under en 3-veckorsperiod.
Vecka 1 kommer dosen att baseras på TBW (Total Body Weight); Vecka 2 kommer dosen att baseras på LBM (Lean Body Mass); och vecka 3 kommer dosen att baseras på IBW (Ideal Body Weight).
|
Rekombinant FVIII-koncentrat är en FDA-godkänd och både effektiv och säker behandling för behandling och förebyggande av blödning vid hemofili A. rFVIII-infusionsdosen kommer att beräknas enligt följande: [(vikt i kg x önskad ökning av FVIII med 100 IE/dL )/(2)].
Andra namn:
|
|
Experimentell: LBM, IBW, TBW
Försökspersoner kommer att randomiseras för att få rFVIII-doser beräknade med 3 separata metoder under en 3-veckorsperiod.
Vecka 1 kommer dosen att baseras på LBM (Lean Body Mass); Vecka 2 kommer dosen att baseras på IBW (Ideal Body Weight); och vecka 3 kommer dosen att baseras på TBW (Total Body Weight).
|
Rekombinant FVIII-koncentrat är en FDA-godkänd och både effektiv och säker behandling för behandling och förebyggande av blödning vid hemofili A. rFVIII-infusionsdosen kommer att beräknas enligt följande: [(vikt i kg x önskad ökning av FVIII med 100 IE/dL )/(2)].
Andra namn:
|
|
Experimentell: IBW, TBW, LBM
Försökspersoner kommer att randomiseras för att få rFVIII-doser beräknade med 3 separata metoder under en 3-veckorsperiod.
Vecka 1 kommer dosen att baseras på IBW (Ideal Body Weight); Vecka 2 kommer dosen att baseras på TBW (Total Body Weight); och vecka 3 kommer dosen att baseras på LBM (Lean Body Mass).
|
Rekombinant FVIII-koncentrat är en FDA-godkänd och både effektiv och säker behandling för behandling och förebyggande av blödning vid hemofili A. rFVIII-infusionsdosen kommer att beräknas enligt följande: [(vikt i kg x önskad ökning av FVIII med 100 IE/dL )/(2)].
Andra namn:
|
|
Experimentell: TBW, IBW, LBM
Försökspersoner kommer att randomiseras för att få rFVIII-doser beräknade med 3 separata metoder under en 3-veckorsperiod.
Vecka 1 kommer dosen att baseras på TBW (Total Body Weight); Vecka 2 kommer dosen att baseras på IBW (Ideal Body Weight); och vecka 3 kommer dosen att baseras på LBM (Lean Body Mass).
|
Rekombinant FVIII-koncentrat är en FDA-godkänd och både effektiv och säker behandling för behandling och förebyggande av blödning vid hemofili A. rFVIII-infusionsdosen kommer att beräknas enligt följande: [(vikt i kg x önskad ökning av FVIII med 100 IE/dL )/(2)].
Andra namn:
|
|
Experimentell: LBM, TBW, IBW
Försökspersoner kommer att randomiseras för att få rFVIII-doser beräknade med 3 separata metoder under en 3-veckorsperiod.
Vecka 1 kommer dosen att baseras på LBM (Lean Body Mass); Vecka 2 kommer dosen att baseras på TBW (Total Body Weight); och vecka 3 kommer dosen att baseras på IBW (Ideal Body Weight).
|
Rekombinant FVIII-koncentrat är en FDA-godkänd och både effektiv och säker behandling för behandling och förebyggande av blödning vid hemofili A. rFVIII-infusionsdosen kommer att beräknas enligt följande: [(vikt i kg x önskad ökning av FVIII med 100 IE/dL )/(2)].
Andra namn:
|
|
Experimentell: IBW, LBM, TBW
Försökspersoner kommer att randomiseras för att få rFVIII-doser beräknade med 3 separata metoder under en 3-veckorsperiod.
Vecka 1 kommer dosen att baseras på IBW (Ideal Body Weight); Vecka 2 kommer dosen att baseras på LBM (Lean Body Mass); och vecka 3 kommer dosen att baseras på TBW (Total Body Weight).
|
Rekombinant FVIII-koncentrat är en FDA-godkänd och både effektiv och säker behandling för behandling och förebyggande av blödning vid hemofili A. rFVIII-infusionsdosen kommer att beräknas enligt följande: [(vikt i kg x önskad ökning av FVIII med 100 IE/dL )/(2)].
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel försökspersoner som doserats baserat på LBM (Lean Body Mass) och TBW (Total Body Weight) som uppnår önskad topp FVIII-återhämtning.
Tidsram: 3 veckor
|
Önskat maximalt FVIII-återvinningsvärde på 2 +/- 0,2 IE/dl per IE/kg (100 +/- 10 %) 10 minuter efter infusion baserat på LBM och TBW.
FVIII-återvinningsvärden kommer att beräknas enligt följande: [(vikt i kg x observerad FVIII-återvinning i IE/dL)/(dos i IE)] och uttryckt som IE/dL per IE/kg.
|
3 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel försökspersoner som doserats baserat på IBW (ideal kroppsvikt) och TBW (total kroppsvikt) som uppnår önskad topp FVIII-återhämtning.
Tidsram: 3 veckor
|
Önskat maximalt FVIII-återvinningsvärde på 2 +/- 0,2 IE/dl per IE/kg (100 +/- 10 %) 10 minuter efter infusion baserat på IBW och TBW.
FVIII-återvinningsvärden kommer att beräknas enligt följande: [(vikt i kg x observerad FVIII-återvinning i IE/dL)/(dos i IE)] och uttryckt som IE/dL per IE/kg.
|
3 veckor
|
|
Andel försökspersoner som doserats baserat på LBM (Lean Body Mass) och IBW (ideal kroppsvikt) som uppnår önskad topp FVIII-återhämtning.
Tidsram: 3 veckor
|
Önskat maximalt FVIII-återvinningsvärde på 2 +/- 0,2 IE/dl per IE/kg (100 +/- 10 %) 10 minuter efter infusion baserat på LBM och IBW.
FVIII-återvinningsvärden kommer att beräknas enligt följande: [(vikt i kg x observerad FVIII-återvinning i IE/dL)/(dos i IE)] och uttryckt som IE/dL per IE/kg.
|
3 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Craig Seaman, MD, MS, University of Pittsburgh
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 september 2015
Primärt slutförande (Faktisk)
10 januari 2020
Avslutad studie (Faktisk)
10 januari 2020
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
22 oktober 2015
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
23 oktober 2015
Första postat (Uppskatta)
26 oktober 2015
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
25 september 2020
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
23 september 2020
Senast verifierad
1 september 2020
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- PRO15010061
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .