Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie rozszerzone AGT-181-102 w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa i aktywności AGT-181

21 września 2018 zaktualizowane przez: ArmaGen, Inc

Badanie rozszerzone AGT-181-102 oceniające bezpieczeństwo i glikozaminoglikany (GAG) u dorosłych pacjentów z zespołem Hurler-Scheie lub Scheie, którzy ukończyli 8-tygodniowe dawkowanie AGT-181 w badaniu AGT-181-102

AGT-181 jest białkiem fuzyjnym zawierającym alfa-L-iduronidazę, które po podaniu dożylnym ma dostarczać enzym obwodowo i do mózgu. To badanie jest rozszerzeniem badania dotyczącego bezpieczeństwa i zakresu dawek w celu uzyskania długoterminowych danych dotyczących bezpieczeństwa i narażenia, a także informacji na temat aktywności biologicznej badanego leku

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

3

Faza

  • Faza 1

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Musi ukończyć badanie kliniczne AGT-181-102
  • Dobrowolna pisemna zgoda pacjenta lub przedstawiciela prawnego
  • Wszystkim kobietom w wieku rozrodczym i dojrzałym płciowo mężczyznom należy zalecić stosowanie medycznie akceptowanej metody antykoncepcji podczas całego badania.
  • Negatywny test ciążowy (kobiety)

Kryteria wyłączenia:

  • Odmowa przeprowadzenia ocen przesiewowych.
  • Wszelkie schorzenia lub inne okoliczności, które mogą znacząco zakłócać zgodność badania
  • Pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią
  • Klinicznie istotny ucisk rdzenia kręgowego, dowód niestabilności szyjki macicy.
  • U osobnika rozwinęła się klinicznie istotna nadwrażliwość na AGT-181

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: AGT-181
AGT-181 (białko fuzyjne przeciwciała monoklonalnego przeciw ludzkiemu receptorowi insuliny i alfa-L-iduronidazy) podawane raz w tygodniu x 26 tygodni w takiej samej dawce, jak pacjent otrzymał w badaniu głównym
Lek: AGT-181
wlew dożylny trwający 3-4 godziny
Inne nazwy:
  • białko fuzyjne przeciwciała monoklonalnego do ludzkiego receptora insuliny połączone z alfa-L-iduronidazą
  • HIRMAb-IDUA

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi jako miara bezpieczeństwa i tolerancji
Ramy czasowe: 104 tygodnie (2 lata)
104 tygodnie (2 lata)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
zmiany stężenia glikozaminoglikanów (GAG) w moczu lub osoczu
Ramy czasowe: 104 tygodnie (2 lata)
104 tygodnie (2 lata)
zmiana wielkości wątroby
Ramy czasowe: 104 tygodnie (2 lata)
104 tygodnie (2 lata)
zmiana wielkości śledziony
Ramy czasowe: 104 tygodnie (2 lata)
104 tygodnie (2 lata)
zmiana poziomu siarczanu heparanu i siarczanu dermatanu w płynie mózgowo-rdzeniowym
Ramy czasowe: 104 tygodnie (2 lata)
104 tygodnie (2 lata)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

ArmaGen, Inc

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

1 listopada 2015

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

19 marca 2018

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

2 sierpnia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 listopada 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 listopada 2015

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

5 listopada 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

25 września 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 września 2018

Ostatnia weryfikacja

1 września 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AGT-181-103

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukopolisacharydoza I

Badania kliniczne na AGT-181

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Colombia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj