Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Uitbreidingsstudie van AGT-181-102 om de veiligheid en activiteit van AGT-181 op lange termijn te evalueren

21 september 2018 bijgewerkt door: ArmaGen, Inc

Een uitbreidingsonderzoek van AGT-181-102 ter evaluatie van de veiligheid en glycosaminoglycanen (GAG's) bij volwassen patiënten met het syndroom van Hurler-Scheie of Scheie die 8 weken lang AGT-181 hebben toegediend in onderzoek AGT-181-102

AGT-181 is een fusie-eiwit dat alfa-L-Iduronidase bevat en dat bedoeld is om het enzym perifeer en aan de hersenen af ​​te geven wanneer het intraveneus wordt toegediend. Deze studie is een uitbreiding van een veiligheids- en dosisbereikstudie om veiligheids- en blootstellingsgegevens op lange termijn te verkrijgen, evenals informatie over de biologische activiteit van het onderzoeksgeneesmiddel

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

3

Fase

  • Fase 1

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Moet de klinische proef AGT-181-102 hebben voltooid
  • Vrijwillige schriftelijke toestemming van patiënt of wettelijk verantwoordelijke vertegenwoordiger
  • Alle vrouwen die zwanger kunnen worden en geslachtsrijpe mannen moeten worden geadviseerd om tijdens het onderzoek een medisch aanvaarde anticonceptiemethode te gebruiken.
  • Negatieve zwangerschapstest (vrouwen)

Uitsluitingscriteria:

  • Weigering om screeningevaluaties te voltooien.
  • Elke medische aandoening of andere omstandigheden die de naleving van de studie aanzienlijk kunnen verstoren
  • Patiënt is zwanger of geeft borstvoeding
  • Klinisch significante compressie van het ruggenmerg, bewijs van cervicale instabiliteit.
  • Proefpersoon ontwikkelde klinisch relevante overgevoeligheid voor AGT-181

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: AGT-181
AGT-181 (fusie-eiwit van anti-humane insulinereceptor monoklonaal antilichaam en alfa-L-iduronidase) eenmaal per week toegediend x 26 weken op hetzelfde dosisniveau als proefpersoon ontvangen in kernonderzoek
Geneesmiddel: AGT-181
intraveneuze infusie gedurende 3-4 uur
Andere namen:
  • fusie-eiwit van monoklonaal antilichaam tegen humane insulinereceptor gefuseerd aan alfa-L-iduronidase
  • HIRMAb-IDUA

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen als maatstaf voor veiligheid en verdraagbaarheid
Tijdsspanne: 104 weken (2 jaar)
104 weken (2 jaar)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
veranderingen in urinaire of plasma-glycosaminoglycanen (GAG's)
Tijdsspanne: 104 weken (2 jaar)
104 weken (2 jaar)
verandering in levergrootte
Tijdsspanne: 104 weken (2 jaar)
104 weken (2 jaar)
verandering in miltgrootte
Tijdsspanne: 104 weken (2 jaar)
104 weken (2 jaar)
verandering in niveaus van heparansulfaat en dermatansulfaat in de cerebrospinale vloeistof
Tijdsspanne: 104 weken (2 jaar)
104 weken (2 jaar)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

ArmaGen, Inc

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

1 november 2015

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

19 maart 2018

Studie voltooiing (WERKELIJK)

2 augustus 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 november 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 november 2015

Eerst geplaatst (SCHATTING)

5 november 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

25 september 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 september 2018

Laatst geverifieerd

1 september 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AGT-181-103

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren