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Dosagem baseada no peso na hemofilia A

23 de setembro de 2020 atualizado por: Craig Seaman

Dosagem com base no peso na hemofilia A: um estudo randomizado, controlado, aberto e cruzado para medir a recuperação do fator VIII após a dosagem de concentrado de fator VIII com base no peso corporal total, peso corporal ideal e massa corporal magra

A hemofilia A é uma doença hereditária (genética) em que uma proteína, o fator VIII (FVIII), que promove a coagulação do sangue, está ausente ou não funciona adequadamente. Indivíduos com hemofilia A correm risco de sangramento. O sangramento é prevenido e/ou tratado com fator VIII recombinante (rFVIII), que é um tratamento aprovado pela FDA para Hemofilia A. A obesidade é comum entre pacientes com hemofilia. Alguns estudos mostraram que pacientes hemofílicos obesos podem prevenir o sangramento com uma dose menor de fator de coagulação do que a dose que estão recebendo atualmente. A dose mais baixa é calculada com base no que o paciente deve pesar, e não no que ele pesa. Este é um estudo de pesquisa clínica para testar se o cálculo da dosagem de rFVIII com base na massa corporal magra e no peso corporal ideal (o que uma pessoa deve pesar com base em sua altura) em pacientes com sobrepeso e obesos com hemofilia é mais preciso do que calcular a dosagem de rFVIII com base no que um pessoa realmente pesa.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os pesquisadores propõem um estudo cruzado, randomizado, controlado, aberto e de centro único para determinar se o fator VIII recombinante (rFVIII) administrado de acordo com a massa corporal magra (LBM) e o peso corporal ideal (IBW) atinge uma recuperação de FVIII direcionada com melhor precisão do que com base no peso corporal total (TBW). Os investigadores hipotetizam o uso de LBM e IBW para determinar a dose de rFVIII necessária para atingir uma recuperação desejada de FVIII de 2 +/- 0,2 UI/dl por UI/kg (100 +/- 10%) em sobrepeso e obesos (massa corporal índice maior ou igual a 25 mg/m2), adultos do sexo masculino (18 anos ou mais) com hemofilia A (atividade de FVIII 40% ou menos) resultarão em uma proporção 50% maior de indivíduos dentro dessa faixa quando comparados ao TBW. Os pacientes elegíveis que recebem cuidados no Hemophilia Center of Western Pennsylvania (HCWP) serão inscritos durante as visitas clínicas. Após a inscrição e conclusão da avaliação de triagem, os indivíduos se apresentarão ao HCWP para três visitas do estudo, com cada visita do estudo ocorrendo em semanas sucessivas. Os indivíduos não terão recebido nenhum rFVIII por um período de pelo menos 72 horas antes de cada visita do estudo. A infusão de FVIII recombinante com base em TBW, LBM ou IBW ocorrerá durante cada visita do estudo e a ordem será determinada por randomização. Durante cada visita do estudo, os níveis de FVIII serão avaliados pela obtenção de amostras de sangue antes e 10 e 30 minutos e 1 hora após a infusão. Os resultados incluem a proporção de indivíduos que atingem um valor de recuperação de FVIII de pico desejado de 2 +/- 0,2 UI/dl por UI/kg (100 +/- 10%) em 10 minutos após a infusão de rFVIII dosado de acordo com LBM e TBW, IBW e TBW e LBM e IBW. Os investigadores usarão regressão logística de efeitos mistos para investigar o efeito do uso de diferentes métodos de dosagem baseados em peso para atingir os níveis alvo de FVIII. Nosso objetivo é que 24 indivíduos concluam o estudo com sucesso.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

30

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Homens adultos com 18 anos ou mais.
  2. Hemofilia A (atividade de FVIII 40% ou menos).
  3. Sobrepeso ou obesidade definida como um IMC de 25,0-29,9 e ≥ 30 mg/m2, respectivamente.

Critério de exclusão:

  1. História anterior ou atualmente detectável de inibidor de FVIII definido como maior ou igual a 0,6 Unidades Bethesda (BU); no entanto, um indivíduo com um inibidor não responsivo de baixo nível definido como inferior a 5 BU, sem aumento no título após a exposição ao FVIII e não detectável dentro de 12 meses do estudo, apesar da exposição ao FVIII durante esse período, será permitido para se inscrever no estudo.
  2. Alergia a produtos FVIII.
  3. Os requisitos atuais de rFVIII não incluem pelo menos um período de 72 horas sem administração de rFVIII.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: TBW, LBM, IBW
Os indivíduos serão randomizados para receber doses de rFVIII calculadas por 3 métodos separados durante um período de 3 semanas. Semana 1, a dose será baseada no TBW (Peso Corporal Total); Semana 2, a dose será baseada em LBM (Lean Body Mass); e Semana 3, a dose será baseada no IBW (Peso Corporal Ideal).
Medicamento: rFVIII
O concentrado de FVIII recombinante é uma terapia eficaz e segura aprovada pela FDA para o tratamento e prevenção de sangramento na hemofilia A. A dose de infusão de rFVIII será calculada da seguinte forma: [(peso em kg x aumento desejado de FVIII de 100 UI/dL )/(2)].
Outros nomes:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, recombinante
Experimental: LBM, IBW, TBW
Os indivíduos serão randomizados para receber doses de rFVIII calculadas por 3 métodos separados durante um período de 3 semanas. Semana 1, a dose será baseada em LBM (Lean Body Mass); Semana 2, a dose será baseada no IBW (Peso Corporal Ideal); e Semana 3, a dose será baseada no TBW (Peso Corporal Total).
Medicamento: rFVIII
O concentrado de FVIII recombinante é uma terapia eficaz e segura aprovada pela FDA para o tratamento e prevenção de sangramento na hemofilia A. A dose de infusão de rFVIII será calculada da seguinte forma: [(peso em kg x aumento desejado de FVIII de 100 UI/dL )/(2)].
Outros nomes:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, recombinante
Experimental: IBW, TBW, LBM
Os indivíduos serão randomizados para receber doses de rFVIII calculadas por 3 métodos separados durante um período de 3 semanas. Semana 1, a dose será baseada no IBW (Peso Corporal Ideal); Semana 2, a dose será baseada no TBW (Peso Corporal Total); e Semana 3, a dose será baseada em LBM (Lean Body Mass).
Medicamento: rFVIII
O concentrado de FVIII recombinante é uma terapia eficaz e segura aprovada pela FDA para o tratamento e prevenção de sangramento na hemofilia A. A dose de infusão de rFVIII será calculada da seguinte forma: [(peso em kg x aumento desejado de FVIII de 100 UI/dL )/(2)].
Outros nomes:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, recombinante
Experimental: TBW, IBW, LBM
Os indivíduos serão randomizados para receber doses de rFVIII calculadas por 3 métodos separados durante um período de 3 semanas. Semana 1, a dose será baseada no TBW (Peso Corporal Total); Semana 2, a dose será baseada no IBW (Peso Corporal Ideal); e Semana 3, a dose será baseada em LBM (Lean Body Mass).
Medicamento: rFVIII
O concentrado de FVIII recombinante é uma terapia eficaz e segura aprovada pela FDA para o tratamento e prevenção de sangramento na hemofilia A. A dose de infusão de rFVIII será calculada da seguinte forma: [(peso em kg x aumento desejado de FVIII de 100 UI/dL )/(2)].
Outros nomes:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, recombinante
Experimental: LBM, TBW, IBW
Os indivíduos serão randomizados para receber doses de rFVIII calculadas por 3 métodos separados durante um período de 3 semanas. Semana 1, a dose será baseada em LBM (Lean Body Mass); Semana 2, a dose será baseada no TBW (Peso Corporal Total); e Semana 3, a dose será baseada no IBW (Peso Corporal Ideal).
Medicamento: rFVIII
O concentrado de FVIII recombinante é uma terapia eficaz e segura aprovada pela FDA para o tratamento e prevenção de sangramento na hemofilia A. A dose de infusão de rFVIII será calculada da seguinte forma: [(peso em kg x aumento desejado de FVIII de 100 UI/dL )/(2)].
Outros nomes:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, recombinante
Experimental: IBW, LBM, TBW
Os indivíduos serão randomizados para receber doses de rFVIII calculadas por 3 métodos separados durante um período de 3 semanas. Semana 1, a dose será baseada em IBW (Peso Corporal Ideal); Semana 2, a dose será baseada em LBM (Lean Body Mass); e Semana 3, a dose será baseada no TBW (Peso Corporal Total).
Medicamento: rFVIII
O concentrado de FVIII recombinante é uma terapia eficaz e segura aprovada pela FDA para o tratamento e prevenção de sangramento na hemofilia A. A dose de infusão de rFVIII será calculada da seguinte forma: [(peso em kg x aumento desejado de FVIII de 100 UI/dL )/(2)].
Outros nomes:
  • eloctate, advate, helixate, kogenate, recombinante

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Proporção de indivíduos administrados com base em LBM (massa corporal magra) e TBW (peso corporal total) atingindo o pico desejado de recuperação de FVIII.
Prazo: 3 semanas
Valor máximo desejado de recuperação de FVIII de 2 +/- 0,2 UI/dl por UI/kg (100 +/- 10%) em 10 minutos após a infusão com base em LBM e TBW. Os valores de recuperação de FVIII serão calculados da seguinte forma: [(peso em kg x recuperação de FVIII observada em UI/dL)/(dose em UI)] e expressos em UI/dL por UI/kg.
3 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Proporção de indivíduos administrados com base no IBW (Peso Corporal Ideal) e TBW (Peso Corporal Total) Alcançando a Recuperação de FVIII Máxima Desejada.
Prazo: 3 semanas
Valor máximo desejado de recuperação de FVIII de 2 +/- 0,2 UI/dl por UI/kg (100 +/- 10%) em 10 minutos após a infusão com base no IBW e TBW. Os valores de recuperação de FVIII serão calculados da seguinte forma: [(peso em kg x recuperação de FVIII observada em UI/dL)/(dose em UI)] e expressos em UI/dL por UI/kg.
3 semanas
Proporção de indivíduos administrados com base em LBM (massa corporal magra) e IBW (peso corporal ideal) atingindo o pico desejado de recuperação de FVIII.
Prazo: 3 semanas
Valor máximo desejado de recuperação de FVIII de 2 +/- 0,2 UI/dl por UI/kg (100 +/- 10%) em 10 minutos após a infusão com base em LBM e IBW. Os valores de recuperação de FVIII serão calculados da seguinte forma: [(peso em kg x recuperação de FVIII observada em UI/dL)/(dose em UI)] e expressos em UI/dL por UI/kg.
3 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Craig Seaman

Investigadores

  • Investigador principal: Craig Seaman, MD, MS, University of Pittsburgh

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de setembro de 2015

Conclusão Primária (Real)

10 de janeiro de 2020

Conclusão do estudo (Real)

10 de janeiro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de outubro de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de outubro de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

26 de outubro de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de setembro de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de setembro de 2020

Última verificação

1 de setembro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PRO15010061

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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