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Étude d'extension de l'AGT-181-102 pour évaluer la sécurité à long terme et l'activité de l'AGT-181

21 septembre 2018 mis à jour par: ArmaGen, Inc

Une étude d'extension de l'AGT-181-102 évaluant l'innocuité et les glycosaminoglycanes (GAG) chez les patients adultes atteints du syndrome de Hurler-Scheie ou de Scheie qui ont terminé 8 semaines de dosage avec l'AGT-181 dans l'étude AGT-181-102

L'AGT-181 est une protéine de fusion contenant de l'alpha-L-Iduronidase qui est destinée à délivrer l'enzyme à la périphérie et au cerveau, lorsqu'elle est administrée par voie intraveineuse. Cette étude est une extension d'une étude d'innocuité et de détermination des doses visant à obtenir des données sur l'innocuité et l'exposition à long terme, ainsi que des informations sur l'activité biologique du médicament expérimental.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

3

Phase

  • La phase 1

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Doit avoir terminé l'essai clinique AGT-181-102
  • Consentement écrit volontaire du patient ou de son représentant légal
  • Toutes les femmes en âge de procréer et les hommes sexuellement matures doivent être informés de l'utilisation d'une méthode de contraception médicalement acceptée tout au long de l'étude.
  • Test de grossesse négatif (femmes)

Critère d'exclusion:

  • Refus de compléter les évaluations de dépistage.
  • Toute condition médicale ou autre circonstance pouvant interférer de manière significative avec la conformité à l'étude
  • La patiente est enceinte ou allaitante
  • Compression médullaire cliniquement significative, signe d'instabilité cervicale.
  • Le sujet a développé une hypersensibilité cliniquement pertinente à l'AGT-181

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: AGT-181
AGT-181 (protéine de fusion de l'anticorps monoclonal anti-récepteur de l'insuline humaine et de l'alpha-L-iduronidase) administrée une fois par semaine pendant 26 semaines au même niveau de dose que le sujet reçu dans l'étude principale
Médicament: AGT-181
perfusion intraveineuse sur 3-4 heures
Autres noms:
  • protéine de fusion d'un anticorps monoclonal au récepteur de l'insuline humaine fusionné à l'alpha-L-iduronidase
  • HIRMAb-IDUA

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables comme mesure de la sécurité et de la tolérabilité
Délai: 104 semaines (2 ans)
104 semaines (2 ans)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
modifications des glycosaminoglycanes urinaires ou plasmatiques (GAG)
Délai: 104 semaines (2 ans)
104 semaines (2 ans)
changement de la taille du foie
Délai: 104 semaines (2 ans)
104 semaines (2 ans)
changement de taille de la rate
Délai: 104 semaines (2 ans)
104 semaines (2 ans)
modification des taux d'héparane sulfate et de dermatane sulfate dans le liquide céphalo-rachidien
Délai: 104 semaines (2 ans)
104 semaines (2 ans)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

ArmaGen, Inc

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

1 novembre 2015

Achèvement primaire (RÉEL)

19 mars 2018

Achèvement de l'étude (RÉEL)

2 août 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 novembre 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 novembre 2015

Première publication (ESTIMATION)

5 novembre 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

25 septembre 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 septembre 2018

Dernière vérification

1 septembre 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AGT-181-103

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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