AGT-181-102 的扩展研究以评估 AGT-181 的长期安全性和活性
2018年9月21日 更新者：ArmaGen, Inc
AGT-181-102 的一项扩展研究评估安全性和糖胺聚糖 (GAGs) 在 AGT-181-102 研究中已完成 8 周 AGT-181 给药的成年 Hurler-Scheie 或 Scheie 综合征患者
AGT-181 是一种含有 alpha-L-艾杜糖苷酶的融合蛋白，当静脉内给药时，旨在将这种酶从外周输送到大脑。
本研究是安全性和剂量范围研究的延伸，以获得长期安全性和暴露数据，以及有关研究药物生物活性的信息
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
3
阶段
- 阶段1
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 必须完成临床试验 AGT-181-102
- 患者或法定代表人的自愿书面同意
- 必须建议所有有生育能力的女性和性成熟的男性在整个研究过程中使用医学上可接受的避孕方法。
- 妊娠试验阴性（女性）
排除标准：
- 拒绝完成筛选评估。
- 可能严重影响研究依从性的任何医疗状况或其他情况
- 患者怀孕或哺乳
- 临床上明显的脊髓压迫，颈椎不稳定的证据。
- 受试者对 AGT-181 产生了临床相关的超敏反应
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：AGT-181
AGT-181（抗人胰岛素受体单克隆抗体和 α-L-艾杜糖醛酸酶的融合蛋白）每周给药一次 x 26 周，剂量水平与核心研究中接受的受试者相同
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静脉滴注3-4小时
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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将不良事件作为安全性和耐受性衡量标准的参与者人数
大体时间：104 周（2 年）
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104 周（2 年）
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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尿液或血浆糖胺聚糖 (GAG) 的变化
大体时间：104 周（2 年）
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104 周（2 年）
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肝脏大小的变化
大体时间：104 周（2 年）
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104 周（2 年）
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脾脏大小的变化
大体时间：104 周（2 年）
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104 周（2 年）
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脑脊液中硫酸乙酰肝素和硫酸皮肤素水平的变化
大体时间：104 周（2 年）
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104 周（2 年）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年11月1日
初级完成 (实际的)
2018年3月19日
研究完成 (实际的)
2018年8月2日
研究注册日期
首次提交
2015年11月3日
首先提交符合 QC 标准的
2015年11月3日
首次发布 (估计)
2015年11月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年9月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年9月21日
最后验证
2018年9月1日
更多信息
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