Op gewicht gebaseerde dosering bij hemofilie A
23 september 2020 bijgewerkt door: Craig Seaman
Dosering op basis van gewicht bij hemofilie A: een gerandomiseerde, gecontroleerde, open-label, cross-over studie om factor VIII-herstel te meten na dosering van factor VIII-concentraat op basis van totaal lichaamsgewicht, ideaal lichaamsgewicht en vetvrije massa
Hemofilie A is een erfelijke (genetische) ziekte waarbij een eiwit, factor VIII (FVIII), dat de bloedstolling bevordert, ontbreekt of niet goed werkt.
Personen met hemofilie A lopen risico op bloedingen.
Bloedingen worden voorkomen en/of behandeld met recombinant factor VIII (rFVIII), een door de FDA goedgekeurde behandeling voor hemofilie A. Obesitas komt vaak voor bij patiënten met hemofilie.
Sommige onderzoeken hebben aangetoond dat obese hemofiliepatiënten mogelijk bloedingen kunnen voorkomen met een lagere dosis stollingsfactor dan de dosis die ze momenteel krijgen.
De lagere dosis wordt berekend op basis van wat een patiënt zou moeten wegen in plaats van wat hij weegt.
Dit is een klinische onderzoeksstudie om te testen of het berekenen van de dosering van rFVIII op basis van de vetvrije massa en het ideale lichaamsgewicht (wat een persoon zou moeten wegen op basis van zijn lengte) bij patiënten met overgewicht en obesitas met hemofilie nauwkeuriger is dan het berekenen van de dosering van rFVIII op basis van wat een persoon daadwerkelijk weegt.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
De onderzoekers stellen een single-center, gerandomiseerde, gecontroleerde, open-label, cross-over studie voor om te bepalen of recombinant factor VIII (rFVIII) gedoseerd volgens de vetvrije massa (LBM) en het ideale lichaamsgewicht (IBW) een gericht FVIII-herstel met betere precisie bereikt dan op basis van het totale lichaamsgewicht (TBW).
De onderzoekers veronderstellen het gebruik van LBM en IBW om de dosis rFVIII te bepalen die nodig is om een gewenst herstel van FVIII te bereiken van 2 +/- 0,2 IE/dl per IE/kg (100 +/- 10%) bij overgewicht en obesitas (lichaamsmassa index hoger dan of gelijk aan 25 mg/m2), zullen volwassen mannen (leeftijd 18 of ouder) met hemofilie A (FVIII-activiteit 40% of minder) resulteren in een 50% groter aantal proefpersonen binnen dit bereik in vergelijking met TBW.
In aanmerking komende patiënten die zorg krijgen in het Hemophilia Center of Western Pennsylvania (HCWP) zullen tijdens kliniekbezoeken worden ingeschreven.
Na inschrijving en voltooiing van de screeningbeoordeling, zullen proefpersonen drie studiebezoeken aan HCWP presenteren, waarbij elk studiebezoek in opeenvolgende weken plaatsvindt.
De proefpersonen zullen gedurende een periode van ten minste 72 uur voorafgaand aan elk studiebezoek geen rFVIII hebben gekregen.
Recombinante FVIII-infusie op basis van TBW, LBM of IBW vindt plaats tijdens elk studiebezoek en de volgorde wordt bepaald door randomisatie.
Tijdens elk studiebezoek zullen de FVIII-spiegels worden beoordeeld door bloedmonsters te nemen voor en na 10 en 30 minuten en 1 uur na infusie.
Uitkomsten omvatten het aantal proefpersonen dat een gewenste maximale FVIII-herstelwaarde van 2 +/- 0,2 IE/dl per IE/kg (100 +/- 10%) bereikt 10 minuten na infusie van rFVIII gedoseerd volgens LBM en TBW, IBW en TBW, en LBM en IBW.
De onderzoekers zullen logistische regressie met gemengde effecten gebruiken om het effect te onderzoeken van het gebruik van verschillende op gewicht gebaseerde doseringsmethoden op het bereiken van FVIII-streefwaarden.
We streven ernaar dat 24 proefpersonen het onderzoek succesvol afronden.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
30
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
- Hemophilia Center of Western Pennsylvania
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Mannelijk
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Volwassen mannen van 18 jaar of ouder.
- Hemofilie A (FVIII-activiteit 40% of minder).
- Overgewicht of obesitas gedefinieerd als een BMI van 25,0-29,9 respectievelijk ≥ 30 mg/m2.
Uitsluitingscriteria:
- Voorgeschiedenis van, of momenteel detecteerbare, FVIII-remmer gedefinieerd als groter dan of gelijk aan 0,6 Bethesda-eenheden (BU); een proefpersoon met in het verleden een laag-niveau niet-reagerende remmer gedefinieerd als minder dan 5 BU, zonder verhoging van de titer na blootstelling aan FVIII en niet detecteerbaar binnen 12 maanden na het onderzoek, ondanks blootstelling aan FVIII gedurende die periode, wordt echter toegestaan inschrijven voor studie.
- Allergie voor FVIII-producten.
- De huidige rFVIII-vereisten omvatten niet een periode van ten minste 72 uur zonder rFVIII-toediening.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Crossover-opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: TBW, LBM, IBW
Proefpersonen zullen worden gerandomiseerd om rFVIII-doses te ontvangen, berekend op basis van 3 afzonderlijke methoden gedurende een periode van 3 weken.
Week 1, de dosis zal gebaseerd zijn op TBW (totaal lichaamsgewicht); Week 2 zal de dosis gebaseerd zijn op LBM (Lean Body Mass); en week 3 zal de dosis gebaseerd zijn op IBW (Ideaal lichaamsgewicht).
|
Recombinant FVIII-concentraat is een door de FDA goedgekeurde en zowel effectieve als veilige therapie voor de behandeling en preventie van bloedingen bij hemofilie A. De rFVIII-infusiedosis wordt als volgt berekend: [(gewicht in kg x gewenste FVIII-toename van 100 IE/dL )/(2)].
Andere namen:
|
|
Experimenteel: LBM, IBW, TBW
Proefpersonen zullen worden gerandomiseerd om rFVIII-doses te ontvangen, berekend op basis van 3 afzonderlijke methoden gedurende een periode van 3 weken.
Week 1, de dosis wordt gebaseerd op LBM (Lean Body Mass); Week 2 zal de dosis gebaseerd zijn op IBW (Ideaal Lichaamsgewicht); en week 3 zal de dosis gebaseerd zijn op TBW (totaal lichaamsgewicht).
|
Recombinant FVIII-concentraat is een door de FDA goedgekeurde en zowel effectieve als veilige therapie voor de behandeling en preventie van bloedingen bij hemofilie A. De rFVIII-infusiedosis wordt als volgt berekend: [(gewicht in kg x gewenste FVIII-toename van 100 IE/dL )/(2)].
Andere namen:
|
|
Experimenteel: IBW, TBW, LBM
Proefpersonen zullen worden gerandomiseerd om rFVIII-doses te ontvangen, berekend op basis van 3 afzonderlijke methoden gedurende een periode van 3 weken.
Week 1, de dosis zal gebaseerd zijn op IBW (Ideaal Lichaamsgewicht); Week 2 zal de dosis gebaseerd zijn op TBW (totaal lichaamsgewicht); en week 3 zal de dosis gebaseerd zijn op LBM (Lean Body Mass).
|
Recombinant FVIII-concentraat is een door de FDA goedgekeurde en zowel effectieve als veilige therapie voor de behandeling en preventie van bloedingen bij hemofilie A. De rFVIII-infusiedosis wordt als volgt berekend: [(gewicht in kg x gewenste FVIII-toename van 100 IE/dL )/(2)].
Andere namen:
|
|
Experimenteel: TBW, IBW, LBM
Proefpersonen zullen worden gerandomiseerd om rFVIII-doses te ontvangen, berekend op basis van 3 afzonderlijke methoden gedurende een periode van 3 weken.
Week 1, de dosis zal gebaseerd zijn op TBW (totaal lichaamsgewicht); Week 2 zal de dosis gebaseerd zijn op IBW (Ideaal Lichaamsgewicht); en week 3 zal de dosis gebaseerd zijn op LBM (Lean Body Mass).
|
Recombinant FVIII-concentraat is een door de FDA goedgekeurde en zowel effectieve als veilige therapie voor de behandeling en preventie van bloedingen bij hemofilie A. De rFVIII-infusiedosis wordt als volgt berekend: [(gewicht in kg x gewenste FVIII-toename van 100 IE/dL )/(2)].
Andere namen:
|
|
Experimenteel: LBM, TBW, IBW
Proefpersonen zullen worden gerandomiseerd om rFVIII-doses te ontvangen, berekend op basis van 3 afzonderlijke methoden gedurende een periode van 3 weken.
Week 1, de dosis wordt gebaseerd op LBM (Lean Body Mass); Week 2 zal de dosis gebaseerd zijn op TBW (totaal lichaamsgewicht); en week 3 zal de dosis gebaseerd zijn op IBW (Ideaal lichaamsgewicht).
|
Recombinant FVIII-concentraat is een door de FDA goedgekeurde en zowel effectieve als veilige therapie voor de behandeling en preventie van bloedingen bij hemofilie A. De rFVIII-infusiedosis wordt als volgt berekend: [(gewicht in kg x gewenste FVIII-toename van 100 IE/dL )/(2)].
Andere namen:
|
|
Experimenteel: IBW, LBM, TBW
Proefpersonen zullen worden gerandomiseerd om rFVIII-doses te ontvangen, berekend op basis van 3 afzonderlijke methoden gedurende een periode van 3 weken.
Week 1, de dosis zal gebaseerd zijn op IBW (Ideaal lichaamsgewicht); Week 2 zal de dosis gebaseerd zijn op LBM (Lean Body Mass); en week 3 zal de dosis gebaseerd zijn op TBW (totaal lichaamsgewicht).
|
Recombinant FVIII-concentraat is een door de FDA goedgekeurde en zowel effectieve als veilige therapie voor de behandeling en preventie van bloedingen bij hemofilie A. De rFVIII-infusiedosis wordt als volgt berekend: [(gewicht in kg x gewenste FVIII-toename van 100 IE/dL )/(2)].
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage van gedoseerde proefpersonen op basis van LBM (lean body mass) en TBW (totaal lichaamsgewicht) om het gewenste piek FVIII-herstel te bereiken.
Tijdsspanne: 3 weken
|
Gewenste FVIII-piekherstelwaarde van 2 +/- 0,2 IE/dl per IE/kg (100 +/- 10%) 10 minuten na infusie op basis van LBM en TBW.
FVIII herstelwaarden worden als volgt berekend: [(gewicht in kg x waargenomen FVIII herstel in IE/dL)/(dosis in IE)] en uitgedrukt als IE/dL per IE/kg.
|
3 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage gedoseerde proefpersonen op basis van IBW (ideaal lichaamsgewicht) en TBW (totaal lichaamsgewicht) om het gewenste piek FVIII-herstel te bereiken.
Tijdsspanne: 3 weken
|
Gewenste piek FVIII herstelwaarde van 2 +/- 0,2 IE/dl per IE/kg (100 +/- 10%) 10 minuten na infusie op basis van IBW en TBW.
FVIII herstelwaarden worden als volgt berekend: [(gewicht in kg x waargenomen FVIII herstel in IE/dL)/(dosis in IE)] en uitgedrukt als IE/dL per IE/kg.
|
3 weken
|
|
Percentage gedoseerde proefpersonen op basis van LBM (lean body mass) en IBW (ideaal lichaamsgewicht) om het gewenste piek-FVIII-herstel te bereiken.
Tijdsspanne: 3 weken
|
Gewenste piek FVIII herstelwaarde van 2 +/- 0,2 IE/dl per IE/kg (100 +/- 10%) 10 minuten na infusie op basis van LBM en IBW.
FVIII herstelwaarden worden als volgt berekend: [(gewicht in kg x waargenomen FVIII herstel in IE/dL)/(dosis in IE)] en uitgedrukt als IE/dL per IE/kg.
|
3 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Craig Seaman, MD, MS, University of Pittsburgh
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 september 2015
Primaire voltooiing (Werkelijk)
10 januari 2020
Studie voltooiing (Werkelijk)
10 januari 2020
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
22 oktober 2015
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
23 oktober 2015
Eerst geplaatst (Schatting)
26 oktober 2015
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
25 september 2020
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
23 september 2020
Laatst geverifieerd
1 september 2020
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- PRO15010061
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .