Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Дозирование на основе массы тела при гемофилии А

23 сентября 2020 г. обновлено: Craig Seaman

Дозирование на основе массы тела при гемофилии А: рандомизированное контролируемое открытое перекрестное исследование для измерения восстановления фактора VIII после дозирования концентрата фактора VIII на основе общей массы тела, идеальной массы тела и безжировой массы тела

Гемофилия А — это наследственное (генетическое) заболевание, при котором белок фактор VIII (FVIII), который способствует свертыванию крови, отсутствует или не работает должным образом. Люди с гемофилией А подвержены риску кровотечения. Кровотечение предотвращается и/или лечится с помощью рекомбинантного фактора VIII (rFVIII), который является одобренным FDA средством для лечения гемофилии А. Ожирение распространено среди пациентов с гемофилией. Некоторые исследования показали, что пациенты с гемофилией, страдающие ожирением, могут предотвратить кровотечение с помощью более низкой дозы фактора свертывания крови, чем доза, которую они получают в настоящее время. Нижняя доза рассчитывается на основе того, что пациент должен весить, а не того, что он действительно весит. Это клиническое исследование, целью которого является проверка того, является ли расчет дозировки rFVIII на основе безжировой массы тела и идеальной массы тела (сколько должен весить человек в зависимости от его роста) у пациентов с избыточной массой тела и ожирением с гемофилией, чем расчет дозировки rFVIII на основе того, какой реально весит человек.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследователи предлагают одноцентровое, рандомизированное, контролируемое, открытое, перекрестное исследование, чтобы определить, обеспечивает ли рекомбинантный фактор VIII (rFVIII) дозировку в соответствии с безжировой массой тела (LBM) и идеальной массой тела (IBW) для достижения целевого восстановления FVIII с большей точностью. чем на основе общей массы тела (TBW). Исследователи предполагают использование LBM и IBW для определения дозы rFVIII, необходимой для достижения желаемого выделения FVIII 2 +/- 0,2 МЕ/дл на МЕ/кг (100 +/- 10%) у пациентов с избыточным весом и ожирением (масса тела). индекс больше или равен 25 мг/м2), у взрослых мужчин (в возрасте 18 лет и старше) с гемофилией А (активность FVIII 40% или меньше) доля субъектов в этом диапазоне будет на 50% выше по сравнению с TBW. Соответствующие критериям пациенты, получающие помощь в Центре гемофилии Западной Пенсильвании (HCWP), будут зарегистрированы во время визитов в клинику. После зачисления и завершения скрининговой оценки субъекты будут представлены HCWP для трех учебных визитов, каждый из которых будет проходить в последующие недели. Субъекты не должны получать rFVIII в течение по крайней мере 72 часов до каждого исследовательского визита. Инфузия рекомбинантного фактора VIII на основе TBW, LBM или IBW будет проводиться во время каждого исследовательского визита, и порядок будет определяться рандомизацией. Во время каждого исследовательского визита уровни FVIII будут оцениваться путем получения образцов крови до и через 10 и 30 минут и через 1 час после инфузии. Результаты включают долю субъектов, достигших желаемого пикового значения извлечения FVIII 2 +/- 0,2 МЕ/дл на МЕ/кг (100 +/- 10%) через 10 минут после инфузии rFVIII, дозированного в соответствии с LBM и TBW, IBW и TBW, LBM и IBW. Исследователи будут использовать логистическую регрессию со смешанными эффектами для изучения влияния различных методов дозирования на основе веса на достижение целевых уровней FVIII. Мы стремимся, чтобы 24 субъекта успешно завершили исследование.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

30

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  1. Взрослые мужчины от 18 лет и старше.
  2. Гемофилия А (активность FVIII 40% или менее).
  3. Избыточный вес или ожирение определяется как ИМТ 25,0-29,9. и ≥ 30 мг/м2 соответственно.

Критерий исключения:

  1. Ингибитор FVIII в анамнезе или обнаруживаемый в настоящее время определяется как более или равный 0,6 единиц Бетесда (BU); тем не менее, субъект с низким уровнем невосприимчивого ингибитора в прошлом, определяемым как менее 5 БЕ, без увеличения титра после воздействия FVIII и не обнаруживаемого в течение 12 месяцев исследования, несмотря на воздействие FVIII в течение этого периода, будет разрешен. записаться на учебу.
  2. Аллергия на продукты FVIII.
  3. Текущие требования к rFVIII не включают по крайней мере 72-часовой период без введения rFVIII.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: TBW, LBM, IBW
Субъекты будут рандомизированы для получения доз rFVIII, рассчитанных 3 отдельными методами в течение 3-недельного периода. Неделя 1 доза будет основываться на TBW (общая масса тела); Неделя 2, доза будет основываться на LBM (безжировая масса тела); и на 3-й неделе доза будет основываться на ИМТ (идеальной массе тела).
Лекарство: рФVIII
Рекомбинантный концентрат FVIII одобрен FDA как эффективный и безопасный препарат для лечения и профилактики кровотечений при гемофилии А. Инфузионная доза rFVIII рассчитывается следующим образом: [(вес в кг x желаемое увеличение FVIII на 100 МЕ/дл )/(2)].
Другие имена:
  • элоктат, адват, геликсат, когенат, рекомбинантный
Экспериментальный: LBM, IBW, TBW
Субъекты будут рандомизированы для получения доз rFVIII, рассчитанных 3 отдельными методами в течение 3-недельного периода. Неделя 1, доза будет основываться на LBM (безжировая масса тела); На 2-й неделе доза будет основываться на ИМТ (идеальной массе тела); и на 3-й неделе доза будет основываться на TBW (общая масса тела).
Лекарство: рФVIII
Рекомбинантный концентрат FVIII одобрен FDA как эффективный и безопасный препарат для лечения и профилактики кровотечений при гемофилии А. Инфузионная доза rFVIII рассчитывается следующим образом: [(вес в кг x желаемое увеличение FVIII на 100 МЕ/дл )/(2)].
Другие имена:
  • элоктат, адват, геликсат, когенат, рекомбинантный
Экспериментальный: IBW, TBW, LBM
Субъекты будут рандомизированы для получения доз rFVIII, рассчитанных 3 отдельными методами в течение 3-недельного периода. Неделя 1, доза будет основываться на IBW (идеальной массе тела); Неделя 2, доза будет основываться на TBW (общая масса тела); и на 3-й неделе доза будет основываться на LBM (безжировой массе тела).
Лекарство: рФVIII
Рекомбинантный концентрат FVIII одобрен FDA как эффективный и безопасный препарат для лечения и профилактики кровотечений при гемофилии А. Инфузионная доза rFVIII рассчитывается следующим образом: [(вес в кг x желаемое увеличение FVIII на 100 МЕ/дл )/(2)].
Другие имена:
  • элоктат, адват, геликсат, когенат, рекомбинантный
Экспериментальный: TBW, IBW, LBM
Субъекты будут рандомизированы для получения доз rFVIII, рассчитанных 3 отдельными методами в течение 3-недельного периода. Неделя 1 доза будет основываться на TBW (общая масса тела); На 2-й неделе доза будет основываться на ИМТ (идеальной массе тела); и на 3-й неделе доза будет основываться на LBM (безжировой массе тела).
Лекарство: рФVIII
Рекомбинантный концентрат FVIII одобрен FDA как эффективный и безопасный препарат для лечения и профилактики кровотечений при гемофилии А. Инфузионная доза rFVIII рассчитывается следующим образом: [(вес в кг x желаемое увеличение FVIII на 100 МЕ/дл )/(2)].
Другие имена:
  • элоктат, адват, геликсат, когенат, рекомбинантный
Экспериментальный: LBM, TBW, IBW
Субъекты будут рандомизированы для получения доз rFVIII, рассчитанных 3 отдельными методами в течение 3-недельного периода. Неделя 1, доза будет основываться на LBM (безжировая масса тела); Неделя 2, доза будет основываться на TBW (общая масса тела); и на 3-й неделе доза будет основываться на ИМТ (идеальной массе тела).
Лекарство: рФVIII
Рекомбинантный концентрат FVIII одобрен FDA как эффективный и безопасный препарат для лечения и профилактики кровотечений при гемофилии А. Инфузионная доза rFVIII рассчитывается следующим образом: [(вес в кг x желаемое увеличение FVIII на 100 МЕ/дл )/(2)].
Другие имена:
  • элоктат, адват, геликсат, когенат, рекомбинантный
Экспериментальный: ИМТ, НБМ, ОБТ
Субъекты будут рандомизированы для получения доз rFVIII, рассчитанных 3 отдельными методами в течение 3-недельного периода. Неделя 1, доза будет основываться на IBW (идеальной массе тела); Неделя 2, доза будет основываться на LBM (безжировая масса тела); и на 3-й неделе доза будет основываться на TBW (общая масса тела).
Лекарство: рФVIII
Рекомбинантный концентрат FVIII одобрен FDA как эффективный и безопасный препарат для лечения и профилактики кровотечений при гемофилии А. Инфузионная доза rFVIII рассчитывается следующим образом: [(вес в кг x желаемое увеличение FVIII на 100 МЕ/дл )/(2)].
Другие имена:
  • элоктат, адват, геликсат, когенат, рекомбинантный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Доля субъектов, получивших дозу на основе LBM (безжировая масса тела) и TBW (общая масса тела), достигших желаемого пикового выделения FVIII.
Временное ограничение: 3 недели
Желаемое пиковое значение извлечения FVIII 2 +/- 0,2 МЕ/дл на МЕ/кг (100 +/- 10%) через 10 минут после инфузии на основе LBM и TBW. Значения извлечения FVIII рассчитывают следующим образом: [(вес в кг x наблюдаемое выделение FVIII в МЕ/дл)/(доза в МЕ)] и выражают в виде МЕ/дл на МЕ/кг.
3 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Доля субъектов, получивших дозу на основе IBW (идеальная масса тела) и TBW (общая масса тела), достигших желаемого пикового выделения FVIII.
Временное ограничение: 3 недели
Желаемый пиковый уровень извлечения FVIII 2 +/- 0,2 МЕ/дл на МЕ/кг (100 +/- 10%) через 10 минут после инфузии на основе ИМТ и ОКМ. Значения извлечения FVIII рассчитывают следующим образом: [(вес в кг x наблюдаемое выделение FVIII в МЕ/дл)/(доза в МЕ)] и выражают в виде МЕ/дл на МЕ/кг.
3 недели
Доля субъектов, получивших дозу на основе LBM (безжировая масса тела) и IBW (идеальная масса тела), достигших желаемого пикового выделения FVIII.
Временное ограничение: 3 недели
Желаемый пиковый уровень извлечения FVIII 2 +/- 0,2 МЕ/дл на МЕ/кг (100 +/- 10%) через 10 минут после инфузии на основе LBM и IBW. Значения извлечения FVIII рассчитывают следующим образом: [(вес в кг x наблюдаемое выделение FVIII в МЕ/дл)/(доза в МЕ)] и выражают в виде МЕ/дл на МЕ/кг.
3 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Craig Seaman

Следователи

  • Главный следователь: Craig Seaman, MD, MS, University of Pittsburgh

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 сентября 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

10 января 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

10 января 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 октября 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 октября 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

26 октября 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 сентября 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 сентября 2020 г.

Последняя проверка

1 сентября 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PRO15010061

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться