AGT-181-102:n laajennustutkimus AGT-181:n pitkän aikavälin turvallisuuden ja toiminnan arvioimiseksi
perjantai 21. syyskuuta 2018 päivittänyt: ArmaGen, Inc
AGT-181-102:n laajennustutkimus turvallisuuden ja glykosaminoglykaanien (GAG) arvioimiseksi aikuispotilailla, joilla on Hurler-Scheie- tai Scheie-oireyhtymä ja jotka ovat saaneet 8 viikon ajan AGT-181:tä tutkimuksessa AGT-181-102
AGT-181 on alfa-L-iduronidaasia sisältävä fuusioproteiini, joka on tarkoitettu kuljettamaan entsyymiä perifeerisesti ja aivoihin, kun sitä annetaan suonensisäisesti.
Tämä tutkimus on jatkoa turvallisuutta ja annosaluetta koskevalle tutkimukselle, jonka tarkoituksena on saada pitkän aikavälin turvallisuus- ja altistustietoja sekä tietoa tutkittavan lääkkeen biologisesta aktiivisuudesta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
3
Vaihe
- Vaihe 1
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Hänen on täytynyt suorittaa kliininen tutkimus AGT-181-102
- Potilaan tai laillisesti vastuussa olevan edustajan vapaaehtoinen kirjallinen suostumus
- Kaikkia hedelmällisessä iässä olevia naisia ja sukukypsiä miehiä on neuvottava käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttyä ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan.
- Negatiivinen raskaustesti (naiset)
Poissulkemiskriteerit:
- Seulontaarviointien suorittamisesta kieltäytyminen.
- Mikä tahansa sairaus tai muut olosuhteet, jotka voivat merkittävästi häiritä tutkimuksen noudattamista
- Potilas on raskaana tai imettää
- Kliinisesti merkittävä selkäytimen kompressio, näyttöä kohdunkaulan epävakaudesta.
- Koehenkilölle kehittyi kliinisesti merkittävä yliherkkyys AGT-181:lle
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: AGT-181
AGT-181 (anti-ihmisen insuliinireseptorin monoklonaalisen vasta-aineen ja alfa-L-iduronidaasin fuusioproteiini) annettuna kerran viikossa x 26 viikkoa samalla annostasolla kuin koehenkilö sai ydintutkimuksessa
|
suonensisäinen infuusio 3-4 tunnin aikana
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia turvallisuuden ja siedettävyyden mittana
Aikaikkuna: 104 viikkoa (2 vuotta)
|
104 viikkoa (2 vuotta)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
muutokset virtsan tai plasman glykosaminoglykaaneissa (GAG)
Aikaikkuna: 104 viikkoa (2 vuotta)
|
104 viikkoa (2 vuotta)
|
|
maksan koon muutos
Aikaikkuna: 104 viikkoa (2 vuotta)
|
104 viikkoa (2 vuotta)
|
|
pernan koon muutos
Aikaikkuna: 104 viikkoa (2 vuotta)
|
104 viikkoa (2 vuotta)
|
|
heparaanisulfaatin ja dermataanisulfaatin pitoisuuksien muutos aivo-selkäydinnesteessä
Aikaikkuna: 104 viikkoa (2 vuotta)
|
104 viikkoa (2 vuotta)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Sunnuntai 1. marraskuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Maanantai 19. maaliskuuta 2018
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Torstai 2. elokuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 3. marraskuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 3. marraskuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Torstai 5. marraskuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Tiistai 25. syyskuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 21. syyskuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. syyskuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Sidekudostaudit
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Mukinoosit
- Mukopolysakkaridoosit
- Mukopolysakkaridoosi I
- Hypoglykeemiset aineet
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Insuliini
- Insuliini, Globiini Sinkki
Muut tutkimustunnusnumerot
- AGT-181-103
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .