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血友病Aにおける体重に基づく投与量

2020年9月23日 更新者：Craig Seaman

血友病Aにおける体重に基づく投与：総体重、理想体重、および除脂肪体重に基づいて第VIII因子濃縮物投与後の第VIII因子回復を測定するためのランダム化、対照、非盲検、クロスオーバー試験

血友病 A は、血液凝固を促進するタンパク質、第 VIII 因子 (FVIII) が欠落しているか、適切に機能しない遺伝性 (遺伝性) 疾患です。 血友病 A 患者は出血の危険があります。 出血は、血友病 A の FDA 承認治療法である組換え第 VIII 因子 (rFVIII) で予防および/または治療されます。肥満は血友病患者によく見られます。 いくつかの研究では、肥満血友病患者は、現在投与されている用量よりも低い用量の凝固因子で出血を防ぐことができる可能性があることが示されています。 より低い用量は、患者の実際の体重ではなく、患者の体重に基づいて計算されます。 これは、過体重および肥満の血友病患者における除脂肪体重と理想体重（身長に基づいて体重を測定すべき体重）に基づいてrFVIIIの投与量を計算することが、体重に基づいてrFVIIIの投与量を計算するよりも正確であるかどうかをテストする臨床研究研究です。人は実際に体重を量ります。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

詳細な説明

研究者らは、除脂肪体重（LBM）と理想体重（IBW）に従って投与された組換え第VIII因子（rFVIII）が、より高い精度で目標のFVIII回復を達成できるかどうかを判定するための、単一施設の無作為対照非盲検クロスオーバー試験を提案している。総体重（TBW）に基づくものよりも。 研究者らは、過体重および肥満（体重）の IU/kg あたり 2 +/- 0.2 IU/dl (100 +/- 10%) という望ましい FVIII 回復量を達成するために必要な rFVIII の用量を決定するために、LBM と IBW を使用するという仮説を立てています。血友病 A (FVIII 活性 40% 以下) の成人男性 (18 歳以上) では、TBW と比較した場合、この範囲内の被験者の割合が 50% 多くなります。 西ペンシルベニア血友病センター (HCWP) で治療を受けている適格な患者は、クリニック訪問中に登録されます。 登録およびスクリーニング評価の完了後、被験者は 3 回の研究訪問を HCWP に提示し、各研究訪問は連続した週に行われます。 被験者は、各研究訪問前の少なくとも72時間はrFVIIIの投与を受けていないものとする。 TBW、LBM、または IBW に基づく組換え FVIII 注入は各研究訪問中に行われ、順序はランダム化によって決定されます。 各研究訪問中に、注入前、注入後 10 分、30 分、および 1 時間後に血液サンプルを採取することによって FVIII レベルが評価されます。 結果には、LBM および TBW、IBW、およびTBW、LBM、IBW。 研究者らは、混合効果ロジスティック回帰を使用して、目標の FVIII レベルの達成に対するさまざまな体重ベースの投与方法の使用の影響を調査します。 私たちは 24 人の被験者が研究を正常に完了することを目指しています。

研究の種類

介入

入学 (実際)

30

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

  1. 18歳以上の成人男性。
  2. 血友病 A (FVIII 活性 40% 以下)。
  3. 過体重または肥満は、BMI 25.0 ～ 29.9 として定義されます。 それぞれ30 mg/m2以上および30 mg/m2以上。

除外基準:

  1. 0.6 Bethesda Units (BU) 以上と定義される FVIII 阻害剤の以前の病歴、または現在検出可能な FVIII 阻害剤。ただし、過去に5BU未満と定義される低レベルの非反応性阻害剤を有し、FVIII曝露後の力価の上昇がなく、試験後12ヶ月以内にFVIII曝露にもかかわらず検出できない被験者は許可される。勉強に登録するために。
  2. FVIII 製品に対するアレルギー。
  3. 現在の rFVIII 要件には、rFVIII 投与を行わない少なくとも 72 時間の期間は含まれていません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：クロスオーバー割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：TBW、LBM、IBW
被験者は、3週間にわたって3つの別々の方法によって計算されたrFVIII用量を受けるように無作為に割り付けられます。 1週目、用量はTBW（総体重）に基づきます。 2週目は、用量はLBM（除脂肪体重）に基づきます。 3週目では、用量はIBW（理想体重）に基づきます。
薬：rFVIII
組換え FVIII 濃縮物は、FDA に承認されており、血友病 A における出血の治療と予防のための有効かつ安全な治療法です。rFVIII 注入量は次のように計算されます: [(体重 kg x 100 IU/dL の望ましい FVIII 増加量) )/(2)]。
他の名前：
  • エロクテート、アドベート、ヘリックス、コージネート、組換え
実験的：LBM、IBW、TBW
被験者は、3週間にわたって3つの別々の方法によって計算されたrFVIII用量を受けるように無作為に割り付けられます。 1週目は、用量はLBM（除脂肪体重）に基づきます。 2週目は、用量はIBW（理想体重）に基づきます。 3週目では、用量はTBW（総体重）に基づきます。
薬：rFVIII
組換え FVIII 濃縮物は、FDA に承認されており、血友病 A における出血の治療と予防のための有効かつ安全な治療法です。rFVIII 注入量は次のように計算されます: [(体重 kg x 100 IU/dL の望ましい FVIII 増加量) )/(2)]。
他の名前：
  • エロクテート、アドベート、ヘリックス、コージネート、組換え
実験的：IBW、TBW、LBM
被験者は、3週間にわたって3つの別々の方法によって計算されたrFVIII用量を受けるように無作為に割り付けられます。 1週目は、用量はIBW（理想体重）に基づきます。 2週目、用量はTBW（総体重）に基づきます。 3週目では、投与量はLBM（除脂肪体重）に基づきます。
薬：rFVIII
組換え FVIII 濃縮物は、FDA に承認されており、血友病 A における出血の治療と予防のための有効かつ安全な治療法です。rFVIII 注入量は次のように計算されます: [(体重 kg x 100 IU/dL の望ましい FVIII 増加量) )/(2)]。
他の名前：
  • エロクテート、アドベート、ヘリックス、コージネート、組換え
実験的：TBW、IBW、LBM
被験者は、3週間にわたって3つの別々の方法によって計算されたrFVIII用量を受けるように無作為に割り付けられます。 1週目、用量はTBW（総体重）に基づきます。 2週目は、用量はIBW（理想体重）に基づきます。 3週目では、投与量はLBM（除脂肪体重）に基づきます。
薬：rFVIII
組換え FVIII 濃縮物は、FDA に承認されており、血友病 A における出血の治療と予防のための有効かつ安全な治療法です。rFVIII 注入量は次のように計算されます: [(体重 kg x 100 IU/dL の望ましい FVIII 増加量) )/(2)]。
他の名前：
  • エロクテート、アドベート、ヘリックス、コージネート、組換え
実験的：LBM、TBW、IBW
被験者は、3週間にわたって3つの別々の方法によって計算されたrFVIII用量を受けるように無作為に割り付けられます。 1週目は、用量はLBM（除脂肪体重）に基づきます。 2週目、用量はTBW（総体重）に基づきます。 3週目では、用量はIBW（理想体重）に基づきます。
薬：rFVIII
組換え FVIII 濃縮物は、FDA に承認されており、血友病 A における出血の治療と予防のための有効かつ安全な治療法です。rFVIII 注入量は次のように計算されます: [(体重 kg x 100 IU/dL の望ましい FVIII 増加量) )/(2)]。
他の名前：
  • エロクテート、アドベート、ヘリックス、コージネート、組換え
実験的：IBW、LBM、TBW
被験者は、3週間にわたって3つの別々の方法によって計算されたrFVIII用量を受けるように無作為に割り付けられます。 1週目の用量はIBW（理想体重）に基づきます。 2週目は、用量はLBM（除脂肪体重）に基づきます。 3週目では、用量はTBW（総体重）に基づきます。
薬：rFVIII
組換え FVIII 濃縮物は、FDA に承認されており、血友病 A における出血の治療と予防のための有効かつ安全な治療法です。rFVIII 注入量は次のように計算されます: [(体重 kg x 100 IU/dL の望ましい FVIII 増加量) )/(2)]。
他の名前：
  • エロクテート、アドベート、ヘリックス、コージネート、組換え

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
所望のピークFVIII回復を達成するLBM（除脂肪体重）およびTBW（総体重）に基づいて投与された被験者の割合。
時間枠：3週間
LBM および TBW に基づいて、注入後 10 分で IU/kg あたり 2 +/- 0.2 IU/dl (100 +/- 10%) の望ましいピーク FVIII 回復値。 FVIII 回収値は以下のように計算されます: [(kg での体重 x 観察された IU/dL での FVIII 回収)/(IU での用量)] および IU/kg 当たりの IU/dL として表されます。
3週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
所望のピークFVIII回復を達成するIBW（理想体重）およびTBW（総体重）に基づいて投与された被験者の割合。
時間枠：3週間
IBWおよびTBWに基づいて、注入後10分でのIU/kgあたり2 +/- 0.2 IU/dl（100 +/- 10％）の望ましいピークFVIII回復値。 FVIII 回収値は以下のように計算されます: [(kg での体重 x 観察された IU/dL での FVIII 回収)/(IU での用量)] および IU/kg 当たりの IU/dL として表されます。
3週間
所望のピークFVIII回復を達成するLBM（除脂肪体重）およびIBW（理想体重）に基づいて投与された被験者の割合。
時間枠：3週間
LBM および IBW に基づいて、注入後 10 分で IU/kg あたり 2 +/- 0.2 IU/dl (100 +/- 10%) の望ましいピーク FVIII 回復値。 FVIII 回収値は以下のように計算されます: [(kg での体重 x 観察された IU/dL での FVIII 回収)/(IU での用量)] および IU/kg 当たりの IU/dL として表されます。
3週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Craig Seaman

捜査官

  • 主任研究者：Craig Seaman, MD, MS、University of Pittsburgh

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2015年9月1日

一次修了 (実際)

2020年1月10日

研究の完了 (実際)

2020年1月10日

試験登録日

最初に提出

2015年10月22日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年10月23日

最初の投稿 (見積もり)

2015年10月26日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年9月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年9月23日

最終確認日

2020年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • PRO15010061

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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