Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Vektbasert dosering ved hemofili A

23. september 2020 oppdatert av: Craig Seaman

Vektbasert dosering ved hemofili A: Et randomisert, kontrollert, åpent, crossover-forsøk for å måle faktor VIII-gjenoppretting etter faktor VIII-konsentratdosering basert på total kroppsvekt, ideell kroppsvekt og mager kroppsmasse

Hemofili A er en arvelig (genetisk) sykdom der et protein, faktor VIII (FVIII), som fremmer blodpropp mangler eller ikke fungerer som det skal. Personer med hemofili A er utsatt for blødning. Blødning forebygges og/eller behandles med rekombinant faktor VIII (rFVIII), som er en FDA-godkjent behandling for hemofili A. Overvekt er vanlig blant pasienter med hemofili. Noen studier har vist at overvektige hemofilipasienter kan være i stand til å forhindre blødning med en lavere dose koagulasjonsfaktor enn dosen de får for øyeblikket. Den lavere dosen beregnes basert på hva en pasient bør veie i stedet for hva han veier. Dette er en klinisk forskningsstudie for å teste om beregning av rFVIII-dosering basert på mager kroppsmasse og ideell kroppsvekt (hva en person bør veie basert på høyden) hos overvektige og overvektige pasienter med hemofili er mer nøyaktig enn å beregne rFVIII-dosering basert på hva en person veier faktisk.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Etterforskerne foreslår et enkelt senter, randomisert, kontrollert, åpent kryssforsøk for å bestemme om rekombinant faktor VIII (rFVIII) dosert i henhold til mager kroppsmasse (LBM) og ideell kroppsvekt (IBW) oppnår en målrettet FVIII-restitusjon med bedre presisjon enn basert på total kroppsvekt (TBW). Etterforskerne antar bruken av LBM og IBW for å bestemme dosen av rFVIII som er nødvendig for å oppnå en ønsket FVIII-restitusjon på 2 +/- 0,2 IE/dl per IE/kg (100 +/- 10 %) hos overvektige og fedme (kroppsmasse). indeks større enn eller lik 25 mg/m2), vil voksne menn (18 år eller eldre) med hemofili A (FVIII-aktivitet 40 % eller mindre) resultere i en 50 % større andel individer innenfor dette området sammenlignet med TBW. Kvalifiserte pasienter som mottar omsorg ved Hemophilia Center of Western Pennsylvania (HCWP) vil bli registrert under klinikkbesøk. Etter påmelding og fullføring av screeningsvurdering, vil forsøkspersonene presentere for HCWP for tre studiebesøk med hvert studiebesøk påfølgende uker. Forsøkspersonene vil ikke ha mottatt rFVIII i en periode på minst 72 timer før hvert studiebesøk. Rekombinant FVIII-infusjon basert på TBW, LBM eller IBW vil finne sted under hvert studiebesøk, og rekkefølgen vil bli bestemt ved randomisering. Under hvert studiebesøk vil FVIII-nivåene bli vurdert ved å ta blodprøver før og 10 og 30 minutter og 1 time etter infusjon. Resultatene inkluderer andelen forsøkspersoner som oppnår en ønsket topp FVIII-gjenopprettingsverdi på 2 +/- 0,2 IE/dl per IE/kg (100 +/- 10 %) 10 minutter etter infusjon av rFVIII dosert i henhold til LBM og TBW, IBW og TBW, og LBM og IBW. Etterforskerne vil bruke logistisk regresjon med blandede effekter for å undersøke effekten av å bruke ulike vektbaserte doseringsmetoder på å oppnå mål FVIII-nivåer. Vi tar sikte på at 24 personer skal fullføre studiet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Voksne menn 18 år eller eldre.
  2. Hemofili A (FVIII-aktivitet 40 % eller mindre).
  3. Overvekt eller fedme definert som en BMI på 25,0-29,9 og ≥ 30 mg/m2, henholdsvis.

Ekskluderingskriterier:

  1. Tidligere historie med, eller for øyeblikket påvisbar, FVIII-hemmer definert som større enn eller lik 0,6 Bethesda-enheter (BU); Imidlertid vil et forsøksperson med en tidligere lavnivå ikke-reagerende inhibitor definert som mindre enn 5 BU, uten økning i titer etter FVIII-eksponering, og som ikke kan påvises innen 12 måneder etter studien, til tross for FVIII-eksponering i denne perioden, tillates å melde seg på studier.
  2. Allergi mot FVIII-produkter.
  3. Gjeldende rFVIII-krav inkluderer ikke minst en 72-timers periode uten rFVIII-administrasjon.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: TBW, LBM, IBW
Forsøkspersoner vil bli randomisert til å motta rFVIII-doser beregnet ved 3 separate metoder over en 3 ukers periode. Uke 1 vil dosen være basert på TBW (Total Body Weight); Uke 2 vil dosen være basert på LBM (Lean Body Mass); og uke 3, vil dosen være basert på IBW (Ideal Body Weight).
Legemiddel: rFVIII
Rekombinant FVIII-konsentrat er en FDA-godkjent, og både effektiv og sikker, behandling for behandling og forebygging av blødning ved hemofili A. rFVIII-infusjonsdosen vil bli beregnet som følger: [(vekt i kg x ønsket FVIII-økning på 100 IE/dL )/(2)].
Andre navn:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, rekombinant
Eksperimentell: LBM, IBW, TBW
Forsøkspersoner vil bli randomisert til å motta rFVIII-doser beregnet ved 3 separate metoder over en 3 ukers periode. Uke 1 vil dosen være basert på LBM (Lean Body Mass); Uke 2 vil dosen være basert på IBW (Ideal Body Weight); og uke 3, vil dosen være basert på TBW (Total Body Weight).
Legemiddel: rFVIII
Rekombinant FVIII-konsentrat er en FDA-godkjent, og både effektiv og sikker, behandling for behandling og forebygging av blødning ved hemofili A. rFVIII-infusjonsdosen vil bli beregnet som følger: [(vekt i kg x ønsket FVIII-økning på 100 IE/dL )/(2)].
Andre navn:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, rekombinant
Eksperimentell: IBW, TBW, LBM
Forsøkspersoner vil bli randomisert til å motta rFVIII-doser beregnet ved 3 separate metoder over en 3 ukers periode. Uke 1 vil dosen være basert på IBW (Ideal Body Weight); Uke 2 vil dosen være basert på TBW (Total Body Weight); og uke 3 vil dosen være basert på LBM (Lean Body Mass).
Legemiddel: rFVIII
Rekombinant FVIII-konsentrat er en FDA-godkjent, og både effektiv og sikker, behandling for behandling og forebygging av blødning ved hemofili A. rFVIII-infusjonsdosen vil bli beregnet som følger: [(vekt i kg x ønsket FVIII-økning på 100 IE/dL )/(2)].
Andre navn:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, rekombinant
Eksperimentell: TBW, IBW, LBM
Forsøkspersoner vil bli randomisert til å motta rFVIII-doser beregnet ved 3 separate metoder over en 3 ukers periode. Uke 1 vil dosen være basert på TBW (Total Body Weight); Uke 2 vil dosen være basert på IBW (Ideal Body Weight); og uke 3 vil dosen være basert på LBM (Lean Body Mass).
Legemiddel: rFVIII
Rekombinant FVIII-konsentrat er en FDA-godkjent, og både effektiv og sikker, behandling for behandling og forebygging av blødning ved hemofili A. rFVIII-infusjonsdosen vil bli beregnet som følger: [(vekt i kg x ønsket FVIII-økning på 100 IE/dL )/(2)].
Andre navn:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, rekombinant
Eksperimentell: LBM, TBW, IBW
Forsøkspersoner vil bli randomisert til å motta rFVIII-doser beregnet ved 3 separate metoder over en 3 ukers periode. Uke 1 vil dosen være basert på LBM (Lean Body Mass); Uke 2 vil dosen være basert på TBW (Total Body Weight); og uke 3, vil dosen være basert på IBW (Ideal Body Weight).
Legemiddel: rFVIII
Rekombinant FVIII-konsentrat er en FDA-godkjent, og både effektiv og sikker, behandling for behandling og forebygging av blødning ved hemofili A. rFVIII-infusjonsdosen vil bli beregnet som følger: [(vekt i kg x ønsket FVIII-økning på 100 IE/dL )/(2)].
Andre navn:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, rekombinant
Eksperimentell: IBW, LBM, TBW
Forsøkspersoner vil bli randomisert til å motta rFVIII-doser beregnet ved 3 separate metoder over en 3 ukers periode. Uke 1 vil dosen være basert på, IBW (Ideal Body Weight); Uke 2 vil dosen være basert på LBM (Lean Body Mass); og uke 3, vil dosen være basert på TBW (Total Body Weight).
Legemiddel: rFVIII
Rekombinant FVIII-konsentrat er en FDA-godkjent, og både effektiv og sikker, behandling for behandling og forebygging av blødning ved hemofili A. rFVIII-infusjonsdosen vil bli beregnet som følger: [(vekt i kg x ønsket FVIII-økning på 100 IE/dL )/(2)].
Andre navn:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, rekombinant

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel av forsøkspersoner som er doseret basert på LBM (Lean Body Mass) og TBW (Total Body Weight) som oppnår ønsket topp FVIII-gjenoppretting.
Tidsramme: 3 uker
Ønsket topp FVIII-gjenopprettingsverdi på 2 +/- 0,2 IE/dl per IE/kg (100 +/- 10 %) 10 minutter etter infusjon basert på LBM og TBW. FVIII-gjenvinningsverdier vil bli beregnet som følger: [(vekt i kg x observert FVIII-gjenvinning i IE/dL)/(dose i IE)] og uttrykt som IE/dL per IE/kg.
3 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel av forsøkspersoner som er doseret basert på IBW (ideell kroppsvekt) og TBW (total kroppsvekt) som oppnår ønsket topp FVIII-gjenoppretting.
Tidsramme: 3 uker
Ønsket topp FVIII-gjenopprettingsverdi på 2 +/- 0,2 IE/dl per IE/kg (100 +/- 10 %) 10 minutter etter infusjon basert på IBW og TBW. FVIII-gjenvinningsverdier vil bli beregnet som følger: [(vekt i kg x observert FVIII-gjenvinning i IE/dL)/(dose i IE)] og uttrykt som IE/dL per IE/kg.
3 uker
Andel forsøkspersoner som er doseret basert på LBM (Lean Body Mass) og IBW (ideell kroppsvekt) som oppnår ønsket topp FVIII-gjenoppretting.
Tidsramme: 3 uker
Ønsket topp FVIII-gjenopprettingsverdi på 2 +/- 0,2 IE/dl per IE/kg (100 +/- 10 %) 10 minutter etter infusjon basert på LBM og IBW. FVIII-gjenvinningsverdier vil bli beregnet som følger: [(vekt i kg x observert FVIII-gjenvinning i IE/dL)/(dose i IE)] og uttrykt som IE/dL per IE/kg.
3 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Craig Seaman

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Craig Seaman, MD, MS, University of Pittsburgh

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. september 2015

Primær fullføring (Faktiske)

10. januar 2020

Studiet fullført (Faktiske)

10. januar 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. oktober 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. oktober 2015

Først lagt ut (Anslag)

26. oktober 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. september 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. september 2020

Sist bekreftet

1. september 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PRO15010061

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på rFVIII

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Angola

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere