Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvidelsesstudie av AGT-181-102 for å evaluere langsiktig sikkerhet og aktivitet til AGT-181

21. september 2018 oppdatert av: ArmaGen, Inc

En utvidelsesstudie av AGT-181-102 som evaluerer sikkerhet og glykosaminoglykaner (GAG) hos voksne pasienter med Hurler-Scheie- eller Scheie-syndrom som har fullført 8 ukers dosering med AGT-181 i studie AGT-181-102

AGT-181 er et fusjonsprotein som inneholder alfa-L-Iduronidase som er ment å levere enzymet perifert og til hjernen når det administreres intravenøst. Denne studien er en utvidelse av en sikkerhets- og dosevarierende studie for å innhente langsiktige sikkerhets- og eksponeringsdata, samt informasjon om den biologiske aktiviteten til undersøkelsesstoffet

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

3

Fase

  • Fase 1

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Må ha fullført klinisk utprøving AGT-181-102
  • Frivillig skriftlig samtykke fra pasient eller juridisk ansvarlig representant
  • Alle kvinner i fertil alder og kjønnsmodne menn må rådes til å bruke en medisinsk akseptert prevensjonsmetode gjennom hele studien.
  • Negativ graviditetstest (kvinner)

Ekskluderingskriterier:

  • Avslag på å fullføre screeningsevalueringer.
  • Enhver medisinsk tilstand eller andre omstendigheter som i betydelig grad kan forstyrre studieoverholdelse
  • Pasienten er gravid eller ammer
  • Klinisk signifikant ryggmargskompresjon, bevis på cervikal ustabilitet.
  • Personen utviklet klinisk relevant overfølsomhet overfor AGT-181

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: AGT-181
AGT-181 (fusjonsprotein av anti-human insulinreseptor monoklonalt antistoff og alfa-L-iduronidase) administrert en gang ukentlig x 26 uker ved samme dosenivå som forsøkspersonen mottok i kjernestudien
Legemiddel: AGT-181
intravenøs infusjon over 3-4 timer
Andre navn:
  • fusjonsprotein av monoklonalt antistoff mot human insulinreseptor smeltet til alfa-L-iduronidase
  • HIRMAb-IDUA

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser som mål på sikkerhet og tolerabilitet
Tidsramme: 104 uker (2 år)
104 uker (2 år)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
endringer i urin- eller plasmaglykosaminoglykaner (GAG)
Tidsramme: 104 uker (2 år)
104 uker (2 år)
endring i leverstørrelse
Tidsramme: 104 uker (2 år)
104 uker (2 år)
endring i miltstørrelse
Tidsramme: 104 uker (2 år)
104 uker (2 år)
endring i nivåer av heparansulfat og dermatansulfat i cerebrospinalvæsken
Tidsramme: 104 uker (2 år)
104 uker (2 år)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

ArmaGen, Inc

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

1. november 2015

Primær fullføring (FAKTISKE)

19. mars 2018

Studiet fullført (FAKTISKE)

2. august 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. november 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. november 2015

Først lagt ut (ANSLAG)

5. november 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

25. september 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. september 2018

Sist bekreftet

1. september 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AGT-181-103

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere