Estudio de extensión de AGT-181-102 para evaluar la seguridad y actividad a largo plazo de AGT-181
21 de septiembre de 2018 actualizado por: ArmaGen, Inc
Un estudio de extensión de AGT-181-102 que evalúa la seguridad y los glicosaminoglicanos (GAG) en pacientes adultos con síndrome de Hurler-Scheie o Scheie que han completado 8 semanas de dosificación con AGT-181 en el estudio AGT-181-102
AGT-181 es una proteína de fusión que contiene alfa-L-iduronidasa que está destinada a administrar la enzima en la periferia y en el cerebro cuando se administra por vía intravenosa.
Este estudio es una extensión de un estudio de seguridad y rango de dosis para obtener datos de seguridad y exposición a largo plazo, así como información sobre la actividad biológica del fármaco en investigación.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
3
Fase
- Fase 1
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Debe haber completado el ensayo clínico AGT-181-102
- Consentimiento voluntario por escrito del paciente o representante legalmente responsable
- Se debe recomendar a todas las mujeres en edad fértil y los hombres sexualmente maduros que utilicen un método anticonceptivo médicamente aceptado durante todo el estudio.
- Prueba de embarazo negativa (mujeres)
Criterio de exclusión:
- Negarse a completar las evaluaciones de detección.
- Cualquier condición médica u otras circunstancias que puedan interferir significativamente con el cumplimiento del estudio
- La paciente está embarazada o lactando
- Compresión de la médula espinal clínicamente significativa, evidencia de inestabilidad cervical.
- El sujeto desarrolló hipersensibilidad clínicamente relevante a AGT-181
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: AGT-181
AGT-181 (proteína de fusión de anticuerpo monoclonal anti-receptor de insulina humana y alfa-L-iduronidasa) administrada una vez por semana x 26 semanas al mismo nivel de dosis que el sujeto recibió en el estudio central
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infusión intravenosa durante 3-4 horas
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos como medida de seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: 104 semanas (2 años)
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104 semanas (2 años)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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cambios en los glucosaminoglucanos (GAG) urinarios o plasmáticos
Periodo de tiempo: 104 semanas (2 años)
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104 semanas (2 años)
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cambio en el tamaño del hígado
Periodo de tiempo: 104 semanas (2 años)
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104 semanas (2 años)
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cambio en el tamaño del bazo
Periodo de tiempo: 104 semanas (2 años)
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104 semanas (2 años)
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cambio en los niveles de heparán sulfato y dermatán sulfato en el líquido cefalorraquídeo
Periodo de tiempo: 104 semanas (2 años)
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104 semanas (2 años)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
1 de noviembre de 2015
Finalización primaria (ACTUAL)
19 de marzo de 2018
Finalización del estudio (ACTUAL)
2 de agosto de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de noviembre de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de noviembre de 2015
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
5 de noviembre de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
25 de septiembre de 2018
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de septiembre de 2018
Última verificación
1 de septiembre de 2018
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades del tejido conectivo
- Metabolismo de carbohidratos, errores congénitos
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Mucinosis
- Mucopolisacaridosis
- Mucopolisacaridosis I
- Agentes hipoglucemiantes
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Insulina
- Insulina, Globina Zinc
Otros números de identificación del estudio
- AGT-181-103
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .